アスーツ大学小児病院 (AUCH) におけるムコ多糖症 (MPS) 患者の心臓病の評価 (MPS)
2020年11月16日 更新者：Hager Rageh Dardiry、Assiut University
この研究は、さまざまなタイプのMPS障害におけるさまざまな心臓の変化を評価し、大学小児病院に入院した患者におけるこれらの心臓異常の結果を定義することを目的としています
調査の概要
状態
わからない
条件
詳細な説明
ムコ多糖症 (MPS) は、グリコサミノグリカン (GAG) の分解に寄与する機能的酵素の欠如によって引き起こされる遺伝性のリソソーム貯蔵障害です。 GAG の進行性の全身沈着は、沈着した特定の GAG および存在する特定の酵素変異によって異なる多臓器系の機能不全を引き起こします。
心臓の関与はすべての MPS 症候群で報告されており、特に MPS I、II、および VI の患者では、一般的かつ初期の特徴です。 心臓弁の肥厚、機能不全（右側弁よりも左側弁の方がより深刻）、および肥大が一般的に存在します。伝導異常、冠動脈およびその他の血管障害も発生する可能性があります。 心疾患は静かに出現し、早期死亡に大きく貢献します。 MPS 患者の臨床検査は、患者の身体的、時には知的な制限により、しばしば困難です。 前胸部雑音がないことは、心疾患の存在を排除するものではありません。 心エコー検査および心電図検査は、弁、心室の寸法および機能を評価するための重要な診断技術です。
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
25
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1日～18年 (アダルト、子供)
健康ボランティアの受け入れ
なし
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
ムコ多糖症患者
説明
包含基準:
-酵素アッセイによって確認された任意のタイプのMPSを有する18歳までの任意の年齢のすべての患者
除外基準:
- MPS以外の患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
|---|
|
MPSの子供
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
MPS患者における心疾患の割合
時間枠：入学時
|
MPS患者の心臓病
|
入学時
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予期された)
2020年12月1日
一次修了 (予期された)
2021年12月29日
研究の完了 (予期された)
2022年1月29日
試験登録日
最初に提出
2020年11月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年11月16日
最初の投稿 (実際)
2020年11月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年11月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年11月16日
最終確認日
2020年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- cardiac affections in MPS
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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