Assuit 大学儿童医院 (AUCH) 粘多糖贮积症 (MPS) 患者的心脏影响评估 (MPS)
2020年11月16日 更新者：Hager Rageh Dardiry、Assiut University
本研究旨在评估各种类型的 MPS 疾病的不同心脏变化，并确定这些心脏异常在接受大学儿童医院治疗的患者中的结果
研究概览
地位
未知
条件
详细说明
粘多糖贮积症 (MPS) 是由于缺乏有助于糖胺聚糖 (GAG) 降解的功能性酶而引起的遗传性溶酶体贮积症。 GAG 的进行性全身沉积导致多器官系统功能障碍，其随着沉积的特定 GAG 和存在的特定酶突变而变化。
心脏受累在所有 MPS 综合征中都有报道，并且是一种常见的早期特征，尤其是对于 MPS I、II 和 VI 患者。 通常存在心脏瓣膜增厚、功能障碍（左侧瓣膜比右侧瓣膜更严重）和肥大；传导异常、冠状动脉和其他血管受累也可能发生。 心脏病悄无声息地出现，对早期死亡率有显着影响。 由于患者的身体限制，有时还有智力限制，MPS 患者的临床检查通常很困难。 没有心前区杂音并不能排除心脏病的存在。 超声心动图和心电图是评估瓣膜、心室尺寸和功能的关键诊断技术。
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
25
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：hager mohamed rageh, MBChB
- 电话号码：01065007569
- 邮箱：hagerdardiry@gmail.com
研究联系人备份
- 姓名：Mohamed Mahrous Sayed El-Talawy, PhD
- 电话号码：01003486596
- 邮箱：ohamed.mohamed51@med.au.edu.eg
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1天 至 18年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不适用
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
粘多糖贮积症患者
描述
纳入标准：
- 任何年龄不超过 18 岁的所有患者，任何类型的 MPS 均经酶法检测确认
排除标准：
- MPS 以外的任何患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
|---|
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MPS儿童
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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MPS患者的心脏患病率
大体时间：入学时
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MPS患者的心脏影响
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入学时
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2020年12月1日
初级完成 (预期的)
2021年12月29日
研究完成 (预期的)
2022年1月29日
研究注册日期
首次提交
2020年11月16日
首先提交符合 QC 标准的
2020年11月16日
首次发布 (实际的)
2020年11月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年11月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年11月16日
最后验证
2020年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- cardiac affections in MPS
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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