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自閉症スペクトラム障害の小児および青年におけるカンナビジオール経口溶液（GWP42003-P; CBD-OS）の安全性と有効性を調査する試験

2025年3月12日 更新者：Jazz Pharmaceuticals

自閉症スペクトラム障害の小児および青年におけるカンナビジオール経口溶液（GWP42003-P; CBD-OS）の安全性と有効性を調査するための探索的、フェーズ2、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験

この研究は、自閉症スペクトラム障害（ASD）の子供の症状の重症度を軽減する上で、GWP42003-Pの有効性をプラセボと比較して評価するために実施されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

103

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center (SARRRC)
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92093
        • UCSD School of Medicine
      • Los Angeles、California、アメリカ、90024
        • UCLA Neuropsychiatric Institute
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Orlando、Florida、アメリカ、32803
        • Apg Research, Llc
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、アメリカ、40292
        • University Of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
      • Lexington、Massachusetts、アメリカ、02421
        • Massachusetts General Hospital (Lurie Center for Autism)
    • New York
      • Staten Island、New York、アメリカ、10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Research Institute
  • イギリス
      • Glasgow、イギリス、G128QQ
        • University of Glasgow Institute of Health and Wellbeing
      • London、イギリス
        • Institute of Psychiatry, King's College London
  • オーストラリア
      • Clayton、オーストラリア、03168
        • Monash Medical Centre
      • South Brisbane、オーストラリア、4101
        • Queensland Children's Hospital
  • カナダ
    • Ontario
      • Ajax、Ontario、カナダ、L1Z0M1
        • The Kids Clinic
      • Ottawa、Ontario、カナダ、K2G1W2
        • Center for Pediatric Excellence
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebrón
      • Barcelona、スペイン、08007
        • Instituto Global de Atencion Integral del Neurodesarrollo (IGAIN)
      • Sabadell、スペイン、08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
  • ドイツ
      • Freiburg、ドイツ、79104
        • Klinik fur Psychiatrie, Psychotherapie und Psychosomatik im Kindes und Jugendalter
      • Mannheim、ドイツ、68159
        • Zentralinstitut fuer Seelische Gesundheit

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 参加者の体重は 12 キログラム (kg) 以上です。
  • 参加者（研究者の意見では、十分な理解がある場合）とその親/法定代理人は、治験への参加についてインフォームドコンセントと同意を喜んで与えることができます。
  • -参加者とその介護者は、（調査官の意見では）すべての試験要件を順守する意思と能力があります。
  • -参加者は、精神障害の診断および統計マニュアル、第5版（DSM-5）ASDの基準に従って、自閉症スペクトラム障害（ASD）の診断を受けており、自閉症診断観察スケジュール（ADOS-2）基準によって確認されています（2年以内に実施）治験実施施設または有資格審査員によるスクリーニング時）。 注: 特殊な状況 (例: COVID-19 パンデミック) で、サイトの制限 (例: フェイスマスクの着用が義務付けられている) のために ADOS-2 を実行できない場合、および ADOS-2 は、資格のある担当者によって試験サイトで 2 年以内に実行されます。評価者が利用できない場合、適格性は以下を使用して確認できます。1) 資格のある評価者 (サイトの外部) によって 2 年以内に実施される ADOS-2 2) 1) が利用できない場合、適格性はスクリーニング時に改訂版自閉症診断面接 (ADI-R) を使用して確認できます。
  • -臨床全体の印象-スクリーニングおよび無作為化での改善尺度（CGI-S）≥4（中程度の病気）。
  • -異常行動チェックリスト過敏性（ABC-I）スクリーニング時のサブスケールスコアが15以上。
  • -スクリーニング時の知能指数（IQ）≧70、またはスクリーニングから1年以内に測定された、Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence Scale Second Edition（WASI-II）を使用。
  • -ASD関連の症状に対するすべての投薬または介入（心理社会的介入、栄養補助食品、プロバイオティクス、言語療法などを含む）は、スクリーニングおよび無作為化の前に4週間安定していなければならず、患者/介護者は安定したレジメンを維持する意思がある必要がありますトライアル中。
  • 参加者は、液体溶液として提供される治験薬（IMP）を飲み込む能力が必要です。
  • -参加者および/または親/法定代理人は、現地の法律で義務付けられている場合、責任ある当局に治験への参加を通知することを許可します。
  • -参加者および/または親/法定代理人は、参加者のプライマリケア開業医（いる場合）およびコンサルタント（いる場合）に、プライマリケア開業医/コンサルタントは調査員とは異なります。

除外基準:

  • -双極性障害、精神病、統合失調症、統合失調感情障害、または大うつ病の現在の診断（寛解中のうつ病の参加者が含まれる場合があります）
  • -臨床症状を支配するASD以外の診断を受けている（例：注意欠陥多動性障害[ADHD]）
  • 進行性の神経学的状態を持っている
  • 過去24週間の発作
  • -過去12週間以内の抗けいれん療法の変化
  • 現在、2 つ以上の抗てんかん薬 (AED) を服用している
  • シロリムス、エベロリムス、テムシロリムス、またはタクロリムスの服用
  • クロバザムの服用
  • オメプラゾール、ランソプラゾール、トルブタミド、またはワルファリンを服用している
  • レパグリニド、ピオグリタゾン、ロシグリタゾン、モンテルカスト、ブプロピオン、またはエファビレンツの服用
  • -現在、娯楽用または医療用大麻、カンナビノイドベースの医薬品（Sativex®、またはEpidiolex®を含む）をスクリーニング前の12週間以内に使用しているか、使用したことがあり、試験期間中は控えたくない
  • -参加者は、カンナビノイドまたはゴマ油などのIMPの賦形剤のいずれかに対する既知または疑われる過敏症を持っています。
  • -参加者は、スクリーニング時に中程度の肝機能障害を持っています。これは、血清アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）> 2×正常上限（ULN）または総ビリルビン（TBL）> 2×ULNとして定義されます。 この基準は、検査結果が利用可能になった後にのみ確認できます。後でこの基準を満たすことが判明した試験に登録された参加者は、スクリーニングに失敗する必要があります。
  • 参加者は男性で妊娠可能です（つまり、思春期後、両側精巣摘除術によって永久に不妊でない限り）。
  • -参加者は女性であり、出産の可能性があります（つまり、初経後、閉経後連続12か月以上になるまで、子宮摘出術、両側卵管摘出術、または両側卵巣摘出術による恒久的な無菌状態でない限り）非常に効果的な避妊法（例： 、ホルモン避妊、子宮内避妊具/ホルモン放出システム、両側卵管閉塞、精管切除されたパートナー、性的禁欲) 試験中およびその後 12 週間。
  • -妊娠中（妊娠検査陽性）、授乳中、または試験中またはその後12週間以内に妊娠を計画している女性参加者。
  • -参加者は、スクリーニング訪問前の12週間以内にIMPを受け取りました。
  • -参加者は、スクリーニングから1年以内に脳手術または外傷性脳損傷を受けました。
  • -参加者は、研究者の意見では、参加者、他の参加者、または施設のスタッフを危険にさらす可能性があるその他の重大な疾患または障害を持っています 試験への参加のために、試験の結果に影響を与える可能性がある、または影響を与える可能性があります治験に参加する参加者の能力。
  • -参加者の身体検査の後に特定された異常は、治験責任医師の意見では、治験に参加した場合に参加者の安全を脅かす可能性があります
  • -過去4週間またはスクリーニングまたは無作為化時のコロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）での自殺行動（生涯）またはタイプ4または5の自殺念慮の履歴
  • -参加者は過去12週間に献血しており、試験中に献血を控えることを望んでいません。
  • 参加者は、アルコールまたは薬物乱用の既知または疑いのある病歴、またはスクリーニング時に薬物乱用検査で陽性である（既知の同時投薬によって正当化されない）。
  • -参加者は以前にこの試験に無作為に割り付けられました。
  • 参加者は治験中に居住国外に旅行する予定があるが、目的の国/州で IMP が許可されていることを参加者が確認している場合を除く

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：GWP42003-P 10mg/kg/日
参加者は、年齢（6〜11歳、12〜17歳）、抗精神病薬の使用（オンとオフ）、および地域（北米とその他の国）に基づいて層別化され、5ミリグラムを受け取るように無作為化されます1 日あたりのキログラムあたり (mg/kg/日) GWP42003-P を 1 週間、次に 10 mg/kg/日 GWP42003-P を 11 週間。
薬：GWP42003-P
1日2回（朝そして夕方）
他の名前：
  • エピディオレックス®
  • カンナビジオール
  • CBD-OS
プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、年齢 (6 ～ 11 歳、12 ～ 17 歳)、抗精神病薬の使用 (オンとオフ)、および地域 (北米とその他の国) に基づいて層別化され、一致するプラセボを受け取るために無作為化されます。 12週間。
薬：プラセボ
ゴマ油と無水エタノール、甘味料（スクラロース）、ストロベリー香料、ベータカロテンを含む GWP42003-P 経口液剤と一致する経口プラセボを 1 日 2 回（朝晩）投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
異常な行動チェックリスト（ABC）のベースラインからの変更サブスケール合計スコア
時間枠：12週目までのベースライン
介護者が評価したABCは、知的障害と発達障害と診断された個人で一般的に観察されるさまざまな問題行動の存在と重症度を評価するように設計されました。 チェックリストには、5つのサブスケールが含まれています。社会的撤退（16項目）;ステレオタイプの行動（7項目）;多動/違反性（16項目）;不適切なスピーチ（4項目）。 各アイテムは、0（問題にならない）、1（わずかな問題）、2（中程度の深刻な問題）、または3（重度の問題）としてスコアリングされます。 各サブスケールのすべての項目の合計スコアは、0-45（過敏性）、0-48（社会的離脱および多動/非違反）、0-21（ステレオタイプの行動）、および0-12（不適切な発話）の範囲で、より高いスコアが臨床転帰が悪いことを示します。 ベースラインから4週目、8週目、第8週への変更は、スコアの低下で報告され、より良い臨床転帰を示しています。
12週目までのベースライン
Vinelandのベースラインからの変更Adaptive Behavior Scales-3（VABS-3）スコア
時間枠：12週目までのベースライン
VABS-3スケールは、人ができることではなく、人が何をするかを評価します。 Vineland-3は、コミュニケーション、日常生活スキル、社会化の3つのドメインの適応行動を評価します。 各ドメインは、3つのサブドメインで構成されています。受容的な式と書面（コミュニケーション）。個人、国内、コミュニティ（日常生活スキル）;対人関係、遊びとレジャー、コピースキル（社会化）。 適応行動複合スコアは、3つのドメインスコアすべての算術平均として計算されます。 合計スコア範囲は20〜140で、低いスコアは低い（最悪の）臨床結果を示し、スコアが高いことは高い（最高の）臨床結果を示します。 VABS-3のベースラインからの変化は、適応挙動の正の改善を示す正の値で報告されています。
12週目までのベースライン
臨床的世界的印象改善（CGI-I）カテゴリあたりの患者の数
時間枠：85日目
CGI-Iは、介入の開始時に患者の病気がベースライン状態と比較してどの程度改善または悪化したかを臨床医が評価する必要がある7点スケールです。 臨床医は尋ねられます：プロジェクトへの入院時の患者の状態と比較して、患者はどのくらい変化しましたか？ これは次のように評価されています。1=非常に改善されています。 2 =大幅に改善。 3 =最小限の改善。 4 =変更なし。 5 =最小限の悪い; 6 =はるかに悪い。または7 =非常に悪い。 スコアが高いほど、臨床転帰が悪いことを示します。 各CGI-Iカテゴリの患者の数が報告されています。
85日目
臨床グローバルな印象の重大度（CGI-S）スコアのベースラインからの変化
時間枠：12週目までのベースライン
CGI-Sは、同じ診断の患者との臨床医の経験と比較して、評価時に患者の病気の重症度を評価することを臨床医に評価する必要がある7点スケールです。 臨床医には尋ねられます：この特定の集団とのあなたの臨床経験全体を考慮すると、現時点では患者はどれほど病気ですか？ これは次のように評価されます：1 =正常で、まったく病気ではありません。 2 =境界線は病気。 3 =軽度病気。 4 =適度に病気。 5 =著しく病気。 6 =重病;または7 =非常に病気。 スコアが高いほど、結果が悪いことを示します。 CGI-Sスコアのベースラインからの変化が報告され、平均スコアが低いと結果が良好であることが示されています。
12週目までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療に緊急の有害事象を報告する参加者の数
時間枠：12週目までのベースライン
Teeは、IMPの最初の用量に続いて、始まった、または深刻さが悪化したものです。 AEは、規制活動v24.0辞書の医療辞書に従ってコード化されました。
12週目までのベースライン
血液学臨床検査室レベルのベースラインからの平均変化
時間枠：9週目までのベースライン（テーパー/撤退の終わり）
9週目までのベースライン（テーパー/撤退の終わり）
血液学のベースラインからの平均パーセント変化臨床検査室レベル
時間枠：9週目までのベースライン（テーパー/撤退の終わり）
9週目までのベースライン（テーパー/撤退の終わり）
ヘモグロビンレベルのベースラインからの平均変化
時間枠：9週目（テーパー/離脱の終わり）
9週目（テーパー/離脱の終わり）
赤血球のベースラインからの平均変化は、筋細胞のヘモグロビンレベルを平均します
時間枠：9週目（テーパー/離脱の終わり）
9週目（テーパー/離脱の終わり）
赤血球のベースラインからの平均変化平均筋肉体積レベル
時間枠：9週目（テーパー/離脱の終わり）
9週目（テーパー/離脱の終わり）
臨床的に重要な兆候値を持つ患者の数
時間枠：ベースライン後12週間
ベースライン後12週間
臨床的に重要な身体検査手順の所見を持つ患者の数
時間枠：ベースライン85日目以降のベースライン
異常な身体検査所見の患者の数が報告されています。
ベースライン85日目以降のベースライン
臨床的に有意な12鉛心電図の所見を持つ患者の数
時間枠：ベースライン85日目以降のベースライン
ベースライン85日目以降のベースライン
コロンビアと自殺の重症度評価尺度（C-SSRS）を使用して自殺念慮または行動を報告する参加者の数
時間枠：92日目までのベースライン
前回の訪問が報告されてからのC-SSRS評価スケールの結果。 自殺念慮または行動の存在/欠如は、yes/noの応答に基づいて採点されます。 自殺念慮または行動を報告する参加者の総数が報告されています。
92日目までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Jazz Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年5月31日

一次修了 (実際)

2023年12月21日

研究の完了 (実際)

2023年12月21日

試験登録日

最初に提出

2021年2月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年2月8日

最初の投稿 (実際)

2021年2月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年3月12日

最終確認日

2025年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GWND19189
  • 2020-002819-21 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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