Studio per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della valbenazina per il trattamento della discinesia dovuta a paralisi cerebrale
8 marzo 2024 aggiornato da: Neurocrine Biosciences
Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della valbenazina per il trattamento della discinesia dovuta a paralisi cerebrale
L'obiettivo principale di questo studio è valutare l'efficacia della valbenazina rispetto al placebo sul miglioramento della corea nei partecipanti di età compresa tra 6 e 70 anni che hanno discinesia dovuta a paralisi cerebrale (DCP) con movimenti coreiformi.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
80
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Neurocrine Medical Information Call Center
- Numero di telefono: 877-641-3461
- Email: medinfo@neurocrine.com
Luoghi di studio
-
-
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, C1060AAF
- Reclutamento
- Neurocrine Clincial Site
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polonia, 80-389
- Reclutamento
- Neurocrine Clinical Site
-
Oswiecim, Polonia, 32-600
- Reclutamento
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spagna, 08038
- Reclutamento
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Stati Uniti, 92123
- Reclutamento
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Reclutamento
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Connecticut
-
Stamford, Connecticut, Stati Uniti, 06905
- Reclutamento
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Stati Uniti, 32561
- Reclutamento
- Neurocrine Clinical Site
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- Reclutamento
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
- Reclutamento
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Reclutamento
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Stati Uniti, 48334
- Reclutamento
- Neurocrine Clinical Site
-
Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
- Reclutamento
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55101
- Reclutamento
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10003
- Reclutamento
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Reclutamento
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73120
- Reclutamento
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-8857
- Reclutamento
- Neurocrine Clinical Site
-
Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Reclutamento
- Neurocrine Clinical Site
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Reclutamento
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Diagnosi confermata dal punto di vista medico di DCP (ovvero un disturbo del movimento ipercinetico dovuto a paralisi cerebrale [CP]) con movimenti coreiformi.
- Le condizioni mediche sono stabili e dovrebbero rimanere stabili per tutto lo studio.
Criteri chiave di esclusione:
I partecipanti saranno esclusi dallo studio se soddisfano uno dei seguenti criteri:
- Sono incinta o allattano.
- Avere una diagnosi clinica o una storia di discinesia dovuta a condizioni diverse dalla PC.
- Avere incapacità di deglutire solidi molli, a meno che i farmaci non possano essere somministrati tramite un tubo gastrostomico.
- Avere comportamenti suicidari o ideazione suicidaria nell'anno precedente allo screening o il giorno 1.
- È un tossicodipendente di qualsiasi composto.
- Storia nota di sindrome del QT lungo o tachiaritmia cardiaca o anomalie dell'elettrocardiogramma (ECG) clinicamente significative.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Comparatore placebo: Placebo
Placebo dosato per 14 settimane seguito da trattamento con valbenazina in aperto per 32 settimane
|
Capsula, somministrata una volta al giorno per via orale o tramite tubo gastrostomico
Capsula, somministrata una volta al giorno per via orale o tramite tubo gastrostomico
Altri nomi:
|
|
Sperimentale: Valbenazina
Valbenazina somministrata per 14 settimane seguita da trattamento con valbenazina in aperto per 32 settimane
|
Capsula, somministrata una volta al giorno per via orale o tramite tubo gastrostomico
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Variazione del punteggio della corea massimale totale (TMC) della Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) dal basale alla media delle valutazioni della settimana 12 e della settimana 14
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 e settimana 14
|
Basale, settimana 12 e settimana 14
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Modifica del punteggio Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) dal basale alla settimana 14
Lasso di tempo: Basale, settimana 14
|
Basale, settimana 14
|
|
Variazione del punteggio della parte I dei disturbi del movimento - scala di valutazione dell'infanzia (MD-CRS) dal basale alla settimana 14
Lasso di tempo: Basale, settimana 14
|
Basale, settimana 14
|
|
Variazione del punteggio di distonia massimale totale (TMD) dell'UHDRS dal basale alla media delle valutazioni della settimana 12 e della settimana 14
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 e settimana 14
|
Basale, settimana 12 e settimana 14
|
|
Punteggio Global Impression of Improvement (PGI-I) del paziente alla settimana 14
Lasso di tempo: Settimana 14
|
Settimana 14
|
|
Punteggio Global Impression of Improvement (CaGI-I) del caregiver alla settimana 14
Lasso di tempo: Settimana 14
|
Settimana 14
|
|
Punteggio Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) alla settimana 14
Lasso di tempo: Settimana 14
|
Settimana 14
|
|
Punteggio di raggiungimento degli obiettivi alla settimana 14 utilizzando la scala di raggiungimento degli obiettivi (GAS)
Lasso di tempo: Settimana 14
|
Settimana 14
|
|
Modifica della valutazione del dolore dal basale alla settimana 14 utilizzando la Faces Pain Scale-Revised (FPS-R)
Lasso di tempo: Basale, settimana 14
|
Basale, settimana 14
|
|
Variazione del punteggio motorio totale (TMS) UHDRS dal basale alla media delle valutazioni della settimana 12 e della settimana 14
Lasso di tempo: Basale, settimana 12 e settimana 14
|
Basale, settimana 12 e settimana 14
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
15 aprile 2022
Completamento primario (Stimato)
1 giugno 2025
Completamento dello studio (Stimato)
1 gennaio 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 gennaio 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 gennaio 2022
Primo Inserito (Effettivo)
25 gennaio 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
12 marzo 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
8 marzo 2024
Ultimo verificato
1 marzo 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NBI-98854-DCP3018
- EUCT (Altro identificatore: 2022-502713-29-00)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .