Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Forsøk for å undersøke sikkerheten og effekten av Cannabidiol oral løsning (GWP42003-P; CBD-OS) hos barn og ungdom med autismespektrumforstyrrelse

12. mars 2025 oppdatert av: Jazz Pharmaceuticals

En utforskende, fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å undersøke sikkerheten og effekten av Cannabidiol oral løsning (GWP42003-P; CBD-OS) hos barn og ungdom med autismespektrumforstyrrelse

Denne studien vil bli utført for å evaluere effekten av GWP42003-P, sammenlignet med placebo, for å redusere alvorlighetsgraden av symptomer hos barn med autismespektrumforstyrrelse (ASD).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

103

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Clayton, Australia, 03168
        • Monash Medical Centre
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Canada, L1Z0M1
        • The Kids Clinic
      • Ottawa, Ontario, Canada, K2G1W2
        • Center for Pediatric Excellence
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center (SARRRC)
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • UCSD School of Medicine
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90024
        • UCLA Neuropsychiatric Institute
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Apg Research, Llc
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40292
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Lexington, Massachusetts, Forente stater, 02421
        • Massachusetts General Hospital (Lurie Center for Autism)
    • New York
      • Staten Island, New York, Forente stater, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Research Institute
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spania, 08007
        • Instituto Global de Atencion Integral del Neurodesarrollo (IGAIN)
      • Sabadell, Spania, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
  • Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia, G128QQ
        • University of Glasgow Institute of Health and Wellbeing
      • London, Storbritannia
        • Institute of Psychiatry, King's College London
  • Tyskland
      • Freiburg, Tyskland, 79104
        • Klinik fur Psychiatrie, Psychotherapie und Psychosomatik im Kindes und Jugendalter
      • Mannheim, Tyskland, 68159
        • Zentralinstitut fuer Seelische Gesundheit

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakervekt er minst 12 kilo (kg).
  • Deltakere (hvis de har tilstrekkelig forståelse, etter etterforskerens mening) og deres forelder(e)/rettslige representant er villige og i stand til å gi informert samtykke og samtykke for deltakelse i rettssaken.
  • Deltakeren og deres omsorgsperson er villige og i stand til (etter etterforskerens mening) å overholde alle prøvekrav.
  • Deltakeren har en diagnose av Autism Spectrum Disorder (ASD) i henhold til Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5th Edition (DSM-5) kriterier for ASD, bekreftet av Autism Diagnostic Observational Schedule (ADOS-2) kriterier (utført innen 2 år kl. prøvestedet eller ved screening av en kvalifisert bedømmer). Merk: Under spesielle omstendigheter (f.eks. COVID-19-pandemi) der ADOS-2 ikke kan utføres på grunn av stedsbegrensninger (f.eks. obligatorisk bruk av ansiktsmasker) og en ADOS-2 utført innen 2 år på prøvestedet av en kvalifisert assessor er ikke tilgjengelig, kvalifisering kan bekreftes ved å bruke: 1) en ADOS-2 utført innen 2 år av en kvalifisert assessor (eksternt til nettstedet); 2) hvis 1) ikke er tilgjengelig, kan kvalifikasjonen bekreftes ved hjelp av Autism Diagnostic Interview, Revised (ADI-R) ved screening.
  • Clinical Global Impressions - Improvement Scale (CGI-S) ≥ 4 (moderat syk) ved screening og randomisering.
  • Sjekkliste for avvikende atferd Irritabilitet (ABC-I) subskala score ≥ 15 ved screening.
  • Intelligenskvotient (IQ) ≥ 70 ved screening, eller målt innen 1 år etter screening, ved bruk av Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence Scale Second Edition (WASI-II).
  • Alle medisiner eller intervensjoner (inkludert psykososiale intervensjoner, kosttilskudd, probiotika, logopedi, etc.) for ASD-relaterte symptomer må ha vært stabile i 4 uker før screening og randomisering, og pasienten/omsorgspersonen bør være villig til å opprettholde et stabilt regime. gjennom hele rettssaken.
  • Deltakerne må ha evnen til å svelge forsøksmedisinen (IMP), gitt som en flytende løsning.
  • Deltaker og/eller forelder(e)/juridisk representant er villige til å tillate at de ansvarlige myndighetene blir varslet om deltakelse i rettssaken, hvis det er pålagt av lokal lov.
  • Deltaker og/eller forelder(e)/rettslig representant er villige til å la deltakerens primærlege (hvis de har en) og konsulent (hvis de har en) bli varslet om deltakelse i utprøvingen dersom primærlegen/ konsulenten er forskjellig fra etterforskeren.

Ekskluderingskriterier:

  • Nåværende diagnose av bipolar lidelse, psykose, schizofreni, schizoaffektiv lidelse eller alvorlig depresjon (deltakere med depresjon i remisjon kan være inkludert)
  • Har en annen diagnose enn ASD som dominerer den kliniske presentasjonen (f.eks. Attention Deficit Hyperactivity Disorder [ADHD])
  • Har en progressiv nevrologisk tilstand
  • Anfall de siste 24 ukene
  • Endringer i krampestillende behandling i løpet av de siste 12 ukene
  • Tar for tiden mer enn 2 antiepileptika (AED)
  • Tar sirolimus, everolimus, temsirolimus eller takrolimus
  • Tar clobazam
  • Tar omeprazol, lansoprazol, tolbutamid eller warfarin
  • Tar repaglinid, pioglitazon, rosiglitazon, montelukast, bupropion eller efavirenz
  • Bruker for øyeblikket eller har brukt cannabis til rekreasjons- eller medisinsk cannabis, cannabinoidbaserte medisiner (inkludert Sativex® eller Epidiolex®) i løpet av de 12 ukene før screening og er uvillig til å avstå i løpet av prøveperioden
  • Deltakeren har en kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor cannabinoider eller noen av hjelpestoffene i IMP, for eksempel sesamolje.
  • Deltakeren har moderat nedsatt leverfunksjon ved screening, definert som serumalaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) > 2 × øvre normalgrense (ULN) eller total bilirubin (TBL) > 2 × ULN. Dette kriteriet kan bare bekreftes når laboratorieresultatene er tilgjengelige; deltakere som er registrert i forsøket og som senere blir funnet å oppfylle dette kriteriet, må være screen-failed.
  • Deltakeren er mann og fertil (dvs. etter puberteten med mindre de er permanent sterile ved bilateral orkidektomi) med mindre de er villig til å sikre at de bruker mannlig prevensjon (kondom) eller forblir seksuelt avholdende under forsøket og i 12 uker deretter.
  • Deltakeren er kvinnelig og i fertil alder (dvs. etter menarche og inntil de blir postmenopausal i ≥ 12 påfølgende måneder med mindre de er permanent sterile ved hysterektomi, bilateral salpingektomi eller bilateral ooforektomi) med mindre de er villige til å sikre at de bruker en svært effektiv prevensjonsmetode (f. , hormonell prevensjon, intrauterin enhet/hormonfrigjørende system, bilateral tubal okklusjon, vasektomisert partner, seksuell avholdenhet) under forsøket og i 12 uker deretter.
  • Kvinnelig deltaker som er gravid (positiv graviditetstest), ammer eller planlegger graviditet i løpet av forsøket eller innen 12 uker etterpå.
  • Deltakeren har mottatt en IMP innen 12 uker før screeningbesøket.
  • Deltakeren gjennomgikk hjerneoperasjon eller traumatisk hjerneskade innen 1 år etter screening.
  • Deltakeren har enhver annen betydelig sykdom eller lidelse som, etter etterforskerens mening, enten kan sette deltakeren, andre deltakere eller stedets ansatte i fare på grunn av deltakelse i forsøket, kan påvirke resultatet av forsøket, eller kan påvirke deltakerens mulighet til å delta i forsøket.
  • Eventuelle abnormiteter identifisert etter en fysisk undersøkelse av deltakeren som, etter etterforskerens mening, ville sette deltakerens sikkerhet i fare hvis de deltok i forsøket
  • Enhver historie med selvmordsatferd (livslang) eller selvmordstanker av type 4 eller 5 på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) i løpet av de siste 4 ukene eller ved screening eller randomisering
  • Deltakeren har donert blod i løpet av de siste 12 ukene og er ikke villig til å avstå fra å gi blod under forsøket.
  • Deltakeren har en kjent eller mistenkt historie med alkohol- eller rusmisbruk eller positive rusmidler ved screening (ikke begrunnet med kjent samtidig medisinering).
  • Deltakeren har tidligere blitt randomisert inn i denne studien.
  • Deltakeren har planer om å reise utenfor bostedslandet under forsøket, med mindre deltakeren har bekreftelse på at IMP er tillatt i destinasjonslandet/-staten

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: GWP42003-P 10 mg/kg/dag
Deltakerne vil bli stratifisert basert på alder (6 til 11 år, 12 til 17 år), bruk av antipsykotika (på versus av) og region (Nord-Amerika versus resten av verden) og vil bli randomisert til å motta 5 milligram per kilogram per dag (mg/kg/dag) GWP42003-P i 1 uke og deretter 10 mg/kg/dag GWP42003-P i 11 uker.
Legemiddel: GWP42003-P
GWP42003-P mikstur (100 milligram per milliliter [mg/ml] cannabidiol [CBD] i sesamolje med vannfri etanol, etanol [10 % v/v] søtningsmiddel [sukralose] og jordbærsmak), administrert to ganger om dagen (morgen og kveld)
Andre navn:
  • Epidiolex®
  • cannabidiol
  • CBD-OS
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil bli stratifisert basert på alder (6 til 11 år, 12 til 17 år), bruk av antipsykotika (på versus av) og region (Nord-Amerika versus resten av verden) og vil bli randomisert til å motta matchende placebo i 12 uker.
Legemiddel: Placebo
Oral placebo for å matche GWP42003-P mikstur som inneholder sesamolje med vannfri etanol, søtningsmiddel (sukralose), jordbærsmak og betakaroten, administrert to ganger om dagen (morgen og kveld)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i aberrant atferdssjekkliste (ABC) underskala total score
Tidsramme: Baseline opp til uke 12
Den omsorgspersoner-assuserte ABC ble designet for å vurdere tilstedeværelsen og alvorlighetsgraden av forskjellige problematferd som ofte er observert hos individer som er diagnostisert med intellektuell og utviklingshemming. Sjekklisten inneholder 5 underskalaer: irritabilitet (15 elementer); Sosial tilbaketrekning (16 elementer); Stereotypisk oppførsel (7 elementer); Hyperaktivitet/avvik (16 elementer); og upassende tale (4 elementer). Hvert element blir scoret som 0 (aldri et problem), 1 (lett problem), 2 (moderat alvorlig problem) eller 3 (alvorlig problem). Den totale poengsummen for alle elementene for hvert underskala varierer fra 0-45 (irritabilitet), 0-48 (sosial tilbaketrekning og hyperaktivitet/avvik), 0-21 (stereotypisk atferd) og 0-12 (upassende tale) der høyere score indikerer dårligere klinisk resultat. Endringen fra baseline til uke 4, uke 8 og uke 12 rapporteres med lavere score som indikerer bedre klinisk utfall.
Baseline opp til uke 12
Endring fra baseline i Vineland Adaptive Behavior Scales-3 (VABS-3) score
Tidsramme: Baseline opp til uke 12
VABS-3-skalaene vurderer hva en person gjør, i stedet for hva han eller hun kan gjøre. Vineland-3 vurderer adaptiv atferd på 3 domener: kommunikasjon, daglige livsferdigheter og sosialisering. Hvert domene består av 3 underdomener: mottakelig uttrykk og skrevet (kommunikasjon); personlig, innenlandsk og fellesskap (daglige livsferdigheter); Mellommenneskelige forhold, lek og fritids- og kopieringsevner (sosialisering). Den adaptive atferds sammensatte poengsum beregnes som aritmetisk gjennomsnitt for alle 3 domenescore. Det totale poengsumsområdet er 20 til 140, der lave score indikerer lavt (verste) kliniske utfall og høye score indikerer høyt (beste) kliniske utfall. Endringen fra baseline i VABS-3 rapporteres med positive verdier som indikerer en positiv forbedring i adaptiv atferd.
Baseline opp til uke 12
Antall pasienter per klinisk global inntrykksforbedring (CGI-I) kategori
Tidsramme: Dag 85
CGI-I er en 7-punkts skala som krever at klinikeren vurderer hvor mye pasientens sykdom har forbedret seg eller forverret seg i forhold til en baseline-tilstand i begynnelsen av intervensjonen. Klinikeren blir spurt: Sammenlignet med pasientens tilstand ved innleggelse i prosjektet, hvor mye har pasienten endret seg? Dette er vurdert som: 1 = veldig forbedret; 2 = mye forbedret; 3 = minimalt forbedret; 4 = ingen endring; 5 = minimalt verre; 6 = mye verre; eller 7 = veldig mye verre. Høyere score indikerer dårligere klinisk utfall. Antall pasienter i hver CGI-I-kategori er rapportert.
Dag 85
Endring fra baseline i klinisk global inntrykk alvorlighetsgrad (CGI-S) score
Tidsramme: Baseline opp til uke 12
CGI-S er en 7-punkts skala som krever at klinikeren vurderer alvorlighetsgraden av pasientens sykdom på vurderingstidspunktet, i forhold til klinikerens erfaring med pasienter som har samme diagnose. Klinikeren blir spurt: Tatt i betraktning din totale kliniske erfaring med akkurat denne befolkningen, hvor syk er pasienten på dette tidspunktet? Dette er vurdert som: 1 = normal, slett ikke syk; 2 = Borderline syk; 3 = mildt syk; 4 = moderat syk; 5 = markant syk; 6 = alvorlig syk; eller 7 = ekstremt syk. Høyere score indikerer dårligere utfall. Endringen fra baseline i CGI-S-score er rapportert og lavere gjennomsnittspoeng indikerer bedre utfall.
Baseline opp til uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som rapporterer om behandlingsoppførende bivirkninger
Tidsramme: Baseline opp til uke 12
En tea er en som startet, eller forverret seg i alvorlighetsgrad eller alvor, etter den første dosen av Imp. AE -er ble kodet i henhold til medisinsk ordbok for reguleringsaktiviteter v24.0 ordbok.
Baseline opp til uke 12
Gjennomsnittlig endring fra baseline i hematologi klinisk laboratorietivå
Tidsramme: Baseline opp til uke 9 (Slutt på Taper/Onsstinens)
Baseline opp til uke 9 (Slutt på Taper/Onsstinens)
Gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline i hematologi klinisk laboratorietivå
Tidsramme: Baseline opp til uke 9 (Slutt på Taper/Onsstinens)
Baseline opp til uke 9 (Slutt på Taper/Onsstinens)
Gjennomsnittlig endring fra baseline i hemoglobinnivåer
Tidsramme: Uke 9 (End of Taper/Outstining)
Uke 9 (End of Taper/Outstining)
Gjennomsnittlig endring fra baseline i erytrocytt gjennomsnittlig korpuskulært hemoglobinnivå
Tidsramme: Uke 9 (End of Taper/Outstining)
Uke 9 (End of Taper/Outstining)
Gjennomsnittlig endring fra baseline i erytrocytt gjennomsnittlig korpuskulært volumnivå
Tidsramme: Uke 9 (End of Taper/Outstining)
Uke 9 (End of Taper/Outstining)
Antall pasienter med klinisk signifikante vitale tegnverdier
Tidsramme: Post-baseline opp til 12 uker
Post-baseline opp til 12 uker
Antall pasienter med klinisk signifikante funn av fysisk undersøkelse
Tidsramme: Baseline opp til dag 85 post-baseline
Antall pasienter med unormale fysiske undersøkelsesfunn rapporteres.
Baseline opp til dag 85 post-baseline
Antall pasienter med klinisk signifikante 12-bly elektrokardiogramfunn
Tidsramme: Baseline opp til dag 85 post-baseline
Baseline opp til dag 85 post-baseline
Antall deltakere som rapporterer selvmordstanker eller atferd ved bruk av Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Baseline opp til dag 92
C-SSRS Rating Scale-resultater siden forrige besøk rapporteres. Tilstedeværelsen/fraværet av noen selvmordstanker eller atferd blir scoret basert på ja/nei -svar. Det totale antallet deltakere som rapporterer selvmordstanker eller atferd rapporteres.
Baseline opp til dag 92

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. mai 2021

Primær fullføring (Faktiske)

21. desember 2023

Studiet fullført (Faktiske)

21. desember 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. februar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. februar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

9. februar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. mars 2025

Sist bekreftet

1. mars 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GWND19189
  • 2020-002819-21 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Autismespektrumforstyrrelse

Kliniske studier på GWP42003-P

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Tunisia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere