Badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję walbenazyny w leczeniu dyskinezy w przebiegu porażenia mózgowego
23 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Neurocrine Biosciences
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy III oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję walbenazyny w leczeniu dyskinezy w przebiegu porażenia mózgowego
Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności walbenazyny w porównaniu z placebo w zakresie poprawy pląsawicy u uczestników w wieku od 6 do 70 lat z dyskinezą spowodowaną mózgowym porażeniem dziecięcym (DCP) z ruchami przypominającymi pląsawicę.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
86
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Buenos Aires, Argentyna, C1425EFD
- Neurocrine Clinical Site
-
Buenos Aires, Argentyna, C1060AAF
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Brasília, Brazylia, 70684-831
- Neurocrine Clinical Site
-
Curitiba, Brazylia, 80250-060
- Neurocrine Clinical Site
-
Porto Alegre, Brazylia, 90035-001
- Neurocrine Clinical Site
-
Porto Alegre, Brazylia, 90050-170
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08038
- Neurocrine Clinical Site
-
Madrid, Hiszpania, 28006
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Ẕerifin, Izrael, 7030000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Meksyk
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Polska, 80-389
- Neurocrine Clinical Site
-
Krakow, Polska, 30-539
- Neurocrine Clinical Site
-
Oświęcim, Polska, 32-600
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalia, 1169-045
- Neurocrine Clinical Site
-
Lisbon, Portugalia, 1649-035
- Neurocrine Clinical Site
-
Porto, Portugalia, 4050-651
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Connecticut
-
Stamford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06905
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Stany Zjednoczone, 32561
- Neurocrine Clinical Site
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
- Neurocrine Clinical Site
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Stany Zjednoczone, 48334
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55101
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Neurocrine Clinical Site
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73120
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390-8857
- Neurocrine Clinical Site
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Neurocrine Clinical Site
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Calambrone, Włochy, 56128
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Włochy, 3. 20162
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 lat do 70 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Potwierdzone medycznie rozpoznanie DCP (tj. hiperkinetycznego zaburzenia ruchowego spowodowanego mózgowym porażeniem dziecięcym [MPD]) z ruchami pląsawiczymi.
- Warunki medyczne są stabilne i oczekuje się, że pozostaną stabilne przez cały czas trwania badania.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
Uczestnicy zostaną wykluczeni z badania, jeśli spełnią którekolwiek z poniższych kryteriów:
- Są w ciąży lub karmią piersią.
- Mieć kliniczną diagnozę lub historię dyskinezy z powodu stanu innego niż CP.
- Mają niezdolność do połykania miękkich ciał stałych, chyba że leki można podawać przez rurkę gastrostomijną.
- Mieć jakiekolwiek zachowania samobójcze lub myśli samobójcze w roku poprzedzającym badanie przesiewowe lub w dniu 1.
- Jest narkomanem jakiegokolwiek związku.
- Znana historia zespołu wydłużonego odstępu QT lub tachyarytmii serca lub klinicznie istotnych nieprawidłowości w elektrokardiogramie (EKG).
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
Placebo podawano przez 14 tygodni (okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby), a następnie rozpoczęto leczenie walbenazyną w fazie otwartej. Uczestnicy mogą zdecydować się na przystąpienie do otwartej fazy przedłużenia leczenia walbenazyną. |
Kapsułka podawana raz dziennie doustnie lub przez rurkę gastrostomijną/gastrojejunostomijną
Kapsułka podawana raz dziennie doustnie lub przez rurkę gastrostomijną/gastrojejunostomijną
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Walbenazyna
Walbenazynę podawano przez 14 tygodni (okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby), a następnie rozpoczęto leczenie walbenazyną w fazie otwartej. Uczestnicy mogą zdecydować się na przystąpienie do otwartej fazy przedłużenia leczenia walbenazyną. |
Kapsułka podawana raz dziennie doustnie lub przez rurkę gastrostomijną/gastrojejunostomijną
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana całkowitego wyniku maksymalnej pląsawicy (TMC) w ujednoliconej skali oceny choroby Huntingtona (UHDRS) z wartości początkowej do średniej ocen z 12. i 14. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12 i tydzień 14
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12 i tydzień 14
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana wyniku w skali CGI-S (ang. Clinical Global Impression of Severity) od wartości początkowej do 14. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 14
|
Wartość wyjściowa, tydzień 14
|
|
Zmiana zaburzeń ruchowych – skala ocen dzieciństwa (MD-CRS), część I, wynik od wartości wyjściowej do średniej ocen z 12. i 14. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12 i tydzień 14
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12 i tydzień 14
|
|
Zmiana całkowitego wyniku maksymalnej dystonii (TMD) w skali UHDRS od wartości wyjściowej do średniej z ocen z 12. i 14. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12 i tydzień 14
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12 i tydzień 14
|
|
Wynik ogólnego wrażenia poprawy pacjenta (PGI-I) w 14. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 14
|
Tydzień 14
|
|
Wynik globalnego wrażenia poprawy opiekuna (CaGI-I) w 14. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 14
|
Tydzień 14
|
|
Wynik ogólnego wrażenia poprawy klinicznej (CGI-I) w 14. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 14
|
Tydzień 14
|
|
Wynik osiągnięcia celu w 14. tygodniu przy użyciu skali osiągnięcia celu (GAS)
Ramy czasowe: Tydzień 14
|
Tydzień 14
|
|
Zmiana w ocenie bólu od wartości początkowej do 14. tygodnia przy użyciu skorygowanej skali bólu twarzy (FPS-R)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 14
|
Wartość wyjściowa, tydzień 14
|
|
Zmiana całkowitego wyniku motorycznego (TMS) UHDRS od wartości wyjściowej do średniej z ocen z 12. i 14. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12 i tydzień 14
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12 i tydzień 14
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
15 kwietnia 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
16 października 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
31 marca 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
10 stycznia 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 stycznia 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
25 stycznia 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
29 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 kwietnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NBI-98854-DCP3018
- EUCT (Inny identyfikator: 2022-502713-29-00)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .