Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Proef om de veiligheid en werkzaamheid van cannabidiol orale oplossing (GWP42003-P; CBD-OS) te onderzoeken bij kinderen en adolescenten met autismespectrumstoornis

12 maart 2025 bijgewerkt door: Jazz Pharmaceuticals

Een verkennend, fase 2, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van cannabidiol orale oplossing (GWP42003-P; CBD-OS) bij kinderen en adolescenten met autismespectrumstoornis te onderzoeken

Deze studie zal worden uitgevoerd om de werkzaamheid van GWP42003-P, vergeleken met placebo, te evalueren bij het verminderen van de ernst van de symptomen bij kinderen met autismespectrumstoornis (ASS).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

103

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Clayton, Australië, 03168
        • Monash Medical Centre
      • South Brisbane, Australië, 4101
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
  • Canada
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Canada, L1Z0M1
        • The Kids Clinic
      • Ottawa, Ontario, Canada, K2G1W2
        • Center for Pediatric Excellence
  • Duitsland
      • Freiburg, Duitsland, 79104
        • Klinik fur Psychiatrie, Psychotherapie und Psychosomatik im Kindes und Jugendalter
      • Mannheim, Duitsland, 68159
        • Zentralinstitut fuer Seelische Gesundheit
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanje, 08007
        • Instituto Global de Atencion Integral del Neurodesarrollo (IGAIN)
      • Sabadell, Spanje, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
  • Verenigd Koninkrijk
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G128QQ
        • University of Glasgow Institute of Health and Wellbeing
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Institute of Psychiatry, King's College London
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center (SARRRC)
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
        • UCSD School of Medicine
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90024
        • UCLA Neuropsychiatric Institute
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Apg Research, Llc
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40292
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Lexington, Massachusetts, Verenigde Staten, 02421
        • Massachusetts General Hospital (Lurie Center for Autism)
    • New York
      • Staten Island, New York, Verenigde Staten, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Research Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Het gewicht van de deelnemer is minimaal 12 kilogram (kg).
  • Deelnemers (indien zij over voldoende begrip beschikken, naar de mening van de onderzoeker) en hun ouder(s)/wettelijke vertegenwoordiger zijn bereid en in staat geïnformeerde instemming en toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek.
  • Deelnemer en diens verzorger zijn bereid en in staat (volgens de onderzoeker) om aan alle onderzoekseisen te voldoen.
  • Deelnemer heeft een diagnose van autismespectrumstoornis (ASS) volgens de Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5th Edition (DSM-5) criteria voor ASS, bevestigd door Autism Diagnostic Observational Schedule (ADOS-2) criteria (uitgevoerd binnen 2 jaar bij de onderzoekslocatie of bij screening door een gekwalificeerde beoordelaar). Opmerking: tijdens speciale omstandigheden (bijv. COVID-19-pandemie) wanneer de ADOS-2 niet kan worden uitgevoerd vanwege locatiebeperkingen (bijv. verplicht gebruik van gezichtsmaskers) en een ADOS-2 die binnen 2 jaar op de testlocatie wordt uitgevoerd door een gekwalificeerde Er is geen beoordelaar beschikbaar, geschiktheid kan worden bevestigd met behulp van: 1) een ADOS-2 uitgevoerd binnen 2 jaar door een gekwalificeerde beoordelaar (extern aan de locatie); 2) als 1) niet beschikbaar is, kan de geschiktheid worden bevestigd met behulp van het Autism Diagnostic Interview, Revised (ADI-R) bij de screening.
  • Clinical Global Impressions - Improvement Scale (CGI-S) ≥ 4 (matig ziek) bij screening en randomisatie.
  • Afwijkend gedrag Checklist Prikkelbaarheid (ABC-I) subschaalscore ≥ 15 bij screening.
  • Intelligentiequotiënt (IQ) ≥ 70 bij screening, of gemeten binnen 1 jaar na screening, met behulp van Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence Scale Second Edition (WASI-II).
  • Alle medicijnen of interventies (inclusief psychosociale interventies, voedingssupplementen, probiotica, logopedie, enz.) voor ASS-gerelateerde symptomen moeten gedurende 4 weken voorafgaand aan screening en randomisatie stabiel zijn geweest, en de patiënt / verzorger moet bereid zijn om een ​​stabiel regime aan te houden gedurende het hele proces.
  • Deelnemers moeten in staat zijn om het geneesmiddel voor onderzoek (IMP), geleverd als een vloeibare oplossing, door te slikken.
  • Deelnemer en/of ouder(s)/wettelijke vertegenwoordiger is bereid om de verantwoordelijke autoriteiten op de hoogte te stellen van deelname aan het onderzoek, indien wettelijk verplicht.
  • Deelnemer en/of ouder(s)/wettelijk vertegenwoordiger is/zijn bereid om de huisarts van de deelnemer (indien aanwezig) en consulent (indien aanwezig) op de hoogte te stellen van deelname aan het onderzoek indien de huisarts/ adviseur is anders dan de onderzoeker.

Uitsluitingscriteria:

  • Huidige diagnose van bipolaire stoornis, psychose, schizofrenie, schizoaffectieve stoornis of ernstige depressie (deelnemers met depressie in remissie kunnen worden opgenomen)
  • Heeft een andere diagnose dan ASS die de klinische presentatie domineert (bijv. Attention Deficit Hyperactivity Disorder [ADHD])
  • Heeft een progressieve neurologische aandoening
  • Toevallen in de afgelopen 24 weken
  • Veranderingen in anticonvulsieve therapie in de afgelopen 12 weken
  • Gebruikt momenteel meer dan 2 anti-epileptica (AED's)
  • Sirolimus, everolimus, temsirolimus of tacrolimus gebruiken
  • Clobazam nemen
  • Omeprazol, lansoprazol, tolbutamide of warfarine gebruiken
  • Inname van repaglinide, pioglitazon, rosiglitazon, montelukast, bupropion of efavirenz
  • Momenteel recreatieve of medicinale cannabis, op cannabinoïden gebaseerde medicijnen (waaronder Sativex® of Epidiolex®) gebruikt of heeft gebruikt binnen de 12 weken voorafgaand aan de screening en niet bereid is zich te onthouden voor de duur van de proef
  • Deelnemer heeft een bekende of vermoede overgevoeligheid voor cannabinoïden of een van de hulpstoffen van het IMP, zoals sesamolie.
  • De deelnemer heeft bij de screening een matige leverfunctiestoornis, gedefinieerd als serumalanineaminotransferase (ALT) of aspartaataminotransferase (AST) > 2 × bovengrens van normaal (ULN) of totaal bilirubine (TBL) > 2 × ULN. Dit criterium kan pas worden bevestigd als de laboratoriumresultaten beschikbaar zijn; deelnemers die voor het onderzoek zijn ingeschreven en later blijken te voldoen aan dit criterium, moeten worden gescreend.
  • De deelnemer is mannelijk en vruchtbaar (d.w.z. na de puberteit, tenzij permanent onvruchtbaar door bilaterale orchidectomie), tenzij hij bereid is ervoor te zorgen dat hij mannelijke anticonceptie (condoom) gebruikt of seksueel onthouding blijft tijdens de proef en gedurende 12 weken daarna.
  • De deelnemer is een vrouw en kan zwanger worden (d.w.z. na de menarche en tot postmenopauzaal gedurende ≥ 12 opeenvolgende maanden, tenzij permanent onvruchtbaar door hysterectomie, bilaterale salpingectomie of bilaterale ovariëctomie), tenzij ze bereid zijn ervoor te zorgen dat ze een zeer effectieve methode van anticonceptie gebruiken (bijv. , hormonale anticonceptie, spiraaltje/hormoonafgevend systeem, bilaterale eileidersocclusie, gesteriliseerde partner, seksuele onthouding) tijdens het onderzoek en gedurende 12 weken daarna.
  • Vrouwelijke deelnemer die zwanger is (positieve zwangerschapstest), borstvoeding geeft of zwanger wil worden in de loop van de studie of binnen 12 weken daarna.
  • Deelnemer heeft binnen 12 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek een IMP ontvangen.
  • Deelnemer onderging binnen 1 jaar na screening een hersenoperatie of traumatisch hersenletsel.
  • Deelnemer heeft een andere significante ziekte of aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer, andere deelnemers of locatiepersoneel in gevaar kan brengen vanwege deelname aan het onderzoek, het resultaat van het onderzoek kan beïnvloeden, of de het vermogen van de deelnemer om deel te nemen aan het onderzoek.
  • Eventuele afwijkingen die zijn vastgesteld na een lichamelijk onderzoek van de deelnemer die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de deelnemer in gevaar zouden brengen als deze zou deelnemen aan het onderzoek
  • Elke geschiedenis van suïcidaal gedrag (levenslang) of suïcidale gedachten van type 4 of 5 op de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) in de afgelopen 4 weken of bij screening of randomisatie
  • Deelnemer heeft de afgelopen 12 weken bloed gedoneerd en is niet bereid om tijdens het onderzoek af te zien van bloeddonatie.
  • Deelnemer heeft een bekende of vermoede voorgeschiedenis van alcohol- of middelenmisbruik of positieve drugsmisbruiktest bij screening (niet gerechtvaardigd door een bekende gelijktijdige medicatie).
  • Deelnemer is eerder gerandomiseerd in deze studie.
  • Deelnemer heeft plannen om buiten het land van verblijf te reizen tijdens de proef, tenzij de deelnemer bevestiging heeft dat het IMP is toegestaan ​​in het land/de staat van bestemming

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: GWP42003-P 10 mg/kg/dag
Deelnemers worden gestratificeerd op basis van hun leeftijd (6 tot 11 jaar oud, 12 tot 17 jaar oud), gebruik van antipsychotica (aan versus uit) en regio (Noord-Amerika versus rest van de wereld) en worden gerandomiseerd om 5 milligram te ontvangen per kilogram per dag (mg/kg/dag) GWP42003-P gedurende 1 week en daarna 10 mg/kg/dag GWP42003-P gedurende 11 weken.
Geneesmiddel: GWP42003-P
GWP42003-P orale oplossing (100 milligram per milliliter [mg/ml] cannabidiol [CBD] in sesamolie met watervrije ethanol, ethanol [10% v/v] zoetstof [sucralose] en aardbeiensmaakstof), tweemaal daags toegediend (ochtend en avond)
Andere namen:
  • Epidiolex®
  • cannabidiol
  • CBD-OS
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers worden gestratificeerd op basis van hun leeftijd (6 tot 11 jaar oud, 12 tot 17 jaar oud), gebruik van antipsychotica (aan versus uit) en regio (Noord-Amerika versus rest van de wereld) en worden gerandomiseerd om bijpassende placebo te krijgen gedurende 12 weken.
Geneesmiddel: Placebo
Orale placebo die overeenkomt met GWP42003-P orale oplossing die sesamolie bevat met watervrije ethanol, zoetstof (sucralose), aardbeiensmaakstof en bèta-caroteen, tweemaal daags toegediend (ochtend en avond)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van de basislijn in ABC -subschaal totale scores (ABC) ABC -subschaal (ABC)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
De door de verzorger beoordeelde ABC is ontworpen om de aanwezigheid en ernst van verschillende probleemgedrag te beoordelen die vaak worden waargenomen bij personen met de diagnose intellectuele en ontwikkelingsstoornissen. De checklist bevat 5 subschalen: prikkelbaarheid (15 items); Sociale terugtrekking (16 items); Stereotypisch gedrag (7 items); Hyperactiviteit/niet -naleving (16 items); en ongepaste spraak (4 items). Elk item wordt gescoord als 0 (nooit een probleem), 1 (klein probleem), 2 (matig ernstig probleem) of 3 (ernstig probleem). De totale score van alle items voor elke subschaalbereik van 0-45 (prikkelbaarheid), 0-48 (sociale intrekking en hyperactiviteit/niet-naleving), 0-21 (stereotypisch gedrag) en 0-12 (ongepaste spraak) waar hogere scores een slechtere klinische uitkomst aangeven. De verandering van basislijn naar week 4, week 8 en week 12 wordt gerapporteerd met lagere scores die een betere klinische uitkomst aangeven.
Basislijn tot week 12
Verandering van de basislijn in Vineland Adaptive Behaviour Scales-3 (VABS-3) scores
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
De VABS-3-schalen beoordelen wat een persoon doet, in plaats van wat hij of zij kan doen. De Vineland-3 beoordeelt adaptief gedrag in 3 domeinen: communicatie, dagelijkse levende vaardigheden en socialisatie. Elk domein bestaat uit 3 subdomeinen: receptieve expressie en geschreven (communicatie); persoonlijke, huishoudelijke en gemeenschap (dagelijkse levende vaardigheden); Interpersoonlijke relaties, speel- en vrijetijds- en kopieervaardigheden (socialisatie). De composietscore van het adaptieve gedrag wordt berekend als rekenkundig gemiddelde van alle 3 domeinscores. Het totale scorebereik is 20 tot 140, waar lage scores aangeven, een lage (slechtste) klinische uitkomst en hoge scores duiden op een hoge (beste) klinische uitkomst. De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in VABS-3 wordt gerapporteerd met positieve waarden die wijzen op een positieve verbetering van adaptief gedrag.
Basislijn tot week 12
Aantal patiënten per categorie Globale Globale Impression Improvement (CGI-I)
Tijdsspanne: Dag 85
De CGI-I is een 7-puntsschaal die de arts vereist om te beoordelen hoeveel de ziekte van de patiënt is verbeterd of verergerd ten opzichte van een basislijnstaat aan het begin van de interventie. De arts wordt gevraagd: in vergelijking met de toestand van de patiënt bij opname bij het project, hoeveel is de patiënt veranderd? Dit wordt beoordeeld als: 1 = zeer verbeterd; 2 = veel verbeterd; 3 = minimaal verbeterd; 4 = geen verandering; 5 = minimaal erger; 6 = veel erger; of 7 = heel erger. Hogere scores duiden op een slechtere klinische uitkomst. Het aantal patiënten in elke CGI-I-categorie is gerapporteerd.
Dag 85
Verandering van de basislijn in scores voor klinische globale afdruk ernst (CGI-S)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
De CGI-S is een 7-puntsschaal die vereist dat de arts de ernst van de ziekte van de patiënt op het moment van beoordeling beoordeelt, ten opzichte van de ervaring van de arts met patiënten die dezelfde diagnose hebben. De arts wordt gevraagd: Gezien uw totale klinische ervaring met deze specifieke populatie, hoe ziek is de patiënt op dit moment? Dit wordt beoordeeld als: 1 = normaal, helemaal niet ziek; 2 = borderline ziek; 3 = mild ziek; 4 = matig ziek; 5 = duidelijk ziek; 6 = ernstig ziek; of 7 = extreem ziek. Hogere scores duiden op een slechtere uitkomst. De verandering ten opzichte van de basislijn in CGI-S-scores wordt gerapporteerd en lagere gemiddelde scores duiden op een beter resultaat.
Basislijn tot week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat bijwerkingsgebeurtenissen voor behandelingsopkomende meldt
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
Een Teae is er een die begon, of verergerde in ernst of ernst, na de eerste dosis imp. AE's werden gecodeerd volgens het Medical Dictionary for Regulatory Activities V24.0 Dictionary.
Basislijn tot week 12
Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in klinisch laboratoriumniveau van hematologie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 9 (einde van taps/terugtrekking)
Basislijn tot week 9 (einde van taps/terugtrekking)
Gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de basislijn in klinisch laboratoriumniveau van hematologie
Tijdsspanne: Basislijn tot week 9 (einde van taps/terugtrekking)
Basislijn tot week 9 (einde van taps/terugtrekking)
Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in hemoglobinespiegels
Tijdsspanne: Week 9 (einde van taps/terugtrekking)
Week 9 (einde van taps/terugtrekking)
Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in erytrocytgemiddelde corpusculaire hemoglobinespiegels
Tijdsspanne: Week 9 (einde van taps/terugtrekking)
Week 9 (einde van taps/terugtrekking)
Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in erytrocytgemiddelde corpusculaire volumeniveaus
Tijdsspanne: Week 9 (einde van taps/terugtrekking)
Week 9 (einde van taps/terugtrekking)
Aantal patiënten met klinisch significante vitale tekenwaarden
Tijdsspanne: Maximaal 12 weken na de baseline
Maximaal 12 weken na de baseline
Aantal patiënten met bevindingen van klinisch significante lichamelijke onderzoeksprocedure
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 85 post-baseline
Aantal patiënten met abnormale bevindingen van fysieke examens worden gerapporteerd.
Basislijn tot dag 85 post-baseline
Aantal patiënten met klinisch significante bevindingen van 12-lead elektrocardiogram
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 85 post-baseline
Basislijn tot dag 85 post-baseline
Aantal deelnemers meldt suïcidale ideeën of gedrag met behulp van de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSR's)
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 92
C-SSRS-beoordelingsschaalresultaten sinds het laatste bezoek wordt gerapporteerd. De aanwezigheid/afwezigheid van enige zelfmoordgedachten of gedrag wordt gescoord op basis van ja/nee -antwoorden. Het totale aantal deelnemers dat suïcidale ideeën of gedrag meldt, wordt gerapporteerd.
Basislijn tot dag 92

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 mei 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 december 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 februari 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 februari 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 februari 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 maart 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GWND19189
  • 2020-002819-21 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Autisme Spectrum Stoornis

Klinische onderzoeken op GWP42003-P

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mauritius

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren