Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forsøg for at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​Cannabidiol oral opløsning (GWP42003-P; CBD-OS) hos børn og unge med autismespektrumforstyrrelse

12. marts 2025 opdateret af: Jazz Pharmaceuticals

Et sonderende, fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg til undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​cannabidiol oral opløsning (GWP42003-P; CBD-OS) hos børn og unge med autismespektrumforstyrrelse

Denne undersøgelse vil blive udført for at evaluere effektiviteten af ​​GWP42003-P sammenlignet med placebo til at reducere symptomernes sværhedsgrad hos børn med autismespektrumforstyrrelse (ASD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

103

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Clayton, Australien, 03168
        • Monash Medical Centre
      • South Brisbane, Australien, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Canada, L1Z0M1
        • The Kids Clinic
      • Ottawa, Ontario, Canada, K2G1W2
        • Center for Pediatric Excellence
  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G128QQ
        • University of Glasgow Institute of Health and Wellbeing
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Institute of Psychiatry, King's College London
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center (SARRRC)
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • UCSD School of Medicine
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90024
        • UCLA Neuropsychiatric Institute
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Apg Research, Llc
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40292
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Lexington, Massachusetts, Forenede Stater, 02421
        • Massachusetts General Hospital (Lurie Center for Autism)
    • New York
      • Staten Island, New York, Forenede Stater, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Research Institute
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08007
        • Instituto Global de Atencion Integral del Neurodesarrollo (IGAIN)
      • Sabadell, Spanien, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
  • Tyskland
      • Freiburg, Tyskland, 79104
        • Klinik fur Psychiatrie, Psychotherapie und Psychosomatik im Kindes und Jugendalter
      • Mannheim, Tyskland, 68159
        • Zentralinstitut fuer Seelische Gesundheit

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagerens vægt er mindst 12 kg (kg).
  • Deltagere (hvis de besidder tilstrækkelig forståelse efter efterforskerens mening) og deres forældre/juridiske repræsentant er villige og i stand til at give informeret samtykke og samtykke til deltagelse i forsøget.
  • Deltageren og deres pårørende er villige og i stand til (efter investigators mening) at overholde alle forsøgskrav.
  • Deltageren har en diagnose af Autism Spectrum Disorder (ASD) i henhold til Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5. udgave (DSM-5) kriterier for ASD, bekræftet af Autism Diagnostic Observational Schedule (ADOS-2) kriterier (udført inden for 2 år kl. forsøgsstedet eller ved screening af en kvalificeret bedømmer). Bemærk: Under særlige omstændigheder (f.eks. COVID-19-pandemi), hvor ADOS-2 ikke kan udføres på grund af stedsbegrænsninger (f.eks. obligatorisk brug af ansigtsmasker) og en ADOS-2 udført inden for 2 år på forsøgsstedet af en kvalificeret assessor er ikke tilgængelig, berettigelse kan bekræftes ved hjælp af: 1) en ADOS-2 udført inden for 2 år af en kvalificeret assessor (eksternt til webstedet); 2) hvis 1) ikke er tilgængelig, kan berettigelse bekræftes ved hjælp af Autism Diagnostic Interview, Revised (ADI-R) ved screening.
  • Clinical Global Impressions - Improvement Scale (CGI-S) ≥ 4 (moderat syg) ved screening og randomisering.
  • Afvigende adfærdstjekliste Irritabilitet (ABC-I) subskala score ≥ 15 ved screening.
  • Intelligenskvotient (IQ) ≥ 70 ved screening eller målt inden for 1 år efter screening ved hjælp af Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence Scale Second Edition (WASI-II).
  • Al medicin eller intervention (inklusive psykosociale interventioner, kosttilskud, probiotika, taleterapi osv.) for ASD-relaterede symptomer skal have været stabile i 4 uger før screening og randomisering, og patienten/plejepersonalet bør være villig til at opretholde et stabilt regime. under hele retssagen.
  • Deltagerne skal have evnen til at sluge forsøgslægemidlet (IMP), der leveres som en flydende opløsning.
  • Deltager og/eller forælder(e)/juridisk repræsentant er villige til at tillade, at de ansvarlige myndigheder bliver underrettet om deltagelse i forsøget, hvis det er påbudt af lokal lovgivning.
  • Deltager og/eller forældre/juridiske repræsentant er villige til at tillade, at deltagerens primære læge (hvis de har en) og konsulent (hvis de har en) får besked om deltagelse i forsøget, hvis den primære læge/ konsulenten er forskellig fra efterforskeren.

Ekskluderingskriterier:

  • Nuværende diagnose af bipolar lidelse, psykose, skizofreni, skizoaffektiv lidelse eller svær depression (deltagere med depression i remission kan inkluderes)
  • Har en anden diagnose end ASD, der dominerer den kliniske præsentation (f.eks. Attention Deficit Hyperactivity Disorder [ADHD])
  • Har en progressiv neurologisk tilstand
  • Anfald inden for de seneste 24 uger
  • Ændringer i antikonvulsiv behandling inden for de sidste 12 uger
  • Tager i øjeblikket mere end 2 antiepileptika (AED'er)
  • Tager sirolimus, everolimus, temsirolimus eller tacrolimus
  • Tager clobazam
  • Tager omeprazol, lansoprazol, tolbutamid eller warfarin
  • Tager repaglinid, pioglitazon, rosiglitazon, montelukast, bupropion eller efavirenz
  • Bruger i øjeblikket eller har brugt cannabis til fritidsbrug eller medicinsk cannabis, cannabinoid-baseret medicin (inklusive Sativex® eller Epidiolex®) inden for de 12 uger før screening og er uvillig til at undlade at stemme under forsøgets varighed
  • Deltageren har en kendt eller mistænkt overfølsomhed over for cannabinoider eller nogen af ​​hjælpestofferne i IMP, såsom sesamolie.
  • Deltageren har moderat nedsat leverfunktion ved screening, defineret som serumalaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) > 2 × øvre normalgrænse (ULN) eller total bilirubin (TBL) > 2 × ULN. Dette kriterium kan kun bekræftes, når laboratorieresultaterne er tilgængelige; deltagere, der er tilmeldt forsøget, og som senere viser sig at opfylde dette kriterium, skal være screen-failed.
  • Deltageren er mandlig og fertil (dvs. efter puberteten, medmindre de er permanent sterile ved bilateral orkidektomi), medmindre de er villig til at sikre, at de bruger mandlig prævention (kondom) eller forbliver seksuelt afholdende under forsøget og i 12 uger derefter.
  • Deltageren er kvinde og i den fødedygtige alder (dvs. efter menarche og indtil postmenopausal i ≥ 12 på hinanden følgende måneder, medmindre de er permanent sterile ved hysterektomi, bilateral salpingektomi eller bilateral ooforektomi), medmindre de er villige til at sikre, at de bruger en yderst effektiv præventionsmetode (f.eks. , hormonprævention, intrauterint apparat/hormonfrigørende system, bilateral tubal okklusion, vasektomiseret partner, seksuel afholdenhed) under forsøget og i 12 uger derefter.
  • Kvindelig deltager, der er gravid (positiv graviditetstest), ammer eller planlægger graviditet i løbet af forsøget eller inden for 12 uger derefter.
  • Deltageren har modtaget en IMP inden for de 12 uger forud for screeningsbesøget.
  • Deltageren fik en hjerneoperation eller traumatisk hjerneskade inden for 1 år efter screeningen.
  • Deltageren har enhver anden væsentlig sygdom eller lidelse, som efter investigatorens mening enten kan sætte deltageren, andre deltagere eller stedets personale i fare på grund af deltagelse i forsøget, kan påvirke resultatet af forsøget eller kan påvirke deltagerens mulighed for at deltage i forsøget.
  • Eventuelle abnormiteter identificeret efter en fysisk undersøgelse af deltageren, som efter investigatorens mening ville bringe deltagerens sikkerhed i fare, hvis de deltog i forsøget
  • Enhver historie med selvmordsadfærd (livslang) eller enhver selvmordstanker af type 4 eller 5 på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) inden for de sidste 4 uger eller ved screening eller randomisering
  • Deltageren har doneret blod i løbet af de sidste 12 uger og er uvillig til at afstå fra donation af blod under forsøget.
  • Deltageren har en kendt eller mistænkt historie med alkohol- eller stofmisbrug eller positive misbrugsprøver ved screening (ikke begrundet med en kendt samtidig medicin).
  • Deltageren er tidligere blevet randomiseret til dette forsøg.
  • Deltageren har planer om at rejse uden for deres bopælsland under forsøget, medmindre deltageren har bekræftelse på, at IMP er tilladt i destinationslandet/-staten

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: GWP42003-P 10 mg/kg/dag
Deltagerne vil blive stratificeret baseret på deres alder (6 til 11 år, 12 til 17 år), brug af antipsykotika (tændt versus slukket) og region (Nordamerika versus Resten af ​​Verden) og vil blive randomiseret til at modtage 5 milligram kg pr. dag (mg/kg/dag) GWP42003-P i 1 uge og derefter 10 mg/kg/dag GWP42003-P i 11 uger.
Medicin: GWP42003-P
GWP42003-P oral opløsning (100 milligram pr. milliliter [mg/ml] cannabidiol [CBD] i sesamolie med vandfri ethanol, ethanol [10 % v/v] sødemiddel [sucralose] og jordbærsmag), indgivet to gange om dagen (morgen og aften)
Andre navne:
  • Epidiolex®
  • cannabidiol
  • CBD-OS
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil blive stratificeret baseret på deres alder (6 til 11 år, 12 til 17 år), brug af antipsykotika (tændt versus slukket) og region (Nordamerika versus Resten af ​​Verden) og vil blive randomiseret til at modtage matchende placebo i 12 uger.
Medicin: Placebo
Oral placebo, der matcher GWP42003-P oral opløsning indeholdende sesamolie med vandfri ethanol, sødemiddel (sucralose), jordbæraroma og betacaroten, indgivet to gange dagligt (morgen og aften)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i underskala af afvigende adfærd (ABC) underskala samlet score
Tidsramme: Baseline op til uge 12
Den plejepersonale ABC var designet til at vurdere tilstedeværelsen og sværhedsgraden af ​​forskellige problemadfærd, der ofte observeres hos personer, der er diagnosticeret med intellektuel og udviklingshæmning. Tjeklisten indeholder 5 underskalaer: irritabilitet (15 poster); Social tilbagetrækning (16 genstande); Stereotypisk opførsel (7 genstande); Hyperaktivitet/manglende overholdelse (16 poster); og upassende tale (4 genstande). Hver vare scores som 0 (aldrig et problem), 1 (let problem), 2 (moderat alvorligt problem) eller 3 (alvorligt problem). Den samlede score for alle poster for hver underskala spænder fra 0-45 (irritabilitet), 0-48 (social tilbagetrækning og hyperaktivitet/manglende overholdelse), 0-21 (stereotypisk opførsel) og 0-12 (upassende tale), hvor højere score indikerer værre klinisk resultat. Ændringen fra basislinje til uge 4, uge ​​8 og uge 12 rapporteres med lavere score, hvilket indikerer bedre klinisk resultat.
Baseline op til uge 12
Ændring fra baseline i Vineland Adaptive Behavior Scales-3 (VABS-3) score
Tidsramme: Baseline op til uge 12
VABS-3-skalaerne vurderer, hvad en person gør, snarere end hvad han eller hun kan gøre. Vineland-3 vurderer adaptiv adfærd på 3 domæner: kommunikation, daglige livsfærdigheder og socialisering. Hvert domæne består af 3 underdomæner: modtagelig ekspression og skriftlig (kommunikation); Personlig, indenlandsk og samfund (daglige levende færdigheder); Interpersonelle relationer, leg og fritid og kopieringsevner (socialisering). Den adaptive opførselskomposit score beregnes som aritmetisk gennemsnit af alle 3 domænescore. Det samlede scoreområde er 20 til 140, hvor lave score indikerer lavt (værste) klinisk resultat og høje score indikerer højt (bedste) klinisk resultat. Ændringen fra baseline i VABS-3 rapporteres med positive værdier, hvilket indikerer en positiv forbedring af adaptiv adfærd.
Baseline op til uge 12
Antal patienter pr. Kategori af global indtryk af global indtryk (CGI-I)
Tidsramme: Dag 85
CGI-I er en 7-punkts skala, der kræver, at klinikeren vurderer, hvor meget patientens sygdom er forbedret eller forværret i forhold til en baseline-tilstand i begyndelsen af ​​interventionen. Klinikeren bliver spurgt: Sammenlignet med patientens tilstand ved optagelse i projektet, hvor meget har patienten ændret sig? Dette er klassificeret som: 1 = meget forbedret; 2 = meget forbedret; 3 = minimalt forbedret; 4 = ingen ændring; 5 = minimalt værre; 6 = meget værre; eller 7 = meget værre. Højere score indikerer dårligere klinisk resultat. Antallet af patienter i hver CGI-I-kategori rapporteres.
Dag 85
Ændring fra baseline i klinisk global indtryk af sværhedsgrad (CGI-S) score
Tidsramme: Baseline op til uge 12
CGI-S er en 7-punkts skala, der kræver, at klinikeren bedømmer sværhedsgraden af ​​patientens sygdom på tidspunktet for vurderingen i forhold til klinikerens erfaring med patienter, der har den samme diagnose. Klinikeren bliver spurgt: I betragtning af din samlede kliniske erfaring med denne bestemte population, hvor syg er patienten på dette tidspunkt? Dette er bedømt som: 1 = normal, slet ikke syg; 2 = Borderline Ill; 3 = mildt syg; 4 = moderat syg; 5 = markant syg; 6 = alvorligt syg; eller 7 = ekstremt syg. Højere score indikerer værre resultat. Ændringen fra baseline i CGI-S-scoringer rapporteres, og lavere gennemsnitlige score indikerer bedre resultat.
Baseline op til uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der rapporterer om behandling af bivirkninger
Tidsramme: Baseline op til uge 12
En TEAE er en, der startede, eller forværret i sværhedsgrad eller alvor, efter den første dosis af Imp. AES blev kodet i henhold til den medicinske ordbog for regulatoriske aktiviteter V24.0 -ordbog.
Baseline op til uge 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i kliniske niveauer i hæmatologi
Tidsramme: Baseline op til uge 9 (slutningen af ​​konisk/tilbagetrækning)
Baseline op til uge 9 (slutningen af ​​konisk/tilbagetrækning)
Gennemsnitlig procentvis ændring fra baseline i klinisk laboratorie på hæmatologi
Tidsramme: Baseline op til uge 9 (slutningen af ​​konisk/tilbagetrækning)
Baseline op til uge 9 (slutningen af ​​konisk/tilbagetrækning)
Gennemsnitlig ændring fra baseline i hæmoglobinniveauer
Tidsramme: Uge 9 (slutning af konisk/tilbagetrækning)
Uge 9 (slutning af konisk/tilbagetrækning)
Gennemsnitlig ændring fra baseline i erytrocyttens gennemsnitlige korpuskulære hæmoglobinniveauer
Tidsramme: Uge 9 (slutning af konisk/tilbagetrækning)
Uge 9 (slutning af konisk/tilbagetrækning)
Gennemsnitlig ændring fra baseline i erytrocyttens gennemsnitlige korpuskulære volumenniveauer
Tidsramme: Uge 9 (slutning af konisk/tilbagetrækning)
Uge 9 (slutning af konisk/tilbagetrækning)
Antal patienter med klinisk signifikante vitale tegnværdier
Tidsramme: Efter baseline op til 12 uger
Efter baseline op til 12 uger
Antal patienter med klinisk signifikant fysisk undersøgelsesprocedure Resultater
Tidsramme: Baseline op til dag 85 efter baseline
Antal patienter med unormale fysiske undersøgelsesresultater rapporteres.
Baseline op til dag 85 efter baseline
Antal patienter med klinisk signifikante 12-bly elektrokardiogramfund
Tidsramme: Baseline op til dag 85 efter baseline
Baseline op til dag 85 efter baseline
Antal deltagere, der rapporterer selvmordstanker eller opførsel ved hjælp af Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Baseline op til dag 92
C-SSRS Rating Scale Results siden sidste besøg rapporteres. Tilstedeværelsen/fraværet af nogen selvmordstanker eller opførsel scores baseret på ja/ingen svar. Det samlede antal deltagere, der rapporterer selvmordstanker eller adfærd, rapporteres.
Baseline op til dag 92

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. maj 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. december 2023

Studieafslutning (Faktiske)

21. december 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. februar 2021

Først opslået (Faktiske)

9. februar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GWND19189
  • 2020-002819-21 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autismespektrumforstyrrelse

Kliniske forsøg med GWP42003-P

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Vietnam

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner