Vaiheen I tutkimus Abcertinin ja EU:sta peräisin olevan Cerezyme®:n vertaamiseksi terveissä vapaaehtoisissa

Sisällyttämiskriteerit:

1. Tutkittavan on voitava antaa vapaaehtoinen kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.
2. Aineen on oltava saatavilla koko opiskeluajan.
3. Kohde oli mies tai nainen iältään ≥ 18 - ≤ 45 vuotta vanha.
4. Koehenkilön painoindeksi (BMI) oli ≥ 18,50 - ≤ 30,00 kg/m2 ja paino 55 - 105 kg, mukaan lukien.
5. Hedelmällisessä iässä olevan naishenkilön on oltava ei-raskaana ja imettämätön, ja hänellä on täytynyt olla negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja jokaisen kliinisen tutkimuskeskuksen vastaanoton yhteydessä.
6. Hedelmällisessä iässä olevan naisen, jolla on hedelmällinen miespuolinen seksikumppani, on täytynyt käyttää riittävää ehkäisyä seulonnasta 90 päivään seurantakäynnin jälkeen. Riittäväksi ehkäisyksi tunnistetaan hormonaalisten ehkäisyvälineiden tai kohdunsisäisen laitteen käyttäminen yhdessä vähintään yhden seuraavista ehkäisymuodoista: pallea tai kohdunkaulan korkki tai kondomi.
7. Miesten on täytynyt käyttää asianmukaista ehkäisyä, eikä hän saa luovuttaa siittiöitä ensimmäisestä kliiniseen tutkimuskeskukseen saapumisesta ennen kuin 90 päivää seurantakäynnin jälkeen. Riittävänä ehkäisynä miespuoliselle ja hänen naispuoliselle kumppanilleen määritellään hormonaalisten ehkäisyvälineiden tai kohdunsisäisen laitteen käyttö yhdistettynä vähintään yhteen seuraavista ehkäisymuodoista: pallea tai kohdunkaulan suojus tai kondomi.
8. Koehenkilön on täytynyt olla terve päätutkijan määrittämänä sairaushistorian, fyysisen tutkimuksen, 12-kytkentäisen EKG:n ja laboratorioarvioiden (hematologian, veren kemian, hyytymis- ja virtsaanalyysin) perusteella.
9. Päätutkijan arvion mukaan potilaan kliinisissä veri- ja virtsatesteissä saatujen arvojen ei olisi pitänyt olla kliinisesti merkittäviä.

Poissulkemiskriteerit:

1. Minkä tahansa tutkittavan lääkkeen nauttiminen toisessa tutkimuksessa 30 päivän sisällä (tai 5 puoliintumisaikaa, sen mukaan kumpi oli suurempi) ennen IP-annoksen ottamista tässä tutkimuksessa tai olet saanut viimeisen IP-annoksen yli 30 päivää ennen (tai 5 puoliintumisaikaa) elämää, sen mukaan, kumpi oli suurempi), mutta jotka olivat pidennetyssä seurannassa tai suunniteltiin tutkittavan lääkkeen nauttimista (muuta kuin tätä tutkimusta varten) tämän tutkimuksen aikana.
2. Jatkuvat oireet, jotka olivat osoittaneet akuutteja sairauksia 28 päivän sisällä ennen IP-antoa; akuutti sairaus tarkoitti mitä tahansa uutta oireiden/merkkien tai taudin diagnoosia, olipa kyseessä tarttuva, tulehduksellinen, traumaattinen jne., alkuperältään (riippumatta siitä, oliko kohde sairaalahoidossa vai ei).
3. Minkä tahansa sairaushistorian kanssa, joka on saattanut vaikuttaa IP:n jakautumiseen, aineenvaihduntaan ja erittymiseen (esim. maksa- tai munuaissairaus).
4. Positiivinen seulonta hepatiitti B -pinta-antigeenille (HbsAg), hepatiitti C -viruksen (HCV) vasta-aineille tai ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) tyypin 1 ja tyypin 2 vasta-aineille. Jos tutkija katsoi mahdollisen koehenkilön saaneen väärän positiivisen tuloksen (esim. HIV-vasta-aineet) seulonnassa, uusintatesti olisi pitänyt tehdä mahdollisimman pian ja jos uusintatesti oli negatiivinen, koehenkilön olisi voitu katsoa olevan kelvollinen tutkimukseen. opiskella.
5. Oli kliinisesti merkittävä yliherkkyys tai vaikeita allergisia reaktioita (joko spontaaneja tai IP-annon jälkeen), mukaan lukien tunnettu tai epäilty kliinisesti merkittävä yliherkkyys jollekin IP:n aineosalle tai vastaaville lääkkeille, mukaan lukien lateksi.
6. Hän oli rokotettu 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä IP-antoa tai suunnitteli rokotuksen ennen seurantakäyntiä.

7. Turvallisuuslaboratoriotestit seuraavilla tuloksilla:

   1. Aspartaattiaminotransferaasi (AST, joka tunnetaan myös nimellä seerumin glutamiini-oksaloetikkatransaminaasi) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT, tunnetaan myös seerumin glutamiini-pyruviinitransaminaasina) > 1,5 kertaa normaalin yläraja (ULN) tai
   2. Kokonaisbilirubiini (TBL) > 1,5 kertaa ULN.
8. Kohde, jolla oli immuunivajaus tai jolla oli immunosuppressiivisia lääkkeitä.
9. Hoito millä tahansa lääkkeellä, resepti- tai käsikauppatuotteilla, mukaan lukien kasviperäiset lääkkeet, 14 päivän sisällä ennen päivää 1 tai kauemmin, jos lääkkeellä oli pitkä puoliintumisaika, ellei tutkija ja sponsori ole hyväksynyt kliinisesti merkityksettömäksi. . Poikkeukset: hormonaaliset ehkäisyvalmisteet, asetaminofeeni ≤ 3 g/vrk, vitamiinit suositelluilla päiväannoksilla.
10. Oli luovuttanut kokoverituotteita (esim. plasmaa, verihiutaleita) 60 päivän sisällä tai verensiirtoon 20 päivän sisällä ennen seulontaa.
11. Alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö tai huumeriippuvuus (mukaan lukien kannabistuotteet) viimeisten 12 kuukauden aikana ennen seulontaa.
12. Tutkittava oli valmis noudattamaan alkoholirajoituksia. Potilaan tulee pidättäytyä juomasta alkoholia 72 tunnin aikana ennen päivää -1, eikä hänen olisi pitänyt juoda enempää kuin 3 - 4 alkoholiyksikköä päivässä, enintään 14 yksikköä alkoholia viikossa (1 yksikkö 10 ml puhdas alkoholi vastaa 12 unssia [360 ml] olutta, 5 unssia [150 ml] viiniä tai 1,5 unssia [45 ml] 80-proof tislattua alkoholijuomaa) koko tutkimuksen ajan.
13. Raskas tupakoitsija (> 5 savuketta/vrk) tai koehenkilö ei pystynyt lopettamaan tupakointia tutkimusjakson aikana ollessaan sairaalahoidossa kliinisessä tutkimuskeskuksessa.
14. Positiiviset testit huumeiden tai alkoholin varalta seulonnassa tai päivänä -1 (pääsy kliiniseen tutkimuskeskukseen).
15. Tutkijan tai kliinisen tutkimuskeskuksen henkilökunnan tai tutkimusryhmän perheenjäsen tai työntekijä.
16. Ne, jotka eivät mistään syystä, mukaan lukien laboratoriotestien tulokset, sopineet osallistumaan tutkimukseen tutkijan arvion perusteella.