Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška ke zkoumání bezpečnosti a účinnosti perorálního roztoku kanabidiolu (GWP42003-P; CBD-OS) u dětí a dospívajících s poruchou autistického spektra

12. března 2025 aktualizováno: Jazz Pharmaceuticals

Průzkumná, fáze 2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie ke zkoumání bezpečnosti a účinnosti perorálního roztoku kanabidiolu (GWP42003-P; CBD-OS) u dětí a dospívajících s poruchou autistického spektra

Tato studie bude provedena za účelem vyhodnocení účinnosti GWP42003-P ve srovnání s placebem při snižování závažnosti symptomů u dětí s poruchou autistického spektra (ASD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

103

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Clayton, Austrálie, 03168
        • Monash Medical Centre
      • South Brisbane, Austrálie, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Kanada, L1Z0M1
        • The Kids Clinic
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K2G1W2
        • Center for Pediatric Excellence
  • Německo
      • Freiburg, Německo, 79104
        • Klinik fur Psychiatrie, Psychotherapie und Psychosomatik im Kindes und Jugendalter
      • Mannheim, Německo, 68159
        • Zentralinstitut fuer Seelische Gesundheit
  • Spojené království
      • Glasgow, Spojené království, G128QQ
        • University of Glasgow Institute of Health and Wellbeing
      • London, Spojené království
        • Institute of Psychiatry, King's College London
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center (SARRRC)
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • UCSD School of Medicine
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90024
        • UCLA Neuropsychiatric Institute
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Apg Research, Llc
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40292
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Lexington, Massachusetts, Spojené státy, 02421
        • Massachusetts General Hospital (Lurie Center for Autism)
    • New York
      • Staten Island, New York, Spojené státy, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Research Institute
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Španělsko, 08007
        • Instituto Global de Atencion Integral del Neurodesarrollo (IGAIN)
      • Sabadell, Španělsko, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Hmotnost účastníka je minimálně 12 kilogramů (kg).
  • Účastníci (pokud podle názoru zkoušejícího mají dostatečné porozumění) a jejich rodiče/zákonní zástupci jsou ochotni a schopni poskytnout informovaný souhlas a souhlas s účastí ve studii.
  • Účastník a jeho pečovatel jsou ochotni a schopni (podle názoru zkoušejícího) splnit všechny požadavky studie.
  • Účastník má diagnózu poruchy autistického spektra (ASD) podle diagnostického a statistického manuálu duševních poruch, 5. vydání (DSM-5) kritérií pro ASD, potvrzených kritérii Autism Diagnostic Observational Schedule (ADOS-2) (prováděno do 2 let na v místě zkoušky nebo při screeningu kvalifikovaným posuzovatelem). Poznámka: Za zvláštních okolností (např. pandemie COVID-19), kdy nelze provést ADOS-2 z důvodu omezení na místě (např. povinné používání obličejových masek) a ADOS-2 provedené během 2 let na zkušebním místě kvalifikovaným posuzovatel není k dispozici, způsobilost lze potvrdit pomocí: 1) ADOS-2 provedeného do 2 let kvalifikovaným posuzovatelem (externím na místě); 2) pokud 1) není k dispozici, může být způsobilost potvrzena pomocí diagnostického rozhovoru pro autismus, revidovaného (ADI-R) při screeningu.
  • Klinické globální dojmy – stupnice zlepšení (CGI-S) ≥ 4 (středně nemocný) při screeningu a randomizaci.
  • Kontrolní seznam aberantního chování Skóre subškály dráždivosti (ABC-I) ≥ 15 při screeningu.
  • Intelligenční kvocient (IQ) ≥ 70 při screeningu nebo měřeno do 1 roku od screeningu pomocí Wechslerovy zkrácené škály inteligence Druhé vydání (WASI-II).
  • Všechny léky nebo intervence (včetně psychosociálních intervencí, doplňků stravy, probiotik, logopedie atd.) pro symptomy související s ASD musí být stabilní po dobu 4 týdnů před screeningem a randomizací a pacient/pečovatel by měl být ochoten udržovat stabilní režim po celou dobu soudního řízení.
  • Účastníci musí být schopni spolknout hodnocený léčivý přípravek (IMP), poskytovaný jako tekutý roztok.
  • Účastník a/nebo rodič (rodiče)/zákonný zástupce je ochoten umožnit, aby odpovědné orgány byly informovány o účasti ve studii, pokud to nařizují místní zákony.
  • Účastník a/nebo rodič (rodiče)/zákonný zástupce je/jsou ochoten(a) umožnit, aby praktický lékař účastníka (pokud ho má) a konzultant (pokud ho mají) byli informováni o účasti ve studii, pokud praktický lékař/ konzultant se liší od vyšetřovatele.

Kritéria vyloučení:

  • Současná diagnóza bipolární poruchy, psychózy, schizofrenie, schizoafektivní poruchy nebo velké deprese (mohou být zahrnuti i účastníci s depresí v remisi)
  • Má jinou diagnózu než ASD, která dominuje klinickému obrazu (např. porucha pozornosti s hyperaktivitou [ADHD])
  • Má progresivní neurologický stav
  • Záchvaty za posledních 24 týdnů
  • Změny v antikonvulzivní léčbě během posledních 12 týdnů
  • V současné době užíváte více než 2 antiepileptika (AED)
  • Užívání sirolimu, everolimu, temsirolimu nebo takrolimu
  • Užívání klobazamu
  • Užívání omeprazolu, lansoprazolu, tolbutamidu nebo warfarinu
  • Užívání repaglinidu, pioglitazonu, rosiglitazonu, montelukastu, bupropionu nebo efavirenzu
  • V současné době užívá nebo užíval rekreační nebo léčebné konopí, léky na bázi kanabinoidů (včetně Sativex® nebo Epidiolex®) během 12 týdnů před screeningem a není ochoten se zdržet hlasování po dobu trvání studie
  • Účastník má jakoukoli známou nebo předpokládanou přecitlivělost na kanabinoidy nebo kteroukoli z pomocných látek IMP, jako je sezamový olej.
  • Účastník má při screeningu středně těžkou poruchu jaterních funkcí, definovanou jako sérová alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) > 2 × horní hranice normy (ULN) nebo celkový bilirubin (TBL) > 2 × ULN. Toto kritérium lze potvrdit až poté, co budou k dispozici laboratorní výsledky; účastníci zapsaní do hodnocení, u kterých se později zjistí, že splňují toto kritérium, musí projít kontrolou.
  • Účastník je muž a je plodný (tj. po pubertě, pokud není trvale sterilní bilaterální orchidektomií), pokud není ochotný zajistit, aby používal mužskou antikoncepci (kondom) nebo zůstal sexuálně abstinent během studie a 12 týdnů poté.
  • Účastnicí je žena a je ve fertilním věku (tj. po menarche a do doby, než se stane postmenopauzou po dobu ≥ 12 po sobě jdoucích měsíců, pokud není trvale sterilní hysterektomií, bilaterální salpingektomií nebo bilaterální ooforektomií), pokud není ochotna zajistit, aby používala vysoce účinnou metodu antikoncepce (např. hormonální antikoncepce, nitroděložní tělísko/systém uvolňující hormony, oboustranná okluze vejcovodů, partner po vazektomii, sexuální abstinence) během studie a 12 týdnů poté.
  • Účastnice, která je těhotná (pozitivní těhotenský test), kojící nebo plánující těhotenství v průběhu studie nebo do 12 týdnů poté.
  • Účastník obdržel IMP během 12 týdnů před screeningovou návštěvou.
  • Účastník měl operaci mozku nebo traumatické poranění mozku do 1 roku od screeningu.
  • Účastník má jakoukoli jinou závažnou chorobu nebo poruchu, která podle názoru zkoušejícího může účastníka, ostatní účastníky nebo pracovníky pracoviště vystavit riziku z důvodu účasti ve zkoušce, může ovlivnit výsledek studie nebo ovlivnit schopnost účastníka zúčastnit se soudu.
  • Jakékoli abnormality zjištěné po fyzickém vyšetření účastníka, které by podle názoru zkoušejícího ohrozily bezpečnost účastníka, pokud by se účastnil hodnocení
  • Jakákoli historie sebevražedného chování (celoživotní) nebo sebevražedné myšlenky typu 4 nebo 5 na stupnici Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) za poslední 4 týdny nebo při screeningu nebo randomizaci
  • Účastník daroval krev během posledních 12 týdnů a není ochoten se zdržet darování krve během zkoušky.
  • Účastník má jakoukoli známou nebo podezřelou anamnézu zneužívání alkoholu nebo návykových látek nebo pozitivní test na zneužívání drog při screeningu (není odůvodněno známou souběžnou medikací).
  • Účastník byl již dříve randomizován do této studie.
  • Účastník má v plánu během zkoušky cestovat mimo zemi svého bydliště, pokud účastník nemá potvrzení, že IMP je v cílové zemi/státu povolen

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: GWP42003-P 10 mg/kg/den
Účastníci budou stratifikováni podle věku (6 až 11 let, 12 až 17 let), užívání antipsychotik (zapnutá versus vypnutá) a regionu (Severní Amerika versus zbytek světa) a budou randomizováni tak, aby dostávali 5 miligramů na kilogram za den (mg/kg/den) GWP42003-P po dobu 1 týdne a poté 10 mg/kg/den GWP42003-P po dobu 11 týdnů.
Lék: GWP42003-P
GWP42003-P perorální roztok (100 miligramů na mililitr [mg/ml] kanabidiol [CBD] v sezamovém oleji s bezvodým ethanolem, ethanolem [10% v/v] sladidlem [sukralóza] a jahodovou příchutí), podávaný dvakrát denně (ráno a večer)
Ostatní jména:
  • Epidiolex®
  • kanabidiol
  • CBD-OS
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci budou stratifikováni na základě jejich věku (6 až 11 let, 12 až 17 let), užívání antipsychotik (zapnuto versus vypnuto) a regionu (Severní Amerika versus zbytek světa) a budou randomizováni tak, aby dostávali odpovídající placebo. po dobu 12 týdnů.
Lék: Placebo
Perorální placebo odpovídající GWP42003-P perorálnímu roztoku obsahujícímu sezamový olej s bezvodým ethanolem, sladidlem (sukralózou), jahodovým aromatem a beta karotenem, podávané dvakrát denně (ráno a večer)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v aberantním kontrolním seznamu chování (ABC) Total skóre
Časové okno: Základní linie až do 12. týdne
ABC posouzená k pečovateli byla navržena k posouzení přítomnosti a závažnosti různých problémových chování běžně pozorovaných u jedinců diagnostikovaných s intelektuálním a vývojovým postižením. Kontrolní seznam obsahuje 5 dílčích stupnic: podrážděnost (15 položek); Sociální stažení (16 položek); Stereotypní chování (7 položek); Hyperaktivita/nesoulad (16 položek); a nevhodná řeč (4 položky). Každá položka je hodnocena jako 0 (nikdy problém), 1 (mírný problém), 2 (mírně vážný problém) nebo 3 (závažný problém). Celkové skóre všech položek pro každý dílčí měřítko se pohybuje od 0-45 (podrážděnost), 0-48 (sociální stažení a hyperaktivita/nesoulad), 0-21 (stereotypní chování) a 0-12 (nevhodná řeč), kde vyšší skóre naznačují horší klinický výsledek. Změna ze základní linie do 4., 8. týdne a 12. týdne je hlášena s nižšími skóre, což naznačuje lepší klinický výsledek.
Základní linie až do 12. týdne
Změna z výchozí hodnoty ve Vinelandu Adaptivní chování Scales-3 (VABS-3) skóre
Časové okno: Základní linie až do 12. týdne
Měřítka VABS-3 hodnotí, co člověk dělá, spíše než co může udělat. Vineland-3 hodnotí adaptivní chování ve 3 oblasti: komunikace, každodenní životní dovednosti a socializace. Každá doména se skládá ze 3 subdomén: receptivní exprese a psaná (komunikace); osobní, domácí a komunitní (každodenní životní dovednosti); Mezilidské vztahy, hry a volný čas a kopírování (socializace). Adaptivní skóre kompozitního chování se vypočítá jako aritmetický průměr všech 3 skóre domén. Celkový rozsah skóre je 20 až 140, kde nízké skóre naznačuje nízký (nejhorší) klinický výsledek a vysoké skóre naznačují vysoký (nejlepší) klinický výsledek. Změna z výchozí hodnoty ve VABS-3 se uvádí s kladnými hodnotami, což naznačuje pozitivní zlepšení adaptivního chování.
Základní linie až do 12. týdne
Počet pacientů na kategorii klinického globálního dojmu (CGI-I)
Časové okno: Den 85
CGI-I je 7-bodová stupnice, která vyžaduje, aby lékař posoudil, jak se nemoc pacienta zlepšila nebo zhoršila vzhledem k základnímu stavu na začátku intervence. Klinik se dotáhne: Ve srovnání s stavem pacienta při přijetí do projektu, kolik se pacient změnil? Toto je hodnoceno jako: 1 = velmi vylepšené; 2 = mnohem vylepšené; 3 = minimálně vylepšené; 4 = žádná změna; 5 = minimálně horší; 6 = mnohem horší; nebo 7 = mnohem horší. Vyšší skóre naznačují horší klinický výsledek. Počet pacientů v každé kategorii CGI-I je hlášen.
Den 85
Změna z výchozí hodnoty v skóre klinické globální závažnosti (CGI-S)
Časové okno: Základní linie až do 12. týdne
CGI-S je 7-bodová stupnice, která vyžaduje, aby lékař ohodnotil závažnost pacientovy nemoci v době hodnocení, vzhledem k zkušenostem lékaře s pacienty, kteří mají stejnou diagnózu. Lékař je dotazován: vzhledem k vaší celkové klinické zkušenosti s touto konkrétní populací, jak nemocný je v tuto chvíli pacient? Toto je hodnoceno jako: 1 = normální, vůbec ne špatně; 2 = hraniční nemocný; 3 = mírně nemocné; 4 = mírně nemocný; 5 = výrazně nemocný; 6 = vážně nemocný; nebo 7 = extrémně nemocný. Vyšší skóre označují horší výsledek. Změna z výchozí hodnoty ve skóre CGI-S je hlášena a nižší průměrné skóre naznačují lepší výsledek.
Základní linie až do 12. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků hlásí nežádoucí účinky ve vývoji léčby
Časové okno: Základní linie až do 12. týdne
Čaj je ten, který začal nebo se zhoršil se závažností nebo vážností, po první dávce Imp. AE byly kódovány podle lékařského slovníku pro regulační činnosti V24.0 Dictionary.
Základní linie až do 12. týdne
Průměrná změna z výchozí hodnoty v hladině hematologie klinické laboratoře
Časové okno: Základní linie do 9. týdne (konec zúžení/stažení)
Základní linie do 9. týdne (konec zúžení/stažení)
Průměrná procentuální změna od výchozí hodnoty v úrovni hematologie klinické laboratoře
Časové okno: Základní linie do 9. týdne (konec zúžení/stažení)
Základní linie do 9. týdne (konec zúžení/stažení)
Průměrná změna z výchozí hodnoty v hladinách hemoglobinu
Časové okno: 9. týden (konec zúžení/stažení)
9. týden (konec zúžení/stažení)
Průměrná změna z výchozí hodnoty v hladinách erytrocytů střední hladiny hemoglobinu
Časové okno: 9. týden (konec zúžení/stažení)
9. týden (konec zúžení/stažení)
Průměrná změna z výchozí hodnoty v průměrných úrovních erytrocytů
Časové okno: 9. týden (konec zúžení/stažení)
9. týden (konec zúžení/stažení)
Počet pacientů s klinicky významnými hodnotami vitálních znaků
Časové okno: Post-baseline až 12 týdnů
Post-baseline až 12 týdnů
Počet pacientů s nálezy klinicky významného postupu fyzického vyšetření
Časové okno: Výchozí hodnota do 85 dnů po basyline
Je hlášen počet pacientů s abnormálními zjištěními fyzických zkoušek.
Výchozí hodnota do 85 dnů po basyline
Počet pacientů s klinicky významnými 12-hlavními nálezy elektrokardiogramu
Časové okno: Výchozí hodnota do 85 dnů po basyline
Výchozí hodnota do 85 dnů po basyline
Počet účastníků hlásí sebevražedné myšlenky nebo chování pomocí stupnice hodnocení závažnosti Columbia-Suicide (C-SSR)
Časové okno: Základní linie do dne 92
Výsledky hodnocení C-SSRS od poslední návštěvy jsou hlášeny. Přítomnost/nepřítomnost sebevražedného nápadu nebo chování je hodnocena na základě odpovědí ano/ne. Celkový počet účastníků hlásí sebevražedné myšlenky nebo chování.
Základní linie do dne 92

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jazz Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. května 2021

Primární dokončení (Aktuální)

21. prosince 2023

Dokončení studie (Aktuální)

21. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. února 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. února 2021

První zveřejněno (Aktuální)

9. února 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. března 2025

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GWND19189
  • 2020-002819-21 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poruchou autistického spektra

Klinické studie na GWP42003-P

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mali

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit