Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание по изучению безопасности и эффективности перорального раствора каннабидиола (GWP42003-P; CBD-OS) у детей и подростков с расстройствами аутистического спектра

12 марта 2025 г. обновлено: Jazz Pharmaceuticals

Исследовательское, фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование по изучению безопасности и эффективности перорального раствора каннабидиола (GWP42003-P; CBD-OS) у детей и подростков с расстройством аутистического спектра

Это исследование будет проведено для оценки эффективности GWP42003-P по сравнению с плацебо в снижении тяжести симптомов у детей с расстройствами аутистического спектра (РАС).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

103

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Clayton, Австралия, 03168
        • Monash Medical Centre
      • South Brisbane, Австралия, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Германия
      • Freiburg, Германия, 79104
        • Klinik fur Psychiatrie, Psychotherapie und Psychosomatik im Kindes und Jugendalter
      • Mannheim, Германия, 68159
        • Zentralinstitut fuer Seelische Gesundheit
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Испания, 08007
        • Instituto Global de Atencion Integral del Neurodesarrollo (IGAIN)
      • Sabadell, Испания, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
  • Канада
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Канада, L1Z0M1
        • The Kids Clinic
      • Ottawa, Ontario, Канада, K2G1W2
        • Center for Pediatric Excellence
  • Соединенное Королевство
      • Glasgow, Соединенное Королевство, G128QQ
        • University of Glasgow Institute of Health and Wellbeing
      • London, Соединенное Королевство
        • Institute of Psychiatry, King's College London
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center (SARRRC)
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
        • UCSD School of Medicine
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90024
        • UCLA Neuropsychiatric Institute
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
        • Apg Research, Llc
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40292
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Lexington, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02421
        • Massachusetts General Hospital (Lurie Center for Autism)
    • New York
      • Staten Island, New York, Соединенные Штаты, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Research Institute

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Вес участника не менее 12 килограммов (кг).
  • Участники (если, по мнению исследователя, обладают достаточным пониманием) и их родитель(и)/законный представитель желают и могут дать информированное согласие и согласие на участие в исследовании.
  • Участник и его опекун желают и могут (по мнению исследователя) соблюдать все требования исследования.
  • Участник имеет диагноз расстройства аутистического спектра (РАС) в соответствии с критериями РАС Диагностического и статистического руководства по психическим расстройствам, 5-е издание (DSM-5), подтвержденным критериями Графика диагностики аутизма (ADOS-2) (проводится в течение 2 лет в испытательный центр или при скрининге квалифицированным оценщиком). Примечание. В особых обстоятельствах (например, во время пандемии COVID-19), когда ADOS-2 не может быть проведена из-за ограничений в месте проведения испытаний (например, обязательное использование лицевых масок), и ADOS-2 проводится в течение 2 лет в исследовательском центре квалифицированным специалистом. оценщик недоступен, право на участие может быть подтверждено с помощью: 1) ADOS-2, проведенного в течение 2 лет квалифицированным оценщиком (вне площадки); 2) если 1) недоступно, право на участие может быть подтверждено с помощью пересмотренного опроса по диагностике аутизма (ADI-R) во время скрининга.
  • Общее клиническое впечатление — шкала улучшения (CGI-S) ≥ 4 (умеренное заболевание) при скрининге и рандомизации.
  • Контрольный список аберрантного поведения Раздражительность (ABC-I) по подшкале ≥ 15 баллов при скрининге.
  • Коэффициент интеллекта (IQ) ≥ 70 при скрининге или измеренный в течение 1 года после скрининга с использованием сокращенной шкалы интеллекта Векслера второго издания (WASI-II).
  • Все лекарства или вмешательства (включая психосоциальные вмешательства, пищевые добавки, пробиотики, логопедию и т. д.) для симптомов, связанных с РАС, должны быть стабильными в течение 4 недель до скрининга и рандомизации, и пациент/опекун должен быть готов поддерживать стабильный режим на протяжении всего судебного разбирательства.
  • Участники должны иметь возможность проглотить исследуемый лекарственный препарат (ИЛП) в виде жидкого раствора.
  • Участник и/или родитель(и)/законный представитель желает разрешить ответственным органам быть уведомленными об участии в испытании, если это предусмотрено местным законодательством.
  • Участник и/или родитель(и)/законный представитель желает/готовы разрешить лечащему врачу участника (если таковой имеется) и консультанту (если таковой имеется) быть уведомленными об участии в исследовании, если лечащий врач/ Консультант отличается от следователя.

Критерий исключения:

  • Текущий диагноз биполярного расстройства, психоза, шизофрении, шизоаффективного расстройства или большой депрессии (могут быть включены участники с депрессией в стадии ремиссии)
  • Имеет диагноз, отличный от РАС, который доминирует в клинической картине (например, синдром дефицита внимания и гиперактивности [СДВГ])
  • Имеет прогрессирующее неврологическое состояние
  • Судороги за последние 24 недели
  • Изменения противосудорожной терапии в течение последних 12 недель
  • В настоящее время принимает более 2 противоэпилептических препаратов (АЭП)
  • Прием сиролимуса, эверолимуса, темсиролимуса или такролимуса
  • Принимая клобазам
  • Прием омепразола, лансопразола, толбутамида или варфарина
  • Прием репаглинида, пиоглитазона, розиглитазона, монтелукаста, бупропиона или эфавиренца
  • В настоящее время употребляет или использовал рекреационную или медицинскую марихуану, лекарства на основе каннабиноидов (включая Sativex® или Epidiolex®) в течение 12 недель до скрининга и не желает воздерживаться на время исследования.
  • У участника есть известная или предполагаемая гиперчувствительность к каннабиноидам или любому из вспомогательных веществ IMP, например, кунжутному маслу.
  • У участника есть умеренное нарушение функции печени при скрининге, определяемое как уровень аланинаминотрансферазы (АЛТ) или аспартатаминотрансферазы (АСТ) в сыворотке > 2 × верхняя граница нормы (ВГН) или общий билирубин (ТБЛ) > 2 × ВГН. Этот критерий может быть подтвержден только после получения лабораторных результатов; участники, включенные в исследование, которые позже будут признаны отвечающими этому критерию, должны быть не пройдены.
  • Участник является мужчиной и фертильным (т. е. после полового созревания, если только он не становится навсегда бесплодным в результате двусторонней орхидэктомии), если только он не желает убедиться, что он использует мужскую контрацепцию (презерватив) или воздерживается от половой жизни во время испытания и в течение 12 недель после него.
  • Участница — женщина, способная к деторождению (т. е. после менархе и до наступления постменопаузы в течение ≥ 12 месяцев подряд, за исключением случаев постоянной бесплодия в результате гистерэктомии, двусторонней сальпингэктомии или двусторонней овариэктомии), если только они не желают убедиться, что они используют высокоэффективный метод контроля над рождаемостью (например, , гормональная контрацепция, внутриматочная спираль/система высвобождения гормонов, двусторонняя непроходимость маточных труб, вазэктомия партнера, половое воздержание) во время исследования и в течение 12 недель после него.
  • Участница женского пола, которая беременна (положительный тест на беременность), кормит грудью или планирует беременность в ходе исследования или в течение 12 недель после него.
  • Участник получил IMP в течение 12 недель до визита для скрининга.
  • Участник перенес операцию на головном мозге или черепно-мозговую травму в течение 1 года после скрининга.
  • У участника есть какое-либо другое серьезное заболевание или расстройство, которое, по мнению исследователя, может либо подвергнуть участника, других участников или персонал исследовательского центра риску из-за участия в испытании, может повлиять на результат испытания или может повлиять на возможность участника принять участие в испытании.
  • Любые отклонения, выявленные после физического осмотра участника, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу безопасность участника, если он примет участие в исследовании.
  • Любая история суицидального поведения (на протяжении всей жизни) или любые суицидальные мысли типа 4 или 5 по Колумбийской шкале оценки тяжести суицида (C-SSRS) за последние 4 недели или при скрининге или рандомизации
  • Участник сдавал кровь в течение последних 12 недель и не желает воздерживаться от сдачи крови во время исследования.
  • Участник имеет любую известную или предполагаемую историю злоупотребления алкоголем или психоактивными веществами или положительный тест на злоупотребление наркотиками при скрининге (не подтвержденный известным одновременным приемом лекарств).
  • Участник ранее был рандомизирован для участия в этом испытании.
  • Участник планирует выехать за пределы своей страны проживания во время исследования, если только у участника нет подтверждения, что IMP разрешен в стране/штате назначения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: GWP42003-P 10 мг/кг/день
Участники будут стратифицированы в зависимости от их возраста (от 6 до 11 лет, от 12 до 17 лет), использования нейролептиков (включено или нет) и региона (Северная Америка против остального мира) и будут рандомизированы для получения 5 миллиграммов. на килограмм в день (мг/кг/день) GWP42003-P в течение 1 недели, а затем 10 мг/кг/день GWP42003-P в течение 11 недель.
Лекарство: GWP42003-P
Раствор для приема внутрь GWP42003-P (100 миллиграммов на миллилитр [мг/мл] каннабидиола [CBD] в кунжутном масле с безводным этанолом, этанолом [10% об./об.] подсластителем [сукралозой] и клубничным ароматизатором), вводимый два раза в день (утром и вечер)
Другие имена:
  • Эпидиолекс®
  • каннабидиол
  • КБР-ОС
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники будут стратифицированы в зависимости от их возраста (от 6 до 11 лет, от 12 до 17 лет), использования нейролептиков (включено или выключено) и региона (Северная Америка против остального мира) и будут рандомизированы для получения соответствующего плацебо. на 12 недель.
Лекарство: Плацебо
Пероральное плацебо, соответствующее пероральному раствору GWP42003-P, содержащему кунжутное масло с безводным этанолом, подсластителем (сукралоза), клубничным ароматизатором и бета-каротином, вводимый два раза в день (утром и вечером)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение с базового уровня в контрольном списке аберрантного поведения (ABC) общие оценки
Временное ограничение: Базовая линия до 12 недели
Азбука, оцениваемая уходом, была разработана для оценки наличия и тяжести различных проблемных поведений, обычно наблюдаемых у людей с диагнозом интеллектуальной инвалидности и развития. Контрольный список содержит 5 подшкал: раздражительность (15 пунктов); Социальный вывод (16 пунктов); Стереотипное поведение (7 пунктов); Гиперактивность/несоблюдение (16 пунктов); и неуместная речь (4 пункта). Каждый элемент оценивается как 0 (никогда не проблема), 1 (небольшая проблема), 2 (умеренно серьезная проблема) или 3 (серьезная проблема). Общий балл всех элементов для каждой подшкалы варьируется от 0 до 45 (раздражительность), 0-48 (социальная снятие и гиперактивность/несоблюдение), 0-21 (стереотипное поведение) и 0-12 (неподходящая речь), где более высокие оценки указывают на худший клинический результат. Сообщается о переходе с базового уровня на 4, неделю 8 и неделя с более низкими показателями, указывающими на лучший клинический результат.
Базовая линия до 12 недели
Изменения в базовой линии в Vinelal
Временное ограничение: Базовая линия до 12 недели
Шкалы VABS-3 оценивают, что делает человек, а не то, что он может сделать. Vineland-3 оценивает адаптивное поведение в 3 областях: общение, навыки повседневной жизни и социализация. Каждый домен состоит из 3 поддоменов: восприимчивое выражение и написано (общение); личный, домашний и общинный (навыки повседневной жизни); Навыки межличностных отношений, навыки игры и досуга и копирования (социализация). Композитный балл адаптивного поведения рассчитывается как среднее арифметику всех 3 баллов доменных. Общий диапазон баллов составляет от 20 до 140, где низкие оценки указывают на низкий (худший) клинический результат, а высокие оценки указывают на высокий (лучший) клинический результат. Изменения от базовой линии в VABS-3 сообщается с положительными значениями, указывающими на положительное улучшение адаптивного поведения.
Базовая линия до 12 недели
Количество пациентов на категорию клинического глобального улучшения впечатлений (CGI-I)
Временное ограничение: День 85
CGI-I-это 7-балльная шкала, которая требует, чтобы врач оценил, насколько заболевание пациента улучшилась или ухудшилась относительно базового состояния в начале вмешательства. Клиницисту спрашивают: по сравнению с состоянием пациента при поступлении в проект, сколько изменился пациент? Это оценивается как: 1 = очень улучшенное; 2 = значительно улучшен; 3 = минимально улучшен; 4 = без изменений; 5 = минимально хуже; 6 = намного хуже; или 7 = намного хуже. Более высокие оценки указывают на худший клинический результат. Сообщается о количестве пациентов в каждой категории CGI-I.
День 85
Изменения в базовых показателях клинической глобальной степени тяжести (CGI-S)
Временное ограничение: Базовая линия до 12 недели
CGI-S-это 7-балльная шкала, которая требует от клинициста оценить тяжесть заболевания пациента во время оценки по сравнению с опытом врача с пациентами, которые имеют такой же диагноз. Клиницисту спрашивают: Учитывая ваш общий клинический опыт работы с этой конкретной группой, насколько больным у пациента в настоящее время? Это оценивается как: 1 = нормальный, вообще не болеет; 2 = граница болен; 3 = слегка болен; 4 = умеренно болен; 5 = заметно больно; 6 = сильно болен; или 7 = чрезвычайно боли. Более высокие оценки указывают на худший результат. Сообщается об изменении базовых показателей CGI-S, а более низкие средние оценки указывают на лучший результат.
Базовая линия до 12 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, сообщающих о побочных явлениях с лечебным заводом
Временное ограничение: Базовая линия до 12 недели
Teae - это тот, который начался или ухудшился с тяжестью или серьезностью после первой дозы ИМП. AE были закодированы в соответствии с медицинским словарем для регулирующей деятельности v24.0 Словарь.
Базовая линия до 12 недели
Среднее изменение от исходного уровня в гематологических клинических лабораторных уровнях
Временное ограничение: Базовая линия до 9 недели (конец конуса/снятия)
Базовая линия до 9 недели (конец конуса/снятия)
Среднее процентное изменение по сравнению с исходным уровнем гематологических клинических лабораторных уровней
Временное ограничение: Базовая линия до 9 недели (конец конуса/снятия)
Базовая линия до 9 недели (конец конуса/снятия)
Среднее изменение от исходного уровня в уровнях гемоглобина
Временное ограничение: Неделя 9 (конец конуса/снятия)
Неделя 9 (конец конуса/снятия)
Среднее изменение от исходного уровня в эритроцитах средне
Временное ограничение: Неделя 9 (конец конуса/снятия)
Неделя 9 (конец конуса/снятия)
Среднее изменение от исходного уровня в эритроцитах средне
Временное ограничение: Неделя 9 (конец конуса/снятия)
Неделя 9 (конец конуса/снятия)
Количество пациентов с клинически значимыми значениями жизненно важных знаков
Временное ограничение: Пост-базе до 12 недель
Пост-базе до 12 недель
Количество пациентов с клинически значимыми результатами процедур физического обследования
Временное ограничение: Базовая линия до 85 года после базы
Сообщается о количестве пациентов с аномальными физическими обследованиями.
Базовая линия до 85 года после базы
Количество пациентов с клинически значимыми результатами электрокардиограммы на 12-х годах
Временное ограничение: Базовая линия до 85 года после базы
Базовая линия до 85 года после базы
Количество участников, сообщающих о суицидальных идеях или поведении с использованием шкалы тяжести тяжести Колумбии-самоубийства (C-SSRS)
Временное ограничение: Базовая линия до 92
Шкала рейтинга C-SSRS с момента сообщений о последнем посещении. Наличие/отсутствие каких -либо суицидальных мыслей или поведения оценивается на основе ответов «да/нет». Общее количество участников, сообщающих о суицидальных идеях или поведении.
Базовая линия до 92

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Jazz Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 мая 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

21 декабря 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

21 декабря 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 февраля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 февраля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 февраля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 марта 2025 г.

Последняя проверка

1 марта 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GWND19189
  • 2020-002819-21 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Расстройство аутистического спектра

Клинические исследования GWP42003-P

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Egypt

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться