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Prova per indagare sulla sicurezza e l'efficacia della soluzione orale di cannabidiolo (GWP42003-P; CBD-OS) in bambini e adolescenti con disturbo dello spettro autistico

12 marzo 2025 aggiornato da: Jazz Pharmaceuticals

Uno studio esplorativo, di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per indagare sulla sicurezza e l'efficacia della soluzione orale di cannabidiolo (GWP42003-P; CBD-OS) in bambini e adolescenti con disturbo dello spettro autistico

Questo studio sarà condotto per valutare l'efficacia di GWP42003-P, rispetto al placebo, nel ridurre la gravità dei sintomi nei bambini con disturbo dello spettro autistico (ASD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

103

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Clayton, Australia, 03168
        • Monash Medical Centre
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Canada, L1Z0M1
        • The Kids Clinic
      • Ottawa, Ontario, Canada, K2G1W2
        • Center for Pediatric Excellence
  • Germania
      • Freiburg, Germania, 79104
        • Klinik fur Psychiatrie, Psychotherapie und Psychosomatik im Kindes und Jugendalter
      • Mannheim, Germania, 68159
        • Zentralinstitut fuer Seelische Gesundheit
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito, G128QQ
        • University of Glasgow Institute of Health and Wellbeing
      • London, Regno Unito
        • Institute of Psychiatry, King's College London
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spagna, 08007
        • Instituto Global de Atencion Integral del Neurodesarrollo (IGAIN)
      • Sabadell, Spagna, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center (SARRRC)
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • UCSD School of Medicine
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90024
        • UCLA Neuropsychiatric Institute
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Apg Research, Llc
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40292
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Lexington, Massachusetts, Stati Uniti, 02421
        • Massachusetts General Hospital (Lurie Center for Autism)
    • New York
      • Staten Island, New York, Stati Uniti, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Research Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il peso del partecipante è di almeno 12 chilogrammi (kg).
  • I partecipanti (se in possesso di un'adeguata comprensione, secondo l'opinione dello sperimentatore) e i loro genitori/rappresentanti legali sono disposti e in grado di fornire il consenso informato e il consenso per la partecipazione allo studio.
  • Il partecipante e il suo caregiver sono disposti e in grado (secondo l'opinione dello sperimentatore) di rispettare tutti i requisiti dello studio.
  • - Il partecipante ha una diagnosi di disturbo dello spettro autistico (ASD) secondo i criteri del Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali, 5a edizione (DSM-5) per l'ASD, confermata dai criteri dell'Autism Diagnostic Observational Schedule (ADOS-2) (condotta entro 2 anni presso sito di sperimentazione o durante lo screening da parte di un valutatore qualificato). Nota: durante circostanze speciali (ad es. pandemia di COVID-19) in cui l'ADOS-2 non può essere eseguito a causa di restrizioni del sito (ad es. uso obbligatorio di mascherine facciali) e un ADOS-2 condotto entro 2 anni presso il centro di prova da un qualificato valutatore non è disponibile, l'idoneità può essere confermata utilizzando: 1) un ADOS-2 eseguito entro 2 anni da un valutatore qualificato (esterno al sito); 2) se 1) non è disponibile, l'idoneità può essere confermata utilizzando l'Autism Diagnostic Interview, Revised (ADI-R) allo screening.
  • Impressioni cliniche globali - Scala di miglioramento (CGI-S) ≥ 4 (moderatamente malato) allo screening e alla randomizzazione.
  • Punteggio della sottoscala di irritabilità della lista di controllo del comportamento aberrante (ABC-I) ≥ 15 allo screening.
  • Quoziente intellettivo (QI) ≥ 70 allo screening, o misurato entro 1 anno dallo screening, utilizzando la Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence Scale Second Edition (WASI-II).
  • Tutti i farmaci o gli interventi (inclusi interventi psicosociali, integratori alimentari, probiotici, logopedia, ecc.) per i sintomi correlati all'ASD devono essere rimasti stabili per 4 settimane prima dello screening e della randomizzazione e il paziente/caregiver deve essere disposto a mantenere un regime stabile durante tutto il processo.
  • I partecipanti devono avere la capacità di deglutire il medicinale sperimentale (IMP), fornito come soluzione liquida.
  • Il partecipante e/o il/i genitore/i/rappresentante legale è disposto a consentire alle autorità responsabili di essere informate della partecipazione allo studio, se richiesto dalla legge locale.
  • Il partecipante e/o il/i genitore/i/rappresentante legale è/sono disposto a consentire al medico di base del partecipante (se ne ha uno) e al consulente (se ne ha uno) di essere informati della partecipazione allo studio se il medico di base/ il consulente è diverso dall'investigatore.

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi attuale di disturbo bipolare, psicosi, schizofrenia, disturbo schizoaffettivo o depressione maggiore (possono essere inclusi partecipanti con depressione in remissione)
  • Ha una diagnosi diversa da ASD che domina la presentazione clinica (ad es. Disturbo da deficit di attenzione e iperattività [ADHD])
  • Ha una condizione neurologica progressiva
  • Convulsioni nelle ultime 24 settimane
  • Cambiamenti nella terapia anticonvulsivante nelle ultime 12 settimane
  • Attualmente sta assumendo più di 2 farmaci antiepilettici (AED)
  • Prendendo sirolimus, everolimus, temsirolimus o tacrolimus
  • Prendendo clobazam
  • Prendendo omeprazolo, lansoprazolo, tolbutamide o warfarin
  • Assunzione di repaglinide, pioglitazone, rosiglitazone, montelukast, bupropione o efavirenz
  • Attualmente utilizza o ha utilizzato cannabis ricreativa o medicinale, farmaci a base di cannabinoidi (inclusi Sativex® o Epidiolex®) nelle 12 settimane precedenti lo screening e non è disposto ad astenersi per la durata della sperimentazione
  • Il partecipante ha ipersensibilità nota o sospetta ai cannabinoidi o a uno qualsiasi degli eccipienti dell'IMP, come l'olio di sesamo.
  • - Il partecipante presenta una funzionalità epatica moderatamente compromessa allo screening, definita come alanina aminotransferasi sierica (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > 2 × limite superiore della norma (ULN) o bilirubina totale (TBL) > 2 × ULN. Questo criterio può essere confermato solo una volta disponibili i risultati di laboratorio; i partecipanti iscritti allo studio che in seguito risulteranno soddisfare questo criterio devono essere sottoposti a screening non superato.
  • - Il partecipante è maschio e fertile (ovvero, dopo la pubertà a meno che non sia permanentemente sterile mediante orchiectomia bilaterale) a meno che non sia disposto a garantire l'uso della contraccezione maschile (preservativo) o rimanere sessualmente astinente durante lo studio e per 12 settimane successive.
  • La partecipante è di sesso femminile e potenzialmente fertile (ovvero, dopo il menarca e fino al raggiungimento della postmenopausa per ≥ 12 mesi consecutivi a meno che non sia permanentemente sterile mediante isterectomia, salpingectomia bilaterale o ovariectomia bilaterale) a meno che non sia disposta a garantire l'utilizzo di un metodo di controllo delle nascite altamente efficace (ad es. , contraccezione ormonale, dispositivo intrauterino/sistema di rilascio di ormoni, occlusione tubarica bilaterale, partner vasectomizzato, astinenza sessuale) durante lo studio e per le 12 settimane successive.
  • Partecipante donna incinta (test di gravidanza positivo), in allattamento o che sta pianificando una gravidanza durante il corso della sperimentazione o entro le 12 settimane successive.
  • - Il partecipante ha ricevuto un IMP nelle 12 settimane precedenti la visita di screening.
  • - Il partecipante ha subito un intervento chirurgico al cervello o una lesione cerebrale traumatica entro 1 anno dallo screening.
  • - Il partecipante ha qualsiasi altra malattia o disturbo significativo che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può mettere a rischio il partecipante, altri partecipanti o il personale del sito a causa della partecipazione allo studio, può influenzare il risultato dello studio o può influenzare il la capacità del partecipante di prendere parte alla sperimentazione.
  • Eventuali anomalie identificate a seguito di un esame fisico del partecipante che, a parere dello sperimentatore, metterebbero a repentaglio la sicurezza del partecipante se prendessero parte allo studio
  • Qualsiasi storia di comportamento suicidario (per tutta la vita) o qualsiasi ideazione suicidaria di tipo 4 o 5 sulla Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) nelle ultime 4 settimane o allo screening o alla randomizzazione
  • Il partecipante ha donato sangue nelle ultime 12 settimane e non è disposto ad astenersi dalla donazione di sangue durante il processo.
  • - Il partecipante ha una storia nota o sospetta di abuso di alcol o sostanze o test di abuso di droghe positivo allo screening (non giustificato da un noto farmaco concomitante).
  • Il partecipante è stato precedentemente randomizzato in questo studio.
  • Il partecipante ha in programma di viaggiare al di fuori del proprio paese di residenza durante la prova, a meno che il partecipante non abbia la conferma che l'IMP è consentito nel paese/stato di destinazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GWP42003-P 10 mg/kg/giorno
I partecipanti saranno stratificati in base alla loro età (da 6 a 11 anni, da 12 a 17 anni), uso di antipsicotici (on vs off) e regione (Nord America vs Resto del mondo) e saranno randomizzati per ricevere 5 milligrammi per chilogrammo al giorno (mg/kg/giorno) GWP42003-P per 1 settimana e poi 10 mg/kg/giorno GWP42003-P per 11 settimane.
Droga: GWP42003-P
Soluzione orale GWP42003-P (100 milligrammi per millilitro [mg/mL] cannabidiolo [CBD] in olio di sesamo con etanolo anidro, dolcificante etanolo [10% v/v] [sucralosio] e aroma di fragola), somministrata due volte al giorno (la mattina e sera)
Altri nomi:
  • Epidiolex®
  • cannabidiolo
  • CBD OS
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti saranno stratificati in base alla loro età (da 6 a 11 anni, da 12 a 17 anni), uso di antipsicotici (on vs off) e regione (Nord America vs Resto del mondo) e saranno randomizzati per ricevere placebo corrispondente per 12 settimane.
Droga: Placebo
Placebo orale per abbinare GWP42003-P soluzione orale contenente olio di sesamo con etanolo anidro, dolcificante (sucralosio), aroma di fragola e beta carotene, somministrato due volte al giorno (mattina e sera)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dalla linea di base in Aberrant Behavior Checklist (ABC) Subscale Total Scores
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 12
La ABC valutata dal caregiver è stata progettata per valutare la presenza e la gravità di vari comportamenti problematici comunemente osservati negli individui con diagnosi di disabilità intellettuale e di sviluppo. L'elenco di controllo contiene 5 sottoscale: irritabilità (15 articoli); Ritiro sociale (16 articoli); Comportamento stereotipico (7 articoli); Iperattività/non conformità (16 articoli); e discorso inappropriato (4 articoli). Ogni elemento viene valutato come 0 (mai un problema), 1 (leggero problema), 2 (problema moderatamente grave) o 3 (grave problema). Il punteggio totale di tutti gli articoli per ogni sottoscala vanno da 0-45 (irritabilità), 0-48 (ritiro sociale e iperattività/non conformità), 0-21 (comportamento stereotipico) e 0-12 (linguaggio inappropriato) in cui punteggi più alti indicano un risultato clinico peggiore. Il cambiamento dal basale alla settimana 4, alla settimana 8 e alla settimana 12 è riportato con punteggi più bassi che indicano un migliore risultato clinico.
Basale fino alla settimana 12
Modifica dal basale nei punteggi di comportamento adattivo Vineland-3 (VABS-3)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 12
Le scale VABS-3 valutano ciò che fa una persona, piuttosto che ciò che può fare. Vineland-3 valuta il comportamento adattivo in 3 settori: comunicazione, abilità di vita quotidiana e socializzazione. Ogni dominio è composto da 3 sottodomini: espressione ricettiva e scritta (comunicazione); Personale, domestico e comunità (abilità di vita quotidiana); Rapporti interpersonali, gioco di gioco e per il tempo libero e di copia (socializzazione). Il punteggio composito di comportamento adattivo viene calcolato come media aritmetica di tutti e 3 i punteggi del dominio. L'intervallo di punteggio totale è da 20 a 140, in cui i punteggi bassi indicano risultati clinici bassi (peggiori) e punteggi alti indicano un risultato clinico elevato (migliore). La variazione dal basale nel VABS-3 viene riportata con valori positivi che indicano un miglioramento positivo nel comportamento adattivo.
Basale fino alla settimana 12
Numero di pazienti per categoria clinica di miglioramento dell'impressione globale (CGI-I)
Lasso di tempo: Giorno 85
Il CGI-I è una scala a 7 punti che richiede al medico di valutare quanto la malattia del paziente sia migliorata o peggiorata rispetto a uno stato di base all'inizio dell'intervento. Viene chiesto al medico: rispetto alle condizioni del paziente al momento dell'ammissione al progetto, quanto è cambiato il paziente? Questo è valutato come: 1 = molto migliorato; 2 = molto migliorato; 3 = minimamente migliorato; 4 = nessun cambiamento; 5 = minimamente peggio; 6 = molto peggio; o 7 = molto peggio. I punteggi più alti indicano risultati clinici peggiori. Viene riportato il numero di pazienti in ciascuna categoria CGI-I.
Giorno 85
Cambiamento dal basale nei punteggi clinici di gravità dell'impressione globale (CGI)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 12
Il CGI-S è una scala a 7 punti che richiede al medico di valutare la gravità della malattia del paziente al momento della valutazione, rispetto all'esperienza del medico con i pazienti che hanno la stessa diagnosi. Viene chiesto al medico: considerando la tua esperienza clinica totale con questa particolare popolazione, quanto è malato il paziente in questo momento? Questo è valutato come: 1 = normale, per niente malato; 2 = confine malato; 3 = leggermente malato; 4 = moderatamente malato; 5 = marcatamente malato; 6 = gravemente malato; o 7 = estremamente malato. Punteggi più alti indicano risultati peggiori. Viene riportato il cambiamento dal basale nei punteggi CGI-S e punteggi medi più bassi indicano un risultato migliore.
Basale fino alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che riportano eventi avversi emergenti per il trattamento
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 12
Un Teae è uno che ha iniziato o peggiorato in gravità o in serietà, seguendo la prima dose di IMP. Gli eventi avversi sono stati codificati secondo il dizionario medico per le attività normative V24.0.
Basale fino alla settimana 12
Cambiamento medio rispetto al basale nei livelli di laboratorio clinico ematologia
Lasso di tempo: Baseline fino alla settimana 9 (fine del cono/ritiro)
Baseline fino alla settimana 9 (fine del cono/ritiro)
Variazione percentuale media rispetto al basale nei livelli di laboratorio clinico ematologia
Lasso di tempo: Baseline fino alla settimana 9 (fine del cono/ritiro)
Baseline fino alla settimana 9 (fine del cono/ritiro)
Variazione media dal basale nei livelli di emoglobina
Lasso di tempo: Settimana 9 (fine del cono/ritiro)
Settimana 9 (fine del cono/ritiro)
Cambiamento medio dal basale nei livelli medi di emoglobina corpuscolare media
Lasso di tempo: Settimana 9 (fine del cono/ritiro)
Settimana 9 (fine del cono/ritiro)
Variazione media dal basale nei livelli di volume corpuscolare medio di eritrociti
Lasso di tempo: Settimana 9 (fine del cono/ritiro)
Settimana 9 (fine del cono/ritiro)
Numero di pazienti con valori di segni vitali clinicamente significativi
Lasso di tempo: Post-Baseline fino a 12 settimane
Post-Baseline fino a 12 settimane
Numero di pazienti con risultati della procedura di esame fisico clinicamente significativo
Lasso di tempo: Baseline fino al giorno 85 Post-Baseline
Sono riportati il ​​numero di pazienti con risultati di esame fisico anormali.
Baseline fino al giorno 85 Post-Baseline
Numero di pazienti con risultati di elettrocardiogramma clinicamente significativi a 12 leggi
Lasso di tempo: Baseline fino al giorno 85 Post-Baseline
Baseline fino al giorno 85 Post-Baseline
Numero di partecipanti che riportano ideazione o comportamento suicidarie utilizzando la scala di valutazione della gravità della Columbia-Suicide (C-SSRS)
Lasso di tempo: Basale fino al giorno 92
I risultati della scala di valutazione C-SSRS dall'ultima visita. La presenza/assenza di qualsiasi ideazione o comportamento suicidaria viene valutata in base alle risposte sì/no. Viene segnalato il numero complessivo di partecipanti che riportano ideazione o comportamento suicidarie.
Basale fino al giorno 92

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 maggio 2021

Completamento primario (Effettivo)

21 dicembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

21 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 febbraio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

9 febbraio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 marzo 2025

Ultimo verificato

1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GWND19189
  • 2020-002819-21 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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