Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Valbenazin zur Behandlung von Dyskinesie aufgrund von Zerebralparese
23. April 2026 aktualisiert von: Neurocrine Biosciences
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Valbenazin zur Behandlung von Dyskinesie aufgrund von Zerebralparese
Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von Valbenazin im Vergleich zu Placebo zur Verbesserung der Chorea bei Teilnehmern im Alter von 6 bis 70 Jahren mit Dyskinesie aufgrund von Zerebralparese (DCP) mit choreiformen Bewegungen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
86
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Buenos Aires, Argentinien, C1425EFD
- Neurocrine Clinical Site
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Buenos Aires, Argentinien, C1060AAF
- Neurocrine Clinical Site
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Brussels, Belgien, 1200
- Neurocrine Clinical Site
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Brasília, Brasilien, 70684-831
- Neurocrine Clinical Site
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Curitiba, Brasilien, 80250-060
- Neurocrine Clinical Site
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Porto Alegre, Brasilien, 90035-001
- Neurocrine Clinical Site
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Porto Alegre, Brasilien, 90050-170
- Neurocrine Clinical Site
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Ẕerifin, Israel, 7030000
- Neurocrine Clinical Site
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Calambrone, Italien, 56128
- Neurocrine Clinical Site
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Milan, Italien, 3. 20162
- Neurocrine Clinical Site
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Aguascalientes, Mexiko
- Neurocrine Clinical Site
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Gdansk, Polen, 80-389
- Neurocrine Clinical Site
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Krakow, Polen, 30-539
- Neurocrine Clinical Site
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Oświęcim, Polen, 32-600
- Neurocrine Clinical Site
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Lisbon, Portugal, 1169-045
- Neurocrine Clinical Site
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Lisbon, Portugal, 1649-035
- Neurocrine Clinical Site
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Porto, Portugal, 4050-651
- Neurocrine Clinical Site
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Barcelona, Spanien, 08038
- Neurocrine Clinical Site
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Madrid, Spanien, 28006
- Neurocrine Clinical Site
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California
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San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
- Neurocrine Clinical Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Neurocrine Clinical Site
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Connecticut
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Stamford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06905
- Neurocrine Clinical Site
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Florida
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Gulf Breeze, Florida, Vereinigte Staaten, 32561
- Neurocrine Clinical Site
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Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
- Neurocrine Clinical Site
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Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
- Neurocrine Clinical Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Neurocrine Clinical Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
- Neurocrine Clinical Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Neurocrine Clinical Site
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, Vereinigte Staaten, 48334
- Neurocrine Clinical Site
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
- Neurocrine Clinical Site
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10003
- Neurocrine Clinical Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Neurocrine Clinical Site
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Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
- Neurocrine Clinical Site
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73120
- Neurocrine Clinical Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Neurocrine Clinical Site
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Texas
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390-8857
- Neurocrine Clinical Site
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Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
- Neurocrine Clinical Site
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Neurocrine Clinical Site
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
6 Jahre bis 70 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Ärztlich bestätigte Diagnose einer DCP (d. h. einer hyperkinetischen Bewegungsstörung aufgrund einer Zerebralparese [CP]) mit choreiformen Bewegungen.
- Der medizinische Zustand ist stabil und wird voraussichtlich während der gesamten Studie stabil bleiben.
Wichtige Ausschlusskriterien:
Teilnehmer werden von der Studie ausgeschlossen, wenn sie eines der folgenden Kriterien erfüllen:
- Schwanger sind oder stillen.
- Haben Sie eine klinische Diagnose oder Vorgeschichte von Dyskinesie aufgrund einer anderen Erkrankung als CP.
- Unfähigkeit, weiche Feststoffe zu schlucken, es sei denn, Medikamente können über eine Gastrostomiesonde verabreicht werden.
- Suizidverhalten oder Suizidgedanken im Jahr vor dem Screening oder am Tag 1 haben.
- Ist ein Drogenabhängiger jeglicher Verbindung.
- Bekannte Vorgeschichte von Long-QT-Syndrom oder Herztachyarrhythmie oder klinisch signifikanten Anomalien im Elektrokardiogramm (EKG).
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Placebo-Komparator: Placebo
Placebo-Dosis für 14 Wochen (doppelblinder Behandlungszeitraum), gefolgt von einer offenen Valbenazin-Behandlung. Teilnehmer können sich für den Eintritt in eine offene Verlängerungsphase der Valbenazin-Behandlung entscheiden. |
Kapsel, einmal täglich oral oder über eine Gastrostomie-/Gastrojejunostomiekanüle verabreicht
Kapsel, einmal täglich oral oder über eine Gastrostomie-/Gastrojejunostomiekanüle verabreicht
Andere Namen:
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Experimental: Valbenazin
Valbenazin-Dosis über 14 Wochen (doppelblinder Behandlungszeitraum), gefolgt von einer offenen Valbenazin-Behandlung. Teilnehmer können sich für den Eintritt in eine offene Verlängerungsphase der Valbenazin-Behandlung entscheiden. |
Kapsel, einmal täglich oral oder über eine Gastrostomie-/Gastrojejunostomiekanüle verabreicht
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Änderung des Total Maximal Chorea (TMC) Scores der Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) vom Ausgangswert zum Durchschnitt der Bewertungen in Woche 12 und Woche 14
Zeitfenster: Baseline, Woche 12 und Woche 14
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Baseline, Woche 12 und Woche 14
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Änderung des Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)-Scores vom Ausgangswert bis Woche 14
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 14
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Ausgangswert, Woche 14
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Änderung der Bewertungsskala für Bewegungsstörungen – Kindheitsbewertungsskala (MD-CRS) Teil I vom Ausgangswert zum Durchschnitt der Bewertungen in Woche 12 und Woche 14
Zeitfenster: Baseline, Woche 12 und Woche 14
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Baseline, Woche 12 und Woche 14
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Änderung des Gesamtwerts für maximale Dystonie (TMD) des UHDRS vom Ausgangswert zum Durchschnitt der Bewertungen in Woche 12 und Woche 14
Zeitfenster: Baseline, Woche 12 und Woche 14
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Baseline, Woche 12 und Woche 14
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Score des globalen Patienteneindrucks der Verbesserung (PGI-I) in Woche 14
Zeitfenster: Woche 14
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Woche 14
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Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I)-Score in Woche 14
Zeitfenster: Woche 14
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Woche 14
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Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)-Score in Woche 14
Zeitfenster: Woche 14
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Woche 14
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Zielerreichungspunktzahl in Woche 14 anhand der Zielerreichungsskala (GAS)
Zeitfenster: Woche 14
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Woche 14
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Änderung der Schmerzbeurteilung vom Ausgangswert bis zur 14. Woche unter Verwendung der überarbeiteten Faces Pain Scale (FPS-R)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 14
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Ausgangswert, Woche 14
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Änderung des UHDRS Total Motor Score (TMS) vom Ausgangswert zum Durchschnitt der Bewertungen in Woche 12 und Woche 14
Zeitfenster: Baseline, Woche 12 und Woche 14
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Baseline, Woche 12 und Woche 14
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
15. April 2022
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
16. Oktober 2025
Studienabschluss (Tatsächlich)
31. März 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
10. Januar 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
12. Januar 2022
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
25. Januar 2022
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
29. April 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
23. April 2026
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Neurologische Manifestationen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Bewegungsstörungen
- Hirnschaden, chronisch
- Pathologische Zustände, Anzeichen und Symptome
- Anzeichen und Symptome
- Dyskinesien
- Zerebralparese
- Dystonie
- Chorea
- Athetose
- Valbenazin
Andere Studien-ID-Nummern
- NBI-98854-DCP3018
- EUCT (Andere Kennung: 2022-502713-29-00)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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