Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av følelser og kognisjonsevner til barn med PWS og forslag om en innovativ remediering (PRACOM1)

22. august 2023 oppdatert av: University Hospital, Toulouse

Kommunikasjon i Prader-Willi syndrom: Studie av emosjonell kontroll relatert til atferdsforstyrrelser, deres daglige konsekvenser og undersøkelse av en innovativ terapi: Transkutan elektrisk nervestimulering av vagusnerven - PRACOM1

Det nåværende prosjektprosjektet er delt i to deler. Hovedmålet med del 1 av denne studien er å evaluere emosjonelle kontrollevner til barn med Prader-Willi syndrom (PWS) i alderen 9 til 15 år og å studere konsekvenser av denne antatte mangelen på evner på kognitive kapasiteter og atferdsvansker. Studien evaluerer også innflytelsen av den emosjonelle symptomatologien til pasienter på livskvaliteten til foreldrene og på omsorgen til foreldre og lærde/institusjonelle omsorgspersoner. I den andre delen av denne studien evaluerer studien gjennomførbarheten og toleransen for en ikke-invasiv enhet som skal redusere følelsesmessige symptomer ved denne sykdommen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Prader-Willi syndrom (PWS) er en sjelden genetisk lidelse som involverer en rekke kliniske, atferdsmessige og kognitive symptomer. 83 til 97 % av pasientene har episoder med raserianfall, assosiert med en viktig emosjonell labilitet. Disse ulike kognitive og atferdsmessige begrensningene er barrierer for sosial integrering av pasienter. PWS har også konsekvenser for trivsel og livskvalitet til familien. Dermed fokuserer dette prosjektet på egenskapene til emosjonell kontroll relatert til sinne til barn med PWS og dets atferdsmessige, kognitive og sosiale implikasjoner. I tillegg, på et terapeutisk nivå, antar prosjektet vårt at transkutan elektrisk nervestimulering (t-VNS), en ikke-invasiv, trygg og rimelig metode, kan være effektiv for å redusere alvorlighetsgraden av atferdsforstyrrelser som raserianfall og samtidig forbedre kognitiv ytelse og sosial kommunikasjon i PWS.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

50

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Toulouse, Frankrike
        • University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

9 år til 15 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder fra 9 til 15 år
  • Prader-Willi syndrom med identifisert genotype.
  • Ingen psykiatrisk lidelse verken PWS.
  • Alvorlig global symptomatologi attestert av en CGI-S-score

Ekskluderingskriterier:

  • Identifiserte psykiatriske eller atferdsforstyrrelser
  • Alvorlig syns- eller hørselshemming.
  • Søvnapné-syndrom behandlet med ikke-invasiv ventilasjon,
  • Epileptiske anfall
  • Hjertelidelser.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: barn med PWS
Evaluering av kognitive evner til barn med PWS ved flere kognitive oppgaver og nevropsykologiske tester.
Atferdsmessig: Spørreskjemaer
Evaluering av atferdsforstyrrelser hos barn med PWS ved hjelp av spørreskjemaer
Enhet: t-VNS
Evaluering av påvirkningen av 6 måneders stimulering av t-VNS på emosjonelle, kognitive og atferdsmessige/kliniske karakteristikker hos 12 barn med PWS på 30 PWS-pasienter inkludert.
Annen: ikke berørte barn
Evaluering av kognitive evner til barn med PWS sammenlignet med en ikke-patologisk populasjon av barn ved hjelp av flere kognitive oppgaver og nevropsykologiske tester
Atferdsmessig: Spørreskjemaer
Evaluering av atferdsforstyrrelser hos barn med PWS ved hjelp av spørreskjemaer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
vurdering av nivået av emosjonell kontroll
Tidsramme: dag 0
sammensatt score av emosjonelt kontrollnivå for barn med PWS sammensatt av scorer av emosjonell labilitet
dag 0

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering av atferdsforstyrrelser hos barn med PWS etter CBCL (Child Behavior Checklist) skala
Tidsramme: måned 6
CBCL (Child Behavior CheckList) skala: er et spørreskjema som omfatter 1) en adaptiv funksjonsskala (aktiviteter, sosiale og skolesfærer), 2) en syndromskala (sosial tilbaketrekning, angst/depresjon, somatiske plager, sosiale problemer, tenkeproblemer, oppmerksomhet problemer, atferdsproblemer og aggressivitet; totalt internaliserte problemer og totalt eksternaliserte problemer), 3) en DSM-orientert skala (Lengua et al., 2001; angst, oppmerksomhetsproblemer / hyperaktivitet, atferdsproblemer, depresjon, motstand / mistillit, sosialt problemer / umodenhet, somatisering). (varighet = 20 ') - det er ingen minimums- og maksimumsverdier da dette er en evaluering av atferdsforstyrrelser
måned 6
Evaluering av atferdsforstyrrelser hos barn med PWS ved Hyperphagia Questionnaire
Tidsramme: måned 6
HQ-CT (Hyperphagia Questionnaire)-skalaen: HQ-CT (Hyperphagia Questionnaire for Use in Prader-Willi Syndrome Clinical Trials, Fehnel et al., 2015, vedlegg 10) er en skala hentet fra Dykens hyperphagia-spørreskjema (Dykens et al. , 2007). Spesifisiteten til Dykens spørreskjema gjør det til et foretrukket verktøy i internasjonal litteratur i evalueringen av spiseatferden til pasienter med PWS (Crain, 2010). HQ-CT ble opprettet spesielt for å vurdere spiseatferden til disse pasientene i kliniske studier. Den består av 9 elementer der en person som tar seg av pasienten (familie eller omsorgsperson) indikerer hyppigheten og alvorlighetsgraden av atferden beskrevet på en 5-punkts Likert-skala (med 1 = fravær av atferden og 5 = svært hyppig atferd eller alvorlig) (⍺ = .91). (varighet = 5 ') - så 1 er minimumsverdien og 5 maksimumsverdien og høyere poengsum betyr et dårligere resultat
måned 6
Evaluering av kognitive evner til barn med PWS
Tidsramme: 2 dager
emosjonell språkoppgave
2 dager
Test av evaluering av kognitive evner
Tidsramme: 2 dager
multimodal emosjonell gjenkjenningstest MERT
2 dager
Evaluering av kognitive evner
Tidsramme: 2 dager
WISC-V
2 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Maithe TAUBER, MD, University Hospital, Toulouse

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. september 2020

Primær fullføring (Faktiske)

7. desember 2020

Studiet fullført (Faktiske)

27. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. mars 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. august 2020

Først lagt ut (Faktiske)

25. august 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RC31/18/0335

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere