Een fase I-onderzoek om Abcertin en Cerezyme® uit de EU te vergelijken bij gezonde vrijwilligers

Inclusiecriteria:

1. De proefpersoon moet in staat zijn geweest om vrijwillige schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven voorafgaand aan studiegerelateerde procedures.
2. Onderwerp moet gedurende de gehele studieperiode beschikbaar zijn geweest.
3. Proefpersoon was man of vrouw tussen ≥ 18 en ≤ 45 jaar oud.
4. Proefpersoon had een body mass index (BMI) tussen ≥ 18,50 en ≤ 30,00 kg/m2 en woog tussen 55 en 105 kg.
5. Vrouwelijke proefpersoon in de vruchtbare leeftijd moet niet-zwanger en niet-lacterend zijn geweest en moet een negatieve zwangerschapstest hebben gehad bij de screening en bij elke opname in het klinisch onderzoekscentrum.
6. Vrouwelijke proefpersoon die zwanger kan worden, met een vruchtbare mannelijke seksuele partner, moet geschikte anticonceptie hebben gebruikt vanaf de screening tot 90 dagen na het vervolgbezoek. Adequate anticonceptie wordt geïdentificeerd als het gebruik van hormonale anticonceptiva of een spiraaltje in combinatie met ten minste een van de volgende vormen van anticonceptie: een pessarium of pessarium, of een condoom.
7. Mannelijke proefpersoon moet geschikte anticonceptie hebben gebruikt en mag geen sperma hebben gedoneerd vanaf de eerste opname in het klinisch onderzoekscentrum tot 90 dagen na het vervolgbezoek. Adequate anticonceptie voor de mannelijke proefpersoon en zijn vrouwelijke partner wordt gedefinieerd als het gebruik van hormonale anticonceptiva of een spiraaltje in combinatie met ten minste één van de volgende vormen van anticonceptie: een pessarium of pessarium, of een condoom.
8. Proefpersoon moet gezond zijn geweest, zoals bepaald door de hoofdonderzoeker, op basis van medische geschiedenis, lichamelijk onderzoek, 12-afleidingen ECG en laboratoriumevaluaties (hematologie, bloedchemie, stolling en urineonderzoek).
9. Alle waarden voor de klinische laboratoriumtests van bloed en urine van de proefpersoon zouden niet klinisch significant moeten zijn, zoals beoordeeld door de hoofdonderzoeker.

Uitsluitingscriteria:

1. Inname van een onderzoeksgeneesmiddel in een ander onderzoek binnen 30 dagen (of 5 halfwaardetijden, welke van de twee het grootst was) voorafgaand aan de inname van het IP in dit onderzoek of de laatste dosis IP meer dan 30 dagen ervoor (of 5 halfwaardetijden) levens, welke van de twee het grootst was), maar die in de loop van deze studie een verlengde follow-up of geplande inname van een onderzoeksgeneesmiddel (anders dan voor deze studie) volgden.
2. Met aanhoudende symptomen die duidden op acute ziekten binnen 28 dagen voorafgaand aan IP-toediening; acute ziekte verwijst naar elk nieuw begin van symptomen/tekenen of diagnose van ziekte, ongeacht of het een infectieuze, inflammatoire, traumatische, enz. oorsprong heeft (ongeacht of de patiënt al dan niet in het ziekenhuis is opgenomen).
3. Met een medische voorgeschiedenis die mogelijk de IP-distributie, het metabolisme en de uitscheiding heeft beïnvloed (bijv. lever- of nierziekte).
4. Positieve screening op hepatitis B-oppervlakteantigeen (HbsAg), hepatitis C-virus (HCV)-antilichamen of anti-humaan immunodeficiëntievirus (HIV) type 1- en type 2-antilichamen. Als een potentiële proefpersoon door de onderzoeker werd beschouwd als een vals-positief resultaat (bijv. HIV-antilichamen) bij de screening, had zo snel mogelijk een herhalingstest moeten worden uitgevoerd en als de hertest negatief was, had de proefpersoon in aanmerking kunnen komen voor de test. studie.
5. Had klinisch significante overgevoeligheid of ernstige allergische reacties (spontaan of na IP-toediening), waaronder ook bekende of vermoede klinisch relevante geneesmiddelovergevoeligheid voor componenten van het IP of vergelijkbare geneesmiddelen, waaronder Latex.
6. Vaccinatie gehad binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste IP-toediening of een vaccinatie gepland vóór het vervolgbezoek.

7. Veiligheidslaboratoriumtesten met de volgende resultaten:

   1. Aspartaataminotransferase (AST, ook bekend als serumglutaminezuur-oxaalazijnzuurtransaminase) of alanineaminotransferase (ALT, ook bekend als serumglutamaatpyruvaattransaminase) > 1,5 keer de bovengrens van normaal (ULN), of
   2. Totaal bilirubine (TBL) > 1,5 keer ULN.
8. Onderwerp met immuundeficiëntie of medicatie met immunosuppressieve middelen.
9. Behandeling met medicijnen, voorgeschreven of vrij verkrijgbare (OTC) producten, inclusief kruidenremedies, binnen 14 dagen voorafgaand aan dag 1 of langer als de medicatie een lange halfwaardetijd had, tenzij overeengekomen dat de onderzoeker en de sponsor niet klinisch significant zijn . Uitzonderingen: hormonale anticonceptiva, paracetamol ≤ 3 g/dag, vitamines in de aanbevolen dagelijkse dosering.
10. Had binnen 60 dagen volbloedproducten (bijv. plasma, bloedplaatjes) gedoneerd of binnen 20 dagen vóór de screening getransfundeerd.
11. Geschiedenis van alcohol- of drugsmisbruik of drugsverslaving (inclusief cannabisproducten) in de laatste 12 maanden vóór de screening.
12. Betrokkene was bereid zich te houden aan de alcoholbeperkingen. De proefpersoon had binnen 72 uur voorafgaand aan Dag -1 geen alcohol moeten drinken en had niet meer dan 3 - 4 eenheden alcohol per dag moeten hebben geconsumeerd, tot een maximum van 14 eenheden alcohol per week (1 eenheid van 10 ml alcohol). pure alcohol is gelijk aan 12 ons [360 ml] bier, 5 ons [150 ml] wijn of 1,5 ons [45 ml] 80-proof gedistilleerde dranken) tijdens het onderzoek.
13. Zware roker (> 5 sigaretten/dag) of de proefpersoon kon niet stoppen met roken tijdens de onderzoeksperiode terwijl hij opgenomen was in het klinisch onderzoekscentrum.
14. Positieve tests voor drugsmisbruik of alcohol op screening of dag -1 (opname in het klinisch onderzoekscentrum).
15. Familielid of medewerker van de onderzoeker of het personeel van het klinisch onderzoekscentrum of het onderzoeksteam.
16. Degenen die niet geschikt waren voor deelname aan het onderzoek op basis van het oordeel van de onderzoeker, om welke reden dan ook, inclusief laboratoriumtestresultaten.