Studie k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti valbenazinu pro léčbu dyskineze způsobené mozkovou obrnou
8. března 2024 aktualizováno: Neurocrine Biosciences
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti valbenazinu pro léčbu dyskineze způsobené mozkovou obrnou
Primárním cílem této studie je vyhodnotit účinnost valbenazinu oproti placebu na zlepšení chorey u účastníků ve věku 6 až 70 let, kteří mají dyskinezi způsobenou dětskou mozkovou obrnou (DCP) s choreiformními pohyby.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
80
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Neurocrine Medical Information Call Center
- Telefonní číslo: 877-641-3461
- E-mail: medinfo@neurocrine.com
Studijní místa
-
-
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, C1060AAF
- Nábor
- Neurocrine Clincial Site
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polsko, 80-389
- Nábor
- Neurocrine Clinical Site
-
Oswiecim, Polsko, 32-600
- Nábor
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Nábor
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Nábor
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Connecticut
-
Stamford, Connecticut, Spojené státy, 06905
- Nábor
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Spojené státy, 32561
- Nábor
- Neurocrine Clinical Site
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33155
- Nábor
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
- Nábor
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Nábor
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Spojené státy, 48334
- Nábor
- Neurocrine Clinical Site
-
Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
- Nábor
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55101
- Nábor
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10003
- Nábor
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nábor
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73120
- Nábor
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390-8857
- Nábor
- Neurocrine Clinical Site
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Nábor
- Neurocrine Clinical Site
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08038
- Nábor
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Lékařsky potvrzená diagnóza DCP (tj. porucha hyperkinetického pohybu v důsledku dětské mozkové obrny [CP]) s choreiformními pohyby.
- Zdravotní stav je stabilní a očekává se, že zůstane stabilní po celou dobu studie.
Klíčová kritéria vyloučení:
Účastníci budou ze studie vyloučeni, pokud splní některé z následujících kritérií:
- Jste těhotná nebo kojíte.
- Mít klinickou diagnózu nebo anamnézu dyskineze způsobené jiným stavem než CP.
- Nemají schopnost polykat měkké pevné látky, pokud léky nelze podávat gastrostomickou sondou.
- Máte sebevražedné chování nebo sebevražedné myšlenky v roce před screeningem nebo v den 1.
- Je zneužíváním jakékoli sloučeniny.
- Známá anamnéza syndromu dlouhého QT intervalu nebo srdeční tachyarytmie nebo klinicky významných abnormalit elektrokardiogramu (EKG).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo podávané po dobu 14 týdnů, po kterém následovala otevřená léčba valbenazinem po dobu 32 týdnů
|
Kapsle, podávaná jednou denně perorálně nebo gastrostomickou sondou
Kapsle, podávaná jednou denně perorálně nebo gastrostomickou sondou
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Valbenazin
Valbenazin podávaný po dobu 14 týdnů a následně otevřená léčba valbenazinem po dobu 32 týdnů
|
Kapsle, podávaná jednou denně perorálně nebo gastrostomickou sondou
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna skóre Total Maximal Chorea (TMC) Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) z výchozí hodnoty na průměr hodnocení v týdnu 12 a v týdnu 14
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 a týden 14
|
Výchozí stav, týden 12 a týden 14
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna skóre klinického globálního dojmu závažnosti (CGI-S) od výchozího stavu do týdne 14
Časové okno: Výchozí stav, týden 14
|
Výchozí stav, týden 14
|
|
Změna skóre pohybových poruch – Dětská hodnotící stupnice (MD-CRS) Část I od výchozího stavu do 14. týdne
Časové okno: Výchozí stav, týden 14
|
Výchozí stav, týden 14
|
|
Změna skóre celkové maximální dystonie (TMD) UHDRS z výchozí hodnoty na průměr hodnocení ve 12. a 14. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 a týden 14
|
Výchozí stav, týden 12 a týden 14
|
|
Skóre celkového dojmu zlepšení (PGI-I) pacientů ve 14. týdnu
Časové okno: 14. týden
|
14. týden
|
|
Skóre Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I) ve 14. týdnu
Časové okno: 14. týden
|
14. týden
|
|
Skóre klinického globálního dojmu zlepšení (CGI-I) ve 14. týdnu
Časové okno: 14. týden
|
14. týden
|
|
Skóre dosažení cíle ve 14. týdnu pomocí škály dosažení cílů (GAS)
Časové okno: 14. týden
|
14. týden
|
|
Změna hodnocení bolesti od výchozího stavu do 14. týdne pomocí revidované stupnice bolesti na obličeji (FPS-R)
Časové okno: Výchozí stav, týden 14
|
Výchozí stav, týden 14
|
|
Změna celkového motorického skóre UHDRS (TMS) z výchozí hodnoty na průměr hodnocení v týdnu 12 a v týdnu 14
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 a týden 14
|
Výchozí stav, týden 12 a týden 14
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
15. dubna 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. června 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. ledna 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. ledna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. ledna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
25. ledna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. března 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NBI-98854-DCP3018
- EUCT (Jiný identifikátor: 2022-502713-29-00)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Dětská mozková obrna
-
Auckland City HospitalNáborMrtvice | Krevní tlak | Embolus CerebralNový Zéland