Et fase I-studie for at sammenligne Abcertin og Cerezyme® fra EU hos sunde frivillige

Inklusionskriterier:

1. Forsøgspersonen skal have været i stand til at give frivilligt skriftligt informeret samtykke forud for undersøgelsesrelaterede procedurer.
2. Emnet skal have været tilgængeligt i hele studieperioden.
3. Forsøgspersonen var en mand eller kvinde i alderen mellem ≥ 18 og ≤ 45 år.
4. Forsøgspersonen havde et kropsmasseindeks (BMI) mellem ≥ 18,50 og ≤ 30,00 kg/m2 og vejede mellem 55 og 105 kg inklusive.
5. Kvinde i den fødedygtige alder skal have været ikke-gravid og ikke-ammende og skal have haft negativ graviditetstest ved screening og ved hver indlæggelse på det kliniske forskningscenter.
6. Kvinde i den fødedygtige alder, med en fertil mandlig seksualpartner, skal have brugt tilstrækkelig prævention fra screening indtil 90 dage efter opfølgningsbesøget. Tilstrækkelig prævention er identificeret som brug af hormonelle præventionsmidler eller en intrauterin enhed kombineret med mindst én af følgende former for prævention: en mellemgulv eller cervikal hætte eller et kondom.
7. Manden skal have brugt tilstrækkelig prævention og må ikke have doneret sæd fra første indlæggelse på det kliniske forskningscenter før 90 dage efter opfølgningsbesøget. Tilstrækkelig prævention til den mandlige forsøgsperson og dennes kvindelige partner defineres som brug af hormonelle præventionsmidler eller en intrauterin enhed kombineret med mindst én af følgende former for prævention: en mellemgulv eller cervikal hætte eller et kondom.
8. Forsøgspersonen skal have været rask, som fastlagt af den primære efterforsker, baseret på sygehistorie, fysisk undersøgelse, 12-aflednings-EKG og laboratorieevalueringer (hæmatologi, blodkemi, koagulations- og urinprøver).
9. Alle værdier for forsøgspersonens kliniske laboratorietest af blod og urin burde ikke have været klinisk signifikante, som vurderet af Principal Investigator.

Ekskluderingskriterier:

1. Indtagelse af ethvert forsøgslægemiddel i en anden undersøgelse inden for 30 dage (eller 5 halveringstider, alt efter hvad der var størst) før indtagelsen af ​​IP i denne undersøgelse eller havde modtaget den sidste dosis af IP mere end 30 dage før (eller 5 halv- liv, alt efter hvad der var størst), men som var på forlænget opfølgning eller planlagt indtagelse af et forsøgslægemiddel (bortset fra denne undersøgelse) i løbet af denne undersøgelse.
2. Med vedvarende symptomer, der havde indikeret akutte sygdomme inden for 28 dage før IP-administration; Akut sygdom refererer til enhver ny indtræden af ​​symptomer/tegn eller diagnose af sygdom, hvad enten den er infektiøs, inflammatorisk, traumatisk osv., af oprindelse (uanset om forsøgspersonen var indlagt eller ej).
3. Med enhver sygehistorie, der kunne have påvirket IP-fordeling, metabolisme og udskillelse (f.eks. lever- eller nyresygdom).
4. Positiv screening på hepatitis B overfladeantigen (HbsAg), hepatitis C virus (HCV) antistoffer eller anti-human immundefekt virus (HIV) type 1 og type 2 antistoffer. Hvis en potentiel forsøgsperson af investigator blev anset for at have et falsk positivt resultat (f.eks. HIV-antistoffer) ved screening, skulle en gentagelsestest have været udført så hurtigt som muligt, og hvis gentesten var negativ, kunne forsøgspersonen have været anset for at være berettiget til undersøgelse.
5. Havde klinisk signifikant overfølsomhed eller alvorlige allergiske reaktioner (enten spontan eller efter IP-administration), herunder kendt eller formodet klinisk relevant lægemiddeloverfølsomhed over for komponenter i IP eller sammenlignelige lægemidler, inklusive latex.
6. Blev vaccineret inden for 3 måneder før den første IP-administration eller planlagde en vaccination før opfølgningsbesøget.

7. Sikkerhedslaboratorietest med følgende resultater:

   1. Aspartataminotransferase (AST, også kendt som serumglutamin-oxaloeddikesyretransaminase) eller alaninaminotransferase (ALT, også kendt som serumglutamin-pyrodrueustransaminase) > 1,5 gange den øvre grænse for normal (ULN), eller
   2. Total bilirubin (TBL) > 1,5 gange ULN.
8. Forsøgsperson, der havde immundefekt eller medicin med immunsuppressive midler.
9. Behandling med enhver medicin, ordineret eller håndkøbs-produkter (OTC) inklusive naturlægemidler, inden for 14 dage før dag 1 eller længere, hvis medicinen havde en lang halveringstid, medmindre det er aftalt som ikke klinisk signifikant af investigator og sponsor . Undtagelser: hormonelle præventionsmidler, acetaminophen ≤ 3 g/dag, vitaminer i daglige anbefalede doser.
10. Havde doneret fuldblodsprodukter (f.eks. plasma, blodplader) inden for 60 dage eller transfunderet inden for 20 dage før screening.
11. Anamnese med alkohol- eller stofmisbrug eller stofmisbrug (herunder cannabisprodukter) inden for de sidste 12 måneder før screening.
12. Forsøgspersonen var villig til at overholde alkoholrestriktionerne. Forsøgspersonen bør have afstået fra at drikke alkohol inden for 72 timer før dag -1 og bør ikke have indtaget mere end 3 - 4 enheder alkohol om dagen, til et maksimum på 14 enheder alkohol om ugen (1 enhed på 10 ml af ren alkohol er lig med 12 ounce [360 ml] øl, 5 ounce [150 ml] vin eller 1,5 ounce [45 ml] 80-proof destilleret spiritus) gennem hele undersøgelsen.
13. Storryger (> 5 cigaretter/dag) eller forsøgspersonen kunne ikke stoppe med at ryge i undersøgelsesperioden, mens han var indlagt på det kliniske forskningscenter.
14. Positive tests for misbrugsstoffer eller alkohol ved screening eller dag -1 (optagelse i klinisk forskningscenter).
15. Familiemedlem eller ansat i Investigator eller klinisk forskningscenters personale eller undersøgelsesteam.
16. De, der ikke var egnede til at deltage i undersøgelsen baseret på efterforskerens vurdering, af en eller anden grund, herunder laboratorietestresultater.