Cystéamine pour l'asthme
4 mai 2021 mis à jour par: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Le but de cette étude est de voir si un médicament appelé Cysteamine, administré avec les soins standards de l'asthme, améliorera les symptômes de l'asthme et la fonction pulmonaire.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'asthme touche 25,7 millions de personnes aux États-Unis. De nombreuses personnes signalent des symptômes malgré la prise de fortes doses de médicaments inhalés contre l'asthme. Ce groupe difficile à traiter représente plus de 50 % des visites de soins de santé et des hospitalisations liées à l'asthme. Le but de cette étude est de voir si un médicament appelé Cysteamine, administré avec les soins standards de l'asthme, améliorera les symptômes de l'asthme et la fonction pulmonaire.
Cette étude est un essai randomisé en double aveugle, contrôlé par placebo, sur la cystéamine. Un bras placebo sera inclus pour déterminer l'efficacité comparative de la cystéamine dans cette population. Les participants éligibles seront évalués 1, 4 et 8 semaines après la randomisation et suivis pendant 4 semaines supplémentaires après le traitement.
Afin de s'inscrire à cette étude, les participants doivent être âgés de 18 à 45 ans et avoir un asthme non contrôlé.
Cette étude comprendra 4 visites et des appels téléphoniques hebdomadaires, et sera dans l'étude pendant 3-4 mois.
Pendant la période de traitement, les participants seront placés dans l'un des deux groupes de traitement :
- Cystéamine
- Placebo
Les participants ne pourront pas choisir à quel groupe ils sont affectés. Cette affectation est aléatoire et fortuite, un peu comme lancer une pièce de monnaie. Les participants ne sauront pas s'ils reçoivent de la cystéamine ou un placebo. Les enquêteurs compareront les résultats de l'étude entre les participants de chaque groupe.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
60
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 45 ans (ADULTE)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Masculin ou féminin
- Âge ≥ 18 ans et ≤ 45 ans
- Fourniture d'un consentement éclairé écrit
- Asthme actuellement traité avec des doses modérées à élevées de corticostéroïdes inhalés (ICS) conformément aux directives du programme national d'éducation et de prévention de l'asthme (NAEPP) par auto-déclaration
- Preuve d'hypersensibilité aux allergènes environnementaux, avec au moins l'un des éléments suivants :
- IgE sérique élevée
- Test de piqûre d'allergie cutanée positif à au moins 1 allergène.
- Preuve de rhinite allergique par un examen physique ou par des antécédents médicaux.
- Éosinophiles du sang périphérique ≥ 150 cellules/µl obtenus lors de la visite de dépistage.
- Score de gravité de l'asthme indiquant une déficience modérée à grave selon les directives de classification EPR-3
- > 1 utilisation pour le traitement d'une exacerbation de l'asthme, y compris la prescription de stéroïdes oraux ou intraveineux (soins urgents, visite aux urgences ou hospitalisation pour asthme) au cours des 12 derniers mois
- Test de grossesse urinaire négatif pour les femmes en âge de procréer et utilisation d'une contraception tout au long de l'étude.
Critère d'exclusion:
- Diagnostic de maladie pulmonaire chronique autre que l'asthme
- Avoir reçu un traitement biologique (par exemple, anti-IgE, anti-IL-4, anti-IL-5) dans les 6 mois suivant l'entrée à l'étude.
- Diagnostic de maladie chronique autre que l'asthme nécessitant une prise quotidienne de stéroïdes ou d'agents immunosuppresseurs
- Antécédents de crise cardiaque ou de maladie cardiaque chronique grave
- Tabagisme actuel ou antécédents antérieurs dans un délai d'un an
- Patient greffé
- MII, Crohn
- Antécédents d'ulcère, de reflux gastrique oesophagien (RGO) ou d'ulcère peptique chronique
- Enceinte ou prévoyant de devenir enceinte
- Allaitement maternel
- Antécédents de réactions allergiques ou anaphylactiques graves aux médicaments
- Résultats de laboratoire anormaux de grade 2 à 4 (hémoglobine, leucocytes, lymphocytes, plaquettes, sodium, potassium, glucose, urée, créatinine, calcium, albumine, protéines totales, phosphate alcalin, AST, ALT et bilirubine), voir tableau 7.4.1.2a et 7.4.1.2b.
- Éosinophiles et neutrophiles anormaux de grade 3-4, voir tableau 7.4.1.2a.
- Preuve d'œdème papillaire ou antécédents de pseudotumeur cérébrale
- Antécédents de maux de tête persistants
- Réaction allergique à la cystéamine ou à la pénicillamine
- Condition médicale grave qui, de l'avis de l'investigateur de l'étude, interférerait avec la capacité du patient à terminer l'étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: QUADRUPLE
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: Cystéamine
Bitartrate de cystéamine plus traitement standard de l'asthme
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Bitartrate de cystéamine administré quatre fois par jour (QID) pendant 8 semaines.
Comprimé de 125 mg QID.
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PLACEBO_COMPARATOR: Comprimé oral placebo
Placebo plus traitement standard de l'asthme
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Placebo administré pendant 8 semaines.
Comprimé de 125 mg QID.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification du score de gravité des symptômes d'asthme
Délai: Ligne de base (pré-traitement), V1 (4 semaines), V2 (8 semaines), fin de l'étude (4 semaines après le traitement, appel téléphonique de suivi)
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Le score de gravité des symptômes de l'asthme sera classé à l'aide des critères du rapport du groupe d'experts 3 (EPR-3) pour l'asthme non traité.
Le niveau de déficience est basé sur l'indication la plus grave des critères suivants : 1. Symptômes, 2. Réveils nocturnes, 3. Utilisation de bêta-agonistes à courte durée d'action (SABA) pour le contrôle des symptômes, 4. Interférence avec l'activité normale, et 5. Fonction pulmonaire.
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Ligne de base (pré-traitement), V1 (4 semaines), V2 (8 semaines), fin de l'étude (4 semaines après le traitement, appel téléphonique de suivi)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre de jours d'utilisation d'Albuterol au fil du temps
Délai: Ligne de base (pré-traitement), V1 (4 semaines), V2 (8 semaines), fin de l'étude (4 semaines après le traitement, appel téléphonique de suivi)
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L'albutérol est un bronchodilatateur utilisé comme médicament de secours pour le traitement des symptômes de l'asthme.
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Ligne de base (pré-traitement), V1 (4 semaines), V2 (8 semaines), fin de l'étude (4 semaines après le traitement, appel téléphonique de suivi)
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Modification de l'inflammation dans les cellules TH2 au fil du temps
Délai: Ligne de base (pré-traitement), V1 (4 semaines), V2 (8 semaines, traitement final)
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Inflammation mesurée par les cellules T Helper de type 2 (TH2) dans le sang périphérique.
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Ligne de base (pré-traitement), V1 (4 semaines), V2 (8 semaines, traitement final)
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Mesure de spirométrie : Volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1) au fil du temps
Délai: Ligne de base (pré-traitement), V1 (4 semaines), V2 (8 semaines, traitement final)
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Le VEMS est la quantité d'air expiré en 1 seconde pendant la spirométrie.
Ceci est utilisé comme mesure de la gravité de l'asthme.
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Ligne de base (pré-traitement), V1 (4 semaines), V2 (8 semaines, traitement final)
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Mesure du débit de pointe : volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1) au fil du temps
Délai: Ligne de base (pré-traitement), V1 (4 semaines), V2 (8 semaines), fin de l'étude (4 semaines après le traitement, appel téléphonique de suivi)
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Le VEMS sera obtenu par la mesure du débit de pointe.
Ceci sera utilisé comme mesure de la sévérité de l'asthme.
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Ligne de base (pré-traitement), V1 (4 semaines), V2 (8 semaines), fin de l'étude (4 semaines après le traitement, appel téléphonique de suivi)
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Mesure du débit de pointe : débit expiratoire de pointe (PEF) dans le temps
Délai: Ligne de base (pré-traitement), V1 (4 semaines), V2 (8 semaines), fin de l'étude (4 semaines après le traitement, appel téléphonique de suivi)
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Le DEP sera obtenu par mesure du débit de pointe.
Ceci sera utilisé comme mesure de la sévérité de l'asthme.
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Ligne de base (pré-traitement), V1 (4 semaines), V2 (8 semaines), fin de l'étude (4 semaines après le traitement, appel téléphonique de suivi)
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Changement des scores du questionnaire sur la qualité de vie de l'asthme (miniAQLQ) au fil du temps
Délai: Baseline to Visit 2 (8 semaines)
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Le miniAQLQ sera utilisé pour mesurer l'impact de l'asthme sur la qualité de vie des participants.
Le miniAQLQ posera des questions dans les domaines suivants : symptômes, limitations d'activité, fonction émotionnelle et stimuli environnementaux.
Il y a 15 questions, chacune avec une échelle de 7 points.
Une réponse de 1 à une question représente la plus grande déficience possible et un 7 représente la moindre déficience.
Les questions individuelles ont la même pondération.
Le score global miniAQLQ est la moyenne des réponses à chacune des 15 questions.
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Baseline to Visit 2 (8 semaines)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
18 juin 2019
Achèvement primaire (RÉEL)
10 février 2021
Achèvement de l'étude (RÉEL)
10 février 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
27 décembre 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
19 mars 2019
Première publication (RÉEL)
21 mars 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
6 mai 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 mai 2021
Dernière vérification
1 mai 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies du système immunitaire
- Maladies pulmonaires
- Hypersensibilité immédiate
- Maladies bronchiques
- Maladies pulmonaires obstructives
- Hypersensibilité respiratoire
- Hypersensibilité
- Asthme
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents de déplétion de la cystine
- Cystéamine
Autres numéros d'identification d'étude
- Hershey-101
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .