Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję walbenazyny w leczeniu dyskinezy w przebiegu porażenia mózgowego

8 marca 2024 zaktualizowane przez: Neurocrine Biosciences

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy III oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję walbenazyny w leczeniu dyskinezy w przebiegu porażenia mózgowego

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności walbenazyny w porównaniu z placebo w zakresie poprawy pląsawicy u uczestników w wieku od 6 do 70 lat z dyskinezą spowodowaną mózgowym porażeniem dziecięcym (DCP) z ruchami przypominającymi pląsawicę.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

80

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Neurocrine Medical Information Call Center
  • Numer telefonu: 877-641-3461
  • E-mail: medinfo@neurocrine.com

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentyna, C1060AAF
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clincial Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08038
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
  • Polska
      • Gdańsk, Polska, 80-389
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
      • Oswiecim, Polska, 32-600
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06905
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stany Zjednoczone, 32561
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Stany Zjednoczone, 48334
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55101
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73120
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390-8857
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Neurocrine Clinical Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 70 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  1. Potwierdzone medycznie rozpoznanie DCP (tj. hiperkinetycznego zaburzenia ruchowego spowodowanego mózgowym porażeniem dziecięcym [MPD]) z ruchami pląsawiczymi.
  2. Warunki medyczne są stabilne i oczekuje się, że pozostaną stabilne przez cały czas trwania badania.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

Uczestnicy zostaną wykluczeni z badania, jeśli spełnią którekolwiek z poniższych kryteriów:

  1. Są w ciąży lub karmią piersią.
  2. Mieć kliniczną diagnozę lub historię dyskinezy z powodu stanu innego niż CP.
  3. Mają niezdolność do połykania miękkich ciał stałych, chyba że leki można podawać przez rurkę gastrostomijną.
  4. Mieć jakiekolwiek zachowania samobójcze lub myśli samobójcze w roku poprzedzającym badanie przesiewowe lub w dniu 1.
  5. Jest narkomanem jakiegokolwiek związku.
  6. Znana historia zespołu wydłużonego odstępu QT lub tachyarytmii serca lub klinicznie istotnych nieprawidłowości w elektrokardiogramie (EKG).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Dawkowanie placebo przez 14 tygodni, a następnie otwarte leczenie walbenazyną przez 32 tygodnie
Lek: Placebo
Kapsułka, podawana raz dziennie doustnie lub przez zgłębnik gastrostomijny
Lek: Walbenazyna
Kapsułka, podawana raz dziennie doustnie lub przez zgłębnik gastrostomijny
Inne nazwy:
  • NBI-98854
Eksperymentalny: Walbenazyna
Walbenazyna podawana przez 14 tygodni, a następnie otwarte leczenie walbenazyną przez 32 tygodnie
Lek: Walbenazyna
Kapsułka, podawana raz dziennie doustnie lub przez zgłębnik gastrostomijny
Inne nazwy:
  • NBI-98854

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana wyniku Total Maximal Chorea (TMC) w Ujednoliconej Skali Oceny Choroby Huntingtona (UHDRS) od wartości początkowej do średniej z ocen w 12. i 14. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12 i tydzień 14
Wartość wyjściowa, tydzień 12 i tydzień 14

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w skali klinicznego ogólnego wrażenia ciężkości (CGI-S) od wartości początkowej do tygodnia 14
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 14
Wartość wyjściowa, tydzień 14
Zmiany w zaburzeniach ruchowych — Skala oceny dzieciństwa (MD-CRS) Część I punktacji od wartości wyjściowej do tygodnia 14
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 14
Wartość wyjściowa, tydzień 14
Zmiana wyniku całkowitej dystonii maksymalnej (TMD) w skali UHDRS od wartości początkowej do średniej z ocen w 12. i 14. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12 i tydzień 14
Wartość wyjściowa, tydzień 12 i tydzień 14
Wynik ogólnego wrażenia poprawy (PGI-I) pacjenta w 14. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 14
Tydzień 14
CaGI-I (Global Impression of Improvement) u opiekuna w 14. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 14
Tydzień 14
Wynik w skali klinicznego ogólnego wrażenia poprawy (CGI-I) w 14. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 14
Tydzień 14
Wynik osiągnięcia celu w 14. tygodniu przy użyciu Skali Osiągnięcia Celu (GAS)
Ramy czasowe: Tydzień 14
Tydzień 14
Zmiana oceny bólu od wartości początkowej do tygodnia 14 przy użyciu skorygowanej skali bólu twarzy (FPS-R)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 14
Wartość wyjściowa, tydzień 14
Zmiana całkowitego wyniku motorycznego UHDRS (TMS) od wartości początkowej do średniej z ocen w 12. i 14. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12 i tydzień 14
Wartość wyjściowa, tydzień 12 i tydzień 14

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 stycznia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 stycznia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 stycznia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NBI-98854-DCP3018
  • EUCT (Inny identyfikator: 2022-502713-29-00)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Türkiye

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj