PWS患儿情绪和认知能力的研究及创新治疗方法的提出 (PRACOM1)
2023年8月22日 更新者：University Hospital, Toulouse
Prader-Willi 综合征的交流：与行为障碍相关的情绪控制研究、日常影响和创新疗法的检验：迷走神经的经皮电神经刺激 - PRACOM1
本项目工程分为两部分。
本研究第 1 部分的主要目的是评估 9 至 15 岁患有普拉德威利综合征 (PWS) 的儿童的情绪控制能力，并研究这种假定的能力缺乏对认知能力和行为问题的影响。
该研究还评估了患者的情绪症状对父母生活质量以及父母和学者/机构照顾者的照顾的影响。
在本研究的第二部分，该研究评估了一种非侵入性设备的可行性和耐受性，该设备应该可以减少这种疾病的情绪症状。
研究概览
详细说明
Prader-Willi 综合症 (PWS) 是一种罕见的遗传性疾病，涉及多种临床、行为和认知症状。
83% 到 97% 的患者有脾气发作，与重要的情绪不稳定有关。
这些不同的认知和行为限制是患者社会融合的障碍。
PWS 还会对家庭的福祉和生活质量产生影响。
因此，本项目重点关注与 PWS 儿童的愤怒相关的情绪控制特征及其行为、认知和社会影响。
此外，在治疗层面，我们的项目假设经皮神经电刺激 (t-VNS) 是一种非侵入性、安全且廉价的方法，可有效降低行为障碍（例如发脾气）的严重程度，同时提高认知能力和 PWS 中的社会交流。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
50
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Toulouse、法国
- University Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
9年 至 15年 (孩子)
接受健康志愿者
是的
描述
纳入标准：
- 年龄从9岁到15岁
- 具有确定基因型的 Prader-Willi 综合征。
- 没有精神障碍，也没有 PWS。
- 由 CGI-S 评分证明的严重全球症状
排除标准：
- 确定的精神或行为障碍
- 严重的视力或听力障碍。
- 无创通气治疗睡眠呼吸暂停综合症，
- 癫痫发作
- 心脏疾病。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：患有 PWS 的儿童
通过多项认知任务和神经心理学测试评估 PWS 儿童的认知能力。
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问卷调查评估PWS患儿行为障碍
评估 6 个月的 t-VNS 刺激对 30 名 PWS 患者的 12 名 PWS 儿童的情绪、认知和行为/临床特征的影响。
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其他：未受影响的儿童
通过多项认知任务和神经心理学测试评估 PWS 儿童与非病理儿童人群的认知能力
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问卷调查评估PWS患儿行为障碍
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估情绪控制水平
大体时间：第 0 天
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PWS儿童情绪控制水平综合评分由情绪不稳定性评分构成
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第 0 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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CBCL（Child Behavior Checklist）量表对PWS患儿行为障碍的评价
大体时间：第 6 个月
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CBCL（儿童行为检查表）量表：是一种问卷，包括 1) 适应性功能量表（活动、社交和学校领域），2) 综合症量表（社交退缩、焦虑/抑郁、躯体不适、社交问题、思维问题、注意力问题、行为问题和攻击性；内化问题总数和外化问题总数），3) 面向 DSM 的量表（Lengua 等人，2001 年；焦虑、注意力问题/多动、行为问题、抑郁、反对/不信任、社会问题/不成熟，躯体化）。
(duration = 20 ') - 没有最小值和最大值，因为这是对行为障碍的评估
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第 6 个月
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摄食量表对PWS患儿行为障碍的评价
大体时间：第 6 个月
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HQ-CT（摄食过度问卷）量表：HQ-CT（用于普拉德-威利综合征临床试验的摄食过度问卷，Fehnel 等人，2015 年，附录 10）是源自 Dykens 摄食过度问卷的量表（Dykens 等人。 , 2007).
Dykens 问卷的特殊性使其成为国际文献中评价 PWS 患者饮食行为的首选工具（Crain，2010）。
HQ-CT 专门用于评估这些患者在临床试验中的饮食行为。
它由 9 个项目组成，照顾患者的人（家人或护理人员）根据 5 分李克特量表（1 = 没有行为，5 = 非常频繁的行为或严重）（⍺ = .91）。
(duration = 5 ') - 所以 1 是最小值，5 是最大值，更高的分数意味着更差的结果
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第 6 个月
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PWS患儿认知能力的评估
大体时间：2天
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情感语言任务
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2天
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认知能力评价测验
大体时间：2天
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多模态情绪识别测验 MERT
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2天
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认知能力评估
大体时间：2天
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WISC-V
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2天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Maithé TAUBER, MD、University Hospital, Toulouse
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年9月7日
初级完成 (实际的)
2020年12月7日
研究完成 (实际的)
2022年4月27日
研究注册日期
首次提交
2020年3月3日
首先提交符合 QC 标准的
2020年8月24日
首次发布 (实际的)
2020年8月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年8月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年8月22日
最后验证
2023年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
普瑞德-威利综合症的临床试验
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