Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności kannabidiolu w postaci roztworu doustnego (GWP42003-P; CBD-OS) u dzieci i młodzieży z zaburzeniami ze spektrum autyzmu

12 marca 2025 zaktualizowane przez: Jazz Pharmaceuticals

Eksploracyjna faza 2, randomizowana, podwójnie ślepa, kontrolowana placebo próba mająca na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności roztworu doustnego kannabidiolu (GWP42003-P; CBD-OS) u dzieci i młodzieży z zaburzeniami ze spektrum autyzmu

Badanie to zostanie przeprowadzone w celu oceny skuteczności GWP42003-P w porównaniu z placebo w zmniejszaniu nasilenia objawów u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

103

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

      • Clayton, Australia, 03168
        • Monash Medical Centre
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Hiszpania, 08007
        • Instituto Global de Atencion Integral del Neurodesarrollo (IGAIN)
      • Sabadell, Hiszpania, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Kanada, L1Z0M1
        • The Kids Clinic
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K2G1W2
        • Center for Pediatric Excellence
      • Freiburg, Niemcy, 79104
        • Klinik fur Psychiatrie, Psychotherapie und Psychosomatik im Kindes und Jugendalter
      • Mannheim, Niemcy, 68159
        • Zentralinstitut fuer Seelische Gesundheit
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center (SARRRC)
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • UCSD School of Medicine
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90024
        • UCLA Neuropsychiatric Institute
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • Apg Research, Llc
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40292
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Lexington, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02421
        • Massachusetts General Hospital (Lurie Center for Autism)
    • New York
      • Staten Island, New York, Stany Zjednoczone, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Research Institute
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G128QQ
        • University of Glasgow Institute of Health and Wellbeing
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Institute of Psychiatry, King's College London

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Waga uczestnika to co najmniej 12 kilogramów (kg).
  • Uczestnicy (jeżeli zdaniem badacza posiadają odpowiednie zrozumienie) i ich rodzice/przedstawiciele prawni są chętni i zdolni do wyrażenia świadomej zgody i zgody na udział w badaniu.
  • Uczestnik i jego opiekun są chętni i zdolni (w opinii badacza) do przestrzegania wszystkich wymogów badania.
  • U uczestnika zdiagnozowano zaburzenie ze spektrum autyzmu (ASD) zgodnie z kryteriami Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5th Edition (DSM-5) dla ASD, potwierdzone kryteriami Autism Diagnostic Observational Schedule (ADOS-2) (przeprowadzonymi w ciągu 2 miejscu badania lub podczas badania przesiewowego przez wykwalifikowanego asesora). Uwaga: w szczególnych okolicznościach (np. pandemia COVID-19), gdy ADOS-2 nie może zostać przeprowadzony ze względu na ograniczenia miejsca (np. obowiązkowe stosowanie masek na twarz), a ADOS-2 zostanie przeprowadzony w ciągu 2 lat w ośrodku badawczym przez wykwalifikowanego asesor nie jest dostępny, kwalifikowalność można potwierdzić za pomocą: 1) ADOS-2 przeprowadzonego w ciągu 2 lat przez wykwalifikowanego asesora (poza zakładem); 2) jeśli 1) nie jest dostępne, kwalifikowalność może zostać potwierdzona za pomocą wywiadu diagnostycznego autyzmu, poprawionego (ADI-R) podczas badania przesiewowego.
  • Ogólne wrażenia kliniczne — skala poprawy (CGI-S) ≥ 4 (umiarkowanie chory) podczas badania przesiewowego i randomizacji.
  • Wynik podskali drażliwości (ABC-I) z listy kontrolnej nieprawidłowych zachowań ≥ 15 podczas badania przesiewowego.
  • Iloraz inteligencji (IQ) ≥ 70 podczas badania przesiewowego lub mierzony w ciągu 1 roku od badania przesiewowego przy użyciu Skróconej Skali Inteligencji Wechslera, wydanie drugie (WASI-II).
  • Wszystkie leki lub interwencje (w tym interwencje psychospołeczne, suplementy diety, probiotyki, terapia logopedyczna itp.) w przypadku objawów związanych z ASD muszą być stabilne przez 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i randomizacją, a pacjent/opiekun powinien być chętny do utrzymania stabilnego schematu przez cały proces.
  • Uczestnicy muszą być w stanie połknąć badany produkt leczniczy (IMP) dostarczony w postaci płynnego roztworu.
  • Uczestnik i/lub rodzic(e)/przedstawiciel prawny wyraża zgodę na powiadomienie właściwych organów o udziale w badaniu, jeśli jest to wymagane przez lokalne prawo.
  • Uczestnik i/lub rodzic(e)/przedstawiciel prawny jest/chcą wyrazić zgodę na powiadomienie lekarza podstawowej opieki zdrowotnej uczestnika (jeśli go mają) i konsultanta (jeśli go mają) o udziale w badaniu, jeśli lekarz pierwszego kontaktu/ konsultant różni się od badacza.

Kryteria wyłączenia:

  • Aktualna diagnoza choroby afektywnej dwubiegunowej, psychozy, schizofrenii, zaburzenia schizoafektywnego lub dużej depresji (uczestnicy z depresją w remisji mogą być uwzględnieni)
  • Ma diagnozę inną niż ASD, która dominuje w obrazie klinicznym (np. zespół nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi [ADHD])
  • Ma postępujący stan neurologiczny
  • Napady padaczkowe w ciągu ostatnich 24 tygodni
  • Zmiany w leczeniu przeciwdrgawkowym w ciągu ostatnich 12 tygodni
  • Obecnie przyjmuje więcej niż 2 leki przeciwpadaczkowe (AED)
  • Przyjmowanie syrolimusu, ewerolimusu, temsyrolimusu lub takrolimusu
  • Przyjmowanie klobazamu
  • Przyjmowanie omeprazolu, lanzoprazolu, tolbutamidu lub warfaryny
  • Przyjmowanie repaglinidu, pioglitazonu, rozyglitazonu, montelukastu, bupropionu lub efawirenzu
  • Obecnie używa lub używał marihuany rekreacyjnej lub leczniczej, leków na bazie kannabinoidów (w tym Sativex® lub Epidiolex®) w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym i nie chce powstrzymać się od udziału w badaniu na czas trwania badania
  • Uczestnik ma jakąkolwiek znaną lub podejrzewaną nadwrażliwość na kannabinoidy lub którąkolwiek substancję pomocniczą IMP, taką jak olej sezamowy.
  • Podczas badania przesiewowego uczestnik ma umiarkowanie upośledzoną czynność wątroby, zdefiniowaną jako aktywność aminotransferazy alaninowej (ALT) lub aminotransferazy asparaginianowej (AST) w surowicy > 2 × górna granica normy (GGN) lub stężenie bilirubiny całkowitej (TBL) > 2 × GGN. Kryterium to można potwierdzić dopiero po udostępnieniu wyników badań laboratoryjnych; uczestnicy zapisani do badania, którzy później zostaną uznani za spełniających to kryterium, muszą zostać odrzuceni.
  • Uczestnik jest płci męskiej i jest płodny (tj. po okresie dojrzewania, chyba że jest trwale bezpłodny po obustronnej orchidektomii), chyba że chce zapewnić stosowanie męskiej antykoncepcji (prezerwatywy) lub zachować abstynencję seksualną podczas badania i przez 12 tygodni po jego zakończeniu.
  • Uczestniczka jest kobietą i jest w wieku rozrodczym (tj. po pierwszej miesiączce i do okresu pomenopauzalnego przez ≥ 12 kolejnych miesięcy, chyba że trwale bezpłodna po histerektomii, obustronnej resekcji jajowodów lub obustronnej wycięciu jajników), chyba że chce upewnić się, że stosuje wysoce skuteczną metodę antykoncepcji (np. antykoncepcja hormonalna, wkładka wewnątrzmaciczna/system uwalniający hormony, obustronna niedrożność jajowodów, partner po wazektomii, abstynencja seksualna) podczas badania i przez 12 tygodni po jego zakończeniu.
  • Uczestniczka, która jest w ciąży (pozytywny test ciążowy), karmi piersią lub planuje ciążę w trakcie badania lub w ciągu 12 tygodni po jego zakończeniu.
  • Uczestnik otrzymał IMP w ciągu 12 tygodni przed wizytą przesiewową.
  • Uczestnik przeszedł operację mózgu lub urazowe uszkodzenie mózgu w ciągu 1 roku od badania przesiewowego.
  • Uczestnik cierpi na jakąkolwiek inną istotną chorobę lub zaburzenie, które w opinii badacza może narazić uczestnika, innych uczestników lub personel ośrodka na ryzyko z powodu udziału w badaniu, może wpłynąć na wynik badania lub może wpłynąć na zdolność uczestnika do wzięcia udziału w badaniu.
  • Wszelkie nieprawidłowości stwierdzone w wyniku badania fizykalnego uczestnika, które w opinii badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika, gdyby wziął udział w badaniu
  • Jakakolwiek historia zachowań samobójczych (przez całe życie) lub myśli samobójcze typu 4 lub 5 w skali oceny nasilenia samobójstw (C-SSRS) Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) w ciągu ostatnich 4 tygodni lub podczas badań przesiewowych lub randomizacji
  • Uczestnik oddawał krew w ciągu ostatnich 12 tygodni i nie chce zrezygnować z oddawania krwi podczas badania.
  • Uczestnik ma jakąkolwiek znaną lub podejrzewaną historię nadużywania alkoholu lub substancji lub pozytywny wynik testu na nadużywanie narkotyków podczas badania przesiewowego (nieuzasadnionego znanym równoczesnym przyjmowaniem leków).
  • Uczestnik został wcześniej przydzielony losowo do tego badania.
  • Uczestnik ma w planach wyjazd poza kraj zamieszkania w trakcie okresu próbnego, chyba że uczestnik ma potwierdzenie, że IMP jest dozwolony w kraju docelowym/stanie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: GWP42003-P 10 mg/kg/dzień
Uczestnicy zostaną podzieleni na straty w oparciu o ich wiek (od 6 do 11 lat, od 12 do 17 lat), stosowanie leków przeciwpsychotycznych (w porównaniu z przerwami) oraz region (Ameryka Północna w porównaniu z resztą świata) i zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej 5 miligramów na kilogram dziennie (mg/kg/dzień) GWP42003-P przez 1 tydzień, a następnie 10 mg/kg/dzień GWP42003-P przez 11 tygodni.
GWP42003-P roztwór doustny (100 miligramów na mililitr [mg/ml] kannabidiolu [CBD] w oleju sezamowym z bezwodnym etanolem, etanolem [10% v/v] słodzikiem [sukraloza] i aromatem truskawkowym), podawany dwa razy dziennie (rano i wieczorem)
Inne nazwy:
  • Epidiolex®
  • kannabidiol
  • CBD-OS
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy zostaną podzieleni na warstwy w oparciu o ich wiek (od 6 do 11 lat, od 12 do 17 lat), stosowanie leków przeciwpsychotycznych (w porównaniu z przerwami) oraz region (Ameryka Północna w porównaniu z resztą świata) i zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej pasujące placebo przez 12 tygodni.
Doustne placebo odpowiadające GWP42003-P roztwór doustny zawierający olej sezamowy z bezwodnym etanolem, słodzik (sukraloza), aromat truskawkowy i beta-karoten, podawane dwa razy dziennie (rano i wieczorem)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w listy podskali podskali podskali (ABC)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12. tygodnia
ABC oceniane przez opiekuna został zaprojektowany w celu oceny obecności i nasilenia różnych zachowań problemowych powszechnie obserwowanych u osób, u których zdiagnozowano niepełnosprawność intelektualną i rozwojową. Lista kontrolna zawiera 5 podskal: drażliwość (15 pozycji); Wycofanie społeczne (16 pozycji); Zachowanie stereotypowe (7 pozycji); Nadpobudliwość/niezgodność (16 pozycji); i nieodpowiednia mowa (4 pozycje). Każdy element jest oceniany jako 0 (nigdy nie jest problemem), 1 (niewielki problem), 2 (umiarkowanie poważny problem) lub 3 (poważny problem). Całkowity wynik wszystkich pozycji dla każdej podskali waha się od 0-45 (drażliwość), 0-48 (wycofanie społeczne i nadpobudliwość/niezgodność), 0-21 (zachowanie stereotypowe) i 0-12 (niewłaściwa mowa), w których wyższe wyniki wskazują na gorszy wynik kliniczny. Zmiana od wartości wyjściowej na tydzień, tydzień 8 i 12 jest zgłaszany, a niższe wyniki wskazują na lepsze wyniki kliniczne.
Linia bazowa do 12. tygodnia
Zmiana z wartości wyjściowej w wynikach Skales Adaptive Behavior Scales-3 (VABS-3)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12. tygodnia
Skale VABS-3 oceniają, co robi osoba, a nie to, co może zrobić. Vineland-3 ocenia zachowania adaptacyjne w 3 domenach: komunikacja, umiejętności życia i socjalizacja. Każda domena składa się z 3 subdomen: ekspresja recepcyjna i pisemna (komunikacja); Osobisty, domowy i społeczność (codzienne umiejętności życia); Relacje interpersonalne, gra i wypoczynek i umiejętności kopiowania (socjalizacja). Wynik kompozytowy zachowania adaptacyjnego jest obliczany jako średnia arytmetyczna wszystkich 3 wyników domeny. Całkowity zakres wyników wynosi od 20 do 140, gdzie niskie wyniki wskazują na niskie (najgorsze) wyniki kliniczne, a wysokie wyniki wskazują na wysoki (najlepszy) wynik kliniczny. Zmiana od wartości wyjściowej w VABS-3 jest zgłaszana z dodatnimi wartościami wskazującymi pozytywną poprawę zachowań adaptacyjnych.
Linia bazowa do 12. tygodnia
Liczba pacjentów na kliniczną globalną poprawę wrażeń (CGI-I)
Ramy czasowe: Dzień 85
CGI-I jest 7-punktową skalą, która wymaga od klinicysty oceny, jak bardzo choroba pacjenta poprawiła się lub pogorszyła w stosunku do stanu wyjściowego na początku interwencji. Klinicysta jest pytany: w porównaniu ze stanem pacjenta przy przyjęciu do projektu, jak bardzo zmienił się pacjent? Jest to oceniane jako: 1 = bardzo ulepszone; 2 = znacznie ulepszone; 3 = minimalnie ulepszony; 4 = brak zmian; 5 = minimalnie gorzej; 6 = znacznie gorzej; lub 7 = znacznie gorzej. Wyższe wyniki wskazują na gorszy wynik kliniczny. Podano liczbę pacjentów w każdej kategorii CGI-I.
Dzień 85
Zmiana od podstawowych wyników globalnych wrażeń klinicznych (CGI-S)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12. tygodnia
CGI-S jest 7-punktową skalą, która wymaga od klinicysty oceny ciężkości choroby pacjenta w momencie oceny, w stosunku do doświadczenia klinicystów z pacjentami, którzy mają taką samą diagnozę. Pytany jest klinicysta: Biorąc pod uwagę całkowite doświadczenie kliniczne z tą konkretną populacją, jak chory jest w tym czasie pacjent? Jest to oceniane jako: 1 = normalne, wcale nie chore; 2 = granica chory; 3 = lekko chory; 4 = umiarkowanie chory; 5 = wyraźnie chory; 6 = poważnie chory; lub 7 = wyjątkowo chory. Wyższe wyniki wskazują na gorszy wynik. Zgłaszana jest zmiana od wartości wyjściowej w wynikach CGI-S, a niższe średnie wyniki wskazują na lepszy wynik.
Linia bazowa do 12. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników zgłaszających zdarzenia niepożądane leczenie-emergent
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12. tygodnia
Teae to taki, który zaczął się lub pogorszył z nasilenia lub powagi, po pierwszej dawce IMP. AES zakodowano zgodnie ze słownikiem medycznym dla działań regulacyjnych V24.0 Słownik.
Linia bazowa do 12. tygodnia
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w hematologii klinicznych poziomów laboratorium
Ramy czasowe: Linia bazowa do 9 tygodnia (koniec stożka/wycofanie)
Linia bazowa do 9 tygodnia (koniec stożka/wycofanie)
Średnia procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w hematologii klinicznych poziomów laboratorium
Ramy czasowe: Linia bazowa do 9 tygodnia (koniec stożka/wycofanie)
Linia bazowa do 9 tygodnia (koniec stożka/wycofanie)
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w poziomach hemoglobiny
Ramy czasowe: Tydzień 9 (koniec stożka/wycofanie)
Tydzień 9 (koniec stożka/wycofanie)
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w średnim poziomie hemoglobiny erytrocytów
Ramy czasowe: Tydzień 9 (koniec stożka/wycofanie)
Tydzień 9 (koniec stożka/wycofanie)
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w średnim poziomie objętości ciał
Ramy czasowe: Tydzień 9 (koniec stożka/wycofanie)
Tydzień 9 (koniec stożka/wycofanie)
Liczba pacjentów z klinicznie istotnymi wartościami znaków życiowych
Ramy czasowe: Po bazie do 12 tygodni
Po bazie do 12 tygodni
Liczba pacjentów z klinicznie istotnymi wynikami procedury badania fizykalnego
Ramy czasowe: Linia bazowa do 85 dnia po linii bazowej
Zgłoszono liczbę pacjentów z nieprawidłowymi wynikami badań fizykalnych.
Linia bazowa do 85 dnia po linii bazowej
Liczba pacjentów z klinicznie znaczącymi 12-wiodącymi wyników elektrokardiogramu
Ramy czasowe: Linia bazowa do 85 dnia po linii bazowej
Linia bazowa do 85 dnia po linii bazowej
Liczba uczestników zgłaszających myśli samobójcze lub zachowanie za pomocą skali oceny nasilenia Kolumbii-samobójcy (C-SSR)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 92 dnia
Zgłaszane są wyniki skali oceny C-SSRS od ostatniej wizyty. Obecność/brak jakichkolwiek myśli samobójczych lub zachowania jest oceniana na podstawie odpowiedzi tak/nie. Ogólna liczba uczestników zgłaszających myśli lub zachowanie samobójcze.
Linia bazowa do 92 dnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 maja 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 lutego 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 lutego 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 lutego 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia ze spektrum autyzmu

Badania kliniczne na GWP42003-P

Subskrybuj