Fázisú vizsgálat az Abcertin és az EU-ból származó Cerezyme® összehasonlítására az egészséges önkénteseknél

Bevételi kritériumok:

1. Az alanynak képesnek kell lennie arra, hogy önkéntes írásos, tájékozott beleegyezését adja a tanulmányokkal kapcsolatos bármely eljárás előtt.
2. A tantárgynak rendelkezésre kell állnia a teljes tanulmányi időszak alatt.
3. Az alany férfi vagy nő volt, ≥ 18 és ≤ 45 év közötti.
4. Az alany testtömeg-indexe (BMI) ≥ 18,50 és ≤ 30,00 kg/m2 között volt, súlya pedig 55 és 105 kg között volt.
5. A fogamzóképes korú női alanynak nem terhesnek és nem szoptatónak kell lennie, és negatív terhességi teszttel kell rendelkeznie a szűréskor és a klinikai kutatóközpontba való minden egyes felvételkor.
6. A fogamzóképes korú női alanynak, akinek termékeny férfi szexuális partnere van, megfelelő fogamzásgátlást kell alkalmaznia a szűréstől kezdve az utóvizsgálatot követő 90 napig. Megfelelő fogamzásgátlásnak minősül, ha hormonális fogamzásgátlót vagy méhen belüli eszközt használnak a fogamzásgátlás alábbi formáinak legalább egyikével kombinálva: rekeszizom vagy nyaki sapka, vagy óvszer.
7. A férfi alanynak megfelelő fogamzásgátlást kell alkalmaznia, és nem adományozott spermiumot a klinikai kutatóközpontba való első belépéstől számítva, egészen a nyomon követési látogatást követő 90 napig. Megfelelő fogamzásgátlás a férfi alany és női partnere számára, ha hormonális fogamzásgátlót vagy méhen belüli eszközt alkalmaznak a fogamzásgátlás alábbi formáinak legalább egyikével kombinálva: rekeszizom vagy nyaki sapka, vagy óvszer.
8. A vizsgálati alanynak egészségesnek kell lennie, ahogy azt a kórelőzmény, a fizikális vizsgálat, a 12 elvezetéses EKG és a laboratóriumi értékelések (hematológiai, vérkémiai, véralvadási és vizeletvizsgálati vizsgálatok) alapján a vizsgálatvezető megállapította.
9. A vizsgálatvezető megítélése szerint az alany klinikai laboratóriumi vér- és vizeletvizsgálatainak egyetlen értéke sem lehetett klinikailag jelentős.

Kizárási kritériumok:

1. Bármely vizsgált gyógyszer bevétele egy másik vizsgálatban az IP bevétele előtt 30 napon belül (vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik volt nagyobb) ebben a vizsgálatban, vagy az utolsó dózist több mint 30 nappal korábban kapták (vagy 5 felezési idővel). életét, amelyik nagyobb), de akik hosszabb ideig tartó nyomon követés alatt álltak, vagy vizsgálati gyógyszert tervezettek (a jelen vizsgálaton kívül) a vizsgálat során.
2. Folyamatos tünetekkel, amelyek akut betegségeket jeleztek az IP beadást megelőző 28 napon belül; az akut betegség minden újonnan fellépő tünetre/jelre vagy betegség diagnosztizálására utal, legyen az fertőző, gyulladásos, traumás stb. eredetű, (függetlenül attól, hogy az alany kórházba került-e vagy sem).
3. Bármilyen kórtörténettel, amely befolyásolhatta az IP eloszlását, metabolizmusát és kiválasztódását (pl. máj- vagy vesebetegség).
4. Pozitív szűrés a hepatitis B felszíni antigén (HbsAg), a hepatitis C vírus (HCV) antitestjein vagy az anti-humán immunhiány vírus (HIV) 1-es és 2-es típusú antitesteken. Ha a vizsgáló úgy ítélte meg, hogy egy potenciális alany a szűrés során álpozitív eredményt (pl. HIV-antitesteket) kapott, a lehető leghamarabb meg kellett volna ismételni a tesztet, és ha az ismételt teszt negatív volt, az alany alkalmasnak tekinthető a vizsgálatra. tanulmány.
5. Klinikailag jelentős túlérzékenység vagy súlyos allergiás reakciók voltak (akár spontán, akár IP beadást követően), beleértve az ismert vagy feltételezett klinikailag jelentős gyógyszer-túlérzékenységet az IP bármely összetevőjével vagy hasonló gyógyszerekkel, beleértve a latexet is.
6. Az első IP beadást megelőző 3 hónapon belül oltást kapott, vagy oltást tervezett az Utánkövetési Látogatás előtt.

7. Biztonsági laboratóriumi vizsgálatok a következő eredményekkel:

   1. aszpartát-aminotranszferáz (AST, más néven szérum glutamin-oxálecetsav-transzamináz) vagy alanin-aminotranszferáz (ALT, más néven szérum glutamin-piruvics-transzamináz) > a normálérték felső határának (ULN) másfélszerese, vagy
   2. Összes bilirubin (TBL) > 1,5-szerese a normálérték felső határának.
8. Immunhiányos vagy immunszuppresszív szerekkel kezelt alany.
9. Bármilyen gyógyszeres kezelés, felírt vagy vény nélkül kapható (OTC) termékek, beleértve a gyógynövényeket is, az 1. napot megelőző 14 napon belül vagy hosszabb ideig, ha a gyógyszer felezési ideje hosszú volt, kivéve, ha a vizsgáló és a szponzor úgy állapodott meg, hogy klinikailag nem jelentős. . Kivétel: hormonális fogamzásgátlók, acetaminofen ≤ 3 g/nap, vitaminok napi ajánlott adagban.
10. 60 napon belül teljes vérkészítményt (pl. plazmát, vérlemezkéket) adományozott, vagy a szűrést megelőző 20 napon belül transzfúziót kapott.
11. Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés vagy kábítószer-függőség (beleértve a kannabisztermékeket is) a szűrést megelőző elmúlt 12 hónapban.
12. Az alany hajlandó volt betartani az alkoholkorlátozásokat. Az alanynak tartózkodnia kell az alkoholfogyasztástól a -1. napot megelőző 72 órában, és nem fogyaszthatott el napi 3-4 egységnél többet, legfeljebb heti 14 egység alkoholt (1 egység 10 ml-es alkoholt). A tiszta alkohol 12 uncia [360 ml] sörnek, 5 uncia [150 ml] bornak vagy 1,5 uncia [45 ml] 80-biztos desztillált szeszes italnak felel meg) a vizsgálat során.
13. Az erős dohányos (> 5 cigaretta/nap) vagy az alany nem tudta abbahagyni a dohányzást a vizsgálati időszak alatt, amíg a klinikai kutatóközpontban feküdt.
14. Pozitív tesztek a kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélésre a szűréskor vagy az -1. napon (belépés a klinikai kutatóközpontba).
15. A vizsgáló vagy a klinikai kutatóközpont személyzetének vagy vizsgálati csoportjának családtagja vagy alkalmazottja.
16. Azok, akik a vizsgálatban való részvételre a Vizsgáló megítélése alapján bármilyen okból – beleértve a laboratóriumi vizsgálati eredményeket is – nem voltak alkalmasak.