Étude pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de la valbénazine pour le traitement de la dyskinésie due à la paralysie cérébrale
23 avril 2026 mis à jour par: Neurocrine Biosciences
Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de la valbénazine pour le traitement de la dyskinésie due à la paralysie cérébrale
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'efficacité de la valbénazine par rapport au placebo sur l'amélioration de la chorée chez les participants âgés de 6 à 70 ans qui ont une dyskinésie due à une paralysie cérébrale (DCP) avec des mouvements choréiformes.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
86
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Buenos Aires, Argentine, C1425EFD
- Neurocrine Clinical Site
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Buenos Aires, Argentine, C1060AAF
- Neurocrine Clinical Site
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Brussels, Belgique, 1200
- Neurocrine Clinical Site
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Brasília, Brésil, 70684-831
- Neurocrine Clinical Site
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Curitiba, Brésil, 80250-060
- Neurocrine Clinical Site
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Porto Alegre, Brésil, 90035-001
- Neurocrine Clinical Site
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Porto Alegre, Brésil, 90050-170
- Neurocrine Clinical Site
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Barcelona, Espagne, 08038
- Neurocrine Clinical Site
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Madrid, Espagne, 28006
- Neurocrine Clinical Site
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Ẕerifin, Israël, 7030000
- Neurocrine Clinical Site
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Calambrone, Italie, 56128
- Neurocrine Clinical Site
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Milan, Italie, 3. 20162
- Neurocrine Clinical Site
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Lisbon, Le Portugal, 1169-045
- Neurocrine Clinical Site
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Lisbon, Le Portugal, 1649-035
- Neurocrine Clinical Site
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Porto, Le Portugal, 4050-651
- Neurocrine Clinical Site
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Aguascalientes, Mexique
- Neurocrine Clinical Site
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Gdansk, Pologne, 80-389
- Neurocrine Clinical Site
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Krakow, Pologne, 30-539
- Neurocrine Clinical Site
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Oświęcim, Pologne, 32-600
- Neurocrine Clinical Site
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California
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San Diego, California, États-Unis, 92123
- Neurocrine Clinical Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Neurocrine Clinical Site
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Connecticut
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Stamford, Connecticut, États-Unis, 06905
- Neurocrine Clinical Site
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Florida
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Gulf Breeze, Florida, États-Unis, 32561
- Neurocrine Clinical Site
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Miami, Florida, États-Unis, 33155
- Neurocrine Clinical Site
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Orlando, Florida, États-Unis, 32806
- Neurocrine Clinical Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Neurocrine Clinical Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
- Neurocrine Clinical Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Neurocrine Clinical Site
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, États-Unis, 48334
- Neurocrine Clinical Site
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55101
- Neurocrine Clinical Site
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10003
- Neurocrine Clinical Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Neurocrine Clinical Site
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Neurocrine Clinical Site
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73120
- Neurocrine Clinical Site
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Neurocrine Clinical Site
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390-8857
- Neurocrine Clinical Site
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Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
- Neurocrine Clinical Site
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Neurocrine Clinical Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 ans à 70 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Diagnostic médicalement confirmé de DCP (c'est-à-dire un trouble du mouvement hyperkinétique dû à une paralysie cérébrale [PC]) avec mouvements choréiformes.
- Les conditions médicales sont stables et devraient rester stables tout au long de l'étude.
Critères d'exclusion clés :
Les participants seront exclus de l'étude s'ils répondent à l'un des critères suivants :
- êtes enceinte ou allaitez.
- Avoir un diagnostic clinique ou des antécédents de dyskinésie due à une affection autre que la PC.
- Avoir une incapacité à avaler des solides mous, à moins que des médicaments ne puissent être administrés via un tube de gastrostomie.
- Avoir un comportement suicidaire ou des idées suicidaires dans l'année précédant le dépistage ou le jour 1.
- Est un toxicomane de n'importe quel composé.
- Antécédents connus de syndrome du QT long ou de tachyarythmie cardiaque, ou d'anomalies cliniquement significatives de l'électrocardiogramme (ECG).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Comparateur placebo: Placebo
Placebo administré pendant 14 semaines (période de traitement en double aveugle) suivi d'un traitement ouvert par valbénazine. Les participants peuvent choisir d'entrer dans une phase ouverte d'extension du traitement par la valbénazine. |
Capsule, administrée une fois par jour par voie orale ou via une sonde de gastrostomie/gastrojéjunostomie
Capsule, administrée une fois par jour par voie orale ou via une sonde de gastrostomie/gastrojéjunostomie
Autres noms:
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Expérimental: Valbénazine
Valbénazine administrée pendant 14 semaines (période de traitement en double aveugle) suivie d'un traitement ouvert par valbénazine. Les participants peuvent choisir d'entrer dans une phase ouverte d'extension du traitement par la valbénazine. |
Capsule, administrée une fois par jour par voie orale ou via une sonde de gastrostomie/gastrojéjunostomie
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Modification du score de chorée maximale totale (TMC) de l'échelle unifiée d'évaluation de la maladie de Huntington (UHDRS) entre la ligne de base et la moyenne des évaluations de la semaine 12 et de la semaine 14
Délai: Référence, semaine 12 et semaine 14
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Référence, semaine 12 et semaine 14
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Modification du score d'impression clinique globale de gravité (CGI-S) entre le départ et la semaine 14
Délai: Référence, semaine 14
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Référence, semaine 14
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Modification du score des troubles du mouvement - Score de la partie I de l'échelle d'évaluation de l'enfance (MD-CRS) entre le départ et la moyenne des évaluations de la semaine 12 et de la semaine 14
Délai: Référence, semaine 12 et semaine 14
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Référence, semaine 12 et semaine 14
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Modification du score de dystonie maximale totale (TMD) de l'UHDRS entre la ligne de base et la moyenne des évaluations de la semaine 12 et de la semaine 14
Délai: Référence, semaine 12 et semaine 14
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Référence, semaine 12 et semaine 14
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Score d'impression globale d'amélioration du patient (PGI-I) à la semaine 14
Délai: Semaine 14
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Semaine 14
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Score d'impression globale d'amélioration du soignant (CaGI-I) à la semaine 14
Délai: Semaine 14
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Semaine 14
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Score d'impression clinique globale d'amélioration (CGI-I) à la semaine 14
Délai: Semaine 14
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Semaine 14
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Score d'atteinte des objectifs à la semaine 14 à l'aide de l'échelle de réalisation des objectifs (GAS)
Délai: Semaine 14
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Semaine 14
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Changement dans l'évaluation de la douleur entre le départ et la semaine 14 à l'aide de l'échelle révisée de la douleur des visages (FPS-R)
Délai: Référence, semaine 14
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Référence, semaine 14
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Modification du score moteur total (TMS) UHDRS entre la ligne de base et la moyenne des évaluations de la semaine 12 et de la semaine 14
Délai: Référence, semaine 12 et semaine 14
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Référence, semaine 12 et semaine 14
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
15 avril 2022
Achèvement primaire (Réel)
16 octobre 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
31 mars 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 janvier 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 janvier 2022
Première publication (Réel)
25 janvier 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
29 avril 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 avril 2026
Dernière vérification
1 février 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- NBI-98854-DCP3018
- EUCT (Autre identifiant: 2022-502713-29-00)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
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