评估Valbenazine治疗脑瘫引起的运动障碍的疗效、安全性和耐受性的研究
2024年3月8日 更新者：Neurocrine Biosciences
一项评估 Valbenazine 治疗脑瘫引起的运动障碍的疗效、安全性和耐受性的随机、双盲、安慰剂对照研究
本研究的主要目的是评估 valbenazine 与安慰剂相比对改善 6 至 70 岁因脑瘫 (DCP) 伴舞蹈样运动导致运动障碍的参与者的舞蹈病的疗效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
80
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Neurocrine Medical Information Call Center
- 电话号码：877-641-3461
- 邮箱：medinfo@neurocrine.com
学习地点
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Gdańsk、波兰、80-389
- 招聘中
- Neurocrine Clinical Site
-
Oswiecim、波兰、32-600
- 招聘中
- Neurocrine Clinical Site
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California
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San Diego、California、美国、92123
- 招聘中
- Neurocrine Clinical Site
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- 招聘中
- Neurocrine Clinical Site
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Connecticut
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Stamford、Connecticut、美国、06905
- 招聘中
- Neurocrine Clinical Site
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Florida
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Gulf Breeze、Florida、美国、32561
- 招聘中
- Neurocrine Clinical Site
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Miami、Florida、美国、33155
- 招聘中
- Neurocrine Clinical Site
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Georgia
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Augusta、Georgia、美国、30912
- 招聘中
- Neurocrine Clinical Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- 招聘中
- Neurocrine Clinical Site
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Michigan
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Farmington Hills、Michigan、美国、48334
- 招聘中
- Neurocrine Clinical Site
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Grand Rapids、Michigan、美国、49503
- 招聘中
- Neurocrine Clinical Site
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、美国、55101
- 招聘中
- Neurocrine Clinical Site
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New York
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New York、New York、美国、10003
- 招聘中
- Neurocrine Clinical Site
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43205
- 招聘中
- Neurocrine Clinical Site
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国、73120
- 招聘中
- Neurocrine Clinical Site
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390-8857
- 招聘中
- Neurocrine Clinical Site
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Fort Worth、Texas、美国、76104
- 招聘中
- Neurocrine Clinical Site
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Houston、Texas、美国、77030
- 招聘中
- Neurocrine Clinical Site
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Barcelona、西班牙、08038
- 招聘中
- Neurocrine Clinical Site
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Ciudad Autónoma de Buenos Aires、阿根廷、C1060AAF
- 招聘中
- Neurocrine Clincial Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 70年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 经医学证实的 DCP 诊断（即脑瘫 [CP] 引起的多动性运动障碍）伴舞蹈样运动。
- 医疗条件稳定，预计在整个研究过程中保持稳定。
关键排除标准：
符合以下任一条件的参与者将被排除在研究之外：
- 怀孕或哺乳。
- 由于 CP 以外的情况，有运动障碍的临床诊断或病史。
- 无法吞咽软固体，除非可以通过胃造口管给药。
- 在筛选前一年或第一天有任何自杀行为或自杀意念。
- 是任何化合物的物质滥用者。
- 已知的长 QT 综合征或心律失常病史，或有临床意义的心电图 (ECG) 异常。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
服用安慰剂 14 周，然后进行 32 周的开放标签缬苯那嗪治疗
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胶囊，每天口服一次或通过胃造口管给药
胶囊，每天口服一次或通过胃造口管给药
其他名称：
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实验性的：缬苯那嗪
Valbenazine 给药 14 周，随后进行 32 周的开放标签 valbenazine 治疗
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胶囊，每天口服一次或通过胃造口管给药
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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统一亨廷顿病评定量表 (UHDRS) 的最大舞蹈病 (TMC) 总分从基线到第 12 周和第 14 周评估平均值的变化
大体时间：基线、第 12 周和第 14 周
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基线、第 12 周和第 14 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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从基线到第 14 周的临床总体严重性印象 (CGI-S) 评分的变化
大体时间：基线，第 14 周
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基线，第 14 周
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运动障碍的变化 - 儿童评定量表 (MD-CRS) 第 I 部分从基线到第 14 周的评分
大体时间：基线，第 14 周
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基线，第 14 周
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UHDRS 的总最大肌张力障碍 (TMD) 评分从基线到第 12 周和第 14 周评估平均值的变化
大体时间：基线、第 12 周和第 14 周
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基线、第 12 周和第 14 周
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第 14 周时患者总体印象改善 (PGI-I) 得分
大体时间：第 14 周
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第 14 周
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第 14 周时看护者整体改善印象 (CaGI-I) 得分
大体时间：第 14 周
|
第 14 周
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第 14 周时的临床整体改善印象 (CGI-I) 评分
大体时间：第 14 周
|
第 14 周
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使用目标达成量表 (GAS) 在第 14 周的目标达成分数
大体时间：第 14 周
|
第 14 周
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使用面部疼痛量表修订版 (FPS-R) 从基线到第 14 周疼痛评估的变化
大体时间：基线，第 14 周
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基线，第 14 周
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UHDRS 总运动评分 (TMS) 从基线到第 12 周和第 14 周评估平均值的变化
大体时间：基线、第 12 周和第 14 周
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基线、第 12 周和第 14 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Development Lead、Neurocrine Biosciences
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年4月15日
初级完成 (估计的)
2025年6月1日
研究完成 (估计的)
2026年1月1日
研究注册日期
首次提交
2022年1月10日
首先提交符合 QC 标准的
2022年1月12日
首次发布 (实际的)
2022年1月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月8日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- NBI-98854-DCP3018
- EUCT (其他标识符：2022-502713-29-00)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
安慰剂的临床试验
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