Effect van tofacitinib bij de behandeling van ANCA-geassocieerde vasculitis
20 juli 2021 bijgewerkt door: Shanghai Zhongshan Hospital
Tofacitinib voor de behandeling van anti-neutrofiele cytoplasma-antilichaam-geassocieerde vasculitis: een pilootstudie
Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van tweemaal daags 5 mg tofacitinib bij AAV-patiënten.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Anti-neutrofiel cytoplasmatisch antilichaam (ANCA)-geassocieerde vasculitis (AAV) vertegenwoordigt een groep vasculitis van kleine vaten die wordt gekenmerkt door ontsteking van granulomateuze en neutrofiele weefsels, vaak geassocieerd met de productie van antilichamen die zich richten op neutrofiele antigenen.
De overwegend gebruikte behandeling voor inductie van remissie bij AAV bestond uit cyclofosfamide (CYC) plus corticosteroïden (GC's), wat bij ongeveer 90% van de patiënten tot remissie leidt.
Recidieven komen echter vaak voor en blijven een uitdaging.
Het optimale medicijn voor onderhoudsbehandeling is niet bepaald.
Tofacitinib is een Jak-remmer waarvan is bewezen dat het effectief is bij meerdere ontstekingsziekten zoals reumatoïde artritis.
Gezien het feit dat T-cellen en geassocieerde cytokineproductie een belangrijke rol spelen in de pathogenese van AAV via activering van de JAK/STAT-route, veronderstelden we dat tofacitinib-gemedieerde remming van JAK-signalering een effectieve therapie voor actieve AAV zou kunnen zijn.
In deze prospectieve, open-label studie met één arm zal tweemaal daags 5 mg tofacitinib worden toegevoegd aan de achtergrondbehandeling van GC's en immunosuppressiva bij AAV. De veiligheid en werkzaamheid van tofacitinib zullen worden beoordeeld.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
10
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, China, 200032
- Department of Rheumatology in Zhongshan hospital, Fudan University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten met actieve AAV voldeden aan de criteria van de ACR van 1990 en de Chapel Hill-criteria van 2012
- Leeftijd 18 tot 75 jaar
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming verkregen vóór deelname aan het onderzoek
Uitsluitingscriteria:
- Ernstige AAV gedefinieerd als potentieel orgaan- of levensbedreigende ziekte (d.w.z. alveolaire bloeding, hartfalen veroorzaakt door myocarditis of pericarditis, progressieve neurologische symptomen, doofheid, blindheid, et al.)
- Serum creatinine>120umol/L of proteïnurie>1.0g/d
- Ontvangst van een JAKi-therapie eerder
- Naast elkaar bestaan van een andere systemische auto-immuunziekte
- Secundaire vasculitis (na een neoplastische ziekte, een infectie of schildklierremmers)
- Maligniteit of voorgeschiedenis van maligniteit
- Infectie door HIV, HCV, HBV of tuberculose-
- Ernstige ongecontroleerde cardiovasculaire, pulmonale, lever-, gastro-intestinale, endocriene, hematologische, neurologische of psychiatrische aandoeningen die geen verband houden met systemische vasculitis
- Allergisch voor JAKi
- Bloeddyscrasieën waaronder bevestigd: hemoglobine <9 g/dl of hematocriet <30%; Aantal witte bloedcellen <3,0 x 109/L; Absoluut aantal neutrofielen <1,5 x 109/L; Aantal bloedplaatjes <100 x 109/L; Alaninetransaminase of aspartaataminotransferase of totaal bilirubine>1,5 bovenste normale limiet; Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid<60ml/min/1.73m2
- Onvermogen of weigering om het formulier voor geïnformeerde toestemming te begrijpen of te ondertekenen.
- Zwangerschap, borstvoeding.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Tofactitinib
Tofacitinib tweemaal daags 5 mg
|
patiënten die deelnamen, kregen oraal tweemaal daags 5 mg tofacitinib voorgeschreven.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Het responspercentage (CR, PR en TR)
Tijdsspanne: Vanaf de inschrijving tot het einde van de follow-up [0 tot 13 maanden.]
|
Het percentage patiënten dat ziekterespons bereikte.
De ziekterespons omvat: (1) volledige remissie (CR), gedefinieerd als de afwezigheid van ziekteactiviteit (BVAS = 0); (2) gedeeltelijke remissie (PR) gedefinieerd als ten minste 50% vermindering van BVAS en geen nieuwe manifestaties; (3) behandelingsresistentie (TR) werd gedefinieerd als minder dan 50% vermindering of verhoogde ziekteactiviteit na 4 ~ 6 weken behandeling.
|
Vanaf de inschrijving tot het einde van de follow-up [0 tot 13 maanden.]
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Het aantal bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf de inschrijving tot het einde van de follow-up [0 tot 13 maanden].
|
Het percentage van verschillende soorten bijwerkingen die tijdens de follow-up optraden.
De bijwerking werd beoordeeld volgens de CTC-AE 4.0-standaard.
|
Vanaf de inschrijving tot het einde van de follow-up [0 tot 13 maanden].
|
|
Veranderingen in de bezinkingssnelheid van erytrocyten (ESR)
Tijdsspanne: Vanaf de inschrijving tot het einde van de follow-up [0 tot 13 maanden].
|
De verandering van ESR in een ander follow-uppunt in vergelijking met de basislijn.
|
Vanaf de inschrijving tot het einde van de follow-up [0 tot 13 maanden].
|
|
Veranderingen in CRP
Tijdsspanne: Vanaf de inschrijving tot het einde van de follow-up [0 tot 13 maanden].
|
De verandering van CRP in een ander follow-uppunt in vergelijking met de basislijn.
|
Vanaf de inschrijving tot het einde van de follow-up [0 tot 13 maanden].
|
|
Veranderingen in de dosering van glucocorticoïdensteroïden (GC's).
Tijdsspanne: Vanaf de inschrijving tot het einde van de follow-up [0 tot 13 maanden].
|
De verandering van de prednison of het equivalente geneesmiddel in een ander follow-uppunt in vergelijking met de basislijn.
|
Vanaf de inschrijving tot het einde van de follow-up [0 tot 13 maanden].
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 december 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
31 januari 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 januari 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
5 juli 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 juli 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
22 juli 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
22 juli 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
20 juli 2021
Laatst geverifieerd
1 juli 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- TofAV
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .