研究大麻二酚口服液（GWP42003-P；CBD-OS）对患有自闭症谱系障碍的儿童和青少年的安全性和有效性的试验
2025年3月12日 更新者：Jazz Pharmaceuticals
一项探索性、2 期、随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在研究大麻二酚口服溶液（GWP42003-P；CBD-OS）在患有自闭症谱系障碍的儿童和青少年中的安全性和有效性
将进行这项研究，以评估 GWP42003-P 与安慰剂相比在减轻自闭症谱系障碍 (ASD) 儿童症状严重程度方面的疗效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
103
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Ajax、Ontario、加拿大、L1Z0M1
- The Kids Clinic
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Ottawa、Ontario、加拿大、K2G1W2
- Center for Pediatric Excellence
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Freiburg、德国、79104
- Klinik fur Psychiatrie, Psychotherapie und Psychosomatik im Kindes und Jugendalter
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Mannheim、德国、68159
- Zentralinstitut fuer Seelische Gesundheit
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Clayton、澳大利亚、03168
- Monash Medical Centre
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South Brisbane、澳大利亚、4101
- Queensland Children's Hospital
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85006
- Southwest Autism Research and Resource Center (SARRRC)
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-
California
-
La Jolla、California、美国、92093
- UCSD School of Medicine
-
Los Angeles、California、美国、90024
- UCLA Neuropsychiatric Institute
-
San Francisco、California、美国、94143
- University of California San Francisco
-
-
Florida
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Orlando、Florida、美国、32803
- Apg Research, Llc
-
-
Kentucky
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Louisville、Kentucky、美国、40292
- University of Louisville
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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Lexington、Massachusetts、美国、02421
- Massachusetts General Hospital (Lurie Center for Autism)
-
-
New York
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Staten Island、New York、美国、10312
- Richmond Behavioral Associates
-
-
Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
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Houston、Texas、美国、77090
- Red Oak Psychiatry Associates, PA
-
-
Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Research Institute
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-
-
Glasgow、英国、G128QQ
- University of Glasgow Institute of Health and Wellbeing
-
London、英国
- Institute of Psychiatry, King's College London
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Barcelona、西班牙、08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona、西班牙、08007
- Instituto Global de Atencion Integral del Neurodesarrollo (IGAIN)
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Sabadell、西班牙、08208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参与者体重至少为 12 千克 (kg)。
- 参与者（如果研究者认为具有足够的理解力）和他们的父母/法定代表人愿意并且能够对参与试验给予知情同意和同意。
- 参与者及其看护者愿意并且能够（研究者认为）遵守所有试验要求。
- 根据精神障碍诊断和统计手册第 5 版 (DSM-5) 的 ASD 标准，参与者被诊断为自闭症谱系障碍 (ASD)，并由自闭症诊断观察计划 (ADOS-2) 标准（在 2 年内进行）确认试验地点或合格评估员筛选时）。 注意：在特殊情况下（例如，COVID-19 大流行），由于场地限制（例如，强制使用口罩）而无法执行 ADOS-2，并且在 2 年内由合格人员在试验场地进行 ADOS-2评估员不可用，可以使用以下方式确认资格：1) 由合格评估员（在现场之外）在 2 年内执行的 ADOS-2； 2) 如果 1) 不可用，则可以在筛选时使用修改后的自闭症诊断访谈 (ADI-R) 来确认资格。
- 临床总体印象 - 改进量表 (CGI-S) ≥ 4（中度病）在筛选和随机化时。
- 筛选时异常行为检查表易怒 (ABC-I) 子量表得分 ≥ 15。
- 智商 (IQ) 在筛选时≥ 70，或在筛选后 1 年内使用 Wechsler 缩写智力量表第二版 (WASI-II) 测量。
- 所有针对 ASD 相关症状的药物或干预措施（包括社会心理干预、膳食补充剂、益生菌、言语治疗等）必须在筛查和随机化之前稳定 4 周，并且患者/看护者应愿意维持稳定的治疗方案在整个审判过程中。
- 参与者必须能够吞咽以液体溶液形式提供的研究性医药产品 (IMP)。
- 如果当地法律要求，参与者和/或父母/法定代表愿意通知负责当局参与试验。
- 如果初级保健医生/顾问不同于调查员。
排除标准：
- 目前诊断为双相情感障碍、精神病、精神分裂症、分裂情感障碍或重度抑郁症（可能包括抑郁症处于缓解期的参与者）
- 有除 ASD 以外的主要临床表现的诊断（例如注意力缺陷多动障碍 [ADHD]）
- 有进行性神经系统疾病
- 过去 24 周内的癫痫发作
- 最近 12 周内抗惊厥治疗的变化
- 目前正在服用超过 2 种抗癫痫药物 (AED)
- 服用西罗莫司、依维莫司、替西罗莫司或他克莫司
- 服用氯巴占
- 服用奥美拉唑、兰索拉唑、甲苯磺丁脲或华法林
- 服用瑞格列奈、吡格列酮、罗格列酮、孟鲁司特、安非他酮或依非韦伦
- 在筛选前 12 周内目前正在使用或已经使用娱乐性或药用大麻、基于大麻素的药物（包括 Sativex® 或 Epidiolex®），并且在试验期间不愿放弃
- 参与者对大麻素或 IMP 的任何赋形剂（例如芝麻油）有任何已知或怀疑的超敏反应。
- 参与者在筛选时肝功能中度受损，定义为血清丙氨酸转氨酶 (ALT) 或天冬氨酸转氨酶 (AST) > 2 × 正常上限 (ULN) 或总胆红素 (TBL) > 2 × ULN。 只有在获得实验室结果后才能确认此标准；参加试验的参与者如果后来被发现符合此标准，则必须筛选失败。
- 参与者是男性且有生育能力（即，在青春期后，除非通过双侧睾丸切除术永久绝育），除非愿意确保他们在试验期间和之后的 12 周内使用男性避孕药具（避孕套）或保持性禁欲。
- 参与者是女性且有生育能力（即月经初潮后至绝经后连续 ≥ 12 个月，除非通过子宫切除术、双侧输卵管切除术或双侧卵巢切除术永久绝育），除非愿意确保她们使用高效的节育方法（例如避孕） 、激素避孕、宫内节育器/激素释放系统、双侧输卵管阻塞、伴侣输精管结扎、性禁欲）在试验期间和之后的 12 周内。
- 在试验过程中或试验后 12 周内怀孕（妊娠试验阳性）、哺乳期或计划怀孕的女性参与者。
- 参与者在筛选访问之前的 12 周内收到了 IMP。
- 参与者在筛选后 1 年内接受过脑部手术或创伤性脑损伤。
- 参与者患有任何其他重大疾病或病症，研究者认为这些疾病或病症可能会使参与者、其他参与者或现场工作人员因参与试验而处于危险之中，可能影响试验结果，或可能影响试验结果参与者参与试验的能力。
- 对参与者进行身体检查后发现的任何异常情况，研究者认为如果他们参加试验，将危及参与者的安全
- 在过去 4 周内或在筛选或随机分组时，任何自杀行为史（终生）或哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS) 中的任何类型 4 或 5 的自杀意念
- 参加者在过去 12 周内献过血，并且不愿意在试验期间放弃献血。
- 参与者有任何已知或疑似的酒精或药物滥用史或筛选时滥用药物测试呈阳性（没有已知的并发药物证明是合理的）。
- 参与者之前已被随机分配到该试验中。
- 参与者计划在试验期间出国旅行，除非参与者确认目的地国家/州允许 IMP
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：GWP42003-P 10 毫克/千克/天
参与者将根据他们的年龄（6 至 11 岁，12 至 17 岁）、抗精神病药的使用（开与关）和地区（北美与世界其他地区）进行分层，并将随机接受 5 毫克每公斤每天 (mg/kg/day) GWP42003-P 1 周，然后 10 mg/kg/day GWP42003-P 11 周。
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GWP42003-P 口服溶液（100 毫克/毫升 [mg/mL] 大麻二酚 [CBD] 溶于无水乙醇、乙醇 [10% v/v] 甜味剂 [三氯蔗糖] 和草莓调味剂），每天给药两次（早上和晚上）
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
参与者将根据他们的年龄（6 至 11 岁，12 至 17 岁）、抗精神病药物的使用（开与关）和地区（北美与世界其他地区）进行分层，并将随机分配接受匹配的安慰剂12周。
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与 GWP42003-P 口服溶液相匹配的口服安慰剂，其中含有芝麻油和无水乙醇、甜味剂（三氯蔗糖）、草莓调味剂和 β 胡萝卜素，每天两次（早晚）
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在异常行为清单（ABC）子量表总分中的基线更改
大体时间：基线到第12周
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由护理人员评估的ABC旨在评估在诊断出患有智力和发育障碍的个体中通常观察到的各种问题行为的存在和严重性。
清单包含5个子量表：易怒（15个项目）；社交退出（16个项目）；刻板印象行为（7个项目）；多动症/不合规性（16个项目）；和不适当的语音（4个项目）。
每个项目的评分为0（从来没有问题），1（小问题），2（中度严重的问题）或3（严重的问题）。
每个子量表的所有项目的总得分范围为0-45（烦躁），0-48（社交戒断和多功能/不合规），0-21（刻板印象行为）和0-12（不适当的语音），其中较高的分数表明较高的临床结果。
据报道，从基线到第4周，第8周和第12周的变化较低，得分较低，表明临床结果更好。
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基线到第12周
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Vineland自适应行为量表-3（VABS-3）得分从基线变化
大体时间：基线到第12周
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VABS-3量表评估一个人的工作，而不是他或她可以做的。
Vineland-3评估了3个领域的适应性行为：沟通，日常生活技能和社会化。
每个领域都由3个子域组成：接受表达和书面（交流）；个人，家庭和社区（日常生活技能）；人际关系，娱乐，休闲和复制技能（社交）。
自适应行为综合评分被计算为所有3个域分数的算术平均值。
总分范围为20至140，其中低分表明临床结果较低（最坏），得分高表示高（最佳）临床结果。
报道了VABS-3中基线的变化，正值表明自适应行为有积极的改善。
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基线到第12周
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每个临床全球印象改善（CGI-I）类别的患者数量
大体时间：第85天
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CGI-I是一个7分的量表，要求临床医生评估干预开始时相对于基线状态的患者疾病的改善或恶化。
询问临床医生：与患者入院时的状况相比，患者发生了多少变化？
这被评为：1 =非常改善； 2 =大大改善； 3 =最小的改进； 4 =无更改； 5 =最小的差； 6 =更糟；或7 =更糟。
较高的分数表明临床结果较差。
报告了每个CGI-I类别中的患者数量。
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第85天
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临床全球印象严重程度（CGI-S）评分的基线变化
大体时间：基线到第12周
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CGI-S是一个7分的量表，需要临床医生在评估时对患者病的严重程度进行评分，相对于临床医生与具有相同诊断的患者的经历。
询问临床医生：考虑到您在这个特定人群中的总临床经验，目前患者有多不适？
这被评为：1 =正常，根本没有生病； 2 =边界生病； 3 =轻度病； 4 =适度病； 5 =明显病； 6 =重病；或7 =病得很重。
较高的分数表明结果较差。
报道了CGI-S得分中基线的变化，较低的平均得分表明结果更好。
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基线到第12周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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报告治疗急性不良事件的参与者数量
大体时间：基线到第12周
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茶是在第一次剂量的小剂量之后开始或严重或严重性的茶。
根据监管活动的医学词典v24.0词典对AE进行编码。
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基线到第12周
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血液学临床实验室水平的基线平均变化
大体时间：基线直到第9周（锥度末尾/退出）
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基线直到第9周（锥度末尾/退出）
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血液学临床实验室水平的基线的平均百分比变化
大体时间：基线直到第9周（锥度末尾/退出）
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基线直到第9周（锥度末尾/退出）
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血红蛋白水平的基线的平均变化
大体时间：第9周（锥度/退出的结尾）
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第9周（锥度/退出的结尾）
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红细胞平均红细胞血红蛋白水平的平均变化
大体时间：第9周（锥度/退出的结尾）
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第9周（锥度/退出的结尾）
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红细胞平均红细胞体积水平的平均变化
大体时间：第9周（锥度/退出的结尾）
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第9周（锥度/退出的结尾）
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具有临床显着体征值的患者数量
大体时间：最多12周后基线
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最多12周后基线
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具有临床明显体格检查的患者数量
大体时间：基线直到第85天基线
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报告了异常身体检查发现的患者数量。
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基线直到第85天基线
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具有临床意义的12铅心电图发现的患者数量
大体时间：基线直到第85天基线
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基线直到第85天基线
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使用哥伦比亚自杀严重程度评级量表（C-SSRS）报告自杀念头或行为的参与者数量
大体时间：基线直到第92天
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自上次访问以来，C-SSRS评级量表结果已报告。
基于是/否回答对任何自杀意念或行为的存在/不存在。
报告了报告自杀意念或行为的参与者的总数。
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基线直到第92天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年5月31日
初级完成 (实际的)
2023年12月21日
研究完成 (实际的)
2023年12月21日
研究注册日期
首次提交
2021年2月4日
首先提交符合 QC 标准的
2021年2月8日
首次发布 (实际的)
2021年2月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年3月12日
最后验证
2025年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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