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Ensaio para investigar a segurança e eficácia da solução oral de canabidiol (GWP42003-P; CBD-OS) em crianças e adolescentes com transtorno do espectro autista

12 de março de 2025 atualizado por: Jazz Pharmaceuticals

Um estudo exploratório, fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para investigar a segurança e a eficácia da solução oral de canabidiol (GWP42003-P; CBD-OS) em crianças e adolescentes com transtorno do espectro autista

Este estudo será conduzido para avaliar a eficácia do GWP42003-P, em comparação com o placebo, na redução da gravidade dos sintomas em crianças com Transtorno do Espectro do Autismo (ASD).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

103

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Freiburg, Alemanha, 79104
        • Klinik fur Psychiatrie, Psychotherapie und Psychosomatik im Kindes und Jugendalter
      • Mannheim, Alemanha, 68159
        • Zentralinstitut fuer Seelische Gesundheit
  • Austrália
      • Clayton, Austrália, 03168
        • Monash Medical Centre
      • South Brisbane, Austrália, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Canadá
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Canadá, L1Z0M1
        • The Kids Clinic
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K2G1W2
        • Center for Pediatric Excellence
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espanha, 08007
        • Instituto Global de Atencion Integral del Neurodesarrollo (IGAIN)
      • Sabadell, Espanha, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center (SARRRC)
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • UCSD School of Medicine
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90024
        • UCLA Neuropsychiatric Institute
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Apg Research, Llc
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40292
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Lexington, Massachusetts, Estados Unidos, 02421
        • Massachusetts General Hospital (Lurie Center for Autism)
    • New York
      • Staten Island, New York, Estados Unidos, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Research Institute
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido, G128QQ
        • University of Glasgow Institute of Health and Wellbeing
      • London, Reino Unido
        • Institute of Psychiatry, King's College London

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O peso do participante é de pelo menos 12 quilos (kg).
  • Os participantes (se possuírem compreensão adequada, na opinião do investigador) e seus pais/representantes legais estão dispostos e aptos a dar consentimento informado e consentimento para participação no estudo.
  • O participante e seu cuidador estão dispostos e são capazes (na opinião do investigador) de cumprir todos os requisitos do estudo.
  • O participante tem um diagnóstico de Transtorno do Espectro do Autismo (ASD) de acordo com os critérios do Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais, 5ª Edição (DSM-5) para TEA, confirmado pelos critérios do Autism Diagnostic Observational Schedule (ADOS-2) (conduzido dentro de 2 anos em no local do estudo ou na triagem por um avaliador qualificado). Nota: Em circunstâncias especiais (por exemplo, pandemia de COVID-19), em que o ADOS-2 não pode ser realizado devido a restrições do local (por exemplo, uso obrigatório de máscaras faciais) e um ADOS-2 realizado dentro de 2 anos no local do estudo por um profissional qualificado avaliador não estiver disponível, a elegibilidade pode ser confirmada usando: 1) um ADOS-2 realizado dentro de 2 anos por um avaliador qualificado (externo ao site); 2) se 1) não estiver disponível, a elegibilidade pode ser confirmada usando a Entrevista de diagnóstico de autismo, revisada (ADI-R) na triagem.
  • Impressões clínicas globais - Escala de melhora (CGI-S) ≥ 4 (moderadamente doente) na triagem e randomização.
  • Lista de Verificação de Comportamento Aberrante Irritabilidade (ABC-I) pontuação na subescala ≥ 15 na triagem.
  • Quociente de inteligência (QI) ≥ 70 na triagem, ou medido dentro de 1 ano após a triagem, usando Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence Scale Second Edition (WASI-II).
  • Todos os medicamentos ou intervenções (incluindo intervenções psicossociais, suplementos dietéticos, probióticos, fonoaudiologia, etc.) para sintomas relacionados ao TEA devem estar estáveis ​​por 4 semanas antes da triagem e randomização, e o paciente/cuidador deve estar disposto a manter um regime estável durante todo o julgamento.
  • Os participantes devem ter a capacidade de engolir o medicamento experimental (PIM), fornecido na forma de solução líquida.
  • O participante e/ou pais/representante legal está disposto a permitir que as autoridades responsáveis ​​sejam notificadas sobre a participação no estudo, se exigido pela lei local.
  • O participante e/ou pais/representante legal está/estão dispostos a permitir que o médico de cuidados primários do participante (se tiverem um) e o consultor (se tiverem um) sejam notificados da participação no estudo se o médico de cuidados primários/ consultor é diferente do investigador.

Critério de exclusão:

  • Diagnóstico atual de transtorno bipolar, psicose, esquizofrenia, transtorno esquizoafetivo ou depressão maior (participantes com depressão em remissão podem ser incluídos)
  • Tem um diagnóstico diferente de TEA que domina a apresentação clínica (por exemplo, Transtorno de Déficit de Atenção e Hiperatividade [TDAH])
  • Tem uma condição neurológica progressiva
  • Convulsões nas últimas 24 semanas
  • Mudanças na terapia anticonvulsivante nas últimas 12 semanas
  • Atualmente tomando mais de 2 drogas antiepilépticas (DAEs)
  • Tomando sirolimus, everolimus, temsirolimus ou tacrolimus
  • Tomando clobazam
  • Tomando omeprazol, lansoprazol, tolbutamida ou varfarina
  • Tomando repaglinida, pioglitazona, rosiglitazona, montelucaste, bupropiona ou efavirenz
  • Atualmente está usando ou usou cannabis recreativa ou medicinal, medicamentos à base de canabinóides (incluindo Sativex® ou Epidiolex®) nas 12 semanas anteriores à triagem e não está disposto a se abster durante o teste
  • O participante tem qualquer hipersensibilidade conhecida ou suspeita a canabinóides ou qualquer um dos excipientes do IMP, como óleo de gergelim.
  • O participante tem função hepática moderadamente prejudicada na triagem, definida como alanina aminotransferase sérica (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) > 2 × limite superior do normal (LSN) ou bilirrubina total (TBL) > 2 × LSN. Este critério só pode ser confirmado quando os resultados laboratoriais estiverem disponíveis; os participantes inscritos no teste que mais tarde atendem a esse critério devem ser reprovados na triagem.
  • O participante é do sexo masculino e fértil (ou seja, após a puberdade, a menos que seja permanentemente estéril por orquidectomia bilateral), a menos que esteja disposto a garantir que use contracepção masculina (preservativo) ou permaneça sexualmente abstinente durante o estudo e por 12 semanas depois disso.
  • A participante é do sexo feminino e tem potencial para engravidar (ou seja, após a menarca e até entrar na pós-menopausa por ≥ 12 meses consecutivos, a menos que seja permanentemente estéril por histerectomia, salpingectomia bilateral ou ooforectomia bilateral), a menos que esteja disposta a garantir que use um método altamente eficaz de controle de natalidade (por exemplo, , contracepção hormonal, dispositivo intrauterino/sistema de liberação de hormônio, oclusão tubária bilateral, parceiro vasectomizado, abstinência sexual) durante o estudo e por 12 semanas a partir de então.
  • Participante do sexo feminino que esteja grávida (teste de gravidez positivo), amamentando ou planejando engravidar durante o estudo ou nas 12 semanas seguintes.
  • O participante recebeu um IMP nas 12 semanas anteriores à visita de triagem.
  • O participante teve cirurgia cerebral ou lesão cerebral traumática dentro de 1 ano após a triagem.
  • O participante tem qualquer outra doença ou distúrbio significativo que, na opinião do investigador, pode colocar o participante, outros participantes ou a equipe do centro em risco devido à participação no estudo, pode influenciar o resultado do estudo ou pode afetar o capacidade do participante de participar do estudo.
  • Quaisquer anormalidades identificadas após um exame físico do participante que, na opinião do investigador, colocaria em risco a segurança do participante se ele participasse do estudo
  • Qualquer história de comportamento suicida (ao longo da vida) ou qualquer ideação suicida do tipo 4 ou 5 na Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) nas últimas 4 semanas ou na triagem ou randomização
  • O participante doou sangue durante as últimas 12 semanas e não está disposto a se abster de doar sangue durante o estudo.
  • O participante tem qualquer histórico conhecido ou suspeito de abuso de álcool ou substâncias ou teste positivo de drogas de abuso na triagem (não justificado por uma medicação concomitante conhecida).
  • O participante foi previamente randomizado para este estudo.
  • O participante tem planos de viajar para fora de seu país de residência durante o teste, a menos que o participante tenha confirmação de que o IMP é permitido no país/estado de destino

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: GWP42003-P 10 mg/kg/dia
Os participantes serão estratificados com base na idade (6 a 11 anos, 12 a 17 anos), uso de antipsicóticos (on versus off) e região (América do Norte versus resto do mundo) e serão randomizados para receber 5 miligramas por quilograma por dia (mg/kg/dia) GWP42003-P durante 1 semana e depois 10 mg/kg/dia GWP42003-P durante 11 semanas.
Medicamento: GWP42003-P
GWP42003-P solução oral (100 miligramas por mililitro [mg/mL] canabidiol [CBD] em óleo de gergelim com etanol anidro, etanol [10% v/v] adoçante [sucralose] e aromatizante de morango), administrado duas vezes ao dia (manhã e noite)
Outros nomes:
  • Epidiolex®
  • canabidiol
  • CBD-OS
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes serão estratificados com base na idade (6 a 11 anos, 12 a 17 anos), uso de antipsicóticos (on versus off) e região (América do Norte versus resto do mundo) e serão randomizados para receber placebo correspondente por 12 semanas.
Medicamento: Placebo
Placebo oral para corresponder à solução oral GWP42003-P contendo óleo de gergelim com etanol anidro, adoçante (sucralose), aroma de morango e betacaroteno, administrado duas vezes ao dia (manhã e noite)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na lista de verificação de comportamento aberrante (ABC) Total Scores
Prazo: Linha de base até a semana 12
O ABC avaliado pelo cuidador foi projetado para avaliar a presença e a gravidade de vários comportamentos problemáticos comumente observados em indivíduos diagnosticados com incapacidade intelectual e de desenvolvimento. A lista de verificação contém 5 subescalas: irritabilidade (15 itens); Retirada social (16 itens); Comportamento estereotipado (7 itens); Hiperatividade/não conformidade (16 itens); e fala inadequada (4 itens). Cada item é pontuado como 0 (nunca um problema), 1 (pequeno problema), 2 (problema moderadamente sério) ou 3 (problema grave). A pontuação total de todos os itens para cada subescala varia de 0 a 45 (irritabilidade), 0-48 (retirada social e hiperatividade/não conformidade), 0-21 (comportamento estereotipado) e 0-12 (fala inadequada), onde pontuações mais altas indicam um pior resultado clínico. A mudança da linha de base para a semana 4, a semana 8 e a semana 12 é relatada com pontuações mais baixas, indicando um melhor resultado clínico.
Linha de base até a semana 12
Mudança da linha de base nas escalas de comportamento adaptável de Vineland-3 (VABS-3)
Prazo: Linha de base até a semana 12
As escalas Vabs-3 avaliam o que uma pessoa faz, e não o que pode fazer. O Vineland-3 avalia o comportamento adaptativo em 3 domínios: comunicação, habilidades diárias de vida e socialização. Cada domínio é composto por 3 subdomínios: expressão receptiva e escrita (comunicação); pessoal, doméstico e comunitário (habilidades diárias de vida); Relacionamentos interpessoais, brincadeiras e lazer e habilidades de cópia (socialização). O escore composto de comportamento adaptativo é calculado como média aritmética de todos os três escores de domínio. O intervalo de pontuação total é de 20 a 140, onde pontuações baixas indicam resultados clínicos baixos (piores) e pontuações altas indicam alto (melhor) resultado clínico. A mudança da linha de base no VABS-3 está sendo relatada com valores positivos indicando uma melhora positiva no comportamento adaptativo.
Linha de base até a semana 12
Número de pacientes por categoria clínica de melhoria de impressão global (CGI-I)
Prazo: Dia 85
O CGI-I é uma escala de 7 pontos que exige que o clínico avalie quanto a doença do paciente melhorou ou piorou em relação a um estado de linha de base no início da intervenção. O clínico é perguntado: comparado à condição do paciente na admissão no projeto, quanto o paciente mudou? Isso é classificado como: 1 = muito melhorado; 2 = muito melhorado; 3 = melhorado minimamente; 4 = sem alteração; 5 = minimamente pior; 6 = muito pior; ou 7 = muito pior. Pontuações mais altas indicam pior resultado clínico. O número de pacientes em cada categoria CGI-I é relatado.
Dia 85
Mudança da linha de base nas pontuações clínicas de gravidade da impressão global (CGI-S)
Prazo: Linha de base até a semana 12
O CGI-S é uma escala de 7 pontos que exige que o clínico avalie a gravidade da doença do paciente no momento da avaliação, em relação à experiência do clínico com pacientes que têm o mesmo diagnóstico. O clínico é perguntado: considerando sua experiência clínica total com essa população em particular, quão doente está o paciente neste momento? Isso é classificado como: 1 = normal, nada doente; 2 = Borderline III; 3 = levemente doente; 4 = doente moderado; 5 = doente acentuado; 6 = gravemente doente; ou 7 = extremamente doente. Pontuações mais altas indicam pior resultado. A mudança da linha de base nos escores do CGI-S é relatada e as pontuações médias mais baixas indicam melhor resultado.
Linha de base até a semana 12

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes relatando eventos adversos emergentes de tratamento
Prazo: Linha de base até a semana 12
Um chá é aquele que começou ou piorou em severidade ou seriedade, após a primeira dose de imp. Os EAs foram codificados de acordo com o dicionário médico para atividades regulatórias v24.0 Dicionário.
Linha de base até a semana 12
Mudança média da linha de base nos níveis de laboratório clínico de hematologia
Prazo: Linha de base até a semana 9 (final de cone/retirada)
Linha de base até a semana 9 (final de cone/retirada)
Mudança percentual média da linha de base nos níveis de laboratório clínico de hematologia
Prazo: Linha de base até a semana 9 (final de cone/retirada)
Linha de base até a semana 9 (final de cone/retirada)
Mudança média da linha de base nos níveis de hemoglobina
Prazo: Semana 9 (Fim da Parado/Retirada)
Semana 9 (Fim da Parado/Retirada)
Mudança média da linha de base nos níveis médios de hemoglobina corpuscular dos eritrócitos
Prazo: Semana 9 (Fim da Parado/Retirada)
Semana 9 (Fim da Parado/Retirada)
Mudança média da linha de base em níveis médios de volume corpuscular de eritrócitos
Prazo: Semana 9 (Fim da Parado/Retirada)
Semana 9 (Fim da Parado/Retirada)
Número de pacientes com valores de sinal vital clinicamente significativo
Prazo: Pós-base de até 12 semanas
Pós-base de até 12 semanas
Número de pacientes com resultados clinicamente significativos do procedimento de exame físico
Prazo: Linha de base até o dia 85 após a linha de base
Número de pacientes com achados anormais do exame físico são relatados.
Linha de base até o dia 85 após a linha de base
Número de pacientes com achados clinicamente significativos de eletrocardiograma de 12 derivações
Prazo: Linha de base até o dia 85 após a linha de base
Linha de base até o dia 85 após a linha de base
Número de participantes que relatam ideação ou comportamento suicida usando a Escala de Classificação de Gravidade de Columbia-Suicidas (C-SSRS)
Prazo: Linha de base até o dia 92
Resultados da escala de classificação C-SSRS desde que a última visita é relatada. A presença/ausência de qualquer ideação ou comportamento suicida é pontuada com base em respostas sim/não. O número geral de participantes que relatam ideação ou comportamento suicida está sendo relatado.
Linha de base até o dia 92

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Jazz Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de maio de 2021

Conclusão Primária (Real)

21 de dezembro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

21 de dezembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de fevereiro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de fevereiro de 2021

Primeira postagem (Real)

9 de fevereiro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de março de 2025

Última verificação

1 de março de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GWND19189
  • 2020-002819-21 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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