Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af hjertesygdomme hos patienter med mucopolysaccharidosis (MPS) på Assuit University Children Hospital (AUCH) (MPS)

16. november 2020 opdateret af: Hager Rageh Dardiry, Assiut University
Denne undersøgelse har til formål at evaluere de forskellige hjerteændringer i de forskellige typer af MPS-lidelser og definere resultatet af disse hjerteabnormaliteter hos de patienter, der er indlagt på universitetsbørnehospitalet.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Mucopolysaccharidoserne (MPS'er) er arvelige lysosomale lagringsforstyrrelser forårsaget af fraværet af funktionelle enzymer, der bidrager til nedbrydningen af ​​glycosaminoglycaner (GAG'er). Den progressive systemiske aflejring af GAG'er resulterer i multi-organ system dysfunktion, der varierer med den særlige GAG ​​deponeret og den eller de specifikke enzymmutationer, der er til stede.

Hjertepåvirkning er blevet rapporteret i alle MPS-syndromer og er et almindeligt og tidligt træk, især for dem med MPS I, II og VI. Hjerteklapfortykkelse, dysfunktion (mere alvorlig for venstresidede end for højresidede klapper) og hypertrofi er almindeligvis til stede; ledningsabnormiteter, koronararterie og anden vaskulær involvering kan også forekomme. Hjertesygdomme opstår lydløst og bidrager væsentligt til tidlig dødelighed. Den kliniske undersøgelse af personer med MPS er ofte vanskelig på grund af fysiske og nogle gange intellektuelle patientbegrænsninger. Fraværet af prækordial mislyde udelukker ikke tilstedeværelsen af ​​hjertesygdom. Ekkokardiografi og elektrokardiografi er nøglediagnostiske teknikker til evaluering af ventiler, ventrikulære dimensioner og funktion.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

25

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 dag til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

patienter med mucopolysacchridose

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

- Alle patienter i enhver alder op til 18 år med enhver form for MPS bekræftet af det enzymatiske assay

Ekskluderingskriterier:

  • enhver anden patient end MPS

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
børn med MPS

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Rate af hjerteaffektion hos patienter med MPS
Tidsramme: ved indskrivning
hjerteaffektion hos MPS-patienter
ved indskrivning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FORVENTET)

1. december 2020

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

29. december 2021

Studieafslutning (FORVENTET)

29. januar 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. november 2020

Først opslået (FAKTISKE)

20. november 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

20. november 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. november 2020

Sidst verificeret

1. november 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner