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Ensayo para investigar la seguridad y eficacia de la solución oral de cannabidiol (GWP42003-P; CBD-OS) en niños y adolescentes con trastorno del espectro autista

12 de marzo de 2025 actualizado por: Jazz Pharmaceuticals

Un ensayo exploratorio, de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para investigar la seguridad y eficacia de la solución oral de cannabidiol (GWP42003-P; CBD-OS) en niños y adolescentes con trastorno del espectro autista

Este estudio se llevará a cabo para evaluar la eficacia de GWP42003-P, en comparación con un placebo, para reducir la gravedad de los síntomas en niños con trastorno del espectro autista (TEA).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

103

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Freiburg, Alemania, 79104
        • Klinik fur Psychiatrie, Psychotherapie und Psychosomatik im Kindes und Jugendalter
      • Mannheim, Alemania, 68159
        • Zentralinstitut fuer Seelische Gesundheit
  • Australia
      • Clayton, Australia, 03168
        • Monash Medical Centre
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Canadá
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Canadá, L1Z0M1
        • The Kids Clinic
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K2G1W2
        • Center for Pediatric Excellence
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, España, 08007
        • Instituto Global de Atencion Integral del Neurodesarrollo (IGAIN)
      • Sabadell, España, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center (SARRRC)
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • UCSD School of Medicine
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90024
        • UCLA Neuropsychiatric Institute
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Apg Research, Llc
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40292
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Lexington, Massachusetts, Estados Unidos, 02421
        • Massachusetts General Hospital (Lurie Center for Autism)
    • New York
      • Staten Island, New York, Estados Unidos, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Research Institute
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido, G128QQ
        • University of Glasgow Institute of Health and Wellbeing
      • London, Reino Unido
        • Institute of Psychiatry, King's College London

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El peso del participante es de al menos 12 kilogramos (kg).
  • Los participantes (si poseen la comprensión adecuada, en opinión del investigador) y sus padres/representante legal están dispuestos y son capaces de dar su asentimiento informado y su consentimiento para participar en el ensayo.
  • El participante y su cuidador están dispuestos y son capaces (en opinión del investigador) de cumplir con todos los requisitos del ensayo.
  • El participante tiene un diagnóstico de Trastorno del Espectro Autista (TEA) según los criterios del Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales, 5.ª edición (DSM-5) para los TEA, confirmado por los criterios del Programa de Observación de Diagnóstico del Autismo (ADOS-2) (realizados en un plazo de 2 años en el lugar del ensayo o en la selección realizada por un evaluador calificado). Nota: Durante circunstancias especiales (p. ej., pandemia de COVID-19) en las que no se puede realizar el ADOS-2 debido a restricciones del sitio (p. ej., uso obligatorio de mascarillas) y un ADOS-2 realizado dentro de los 2 años en el sitio del ensayo por un técnico calificado evaluador no está disponible, la elegibilidad se puede confirmar usando: 1) un ADOS-2 realizado dentro de 2 años por un evaluador calificado (externo al sitio); 2) si 1) no está disponible, la elegibilidad puede confirmarse utilizando la Entrevista de Diagnóstico de Autismo, Revisada (ADI-R) en la selección.
  • Impresiones clínicas globales - Escala de mejora (CGI-S) ≥ 4 (moderadamente enfermo) en la selección y aleatorización.
  • Puntuación de la subescala de irritabilidad de la lista de verificación de comportamiento aberrante (ABC-I) ≥ 15 en la selección.
  • Cociente de inteligencia (CI) ≥ 70 en la selección, o medido dentro de 1 año de la selección, usando la Escala abreviada de inteligencia de Wechsler Segunda edición (WASI-II).
  • Todos los medicamentos o intervenciones (incluidas las intervenciones psicosociales, los suplementos dietéticos, los probióticos, la terapia del habla, etc.) para los síntomas relacionados con los TEA deben haber sido estables durante 4 semanas antes de la selección y la aleatorización, y el paciente/cuidador debe estar dispuesto a mantener un régimen estable. durante todo el juicio.
  • Los participantes deben tener la capacidad de tragar el medicamento en investigación (IMP), proporcionado como una solución líquida.
  • El participante y/o los padres/representante legal están dispuestos a permitir que las autoridades responsables sean notificadas de su participación en el ensayo, si así lo exige la ley local.
  • El participante y/o los padres/representante legal están dispuestos a permitir que el médico de atención primaria del participante (si tiene uno) y el consultor (si tiene uno) sean notificados de la participación en el ensayo si el médico de atención primaria/ consultor es diferente del investigador.

Criterio de exclusión:

  • Diagnóstico actual de trastorno bipolar, psicosis, esquizofrenia, trastorno esquizoafectivo o depresión mayor (se pueden incluir participantes con depresión en remisión)
  • Tiene un diagnóstico distinto del TEA que domina la presentación clínica (p. ej., trastorno por déficit de atención con hiperactividad [TDAH])
  • Tiene una condición neurológica progresiva.
  • Convulsiones en las últimas 24 semanas
  • Cambios en la terapia anticonvulsiva en las últimas 12 semanas
  • Toma actualmente más de 2 medicamentos antiepilépticos (FAE)
  • Tomar sirolimus, everolimus, temsirolimus o tacrolimus
  • Tomando clobazam
  • Tomar omeprazol, lansoprazol, tolbutamida o warfarina
  • Tomar repaglinida, pioglitazona, rosiglitazona, montelukast, bupropión o efavirenz
  • Actualmente usa o ha usado cannabis recreativo o medicinal, medicamentos a base de cannabinoides (incluidos Sativex® o Epidiolex®) dentro de las 12 semanas anteriores a la selección y no está dispuesto a abstenerse durante la prueba.
  • El participante tiene hipersensibilidad conocida o sospechada a los cannabinoides o a cualquiera de los excipientes del IMP, como el aceite de sésamo.
  • El participante tiene una función hepática moderadamente alterada en la selección, definida como alanina aminotransferasa sérica (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) > 2 × límite superior normal (ULN) o bilirrubina total (TBL) > 2 × ULN. Este criterio sólo podrá confirmarse una vez que se disponga de los resultados de laboratorio; los participantes inscritos en el ensayo que luego cumplan con este criterio deben fallar en la detección.
  • El participante es hombre y fértil (es decir, después de la pubertad, a menos que esté permanentemente estéril por orquidectomía bilateral), a menos que esté dispuesto a asegurarse de usar un método anticonceptivo masculino (preservativo) o permanecer sexualmente abstinente durante el ensayo y durante las 12 semanas posteriores.
  • La participante es mujer y está en edad fértil (es decir, después de la menarquia y hasta la posmenopausia durante ≥ 12 meses consecutivos, a menos que esté permanentemente estéril por histerectomía, salpingectomía bilateral u ovariectomía bilateral), a menos que esté dispuesta a asegurarse de que utilice un método anticonceptivo altamente eficaz (p. , anticoncepción hormonal, dispositivo intrauterino/sistema liberador de hormonas, oclusión tubárica bilateral, pareja vasectomizada, abstinencia sexual) durante el ensayo y durante las 12 semanas posteriores.
  • Participante femenina que está embarazada (prueba de embarazo positiva), amamantando o planeando un embarazo durante el transcurso del ensayo o dentro de las 12 semanas posteriores.
  • El participante ha recibido un IMP dentro de las 12 semanas anteriores a la visita de selección.
  • El participante tuvo cirugía cerebral o lesión cerebral traumática dentro de 1 año de la selección.
  • El participante tiene cualquier otra enfermedad o trastorno significativo que, en opinión del investigador, puede poner en riesgo al participante, a otros participantes o al personal del centro debido a la participación en el ensayo, puede influir en el resultado del ensayo o puede afectar el la capacidad del participante para participar en el ensayo.
  • Cualquier anomalía identificada después de un examen físico del participante que, en opinión del investigador, pondría en peligro la seguridad del participante si participara en el ensayo.
  • Cualquier historial de comportamiento suicida (de por vida) o cualquier ideación suicida de tipo 4 o 5 en la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) en las últimas 4 semanas o en la selección o aleatorización
  • El participante ha donado sangre durante las últimas 12 semanas y no está dispuesto a abstenerse de donar sangre durante el ensayo.
  • El participante tiene antecedentes conocidos o sospechados de abuso de alcohol o sustancias o pruebas positivas de abuso de drogas en la selección (no justificado por una medicación concurrente conocida).
  • El participante ha sido previamente aleatorizado en este ensayo.
  • El participante tiene planes de viajar fuera de su país de residencia durante la prueba, a menos que el participante tenga confirmación de que el IMP está permitido en el país/estado de destino

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: GWP42003-P 10 mg/kg/día
Los participantes se estratificarán según su edad (de 6 a 11 años, de 12 a 17 años), el uso de antipsicóticos (con o sin) y la región (América del Norte frente al resto del mundo) y se aleatorizarán para recibir 5 miligramos por kilogramo por día (mg/kg/día) GWP42003-P durante 1 semana y luego 10 mg/kg/día GWP42003-P durante 11 semanas.
Droga: GWP42003-P
GWP42003-P solución oral (100 miligramos por mililitro [mg/ml] de cannabidiol [CBD] en aceite de sésamo con etanol anhidro, etanol [10 % v/v] edulcorante [sucralosa] y sabor a fresa), administrada dos veces al día (mañana y tarde)
Otros nombres:
  • Epidiolex®
  • cannabidiol
  • CDB-OS
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes se estratificarán en función de su edad (de 6 a 11 años, de 12 a 17 años), el uso de antipsicóticos (con o sin) y la región (América del Norte frente al resto del mundo) y se aleatorizarán para recibir un placebo equivalente. durante 12 semanas.
Droga: Placebo
Placebo oral para igualar la solución oral GWP42003-P que contiene aceite de sésamo con etanol anhidro, edulcorante (sucralosa), saborizante de fresa y betacaroteno, administrado dos veces al día (mañana y noche)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde la línea de base en puntajes totales de la subescala de la Lista de Comportamiento Aberrante (ABC)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12
El ABC evaluado por el cuidador fue diseñado para evaluar la presencia y la gravedad de varios comportamientos problemáticos comúnmente observados en individuos diagnosticados con discapacidad intelectual y del desarrollo. La lista de verificación contiene 5 subescalas: irritabilidad (15 elementos); Retiro social (16 ítems); Comportamiento estereotípico (7 ítems); Hiperactividad/incumplimiento (16 ítems); y discurso inapropiado (4 elementos). Cada elemento se califica como 0 (nunca un problema), 1 (pequeño problema), 2 (problema moderadamente grave) o 3 (problema grave). La puntuación total de todos los elementos para cada subescala varía de 0-45 (irritabilidad), 0-48 (retirada social e hiperactividad/incumplimiento), 0-21 (comportamiento estereotípico) y 0-12 (discurso inapropiado) donde los puntajes más altos indican un peor resultado clínico. El cambio de la línea de base a la semana 4, la semana 8 y la semana 12 se informa con puntajes más bajos que indican un mejor resultado clínico.
Línea de base hasta la semana 12
Cambio de la línea de base en Vineland Adaptive Comporter Scales-3 (Vabs-3) puntajes
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12
Las escalas Vabs-3 evalúan lo que hace una persona, en lugar de lo que puede hacer. El Vineland-3 evalúa el comportamiento adaptativo en 3 dominios: comunicación, habilidades diarias y socialización. Cada dominio se compone de 3 subdominios: expresión receptiva y escrita (comunicación); Personal, doméstico y comunitario (habilidades diarias); Relaciones interpersonales, juego y habilidades de ocio y copia (socialización). La puntuación compuesta de comportamiento adaptativo se calcula como media aritmética de las 3 puntajes de dominio. El rango de puntaje total es de 20 a 140, donde los puntajes bajos indican un resultado clínico bajo (peor) y los puntajes altos indican un resultado clínico alto (mejor). El cambio desde el inicio en VABS-3 se informa con valores positivos que indican una mejora positiva en el comportamiento adaptativo.
Línea de base hasta la semana 12
Número de pacientes por categoría de mejora de impresión global clínica (CGI-I)
Periodo de tiempo: Día 85
El CGI-I es una escala de 7 puntos que requiere que el médico evalúe cuánto ha mejorado o empeorado la enfermedad del paciente en relación con un estado de referencia al comienzo de la intervención. Se pregunta al clínico: en comparación con la condición del paciente al ingreso al proyecto, ¿cuánto ha cambiado el paciente? Esto se califica como: 1 = muy mejorado; 2 = mucho mejor; 3 = mejorado mínimamente; 4 = sin cambio; 5 = mínimamente peor; 6 = mucho peor; o 7 = Mucho peor. Los puntajes más altos indican peores resultados clínicos. Se informa el número de pacientes en cada categoría CGI-I.
Día 85
Cambio desde el inicio en las puntuaciones de la gravedad de la impresión global clínica (CGI-S)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12
El CGI-S es una escala de 7 puntos que requiere que el médico califique la gravedad de la enfermedad del paciente en el momento de la evaluación, en relación con la experiencia del clínico con los pacientes que tienen el mismo diagnóstico. Se pregunta al clínico: teniendo en cuenta su experiencia clínica total con esta población en particular, ¿qué tan enferma está el paciente en este momento? Esto se califica como: 1 = normal, nada en absoluto; 2 = Líder enfermo; 3 = enfermo ligeramente enfermo; 4 = moderadamente enfermo; 5 = marcadamente enfermo; 6 = Enfermo severamente; o 7 = extremadamente enfermo. Los puntajes más altos indican peores resultados. Se informa el cambio desde el inicio en las puntuaciones CGI-S y las puntuaciones medias más bajas indican un mejor resultado.
Línea de base hasta la semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que informan eventos adversos emergentes de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 12
Un TEAE es uno que comenzó o empeoró en severidad o seriedad, luego de la primera dosis de Imp. Los EA se codificaron de acuerdo con el Diccionario Médico para las Actividades Regulatorias V24.0 Diccionario.
Línea de base hasta la semana 12
Cambio medio desde la línea de base en los niveles de laboratorio clínico de hematología
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 9 (final de la conta/retiro)
Línea de base hasta la semana 9 (final de la conta/retiro)
Cambio porcentual medio de la línea de base en los niveles de laboratorio clínico de hematología
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 9 (final de la conta/retiro)
Línea de base hasta la semana 9 (final de la conta/retiro)
Cambio medio desde el inicio en los niveles de hemoglobina
Periodo de tiempo: Semana 9 (final de la cónica/retiro)
Semana 9 (final de la cónica/retiro)
Cambio medio desde la línea de base en los niveles de hemoglobina corpuscular media de los eritrocitos
Periodo de tiempo: Semana 9 (final de la cónica/retiro)
Semana 9 (final de la cónica/retiro)
Cambio medio desde el inicio en los niveles de volumen corpuscular de los eritrocitos
Periodo de tiempo: Semana 9 (final de la cónica/retiro)
Semana 9 (final de la cónica/retiro)
Número de pacientes con valores de signos vitales clínicamente significativos
Periodo de tiempo: Post-Baseline hasta 12 semanas
Post-Baseline hasta 12 semanas
Número de pacientes con hallazgos de procedimientos de examen físico clínicamente significativos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 85 después de la línea
Se informan el número de pacientes con hallazgos anormales del examen físico.
Línea de base hasta el día 85 después de la línea
Número de pacientes con hallazgos de electrocardiograma clínicamente significativos de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 85 después de la línea
Línea de base hasta el día 85 después de la línea
Número de participantes que informan ideación o comportamiento suicida utilizando la Escala de clasificación de gravedad de Columbia-Suicida (C-SSRS)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 92
Resultados de la escala de calificación C-SSRS desde la última visita. La presencia/ausencia de cualquier ideación o comportamiento suicida se obtiene en función de las respuestas sí/no. Se informa el número total de participantes que informan ideación o comportamiento suicida.
Línea de base hasta el día 92

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Jazz Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de mayo de 2021

Finalización primaria (Actual)

21 de diciembre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

21 de diciembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de febrero de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de febrero de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

9 de febrero de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de marzo de 2025

Última verificación

1 de marzo de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GWND19189
  • 2020-002819-21 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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