En fase I-studie for å sammenligne Abcertin og Cerezyme® fra EU hos friske frivillige

Inklusjonskriterier:

1. Forsøkspersonen må ha vært i stand til å gi frivillig skriftlig informert samtykke før eventuelle studierelaterte prosedyrer.
2. Emnet skal ha vært tilgjengelig i hele studietiden.
3. Forsøkspersonen var mann eller kvinne i alderen mellom ≥ 18 og ≤ 45 år.
4. Forsøkspersonen hadde en kroppsmasseindeks (BMI) mellom ≥ 18,50 og ≤ 30,00 kg/m2 og veide mellom 55 og 105 kg, inklusive.
5. Fertil kvinne må ha vært ikke-gravid og ikke-ammende og må ha hatt negativ graviditetstest ved Screening og ved hver innleggelse på klinisk forskningssenter.
6. Kvinne i fertil alder, med en fertil mannlig seksualpartner, må ha brukt adekvat prevensjon fra screening til 90 dager etter oppfølgingsbesøket. Adekvat prevensjon er identifisert som bruk av hormonelle prevensjonsmidler eller en intrauterin enhet kombinert med minst én av følgende former for prevensjon: en membran eller livmorhalshette, eller et kondom.
7. Mannlig forsøksperson må ha brukt adekvat prevensjon og må ikke ha donert sæd fra første innleggelse til klinisk forskningssenter før 90 dager etter oppfølgingsbesøket. Adekvat prevensjon for den mannlige forsøkspersonen og hans kvinnelige partner er definert som bruk av hormonelle prevensjonsmidler eller en intrauterin enhet kombinert med minst én av følgende former for prevensjon: en diafragma eller livmorhalshette, eller et kondom.
8. Forsøkspersonen må ha vært frisk, som bestemt av hovedetterforskeren, basert på sykehistorie, fysisk undersøkelse, 12-avlednings-EKG og laboratorieevalueringer (hematologi, blodkjemi, koagulasjons- og urinprøver).
9. Alle verdier for forsøkspersonens kliniske laboratorietester av blod og urin skal ikke ha vært klinisk signifikante, slik hovedetterforskeren vurderer.

Ekskluderingskriterier:

1. Inntak av ethvert undersøkelseslegemiddel i en annen studie innen 30 dager (eller 5 halveringstider, avhengig av hva som var størst) før inntaket av IP i denne studien eller hadde mottatt den siste dosen av IP mer enn 30 dager før (eller 5 halv- liv, avhengig av hva som var størst), men som var på utvidet oppfølging, eller planlagt inntak av et forsøkslegemiddel (annet enn for denne studien) i løpet av denne studien.
2. Med pågående symptomer som hadde indikert akutte sykdommer innen 28 dager før IP-administrasjon; akutt sykdom referert til ethvert nytt debut av symptomer/tegn eller diagnose av sykdom, enten det er smittsom, inflammatorisk, traumatisk, etc., i opprinnelse (uavhengig av om personen var innlagt på sykehus eller ikke).
3. Med enhver medisinsk historie som kan ha påvirket IP-fordeling, metabolisme og utskillelse (f.eks. lever- eller nyresykdom).
4. Positiv screening på hepatitt B-overflateantigen (HbsAg), hepatitt C-virus (HCV) antistoffer eller anti-humant immunsviktvirus (HIV) type 1 og type 2 antistoffer. Hvis en potensiell forsøksperson ble vurdert av etterforskeren å ha falske positive resultater (f.eks. HIV-antistoffer) ved screening, burde en gjentatt test ha blitt utført så snart som mulig, og hvis retesten var negativ, kunne forsøkspersonen blitt ansett som kvalifisert for studere.
5. Hadde klinisk signifikant overfølsomhet eller alvorlige allergiske reaksjoner (enten spontan eller etter IP-administrering), inkludert kjent eller mistenkt klinisk relevant overfølsomhet overfor noen komponenter i IP eller sammenlignbare legemidler, inkludert lateks.
6. Hadde vaksinasjon innen 3 måneder før første IP-administrasjon eller planla en vaksinasjon før oppfølgingsbesøket.

7. Sikkerhetslaboratorietester med følgende resultater:

   1. Aspartataminotransferase (AST, også kjent som serumglutamin-oksaloeddiksyretransaminase) eller alaninaminotransferase (ALT, også kjent som serumglutamin-pyrodruesyretransaminase) > 1,5 ganger øvre normalgrense (ULN), eller
   2. Total bilirubin (TBL) > 1,5 ganger ULN.
8. Person som hadde immunsvikt eller medisiner med immundempende midler.
9. Behandling med alle medisiner, foreskrevet eller reseptfrie (OTC)-produkter, inkludert urtemedisiner, innen 14 dager før dag 1 eller lenger hvis medisinen hadde lang halveringstid, med mindre det er avtalt som ikke klinisk signifikant av etterforskeren og sponsoren . Unntak: hormonelle prevensjonsmidler, paracetamol ≤ 3 g/dag, vitaminer ved anbefalte daglige doser.
10. Hadde donert fullblodsprodukter (f.eks. plasma, blodplater) innen 60 dager, eller transfundert innen 20 dager før screening.
11. Historie med alkohol- eller narkotikamisbruk eller narkotikaavhengighet (inkludert cannabisprodukter) i løpet av de siste 12 månedene før screening.
12. Forsøkspersonen var villig til å overholde alkoholrestriksjonene. Personen skal ha avstått fra å drikke alkohol innen 72 timer før dag -1 og bør ikke ha inntatt mer enn 3 - 4 enheter alkohol per dag, til maksimalt 14 enheter alkohol per uke (1 enhet på 10 ml av ren alkohol er lik 360 ml øl, 150 ml vin eller 45 ml 80-fast destillert brennevin) gjennom hele studien.
13. Storrøyker (> 5 sigaretter/dag) eller forsøkspersonen kunne ikke slutte å røyke i løpet av studieperioden mens han var innlagt ved det kliniske forskningssenteret.
14. Positive tester for rusmidler eller alkohol på Screening eller Dag -1 (opptak til klinisk forskningssenter).
15. Familiemedlem eller ansatt i etterforskeren eller ansatte i klinisk forskningssenter eller studieteam.
16. De som ikke var egnet til å delta i studien basert på etterforskerens vurdering, av en eller annen grunn, inkludert laboratorietestresultater.