Effekt af Tofacitinib til behandling af ANCA-associeret vaskulitis
20. juli 2021 opdateret af: Shanghai Zhongshan Hospital
Tofacitinib til behandling af anti-neutrofil cytoplasma antistof-associeret vaskulitis: en pilotundersøgelse
Målet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af tofacitinib 5 mg to gange dagligt hos AAV-patienter.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Anti-neutrofil cytoplasmatisk antistof (ANCA)-associeret vaskulitis (AAV) repræsenterer en gruppe af små kar vaskulitider karakteriseret ved granulomatøs og neutrofil vævsinflammation, ofte forbundet med produktionen af antistoffer, der er målrettet mod neutrofile antigener.
Den overvejende anvendte behandling til induktion af remission i AAV bestod af cyclophosphamid (CYC) plus kortikosteroider (GC'er), som fører til remission hos omkring 90 % af patienterne.
Men tilbagefald er hyppige og er fortsat en udfordring.
Det optimale lægemiddel til vedligeholdelsesbehandling er ikke bestemt.
Tofacitinib er en Jak-hæmmer, som har vist sig at være effektiv mod flere inflammatoriske sygdomme såsom leddegigt.
I betragtning af at T-celler og associeret cytokinproduktion spiller en vigtig rolle i patogenesen af AAV via aktivering af JAK/STAT-vejen, antog vi, at tofacitinib-medieret hæmning af JAK-signalering kan repræsentere en effektiv terapi for aktiv AAV.
I denne prospektive, åbne enkeltarmsundersøgelse vil tofacitinib 5 mg to gange dagligt blive tilføjet til baggrundsbehandlingen af GC'er og immunsuppressiva i AAV, sikkerheden og effektiviteten af tofacitinib vil blive vurderet.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
10
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kina, 200032
- Department of Rheumatology in Zhongshan hospital, Fudan University
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter med aktiv AAV opfyldte kriterierne for 1990 ACR og 2012 Chapel Hill kriterier
- Alder 18 til 75 år
- Skriftligt informeret samtykke opnået før deltagelse i undersøgelsen
Ekskluderingskriterier:
- Alvorlig AAV defineret som potentielt organ- eller livstruende sygdom (dvs. alveolær blødning, hjertesvigt forårsaget af myocarditis eller pericarditis, progressive neurologiske symptomer, døv, blindhed, et al.)
- Serumkreatinin>120umol/L eller proteinuri>1,0g/d
- Modtagelse af en JAKi-terapi tidligere
- Sameksistens af en anden systemisk autoimmun sygdom
- Sekundær vaskulitis (efter neoplastisk sygdom, en infektion eller antithyroid medicin)
- Malignitet eller historie med malignitet
- Infektion med HIV, HCV, HBV eller tuberkulose-
- Svære ukontrollerede kardiovaskulære, pulmonale, lever-, gastrointestinale, endokrine, hæmatologiske, neurologiske eller psykiatriske sygdomme, der ikke er relateret til systemisk vaskulitis
- Allergisk over for JAKi
- Bloddyskrasier inklusive bekræftede: Hæmoglobin <9 g/dL eller hæmatokrit <30%; Antal hvide blodlegemer <3,0 x 109/L; Absolut neutrofiltal <1,5 x 109/L; Blodpladeantal <100 x 109/L; Alanintransaminase eller aspartataminotransferase eller total bilirubin>1,5 øvre normalgrænse; Estimeret glomerulær filtrationshastighed<60ml/min/1,73m2
- Uhabilitet eller afvisning af at forstå eller underskrive den informerede samtykkeerklæring.
- Graviditet, amning.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Tofactitinib
Tofacitinib 5mg to gange dagligt
|
De indskrevne patienter fik ordineret tofacitinib 5 mg to gange dagligt oralt.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Svarprocenten (CR, PR og TR)
Tidsramme: Fra tilmeldingen til slutningen af opfølgningen [0 til 13 måneder.]
|
Den procentdel af patienter, der opnåede sygdomsrespons.
Sygdomsresponset inkluderer: (1) fuldstændig remission (CR), defineret som fravær af sygdomsaktivitet (BVAS = 0); (2) partiel remission (PR) defineret som mindst 50 % reduktion af BVAS og ingen nye manifestationer; (3) behandlingsresistens (TR) blev defineret som mindre end 50 % reduktion eller øget sygdomsaktivitet efter 4 ~ 6 ugers behandling.
|
Fra tilmeldingen til slutningen af opfølgningen [0 til 13 måneder.]
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Raten af uønskede hændelser
Tidsramme: Fra tilmeldingen til afslutningen af opfølgningen [0 til 13 måneder].
|
Procentdelen af forskellige slags bivirkninger forekom under opfølgningen.
Bivirkningen blev evalueret i henhold til CTC-AE 4.0-standarden.
|
Fra tilmeldingen til afslutningen af opfølgningen [0 til 13 måneder].
|
|
Ændringer i erytrocytsedimentationshastighed (ESR)
Tidsramme: Fra tilmeldingen til afslutningen af opfølgningen [0 til 13 måneder].
|
Ændringen af ESR i forskellige opfølgningspunkter sammenlignet med baseline.
|
Fra tilmeldingen til afslutningen af opfølgningen [0 til 13 måneder].
|
|
Ændringer i CRP
Tidsramme: Fra tilmeldingen til afslutningen af opfølgningen [0 til 13 måneder].
|
Ændringen af CRP i forskellige opfølgningspunkter sammenlignet med baseline.
|
Fra tilmeldingen til afslutningen af opfølgningen [0 til 13 måneder].
|
|
Ændringer i doseringen af glukokortikoider steroider (GC'er).
Tidsramme: Fra tilmeldingen til afslutningen af opfølgningen [0 til 13 måneder].
|
Ændringen af prednison eller dets tilsvarende lægemiddel i et andet opfølgningspunkt sammenlignet med baseline.
|
Fra tilmeldingen til afslutningen af opfølgningen [0 til 13 måneder].
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. december 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
31. januar 2021
Studieafslutning (Faktiske)
31. januar 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
5. juli 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
20. juli 2021
Først opslået (Faktiske)
22. juli 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
22. juli 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
20. juli 2021
Sidst verificeret
1. juli 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- TofAV
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .