Uno studio di fase I per confrontare Abcertin e Cerezyme® di origine europea in volontari sani

Criterio di inclusione:

1. - Il soggetto deve essere stato in grado di fornire un consenso informato scritto volontario prima di qualsiasi procedura correlata allo studio.
2. Il soggetto deve essere stato disponibile per l'intero periodo di studio.
3. Il soggetto era maschio o femmina di età compresa tra ≥ 18 e ≤ 45 anni.
4. Il soggetto aveva un indice di massa corporea (BMI) compreso tra ≥ 18,50 e ≤ 30,00 kg/m2 e pesava tra 55 e 105 kg inclusi.
5. La donna in età fertile deve essere stata non gravida e non in allattamento e deve aver avuto un test di gravidanza negativo allo Screening e ad ogni ricovero presso il centro di ricerca clinica.
6. Soggetto di sesso femminile in età fertile, con un partner sessuale maschile fertile, deve aver utilizzato una contraccezione adeguata dallo Screening fino a 90 giorni dopo la Visita di Follow-up. Si identifica come contraccezione adeguata l'uso di contraccettivi ormonali o di un dispositivo intrauterino combinato con almeno una delle seguenti forme di contraccezione: diaframma o cappuccio cervicale o preservativo.
7. Il soggetto di sesso maschile deve aver utilizzato una contraccezione adeguata e non deve aver donato sperma dal primo ricovero al centro di ricerca clinica fino a 90 giorni dopo la visita di follow-up. Si definisce contraccezione adeguata per il soggetto di sesso maschile e per la sua compagna l'utilizzo di contraccettivi ormonali o di un dispositivo intrauterino in combinazione con almeno una delle seguenti forme di contraccezione: diaframma o cappuccio cervicale, oppure preservativo.
8. Il soggetto deve essere stato in buona salute, come stabilito dal ricercatore principale, sulla base di anamnesi, esame fisico, ECG a 12 derivazioni e valutazioni di laboratorio (ematologia, analisi del sangue, coagulazione e analisi delle urine).
9. Tutti i valori per i test clinici di laboratorio del soggetto su sangue e urina non avrebbero dovuto essere clinicamente significativi, come giudicato dal Principal Investigator.

Criteri di esclusione:

1. Assunzione di qualsiasi farmaco sperimentale in un altro studio entro 30 giorni (o 5 emivite, a seconda di quale dei due fosse maggiore) prima dell'assunzione dell'IP in questo studio o aveva ricevuto l'ultima dose di IP più di 30 giorni prima (o 5 emivita vite umane, a seconda di quale dei due fosse maggiore) ma che erano in follow-up prolungato o avevano pianificato l'assunzione di un farmaco sperimentale (diverso da quello di questo studio) durante il corso di questo studio.
2. Con sintomi in corso che avevano indicato malattie acute entro 28 giorni prima della somministrazione dell'IP; malattia acuta riferita a qualsiasi nuova insorgenza di sintomi/segni o diagnosi di malattia, sia essa infettiva, infiammatoria, traumatica, ecc., di origine (indipendentemente dal fatto che il soggetto sia stato o meno ricoverato).
3. Con qualsiasi storia medica che potrebbe aver influenzato la distribuzione IP, il metabolismo e l'escrezione (ad esempio, malattia epatica o renale).
4. Screening positivo sugli anticorpi dell'antigene di superficie dell'epatite B (HbsAg), del virus dell'epatite C (HCV) o degli anticorpi anti-virus dell'immunodeficienza umana (HIV) di tipo 1 e di tipo 2. Se un potenziale soggetto è stato considerato dallo Sperimentatore come risultato falso positivo (ad es. Anticorpi HIV) allo Screening, un test ripetuto avrebbe dovuto essere eseguito il prima possibile e se il nuovo test fosse stato negativo, il soggetto avrebbe potuto essere considerato idoneo per il studio.
5. Aveva ipersensibilità clinicamente significativa o gravi reazioni allergiche (spontanee o in seguito alla somministrazione di IP), inclusa anche ipersensibilità al farmaco nota o sospetta clinicamente rilevante a qualsiasi componente dell'IP o farmaci comparabili, incluso Latex.
6. - Ha ricevuto la vaccinazione entro 3 mesi prima della prima somministrazione dell'IP o ha pianificato una vaccinazione prima della visita di follow-up.

7. Prove di laboratorio di sicurezza con i seguenti risultati:

   1. Aspartato aminotransferasi (AST, nota anche come transaminasi glutammico-ossalacetica sierica) o alanina aminotransferasi (ALT, nota anche come transaminasi glutammico-piruvica sierica) > 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN), o
   2. Bilirubina totale (TBL) > 1,5 volte ULN.
8. Soggetto che aveva deficienza immunitaria o farmaci con agenti immunosoppressori.
9. Trattamento con qualsiasi farmaco, prodotti prescritti o da banco (OTC) compresi i rimedi erboristici, entro 14 giorni prima del Giorno 1 o più a lungo se il farmaco ha avuto una lunga emivita, a meno che non concordato come non clinicamente significativo dallo sperimentatore e dallo sponsor . Eccezioni: contraccettivi ormonali, paracetamolo ≤ 3 g/die, vitamine alle dosi giornaliere raccomandate.
10. Aveva donato prodotti a base di sangue intero (ad es. Plasma, piastrine) entro 60 giorni o trasfuso entro 20 giorni prima dello screening.
11. Storia di abuso di alcol o droghe o tossicodipendenza (compresi i prodotti a base di cannabis) negli ultimi 12 mesi prima dello screening.
12. Il soggetto era disposto a rispettare le restrizioni sull'alcol. Il soggetto deve essersi astenuto dal bere alcolici nelle 72 ore precedenti il ​​Giorno -1 e non deve aver consumato più di 3 - 4 unità di alcol al giorno, fino a un massimo di 14 unità di alcol a settimana (1 unità di 10 ml di l'alcol puro è pari a 12 once [360 ml] di birra, 5 once [150 ml] di vino o 1,5 once [45 ml] di distillati a gradazione 80) durante tutto lo studio.
13. Fumatore accanito (> 5 sigarette/giorno) o il soggetto non ha potuto smettere di fumare durante il periodo di studio mentre era ricoverato presso il centro di ricerca clinica.
14. Test positivi per droghe d'abuso o alcol allo Screening o Day -1 (ingresso al centro di ricerca clinica).
15. Familiare o dipendente dello sperimentatore o del personale del centro di ricerca clinica o del gruppo di studio.
16. Coloro che non erano idonei alla partecipazione allo studio in base al giudizio dello sperimentatore, per qualsiasi motivo, inclusi i risultati dei test di laboratorio.