- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT04637646
Оценка сердечно-сосудистых заболеваний у пациентов с мукополисахаридозом (МПС) в Детской больнице Ассуитского университета (AUCH) (MPS)
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
Мукополисахаридозы (МПС) представляют собой наследственные лизосомальные нарушения накопления, вызванные отсутствием функциональных ферментов, которые способствуют деградации гликозаминогликанов (ГАГ). Прогрессирующее системное отложение ГАГ приводит к дисфункции системы многих органов, которая варьируется в зависимости от конкретного отложенного ГАГ и присутствующей специфической мутации (мутаций) фермента.
Сообщалось о поражении сердца при всех синдромах МПС, и оно является частым и ранним признаком, особенно у пациентов с МПС I, II и VI. Обычно присутствуют утолщение сердечного клапана, дисфункция (более выраженная для левосторонних, чем для правосторонних клапанов) и гипертрофия; Также могут возникать нарушения проводимости, поражение коронарных артерий и других сосудов. Сердечные заболевания проявляются незаметно и вносят значительный вклад в раннюю смертность. Клиническое обследование лиц с МПС часто затруднено из-за физических, а иногда и интеллектуальных ограничений пациента. Отсутствие прекардиальных шумов не исключает наличия патологии сердца. Эхокардиография и электрокардиография являются ключевыми диагностическими методами для оценки клапанов, размеров и функции желудочков.
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: hager mohamed rageh, MBChB
- Номер телефона: 01065007569
- Электронная почта: hagerdardiry@gmail.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Mohamed Mahrous Sayed El-Talawy, PhD
- Номер телефона: 01003486596
- Электронная почта: ohamed.mohamed51@med.au.edu.eg
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Все пациенты в любом возрасте до 18 лет с любым типом МПС, подтвержденным ферментативным анализом
Критерий исключения:
- любой пациент, кроме МПС
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
---|
дети с МПС
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Частота поражения сердца у пациентов с МПС
Временное ограничение: при зачислении
|
поражение сердца у больных МПС
|
при зачислении
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (ОЖИДАЕТСЯ)
Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)
Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- cardiac affections in MPS
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .