Estudio para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la valbenazina para el tratamiento de la discinesia por parálisis cerebral
23 de abril de 2026 actualizado por: Neurocrine Biosciences
Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la valbenazina para el tratamiento de la discinesia debida a parálisis cerebral
El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de valbenazina versus placebo para mejorar la corea en participantes de 6 a 70 años que tienen discinesia debido a parálisis cerebral (DCP) con movimientos coreiformes.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
86
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
- Neurocrine Clinical Site
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Buenos Aires, Argentina, C1060AAF
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Brasília, Brasil, 70684-831
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Curitiba, Brasil, 80250-060
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Porto Alegre, Brasil, 90035-001
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Porto Alegre, Brasil, 90050-170
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Brussels, Bélgica, 1200
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Barcelona, España, 08038
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Madrid, España, 28006
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
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Connecticut
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Stamford, Connecticut, Estados Unidos, 06905
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Florida
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Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10003
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73120
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-8857
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
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Ẕerifin, Israel, 7030000
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Calambrone, Italia, 56128
- Neurocrine Clinical Site
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Milan, Italia, 3. 20162
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Aguascalientes, México
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Gdansk, Polonia, 80-389
- Neurocrine Clinical Site
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Krakow, Polonia, 30-539
- Neurocrine Clinical Site
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Oświęcim, Polonia, 32-600
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Lisbon, Portugal, 1169-045
- Neurocrine Clinical Site
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Lisbon, Portugal, 1649-035
- Neurocrine Clinical Site
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Porto, Portugal, 4050-651
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 70 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Diagnóstico médicamente confirmado de DCP (es decir, un trastorno del movimiento hipercinético debido a parálisis cerebral [CP]) con movimientos coreiformes.
- Las condiciones médicas son estables y se espera que permanezcan estables durante todo el estudio.
Criterios clave de exclusión:
Los participantes serán excluidos del estudio si cumplen alguno de los siguientes criterios:
- Está embarazada o amamantando.
- Tener un diagnóstico clínico o antecedentes de discinesia debido a una afección distinta de la parálisis cerebral.
- Tener incapacidad para tragar sólidos blandos, a menos que los medicamentos puedan administrarse a través de una sonda de gastrostomía.
- Tener algún comportamiento suicida o ideación suicida en el año anterior a la selección o en el Día 1.
- Es un abusador de sustancias de cualquier compuesto.
- Antecedentes conocidos de síndrome de QT largo o taquiarritmia cardíaca, o anomalías clínicamente significativas en el electrocardiograma (ECG).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Placebo
Placebo dosificado durante 14 semanas (período de tratamiento doble ciego) seguido de un tratamiento abierto con valbenazina. Los participantes pueden optar por ingresar a una fase de extensión del tratamiento con valbenazina de etiqueta abierta. |
Cápsula, administrada una vez al día por vía oral o mediante sonda de gastrostomía/gastroyeyunostomía
Cápsula, administrada una vez al día por vía oral o mediante sonda de gastrostomía/gastroyeyunostomía
Otros nombres:
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Experimental: Valbenazina
Valbenazina dosificada durante 14 semanas (período de tratamiento doble ciego) seguido de un tratamiento abierto con valbenazina. Los participantes pueden optar por ingresar a una fase de extensión del tratamiento con valbenazina de etiqueta abierta. |
Cápsula, administrada una vez al día por vía oral o mediante sonda de gastrostomía/gastroyeyunostomía
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio en la puntuación total de corea máxima (TMC) de la Escala unificada de calificación de la enfermedad de Huntington (UHDRS) desde el inicio hasta el promedio de las evaluaciones de las semanas 12 y 14
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12 y Semana 14
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Línea de base, Semana 12 y Semana 14
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio en la puntuación de la Impresión Clínica Global de Gravedad (CGI-S) desde el inicio hasta la semana 14
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 14
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Línea de base, semana 14
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Cambio en los trastornos del movimiento: puntuación de la parte I de la escala de calificación infantil (MD-CRS) desde el inicio hasta el promedio de las evaluaciones de las semanas 12 y 14
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12 y Semana 14
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Línea de base, Semana 12 y Semana 14
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|
Cambio en la puntuación total de distonía máxima (TMD) de la UHDRS desde el inicio hasta el promedio de las evaluaciones de la semana 12 y la semana 14
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12 y Semana 14
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Línea de base, Semana 12 y Semana 14
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Puntuación de la Impresión Global de Mejoría del Paciente (PGI-I) en la Semana 14
Periodo de tiempo: Semana 14
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Semana 14
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Puntuación de la Impresión global de mejora (CaGI-I) del cuidador en la semana 14
Periodo de tiempo: Semana 14
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Semana 14
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Puntuación de la impresión clínica global de mejora (CGI-I) en la semana 14
Periodo de tiempo: Semana 14
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Semana 14
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Puntuación de consecución de objetivos en la semana 14 utilizando la escala de consecución de objetivos (GAS)
Periodo de tiempo: Semana 14
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Semana 14
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Cambio en la evaluación del dolor desde el inicio hasta la semana 14 utilizando la escala de dolor de caras revisada (FPS-R)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 14
|
Línea de base, semana 14
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Cambio en la puntuación motora total (TMS) de la UHDRS desde el inicio hasta el promedio de las evaluaciones de la semana 12 y 14
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 12 y Semana 14
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Línea de base, Semana 12 y Semana 14
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de abril de 2022
Finalización primaria (Actual)
16 de octubre de 2025
Finalización del estudio (Actual)
31 de marzo de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de enero de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de enero de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
25 de enero de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de abril de 2026
Última verificación
1 de febrero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Trastornos del movimiento
- Daño Cerebral Crónico
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Signos y síntomas
- Discinesias
- Parálisis cerebral
- Distonía
- Corea
- Athetosis
- valbenazina
Otros números de identificación del estudio
- NBI-98854-DCP3018
- EUCT (Otro identificador: 2022-502713-29-00)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .