Undersøgelse for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af valbenazin til behandling af dyskinesi på grund af cerebral parese
23. april 2026 opdateret af: Neurocrine Biosciences
En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af valbenazin til behandling af dyskinesi på grund af cerebral parese
Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af valbenazin versus placebo til at forbedre chorea hos deltagere i alderen 6 til 70 år, som har dyskinesi på grund af cerebral parese (DCP) med choreiforme bevægelser.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
86
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
- Neurocrine Clinical Site
-
Buenos Aires, Argentina, C1060AAF
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Brussels, Belgien, 1200
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Brasília, Brasilien, 70684-831
- Neurocrine Clinical Site
-
Curitiba, Brasilien, 80250-060
- Neurocrine Clinical Site
-
Porto Alegre, Brasilien, 90035-001
- Neurocrine Clinical Site
-
Porto Alegre, Brasilien, 90050-170
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Forenede Stater, 92123
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Connecticut
-
Stamford, Connecticut, Forenede Stater, 06905
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Forenede Stater, 32561
- Neurocrine Clinical Site
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
- Neurocrine Clinical Site
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Forenede Stater, 48334
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10003
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Neurocrine Clinical Site
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73120
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-8857
- Neurocrine Clinical Site
-
Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
- Neurocrine Clinical Site
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Ẕerifin, Israel, 7030000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Calambrone, Italien, 56128
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Italien, 3. 20162
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Mexico
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-389
- Neurocrine Clinical Site
-
Krakow, Polen, 30-539
- Neurocrine Clinical Site
-
Oświęcim, Polen, 32-600
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1169-045
- Neurocrine Clinical Site
-
Lisbon, Portugal, 1649-035
- Neurocrine Clinical Site
-
Porto, Portugal, 4050-651
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08038
- Neurocrine Clinical Site
-
Madrid, Spanien, 28006
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 år til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Medicinsk bekræftet diagnose af DCP (det vil sige en hyperkinetisk bevægelsesforstyrrelse på grund af cerebral parese [CP]) med choreiforme bevægelser.
- Medicinske tilstande er stabile og forventes at forblive stabile gennem hele undersøgelsen.
Nøgleekskluderingskriterier:
Deltagerne vil blive udelukket fra undersøgelsen, hvis de opfylder et af følgende kriterier:
- Er gravid eller ammer.
- Har en klinisk diagnose eller historie med dyskinesi på grund af anden tilstand end CP.
- Har manglende evne til at sluge bløde faste stoffer, medmindre medicin kan administreres via en gastrostomisonde.
- Har selvmordsadfærd eller selvmordstanker i året før screening eller på dag 1.
- Er stofmisbruger af enhver forbindelse.
- Kendt historie med langt QT-syndrom eller hjertetakyarytmi eller klinisk signifikante elektrokardiogram (EKG) abnormiteter.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo doseret i 14 uger (dobbeltblind behandlingsperiode) efterfulgt af åben behandling med valbenazin. Deltagerne kan vælge at gå ind i en åben-label valbenazinbehandling forlængelsesfase. |
Kapsel, indgivet én gang dagligt oralt eller via gastrostomi/gastrojejunostomisonde
Kapsel, indgivet én gang dagligt oralt eller via gastrostomi/gastrojejunostomisonde
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Valbenazin
Valbenazin doseret i 14 uger (dobbeltblind behandlingsperiode) efterfulgt af åben behandling med valbenazin. Deltagerne kan vælge at gå ind i en åben-label valbenazinbehandling forlængelsesfase. |
Kapsel, indgivet én gang dagligt oralt eller via gastrostomi/gastrojejunostomisonde
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring i Total Maximal Chorea (TMC)-score af Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) fra baseline til gennemsnittet for uge 12 og uge 14 vurderinger
Tidsramme: Baseline, uge 12 og uge 14
|
Baseline, uge 12 og uge 14
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring i den kliniske globale indtryk af sværhedsgrad (CGI-S) score fra baseline til uge 14
Tidsramme: Baseline, uge 14
|
Baseline, uge 14
|
|
Ændring i bevægelsesforstyrrelser - Childhood Rating Scale (MD-CRS) del I score fra baseline til gennemsnittet for uge 12 og uge 14 vurderinger
Tidsramme: Baseline, uge 12 og uge 14
|
Baseline, uge 12 og uge 14
|
|
Ændring i Total Maximal Dystoni (TMD)-score for UHDRS fra baseline til gennemsnittet for uge 12 og uge 14 vurderinger
Tidsramme: Baseline, uge 12 og uge 14
|
Baseline, uge 12 og uge 14
|
|
Patient Global Impression of Improvement (PGI-I)-score i uge 14
Tidsramme: Uge 14
|
Uge 14
|
|
Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I)-score i uge 14
Tidsramme: Uge 14
|
Uge 14
|
|
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)-score i uge 14
Tidsramme: Uge 14
|
Uge 14
|
|
Målopnåelsesscore i uge 14 ved hjælp af målopnåelsesskalaen (GAS)
Tidsramme: Uge 14
|
Uge 14
|
|
Ændring i smertevurdering fra baseline til uge 14 ved brug af Faces Pain Scale-Revised (FPS-R)
Tidsramme: Baseline, uge 14
|
Baseline, uge 14
|
|
Ændring i UHDRS Total Motor Score (TMS) fra baseline til gennemsnittet for uge 12 og uge 14 vurderinger
Tidsramme: Baseline, uge 12 og uge 14
|
Baseline, uge 12 og uge 14
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
15. april 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
16. oktober 2025
Studieafslutning (Faktiske)
31. marts 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
10. januar 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
12. januar 2022
Først opslået (Faktiske)
25. januar 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
29. april 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
23. april 2026
Sidst verificeret
1. februar 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NBI-98854-DCP3018
- EUCT (Anden identifikator: 2022-502713-29-00)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .