Исследование по оценке эффективности, безопасности и переносимости валбеназина для лечения дискинезии, вызванной церебральным параличом
23 апреля 2026 г. обновлено: Neurocrine Biosciences
Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности, безопасности и переносимости валбеназина для лечения дискинезии, вызванной церебральным параличом
Основная цель этого исследования — оценить эффективность валбеназина по сравнению с плацебо в отношении улучшения хореи у участников в возрасте от 6 до 70 лет с дискинезией вследствие церебрального паралича (ДЦП) с хореоподобными движениями.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
86
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Buenos Aires, Аргентина, C1425EFD
- Neurocrine Clinical Site
-
Buenos Aires, Аргентина, C1060AAF
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Brussels, Бельгия, 1200
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Brasília, Бразилия, 70684-831
- Neurocrine Clinical Site
-
Curitiba, Бразилия, 80250-060
- Neurocrine Clinical Site
-
Porto Alegre, Бразилия, 90035-001
- Neurocrine Clinical Site
-
Porto Alegre, Бразилия, 90050-170
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Ẕerifin, Израиль, 7030000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08038
- Neurocrine Clinical Site
-
Madrid, Испания, 28006
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Calambrone, Италия, 56128
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Италия, 3. 20162
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Мексика
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Польша, 80-389
- Neurocrine Clinical Site
-
Krakow, Польша, 30-539
- Neurocrine Clinical Site
-
Oświęcim, Польша, 32-600
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Lisbon, Португалия, 1169-045
- Neurocrine Clinical Site
-
Lisbon, Португалия, 1649-035
- Neurocrine Clinical Site
-
Porto, Португалия, 4050-651
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Connecticut
-
Stamford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06905
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Соединенные Штаты, 32561
- Neurocrine Clinical Site
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
- Neurocrine Clinical Site
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Соединенные Штаты, 48334
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55101
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10003
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Neurocrine Clinical Site
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73120
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390-8857
- Neurocrine Clinical Site
-
Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
- Neurocrine Clinical Site
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 лет до 70 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Медицински подтвержденный диагноз ДЦП (то есть гиперкинетического двигательного расстройства вследствие церебрального паралича [ДЦП]) с хореиформными движениями.
- Медицинские условия стабильны и, как ожидается, останутся стабильными на протяжении всего исследования.
Ключевые критерии исключения:
Участники будут исключены из исследования, если они соответствуют любому из следующих критериев:
- Беременны или кормите грудью.
- Иметь клинический диагноз или дискинезию в анамнезе из-за состояния, отличного от ХП.
- Иметь неспособность глотать мягкую твердую пищу, если только лекарства не могут быть введены через гастростому.
- Наличие суицидального поведения или суицидальных мыслей за год до скрининга или в первый день.
- Является наркоманом любого соединения.
- Известный в анамнезе синдром удлиненного интервала QT или сердечная тахиаритмия, или клинически значимые отклонения на электрокардиограмме (ЭКГ).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо вводили в течение 14 недель (двойной слепой период лечения) с последующим открытым лечением валбеназином. Участники могут выбрать участие в открытой фазе продления лечения валбеназином. |
Капсула, принимаемая один раз в день перорально или через гастростому/гастроеюностомическую трубку.
Капсула, принимаемая один раз в день перорально или через гастростому/гастроеюностомическую трубку.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Валбеназин
Валбеназин вводили в течение 14 недель (двойной слепой период лечения) с последующим открытым лечением валбеназином. Участники могут выбрать участие в открытой фазе продления лечения валбеназином. |
Капсула, принимаемая один раз в день перорально или через гастростому/гастроеюностомическую трубку.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение показателя общей максимальной хореи (TMC) по Единой шкале оценки болезни Хантингтона (UHDRS) от исходного уровня до среднего значения оценок на 12-й и 14-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12 и неделя 14
|
Исходный уровень, неделя 12 и неделя 14
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение общего показателя клинического впечатления от тяжести (CGI-S) от исходного уровня до 14-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень, 14-я неделя
|
Исходный уровень, 14-я неделя
|
|
Изменение двигательных расстройств — оценка по детской рейтинговой шкале (MD-CRS), часть I, от исходного уровня до среднего значения оценок на 12-й и 14-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12 и неделя 14
|
Исходный уровень, неделя 12 и неделя 14
|
|
Изменение показателя общей максимальной дистонии (TMD) по шкале UHDRS от исходного уровня до среднего значения оценок на 12-й и 14-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12 и неделя 14
|
Исходный уровень, неделя 12 и неделя 14
|
|
Оценка общего впечатления пациента от улучшения (PGI-I) на 14-й неделе
Временное ограничение: Неделя 14
|
Неделя 14
|
|
Общий показатель улучшения впечатления лица, осуществляющего уход (CaGI-I), на 14-й неделе
Временное ограничение: Неделя 14
|
Неделя 14
|
|
Оценка общего клинического впечатления от улучшения (CGI-I) на 14 неделе
Временное ограничение: Неделя 14
|
Неделя 14
|
|
Оценка достижения цели на 14-й неделе с использованием шкалы достижения цели (GAS)
Временное ограничение: Неделя 14
|
Неделя 14
|
|
Изменение оценки боли от исходного уровня до 14-й недели с использованием пересмотренной шкалы боли для лица (FPS-R)
Временное ограничение: Исходный уровень, 14-я неделя
|
Исходный уровень, 14-я неделя
|
|
Изменение общего показателя моторики (TMS) UHDRS от исходного уровня до среднего значения оценок на 12-й и 14-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 12 и неделя 14
|
Исходный уровень, неделя 12 и неделя 14
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
15 апреля 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
16 октября 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
31 марта 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 января 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 января 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
25 января 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 апреля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
23 апреля 2026 г.
Последняя проверка
1 февраля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Неврологические проявления
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Двигательные расстройства
- Повреждение головного мозга, хроническое
- Патологические состояния, признаки и симптомы
- Признаки и симптомы
- Дискинезии
- Церебральный паралич
- Дистония
- Хорея
- Athetosis
- Valbenazine
Другие идентификационные номера исследования
- NBI-98854-DCP3018
- EUCT (Другой идентификатор: 2022-502713-29-00)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .