자폐 스펙트럼 장애가 있는 아동 및 청소년에서 칸나비디올 경구 용액(GWP42003-P; CBD-OS)의 안전성 및 효능을 조사하기 위한 시험
2025년 3월 12일 업데이트: Jazz Pharmaceuticals
자폐 스펙트럼 장애가 있는 아동 및 청소년에서 칸나비디올 경구 용액(GWP42003-P; CBD-OS)의 안전성과 효능을 조사하기 위한 탐색적, 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험
이 연구는 자폐증 스펙트럼 장애(ASD) 아동의 증상 중증도 감소에 있어 위약과 비교하여 GWP42003-P의 효능을 평가하기 위해 수행됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
103
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Freiburg, 독일, 79104
- Klinik fur Psychiatrie, Psychotherapie und Psychosomatik im Kindes und Jugendalter
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Mannheim, 독일, 68159
- Zentralinstitut fuer Seelische Gesundheit
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85006
- Southwest Autism Research and Resource Center (SARRRC)
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California
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La Jolla, California, 미국, 92093
- UCSD School of Medicine
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Los Angeles, California, 미국, 90024
- UCLA Neuropsychiatric Institute
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California San Francisco
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32803
- Apg Research, Llc
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40292
- University of Louisville
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Lexington, Massachusetts, 미국, 02421
- Massachusetts General Hospital (Lurie Center for Autism)
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New York
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Staten Island, New York, 미국, 10312
- Richmond Behavioral Associates
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77090
- Red Oak Psychiatry Associates, PA
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Research Institute
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Barcelona, 스페인, 08007
- Instituto Global de Atencion Integral del Neurodesarrollo (IGAIN)
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Sabadell, 스페인, 08208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli
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Glasgow, 영국, G128QQ
- University of Glasgow Institute of Health and Wellbeing
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London, 영국
- Institute of Psychiatry, King's College London
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Ontario
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Ajax, Ontario, 캐나다, L1Z0M1
- The Kids Clinic
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K2G1W2
- Center for Pediatric Excellence
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Clayton, 호주, 03168
- Monash Medical Centre
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South Brisbane, 호주, 4101
- Queensland Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 참가자 체중은 최소 12kg(kg)입니다.
- 참가자(연구자의 의견에 따라 충분한 이해가 있는 경우)와 부모/법정 대리인은 임상시험 참여에 대해 정보에 입각한 동의 및 동의를 제공할 의지와 능력이 있습니다.
- 참가자와 간병인은 (조사관의 의견으로는) 모든 시험 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
- 참가자는 정신 장애 진단 및 통계 매뉴얼, ASD에 대한 5판(DSM-5) 기준에 따라 자폐 스펙트럼 장애(ASD) 진단을 받았으며 자폐증 진단 관찰 일정(ADOS-2) 기준에 의해 확인되었습니다(2년 이내에 수행됨). 시험 사이트 또는 자격을 갖춘 평가자의 스크리닝). 참고: 장소 제한(예: 안면 마스크 의무 사용)으로 인해 ADOS-2를 수행할 수 없는 특수한 상황(예: COVID-19 대유행) 및 시험 장소에서 2년 이내에 자격을 갖춘 사람이 ADOS-2를 수행하는 동안 평가자가 없는 경우 다음을 사용하여 적격성을 확인할 수 있습니다. 1) 자격을 갖춘 평가자가 2년 이내에 수행한 ADOS-2(현장 외부); 2) 1)이 없는 경우, 심사 시 ADI-R(Autism Diagnostic Interview, Revised)를 통해 자격을 확인할 수 있습니다.
- 임상적 전반적 인상 - 개선 척도(CGI-S) ≥ 4(중등도) 선별 및 무작위화.
- 비정상적인 행동 체크리스트 과민성(ABC-I) 하위 척도 점수 ≥ 15 스크리닝 시.
- Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence Scale Second Edition(WASI-II)을 사용하여 스크리닝 시 또는 스크리닝 1년 이내에 측정한 지능 지수(IQ) ≥ 70.
- ASD 관련 증상에 대한 모든 약물 또는 개입(심리사회적 개입, 식이 보조제, 프로바이오틱스, 언어 요법 등 포함)은 선별 및 무작위 배정 전 4주 동안 안정적이어야 하며 환자/간병인은 안정적인 요법을 유지할 의향이 있어야 합니다. 재판 내내.
- 참가자는 액체 용액으로 제공되는 시험용 의약품(IMP)을 삼킬 수 있어야 합니다.
- 참가자 및/또는 부모(들)/법적 대리인은 현지 법률에서 요구하는 경우 책임 당국이 임상시험 참여에 대해 통지하도록 기꺼이 허용합니다.
- 참가자 및/또는 부모(들)/법적 대리인은 참가자의 주치의(있는 경우) 및 컨설턴트(있는 경우)가 임상시험 참여에 대해 통지받는 것을 기꺼이 허용합니다. 컨설턴트는 조사자와 다릅니다.
제외 기준:
- 양극성 장애, 정신병, 정신분열증, 정신분열정동 장애 또는 주요 우울증의 현재 진단(완화 우울증이 있는 참가자가 포함될 수 있음)
- 임상 증상을 지배하는 ASD 이외의 진단이 있음(예: 주의력 결핍 과잉 행동 장애[ADHD])
- 진행성 신경 질환이 있습니다.
- 지난 24주 동안의 발작
- 지난 12주 동안 항경련제 요법의 변화
- 현재 2가지 이상의 항경련제(AED)를 복용하고 있습니다.
- 시롤리무스, 에베롤리무스, 템시롤리무스 또는 타크로리무스 복용
- 클로바잠 복용
- 오메프라졸, 란소프라졸, 톨부타미드 또는 와파린 복용
- 레파글리니드, 피오글리타존, 로시글리타존, 몬테루카스트, 부프로피온 또는 에파비렌즈 복용
- 스크리닝 전 12주 이내에 레크리에이션 또는 약용 대마초, 칸나비노이드 기반 약물(Sativex® 또는 Epidiolex® 포함)을 현재 사용 중이거나 사용했으며 시험 기간 동안 기권할 의사가 없음
- 참가자는 카나비노이드 또는 참기름과 같은 IMP의 부형제에 대해 알려진 또는 의심되는 과민증이 있습니다.
- 참가자는 스크리닝 시 혈청 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 또는 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) > 2 × 정상 상한치(ULN) 또는 총 빌리루빈(TBL) > 2 × ULN으로 정의되는 간 기능이 중간 정도 손상되었습니다. 이 기준은 실험실 결과가 나온 후에만 확인할 수 있습니다. 나중에 이 기준을 충족하는 것으로 밝혀진 시험에 등록한 참가자는 스크린 실패해야 합니다.
- 시험 기간 동안 및 그 후 12주 동안 남성 피임법(콘돔)을 사용하거나 성적으로 금욕 상태를 유지하지 않는 한 참가자는 남성이고 생식 능력이 있습니다(즉, 양측 고환 절제술에 의해 영구적으로 불임이 아닌 경우 사춘기 이후).
- 참가자가 매우 효과적인 피임 방법(예: , 호르몬 피임, 자궁 내 장치/호르몬 방출 시스템, 양측 난관 폐색, 정관 수술 파트너, 금욕) 시험 기간 및 이후 12주 동안.
- 시험 기간 동안 또는 그 후 12주 이내에 임신(양성 임신 테스트), 수유 중이거나 임신을 계획 중인 여성 참가자.
- 참가자는 스크리닝 방문 전 12주 이내에 IMP를 받았습니다.
- 참가자는 스크리닝 1년 이내에 뇌 수술 또는 외상성 뇌 손상을 입었습니다.
- 참가자는 조사관의 의견으로 참가자, 다른 참가자 또는 시험 참여로 인해 시험 기관 직원을 위험에 빠뜨릴 수 있거나, 시험 결과에 영향을 미칠 수 있거나, 재판에 참여할 수 있는 참가자의 능력.
- 조사관의 의견에 따라 참가자가 임상시험에 참가할 경우 참가자의 안전을 위협할 수 있다고 참가자의 신체 검사 후 확인된 모든 이상
- 지난 4주 동안 또는 선별 또는 무작위 배정에서 자살 행동(평생) 또는 컬럼비아-자살 심각도 평가 척도(C-SSRS)에서 유형 4 또는 5의 자살 생각의 모든 이력
- 참가자는 지난 12주 동안 헌혈했으며 시험 기간 동안 헌혈을 거부할 의사가 없습니다.
- 참가자는 알코올 또는 약물 남용의 알려진 또는 의심되는 이력이 있거나 스크리닝 시 남용 테스트에서 양성 약물이 있습니다(알려진 동시 약물에 의해 정당화되지 않음).
- 참가자는 이전에 이 시험에 무작위 배정되었습니다.
- 참가자가 대상 국가/주에서 IMP가 허용된다는 확인을 받지 않는 한 평가 기간 동안 거주 국가 외부로 여행할 계획이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: GWP42003-P 10mg/kg/일
참가자는 연령(6~11세, 12~17세), 항정신병약 사용(온/오프), 지역(북미 대 기타 국가)에 따라 계층화되며 무작위로 5밀리그램을 투여받게 됩니다. 1주 동안 킬로그램당(mg/kg/day) GWP42003-P, 11주 동안 10 mg/kg/day GWP42003-P.
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GWP42003-P 경구 용액(무수 에탄올, 에탄올[10% v/v] 감미료[수크랄로스] 및 딸기 향료를 함유한 참기름에 100밀리리터[mg/mL] 칸나비디올[CBD]), 하루에 두 번 투여(아침 그리고 저녁)
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
참가자는 연령(6~11세, 12~17세), 항정신병 약물 사용(온/오프), 지역(북미 대 기타 국가)에 따라 계층화되고 일치하는 위약을 받도록 무작위 배정됩니다. 12주 동안.
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참기름, 무수에탄올, 감미료(수크랄로스), 딸기향료, 베타카로틴을 함유한 GWP42003-P 경구용 위약을 1일 2회(아침, 저녁) 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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비정상적인 행동 체크리스트 (ABC)의 기준선에서 변화
기간: 기준선 12 주 12
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간병인이 평가 한 ABC는 지적 및 발달 장애로 진단 된 개인에서 일반적으로 관찰되는 다양한 문제 행동의 존재와 심각성을 평가하도록 설계되었습니다.
체크리스트에는 5 개의 하위 척도가 포함되어 있습니다 : 과민성 (15 개 항목); 사회적 철수 (16 개 항목); 틀에 박힌 행동 (7 개 항목); 과잉 행동/비준수 (16 개 항목); 부적절한 연설 (4 개 항목).
각 항목은 0 (문제가 없음), 1 (약간의 문제), 2 (중간 정도 심각한 문제) 또는 3 (심각한 문제)으로 점수를 매 깁니다.
각 하위 스케일 범위에 대한 모든 항목의 총 점수는 0-45 (과민성), 0-48 (사회적 철수 및 과잉 행동/비준수), 0-21 (고정 관념 행동) 및 0-12 (부적절한 음성)에서 임상 결과가 더 나빠집니다.
기준선에서 4 주차, 8 주 및 12 주차의 변화는 더 나은 임상 결과를 나타내는 점수가 낮은 점수로보고됩니다.
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기준선 12 주 12
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Vineland Adaptive Behavious Scales-3 (VABS-3) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선 12 주 12
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VABS-3 척도는 자신이 할 수있는 일보다는 사람이하는 일을 평가합니다.
Vineland-3은 커뮤니케이션, 일상 생활 기술 및 사회화의 3 가지 영역에서 적응 행동을 평가합니다.
각 도메인은 3 개의 하위 도메인으로 구성됩니다 : 수용 표현 및 서면 (커뮤니케이션); 개인, 국내 및 지역 사회 (일상 생활 기술); 대인 관계, 놀이 및 여가 및 복사 기술 (사회화).
적응성 동작 복합 점수는 3 도메인 점수의 산술 평균으로 계산됩니다.
총 점수 범위는 20 ~ 140이며, 낮은 점수는 낮은 (최악의) 임상 결과를 나타내며 높은 점수는 높은 (최고) 임상 결과를 나타냅니다.
VABS-3의 기준선으로부터의 변화는 긍정적 인 값으로 적응 행동의 긍정적 인 개선을 나타내는 것으로보고되고있다.
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기준선 12 주 12
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임상 글로벌 인상 개선 (CGI-I) 카테고리 당 환자 수
기간: 85 일
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CGI-I는 임상의가 중재 시작시 기준 상태에 비해 환자의 질병이 얼마나 개선되거나 악화되었는지 평가 해야하는 7 점 척도입니다.
임상의에게 질문을받습니다. 프로젝트 입원시 환자의 상태와 비교하여 환자는 얼마나 바뀌 었습니까?
이것은 다음과 같이 평가됩니다. 1 = 매우 개선되었습니다. 2 = 많은 개선; 3 = 최소 개선; 4 = 변화 없음; 5 = 최소한의 악화; 6 = 훨씬 더 나쁩니다. 또는 7 = 훨씬 더 나쁩니다.
점수가 높을수록 임상 결과가 더 나빠졌습니다.
각 CGI-I 범주에서 환자의 수가보고됩니다.
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85 일
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임상 글로벌 인상 심각도 (CGI-S) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선 12 주 12
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CGI-S는 동일한 진단을받은 환자에 대한 임상의의 경험에 비해 임상의가 평가시 환자의 질병의 심각성을 평가하도록 요구하는 7 점 척도입니다.
임상의에게 질문을받습니다.이 특정 인구에 대한 전체 임상 경험을 고려할 때, 현재 환자는 얼마나 아픈가요?
이것은 다음과 같이 평가됩니다. 1 = 정상, 전혀 아프지 않습니다. 2 = 경계선 병; 3 = 가벼운 병; 4 = 적당히 아프다. 5 = 현저하게 아프다. 6 = 심하게 아프다. 또는 7 = 매우 아프다.
점수가 높을수록 결과가 더 나빠집니다.
CGI-S 점수의 기준선에서의 변화는보고되고 평균 점수가 낮을수록 결과가 더 나은 결과를 나타냅니다.
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기준선 12 주 12
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 응급 부작용을보고하는 참가자 수
기간: 기준선 12 주 12
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TEAE는 IMP의 첫 번째 복용량에 따라 심각성이나 심각성이 시작되거나 악화 된 것입니다.
AE는 규제 활동 v24.0 사전에 대한 의료 사전에 따라 코딩되었다.
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기준선 12 주 12
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혈액학 임상 실험실 수준에서 기준선에서 평균 변화
기간: 최대 9 주차 (테이퍼/철수 종료)
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최대 9 주차 (테이퍼/철수 종료)
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혈액학 임상 실험실 수준에서 기준선에서 평균 백분율 변화
기간: 최대 9 주차 (테이퍼/철수 종료)
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최대 9 주차 (테이퍼/철수 종료)
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헤모글로빈 수준에서 기준선에서 평균 변화
기간: 9 주차 (테이퍼/철수 끝)
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9 주차 (테이퍼/철수 끝)
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적혈구에서 기준선으로부터의 평균 변화 평균 고성 한 헤모글로빈 수준
기간: 9 주차 (테이퍼/철수 끝)
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9 주차 (테이퍼/철수 끝)
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적혈구에서 기준선에서 평균 변화 평균 고성 부피 수준
기간: 9 주차 (테이퍼/철수 끝)
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9 주차 (테이퍼/철수 끝)
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임상 적으로 유의 한 중요한 부호 값을 가진 환자의 수
기간: 최대 12 주 동안 사후 사후 라인
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최대 12 주 동안 사후 사후 라인
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임상 적으로 유의미한 신체 검사 절차 결과가있는 환자 수
기간: 기준선 최대 85 개의 기본 이후
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비정상적인 신체 검사 결과가있는 환자의 수가보고됩니다.
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기준선 최대 85 개의 기본 이후
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임상 적으로 유의 한 12- 리드 심전도 소견 환자의 수
기간: 기준선 최대 85 개의 기본 이후
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기준선 최대 85 개의 기본 이후
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Columbia-Suicide Pensidation Rating Scale (C-SSRS)을 사용하여 자살 아이디어 또는 행동을보고하는 참가자 수
기간: 기준선 92
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마지막 방문 이후 C-SSRS 등급 척도 결과가보고되었습니다.
자살 생각 또는 행동의 존재/부재는 예/아니오 응답에 따라 점수가 매겨집니다.
자살 생각이나 행동을보고하는 참가자의 전체 수가보고되고 있습니다.
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기준선 92
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 5월 31일
기본 완료 (실제)
2023년 12월 21일
연구 완료 (실제)
2023년 12월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 2월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 2월 8일
처음 게시됨 (실제)
2021년 2월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 3월 12일
마지막으로 확인됨
2025년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GWND19189
- 2020-002819-21 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
자폐 스펙트럼 장애에 대한 임상 시험
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University Hospital, Basel, SwitzerlandGebert Rüf-Stiftung모집하지 않고 적극적으로ESBL(Extended Spectrum Beta Lactamases) 대장균스위스
GWP42003-P에 대한 임상 시험
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Jazz PharmaceuticalsJazz Pharmaceuticals Research UK Ltd.모병
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Jazz Pharmaceuticals완전한
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Jazz Pharmaceuticals완전한간질 | 드라벳 증후군 | 레녹스-가스토 증후군
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Jazz Pharmaceuticals종료됨
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Jazz PharmaceuticalsGW Pharmaceuticals완전한
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Jazz Pharmaceuticals종료됨정신 분열증미국, 스페인, 폴란드, 세르비아