Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Försök för att undersöka säkerheten och effekten av Cannabidiol oral lösning (GWP42003-P; CBD-OS) hos barn och ungdomar med autismspektrumstörning

12 mars 2025 uppdaterad av: Jazz Pharmaceuticals

En utforskande, fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att undersöka säkerheten och effekten av Cannabidiol oral lösning (GWP42003-P; CBD-OS) hos barn och ungdomar med autismspektrumstörning

Denna studie kommer att genomföras för att utvärdera effektiviteten av GWP42003-P, jämfört med placebo, för att minska symtomens svårighetsgrad hos barn med Autism Spectrum Disorder (ASD).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

103

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Clayton, Australien, 03168
        • Monash Medical Centre
      • South Brisbane, Australien, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85006
        • Southwest Autism Research and Resource Center (SARRRC)
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92093
        • UCSD School of Medicine
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90024
        • UCLA Neuropsychiatric Institute
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
        • Apg Research, Llc
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40292
        • University of Louisville
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Lexington, Massachusetts, Förenta staterna, 02421
        • Massachusetts General Hospital (Lurie Center for Autism)
    • New York
      • Staten Island, New York, Förenta staterna, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Research Institute
  • Kanada
    • Ontario
      • Ajax, Ontario, Kanada, L1Z0M1
        • The Kids Clinic
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K2G1W2
        • Center for Pediatric Excellence
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 08007
        • Instituto Global de Atencion Integral del Neurodesarrollo (IGAIN)
      • Sabadell, Spanien, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
  • Storbritannien
      • Glasgow, Storbritannien, G128QQ
        • University of Glasgow Institute of Health and Wellbeing
      • London, Storbritannien
        • Institute of Psychiatry, King's College London
  • Tyskland
      • Freiburg, Tyskland, 79104
        • Klinik fur Psychiatrie, Psychotherapie und Psychosomatik im Kindes und Jugendalter
      • Mannheim, Tyskland, 68159
        • Zentralinstitut fuer Seelische Gesundheit

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagarens vikt är minst 12 kg (kg).
  • Deltagare (om de har tillräcklig förståelse, enligt utredarens åsikt) och deras förälder/föräldrar/juridiska ombud är villiga och kan ge informerat samtycke och samtycke för deltagande i rättegången.
  • Deltagaren och deras vårdgivare är villiga och kan (enligt utredarens uppfattning) uppfylla alla prövningskrav.
  • Deltagaren har en diagnos av Autism Spectrum Disorder (ASD) enligt Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5:e upplagan (DSM-5) kriterier för ASD, bekräftad av Autism Diagnostic Observational Schedule (ADOS-2) kriterier (genomfört inom 2 år kl. prövningsplatsen eller vid screening av en kvalificerad bedömare). Obs: Under speciella omständigheter (t.ex. COVID-19-pandemi) där ADOS-2 inte kan utföras på grund av platsbegränsningar (t.ex. obligatorisk användning av ansiktsmasker) och en ADOS-2 utförd inom 2 år på testplatsen av en kvalificerad bedömare är inte tillgänglig, behörighet kan bekräftas med: 1) en ADOS-2 utförd inom 2 år av en kvalificerad bedömare (externt till platsen); 2) om 1) inte är tillgängligt kan behörighet bekräftas med hjälp av Autism Diagnostic Interview, Revised (ADI-R) vid screening.
  • Clinical Global Impressions - Improvement Scale (CGI-S) ≥ 4 (måttligt sjuk) vid screening och randomisering.
  • Avvikande beteende checklista Irritabilitet (ABC-I) subskala poäng ≥ 15 vid screening.
  • Intelligenskvot (IQ) ≥ 70 vid screening, eller mätt inom 1 år efter screening, med hjälp av Wechsler Abbreviated Scale of Intelligence Scale Second Edition (WASI-II).
  • Alla mediciner eller interventioner (inklusive psykosociala interventioner, kosttillskott, probiotika, logopedi, etc.) för ASD-relaterade symtom måste ha varit stabila i 4 veckor före screening och randomisering, och patienten/vårdgivaren bör vara villig att upprätthålla en stabil regim under hela rättegången.
  • Deltagarna måste ha förmågan att svälja prövningsläkemedlet (IMP), som tillhandahålls som en flytande lösning.
  • Deltagare och/eller föräldrar/juridiska ombud är villiga att tillåta att de ansvariga myndigheterna underrättas om deltagande i rättegången, om så krävs enligt lokal lag.
  • Deltagare och/eller förälder/föräldrar/juridiska ombud är villiga att låta deltagarens primärvårdsläkare (om de har en) och konsult (om de har en) meddelas om deltagande i försöket om primärvårdsläkaren/ konsulten skiljer sig från utredaren.

Exklusions kriterier:

  • Nuvarande diagnos av bipolär sjukdom, psykos, schizofreni, schizoaffektiv sjukdom eller egentlig depression (deltagare med depression i remission kan inkluderas)
  • Har en annan diagnos än ASD som dominerar den kliniska presentationen (t.ex. Attention Deficit Hyperactivity Disorder [ADHD])
  • Har ett progressivt neurologiskt tillstånd
  • Anfall under de senaste 24 veckorna
  • Förändringar i antikonvulsiv behandling under de senaste 12 veckorna
  • Tar för närvarande mer än 2 antiepileptika (AED)
  • Att ta sirolimus, everolimus, temsirolimus eller takrolimus
  • Tar clobazam
  • Tar omeprazol, lansoprazol, tolbutamid eller warfarin
  • Tar repaglinid, pioglitazon, rosiglitazon, montelukast, bupropion eller efavirenz
  • Använder för närvarande eller har använt cannabis för rekreation eller medicinsk cannabis, cannabinoidbaserade mediciner (inklusive Sativex® eller Epidiolex®) inom de 12 veckorna före screening och är ovillig att avstå under hela försöket
  • Deltagaren har någon känd eller misstänkt överkänslighet mot cannabinoider eller något av hjälpämnena i IMP, såsom sesamolja.
  • Deltagaren har måttligt nedsatt leverfunktion vid screening, definierat som serumalaninaminotransferas (ALAT) eller aspartataminotransferas (AST) > 2 × övre normalgräns (ULN) eller total bilirubin (TBL) > 2 × ULN. Detta kriterium kan endast bekräftas när laboratorieresultaten är tillgängliga; deltagare som registrerats i prövningen och som senare visar sig uppfylla detta kriterium måste vara underkända.
  • Deltagaren är manlig och fertil (d.v.s. efter puberteten såvida den inte är permanent steril genom bilateral orkidektomi) såvida de inte är villig att se till att de använder manlig preventivmedel (kondom) eller förblir sexuellt abstinent under försöket och i 12 veckor därefter.
  • Deltagaren är kvinna och i fertil ålder (dvs efter menarken och tills de blir postmenopausala i ≥ 12 månader i följd, såvida de inte är permanent sterila genom hysterektomi, bilateral salpingektomi eller bilateral ooforektomi) såvida de inte är villiga att se till att de använder en mycket effektiv preventivmetod (t.ex. , hormonell preventivmedel, intrauterin enhet/hormonfrisättande system, bilateral tubal ocklusion, vasektomerad partner, sexuell avhållsamhet) under försöket och i 12 veckor därefter.
  • Kvinnlig deltagare som är gravid (positivt graviditetstest), ammar eller planerar graviditet under försökets gång eller inom 12 veckor därefter.
  • Deltagaren har fått en IMP inom 12 veckor före screeningbesöket.
  • Deltagaren genomgick en hjärnoperation eller traumatisk hjärnskada inom 1 år efter screening.
  • Deltagaren har någon annan signifikant sjukdom eller störning som, enligt utredarens åsikt, antingen kan utsätta deltagaren, andra deltagare eller platspersonal i riskzonen på grund av deltagande i försöket, kan påverka resultatet av försöket eller kan påverka deltagarens förmåga att delta i försöket.
  • Eventuella avvikelser som identifierats efter en fysisk undersökning av deltagaren som, enligt utredarens åsikt, skulle äventyra deltagarens säkerhet om de deltog i försöket
  • Eventuell historia av självmordsbeteende (livslångt) eller självmordstankar av typ 4 eller 5 på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) under de senaste 4 veckorna eller vid screening eller randomisering
  • Deltagaren har donerat blod under de senaste 12 veckorna och är ovillig att avstå från att donera blod under försöket.
  • Deltagaren har någon känd eller misstänkt historia av alkohol- eller drogmissbruk eller positiva droger vid screening (ej motiverat av en känd samtidig medicinering).
  • Deltagaren har tidigare randomiserats till denna studie.
  • Deltagaren har planer på att resa utanför sitt hemland under försöket, såvida inte deltagaren har bekräftelse på att IMP är tillåten i destinationslandet/-staten

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: GWP42003-P 10 mg/kg/dag
Deltagarna kommer att stratifieras baserat på deras ålder (6 till 11 år, 12 till 17 år), användning av antipsykotika (på mot av) och region (Nordamerika kontra resten av världen) och kommer att randomiseras för att få 5 milligram per kilogram per dag (mg/kg/dag) GWP42003-P i 1 vecka och sedan 10 mg/kg/dag GWP42003-P i 11 veckor.
Läkemedel: GWP42003-P
GWP42003-P oral lösning (100 milligram per milliliter [mg/ml] cannabidiol [CBD] i sesamolja med vattenfri etanol, etanol [10% v/v] sötningsmedel [sukralos] och jordgubbsarom), administrerad två gånger om dagen (morgonen) och kväll)
Andra namn:
  • Epidiolex®
  • cannabidiol
  • CBD-OS
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna kommer att stratifieras baserat på deras ålder (6 till 11 år, 12 till 17 år), användning av antipsykotika (på mot av) och region (Nordamerika kontra resten av världen) och kommer att randomiseras för att få matchande placebo i 12 veckor.
Läkemedel: Placebo
Oral placebo för att matcha GWP42003-P oral lösning innehållande sesamolja med vattenfri etanol, sötningsmedel (sukralos), jordgubbsarom och betakaroten, administrerat två gånger om dagen (morgon och kväll)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från baslinjen i ABERRANT BEHAVIOR CHECKLIST (ABC) SUBSCALE TOTALSPOLES
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 12
Den vårdgivande bedömda ABC utformades för att bedöma närvaron och svårighetsgraden av olika problembeteenden som vanligtvis observerats hos individer som diagnostiserats med intellektuell och utvecklingsstörning. Checklistan innehåller 5 underskalor: irritabilitet (15 artiklar); Socialt tillbakadragande (16 artiklar); Stereotypiskt beteende (7 artiklar); Hyperaktivitet/avvikelse (16 artiklar); och olämpligt tal (4 artiklar). Varje artikel görs som 0 (aldrig ett problem), 1 (litet problem), 2 (måttligt allvarligt problem) eller 3 (allvarligt problem). Den totala poängen för alla artiklar för varje underskala varierar från 0-45 (irritabilitet), 0-48 (socialt tillbakadragande och hyperaktivitet/avvikelse), 0-21 (stereotypiskt beteende) och 0-12 (olämpligt tal) där högre poäng indikerar sämre kliniskt resultat. Förändringen från baslinjen till vecka 4, vecka 8 och vecka 12 rapporteras med lägre poäng som indikerar bättre kliniskt resultat.
Baslinjen upp till vecka 12
Ändra från baslinjen i Vineland Adaptive Behaviour Scales-3 (VABS-3) poäng
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 12
Vabs-3-skalorna bedömer vad en person gör, snarare än vad han eller hon kan göra. Vineland-3 utvärderar adaptivt beteende inom 3 domäner: kommunikation, dagliga levnadsförmågor och socialisering. Varje domän består av 3 underdomäner: mottagningsuttryck och skriftligt (kommunikation); personliga, inhemska och samhälle (dagliga levnadsförmågor); Interpersonella relationer, lek- och fritids- och kopieringsförmåga (socialisering). Den adaptiva beteendemässiga kompositpoängen beräknas som aritmetiskt medelvärde för alla 3 domänresultat. Det totala poängområdet är 20 till 140, där låga poäng indikerar låga (värsta) kliniska resultat och höga poäng indikerar högt (bästa) kliniskt resultat. Förändringen från baslinjen i VABS-3 rapporteras med positiva värden som indikerar en positiv förbättring av adaptivt beteende.
Baslinjen upp till vecka 12
Antal patienter per kategori för klinisk global intryck (CGI-I)
Tidsram: Dag 85
CGI-I är en 7-punkts skala som kräver att klinikern bedömer hur mycket patientens sjukdom har förbättrats eller förvärrats relativt ett baslinjestillstånd i början av interventionen. Klinikern frågas: Jämfört med patientens tillstånd vid inträde i projektet, hur mycket har patienten förändrats? Detta är betygsatt som: 1 = mycket förbättrad; 2 = mycket förbättrad; 3 = minimalt förbättrad; 4 = ingen förändring; 5 = minimalt värre; 6 = mycket värre; eller 7 = mycket värre. Högre poäng indikerar sämre kliniskt resultat. Antalet patienter i varje CGI-I-kategori rapporteras.
Dag 85
Förändring från baslinjen i CLOBLEG Global Intryck Svårighetsgrad (CGI-S) poäng
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 12
CGI-S är en 7-punkts skala som kräver att klinikern betygsätter svårighetsgraden av patientens sjukdom vid bedömningen, relativt klinikerens upplevelse med patienter som har samma diagnos. Klinikern frågas: Med tanke på din totala kliniska erfarenhet av just denna population, hur sjuk är patienten just nu? Detta är betygsatt som: 1 = normal, inte alls sjuk; 2 = Borderline Ill; 3 = mildt sjuk; 4 = måttligt sjuk; 5 = markant sjuk; 6 = allvarligt sjuk; eller 7 = extremt sjuk. Högre poäng indikerar sämre resultat. Överföringen från baslinjen i CGI-S-poäng rapporteras och lägre medelvärden indikerar bättre resultat.
Baslinjen upp till vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som rapporterar behandlings-framstående biverkningar
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 12
En teee är en som började eller förvärras i allvarlighet eller allvar, efter den första dosen av imp. AES kodades enligt Medical Dictionary för regleringsaktiviteter V24.0 -ordbok.
Baslinjen upp till vecka 12
Genomsnittlig förändring från baslinjen i hematologiska kliniska laboratoriivåer
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 9 (slutet av avsmalnande/uttag)
Baslinjen upp till vecka 9 (slutet av avsmalnande/uttag)
Genomsnittlig procentuell förändring från baslinjen i hematologiska kliniska laboratoriivåer
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 9 (slutet av avsmalnande/uttag)
Baslinjen upp till vecka 9 (slutet av avsmalnande/uttag)
Genomsnittlig förändring från baslinjen i hemoglobinnivåer
Tidsram: Vecka 9 (slutet av avsmalnande/tillbakadragande)
Vecka 9 (slutet av avsmalnande/tillbakadragande)
Genomsnittlig förändring från baslinjen i erytrocyt genomsnittlig korpuskulär hemoglobinnivåer
Tidsram: Vecka 9 (slutet av avsmalnande/tillbakadragande)
Vecka 9 (slutet av avsmalnande/tillbakadragande)
Genomsnittlig förändring från baslinjen i erytrocyt genomsnittliga korpuskulära volymnivåer
Tidsram: Vecka 9 (slutet av avsmalnande/tillbakadragande)
Vecka 9 (slutet av avsmalnande/tillbakadragande)
Antal patienter med kliniskt signifikanta vitala teckenvärden
Tidsram: Post-baseline upp till 12 veckor
Post-baseline upp till 12 veckor
Antal patienter med kliniskt signifikanta fysiska undersökningsförfaranden
Tidsram: Baslinjen upp till dag 85 efter baslinjen
Antalet patienter med onormala fysiska undersökningsresultat rapporteras.
Baslinjen upp till dag 85 efter baslinjen
Antal patienter med kliniskt signifikant 12-ledande elektrokardiogramresultat
Tidsram: Baslinjen upp till dag 85 efter baslinjen
Baslinjen upp till dag 85 efter baslinjen
Antal deltagare som rapporterar självmordstankar eller beteende med hjälp av Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSR)
Tidsram: Baslinjen fram till dag 92
C-SSRS Rating Scale-resultat sedan förra besöket rapporteras. Närvaron/frånvaron av någon självmordstanke eller beteende görs baserat på ja/nej -svar. Det övergripande antalet deltagare som rapporterar självmordstankar eller beteende rapporteras.
Baslinjen fram till dag 92

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 maj 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

21 december 2023

Avslutad studie (Faktisk)

21 december 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 februari 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 februari 2021

Första postat (Faktisk)

9 februari 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 mars 2025

Senast verifierad

1 mars 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GWND19189
  • 2020-002819-21 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Autismspektrumstörning

Kliniska prövningar på GWP42003-P

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera