Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av känslor och kognitionsförmåga hos barn med PWS och förslag om en innovativ remediering (PRACOM1)

22 augusti 2023 uppdaterad av: University Hospital, Toulouse

Kommunikation i Prader-Willis syndrom: Studie av emotionell kontroll relaterad till beteendestörningar, deras dagliga återverkningar och undersökning av en innovativ terapi: Transkutan elektrisk nervstimulering av vagusnerven - PRACOM1

Det aktuella projektprojektet är uppdelat i två delar. Det primära syftet med del 1 av denna studie är att utvärdera emotionella kontrollförmågor hos barn med Prader-Willi syndrom (PWS) i åldrarna 9 till 15 år och att studera återverkningar av denna förmodade brist på förmågor på kognitiva kapaciteter och beteendeproblem. Studien utvärderar också påverkan av patienternas emotionella symtom på kvaliteten på föräldrarnas livskvalitet och på vården av föräldrar och forskare/institutionella vårdgivare. I den andra delen av denna studie utvärderar studien genomförbarheten och toleransen för en icke-invasiv enhet som är tänkt att minska känslomässiga symtom vid denna sjukdom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Prader-Willis syndrom (PWS) är en sällsynt genetisk sjukdom som involverar en mängd olika kliniska, beteendemässiga och kognitiva symtom. 83 till 97 % av patienterna har episoder av raserianfall, associerade med en viktig känslomässig labilitet. Dessa olika kognitiva och beteendemässiga begränsningar är hinder för den sociala integrationen av patienter. PWS har också återverkningar på familjens välbefinnande och livskvalitet. Sålunda fokuserar detta projekt på egenskaperna hos emotionell kontroll relaterade till ilska hos barn med PWS och dess beteendemässiga, kognitiva och sociala implikationer. Dessutom, på en terapeutisk nivå, antar vårt projekt att transkutan elektrisk nervstimulering (t-VNS), en icke-invasiv, säker och billig metod, kan vara effektiv för att minska svårighetsgraden av beteendestörningar såsom raserianfall samtidigt som den förbättrar kognitiva prestanda. och social kommunikation i PWS.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

50

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Toulouse, Frankrike
        • University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

9 år till 15 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Ja

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder från 9 till 15 år
  • Prader-Willis syndrom med identifierad genotyp.
  • Ingen psykiatrisk störning varken PWS.
  • Allvarlig global symptomatologi intygad av en CGI-S-poäng

Exklusions kriterier:

  • Identifierade psykiatriska eller beteendestörningar
  • Svår syn- eller hörselnedsättning.
  • Sömnapnésyndrom behandlat med icke-invasiv ventilation,
  • Epileptiska anfall
  • Hjärtsjukdomar.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: barn med PWS
Utvärdering av kognitiva förmågor hos barn med PWS genom flera kognitiva uppgifter och neuropsykologiska tester.
Beteende: Frågeformulär
Utvärdering av beteendestörningar hos barn med PWS genom frågeformulär
Enhet: t-VNS
Utvärdering av inverkan av 6 månaders stimulering av t-VNS på emotionella, kognitiva och beteendemässiga/kliniska egenskaper hos 12 barn med PWS på 30 PWS-patienter.
Övrig: icke drabbade barn
Utvärdering av kognitiva förmågor hos barn med PWS jämfört med en icke-patologisk population av barn genom flera kognitiva uppgifter och neuropsykologiska tester
Beteende: Frågeformulär
Utvärdering av beteendestörningar hos barn med PWS genom frågeformulär

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
bedömning av nivån av känslomässig kontroll
Tidsram: dag 0
sammansatt poäng av emotionell kontrollnivå för barn med PWS sammansatt av poäng av emotionell labilitet
dag 0

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdering av beteendestörningar hos barn med PWS med CBCL-skala (Child Behavior Checklist)
Tidsram: månad 6
CBCL (Child Behavior CheckList) skala: är ett frågeformulär som omfattar 1) en adaptiv funktionsskala (aktiviteter, sociala och skolsfärer), 2) en syndromskala (socialt tillbakadragande, ångest/depression, somatiska besvär, sociala problem, tankeproblem, uppmärksamhet problem, beteendeproblem och aggressivitet; totalt internaliserade problem och totalt externa problem), 3) en DSM-orienterad skala (Lengua et al., 2001; ångest, uppmärksamhetsproblem/hyperaktivitet, beteendeproblem, depression, opposition/misstro, socialt problem/omognad, somatisering). (varaktighet = 20 ') - det finns inga minimi- och maxvärden eftersom detta är en utvärdering av beteendestörningar
månad 6
Utvärdering av beteendestörningar hos barn med PWS genom Hyperphagia Questionnaire
Tidsram: månad 6
HQ-CT (Hyperphagia Questionnaire) skala: HQ-CT (Hyperphagia Questionnaire for Use in Prader-Willi Syndrome Clinical Trials, Fehnel et al., 2015, bilaga 10) är en skala som härletts från Dykens hyperphagia questionnaire (Dykens et al. , 2007). Dykens-enkätets specificitet gör det till ett favoriserat verktyg i den internationella litteraturen vid utvärdering av ätbeteendet hos patienter med PWS (Crain, 2010). HQ-CT skapades specifikt för att bedöma ätbeteendet hos dessa patienter i kliniska prövningar. Den består av 9 punkter för vilka en person som tar hand om patienten (familj eller vårdgivare) anger frekvensen och svårighetsgraden av beteendet som beskrivs på en 5-gradig Likert-skala (med 1 = frånvaro av beteendet och 5 = mycket frekvent beteende eller allvarlig) (⍺ = .91). (varaktighet = 5 ') - så 1 är minimivärdet och 5 högsta värde och högre poäng betyder ett sämre resultat
månad 6
Utvärdering av kognitiva förmågor hos barn med PWS
Tidsram: 2 dagar
emotionell språkuppgift
2 dagar
Test av utvärdering av kognitiva förmågor
Tidsram: 2 dagar
multimodalt emotionell igenkänningstest MERT
2 dagar
Utvärdering av kognitiva förmågor
Tidsram: 2 dagar
WISC-V
2 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Utredare

  • Huvudutredare: Maithe TAUBER, MD, University Hospital, Toulouse

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

7 september 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

7 december 2020

Avslutad studie (Faktisk)

27 april 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 mars 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 augusti 2020

Första postat (Faktisk)

25 augusti 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RC31/18/0335

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera