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Estudio para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la valbenazina para el tratamiento de la discinesia por parálisis cerebral

8 de marzo de 2024 actualizado por: Neurocrine Biosciences

Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la valbenazina para el tratamiento de la discinesia debida a parálisis cerebral

El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de valbenazina versus placebo para mejorar la corea en participantes de 6 a 70 años que tienen discinesia debido a parálisis cerebral (DCP) con movimientos coreiformes.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

80

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Neurocrine Medical Information Call Center
  • Número de teléfono: 877-641-3461
  • Correo electrónico: medinfo@neurocrine.com

Ubicaciones de estudio

  • Argentina
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, C1060AAF
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clincial Site
  • España
      • Barcelona, España, 08038
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, Estados Unidos, 06905
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10003
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73120
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-8857
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia, 80-389
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site
      • Oswiecim, Polonia, 32-600
        • Reclutamiento
        • Neurocrine Clinical Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 70 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Diagnóstico médicamente confirmado de DCP (es decir, un trastorno del movimiento hipercinético debido a parálisis cerebral [CP]) con movimientos coreiformes.
  2. Las condiciones médicas son estables y se espera que permanezcan estables durante todo el estudio.

Criterios clave de exclusión:

Los participantes serán excluidos del estudio si cumplen alguno de los siguientes criterios:

  1. Está embarazada o amamantando.
  2. Tener un diagnóstico clínico o antecedentes de discinesia debido a una afección distinta de la parálisis cerebral.
  3. Tener incapacidad para tragar sólidos blandos, a menos que los medicamentos puedan administrarse a través de una sonda de gastrostomía.
  4. Tener algún comportamiento suicida o ideación suicida en el año anterior a la selección o en el Día 1.
  5. Es un abusador de sustancias de cualquier compuesto.
  6. Antecedentes conocidos de síndrome de QT largo o taquiarritmia cardíaca, o anomalías clínicamente significativas en el electrocardiograma (ECG).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Placebo dosificado durante 14 semanas seguido de tratamiento abierto con valbenazina durante 32 semanas
Droga: Placebo
Cápsula, administrada una vez al día por vía oral o por sonda de gastrostomía
Droga: Valbenazina
Cápsula, administrada una vez al día por vía oral o por sonda de gastrostomía
Otros nombres:
  • NBI-98854
Experimental: Valbenazina
Valbenazina dosificada durante 14 semanas seguida de tratamiento abierto con valbenazina durante 32 semanas
Droga: Valbenazina
Cápsula, administrada una vez al día por vía oral o por sonda de gastrostomía
Otros nombres:
  • NBI-98854

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación de la corea máxima total (TMC) de la escala unificada de clasificación de la enfermedad de Huntington (UHDRS) desde el inicio hasta el promedio de las evaluaciones de la semana 12 y la semana 14
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12 y semana 14
Línea de base, semana 12 y semana 14

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación de la Impresión clínica global de gravedad (CGI-S) desde el inicio hasta la semana 14
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 14
Línea de base, semana 14
Cambio en la puntuación de la Parte I de la Escala de calificación infantil (MD-CRS) de los trastornos del movimiento desde el inicio hasta la semana 14
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 14
Línea de base, semana 14
Cambio en la puntuación de distonía máxima total (TMD) de la UHDRS desde el inicio hasta el promedio de las evaluaciones de la semana 12 y la semana 14
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12 y semana 14
Línea de base, semana 12 y semana 14
Puntuación de la impresión global de mejora del paciente (PGI-I) en la semana 14
Periodo de tiempo: Semana 14
Semana 14
Puntuación de la impresión global de mejora del cuidador (CaGI-I) en la semana 14
Periodo de tiempo: Semana 14
Semana 14
Puntuación de la impresión clínica global de mejora (CGI-I) en la semana 14
Periodo de tiempo: Semana 14
Semana 14
Puntuación de consecución de objetivos en la semana 14 utilizando la Escala de consecución de objetivos (GAS)
Periodo de tiempo: Semana 14
Semana 14
Cambio en la evaluación del dolor desde el inicio hasta la semana 14 utilizando la Faces Pain Scale-Revised (FPS-R)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 14
Línea de base, semana 14
Cambio en la puntuación motora total (TMS) de UHDRS desde el inicio hasta el promedio de las evaluaciones de la semana 12 y la semana 14
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 12 y semana 14
Línea de base, semana 12 y semana 14

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Neurocrine Biosciences

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de abril de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de enero de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de enero de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de enero de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

25 de enero de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NBI-98854-DCP3018
  • EUCT (Otro identificador: 2022-502713-29-00)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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