Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att bedöma effektiviteten, säkerheten och toleransen av valbenazin för behandling av dyskinesi på grund av cerebral pares

8 mars 2024 uppdaterad av: Neurocrine Biosciences

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att bedöma effektiviteten, säkerheten och toleransen av valbenazin för behandling av dyskinesi på grund av cerebral pares

Det primära syftet med denna studie är att utvärdera effekten av valbenazin kontra placebo för att förbättra chorea hos deltagare i åldern 6 till 70 år som har dyskinesi på grund av cerebral pares (DCP) med koreiforma rörelser.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

80

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Argentina
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, C1060AAF
        • Rekrytering
        • Neurocrine Clincial Site
  • Förenta staterna
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rekrytering
        • Neurocrine Clinical Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Rekrytering
        • Neurocrine Clinical Site
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, Förenta staterna, 06905
        • Rekrytering
        • Neurocrine Clinical Site
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Förenta staterna, 32561
        • Rekrytering
        • Neurocrine Clinical Site
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Rekrytering
        • Neurocrine Clinical Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Rekrytering
        • Neurocrine Clinical Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Neurocrine Clinical Site
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Förenta staterna, 48334
        • Rekrytering
        • Neurocrine Clinical Site
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
        • Rekrytering
        • Neurocrine Clinical Site
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55101
        • Rekrytering
        • Neurocrine Clinical Site
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10003
        • Rekrytering
        • Neurocrine Clinical Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Rekrytering
        • Neurocrine Clinical Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73120
        • Rekrytering
        • Neurocrine Clinical Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390-8857
        • Rekrytering
        • Neurocrine Clinical Site
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Rekrytering
        • Neurocrine Clinical Site
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • Neurocrine Clinical Site
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-389
        • Rekrytering
        • Neurocrine Clinical Site
      • Oswiecim, Polen, 32-600
        • Rekrytering
        • Neurocrine Clinical Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08038
        • Rekrytering
        • Neurocrine Clinical Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 70 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Medicinskt bekräftad diagnos av DCP (det vill säga en hyperkinetisk rörelsestörning på grund av cerebral pares [CP]) med koreiforma rörelser.
  2. Medicinska tillstånd är stabila och förväntas förbli stabila under hela studien.

Viktiga uteslutningskriterier:

Deltagare kommer att uteslutas från studien om de uppfyller något av följande kriterier:

  1. Är gravid eller ammar.
  2. Har en klinisk diagnos eller historia av dyskinesi på grund av annat tillstånd än CP.
  3. Har oförmåga att svälja mjuka fasta ämnen, såvida inte mediciner kan administreras via en gastrostomisond.
  4. Ha något självmordsbeteende eller självmordstankar under året före screening eller på dag 1.
  5. Är en missbrukare av någon förening.
  6. Känd historia av långt QT-syndrom eller hjärttakyarytmi, eller kliniskt signifikanta elektrokardiogram (EKG) abnormiteter.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo doserat i 14 veckor följt av öppen behandling med valbenazin i 32 veckor
Läkemedel: Placebo
Kapsel, administreras en gång dagligen oralt eller via gastrostomisond
Läkemedel: Valbenazin
Kapsel, administreras en gång dagligen oralt eller via gastrostomisond
Andra namn:
  • NBI-98854
Experimentell: Valbenazin
Valbenazin doserat i 14 veckor följt av öppen valbenazinbehandling i 32 veckor
Läkemedel: Valbenazin
Kapsel, administreras en gång dagligen oralt eller via gastrostomisond
Andra namn:
  • NBI-98854

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i Total Maximal Chorea (TMC)-poäng för Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) från baslinje till genomsnittet för vecka 12 och vecka 14 bedömningar
Tidsram: Baslinje, vecka 12 och vecka 14
Baslinje, vecka 12 och vecka 14

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) poäng från baslinjen till vecka 14
Tidsram: Baslinje, vecka 14
Baslinje, vecka 14
Förändring i rörelsestörningar - Childhood Rating Scale (MD-CRS) Del I poäng från baslinjen till vecka 14
Tidsram: Baslinje, vecka 14
Baslinje, vecka 14
Förändring i total maximal dystoni (TMD)-poäng för UHDRS från baslinje till genomsnittet för vecka 12 och vecka 14 bedömningar
Tidsram: Baslinje, vecka 12 och vecka 14
Baslinje, vecka 12 och vecka 14
Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) poäng vid vecka 14
Tidsram: Vecka 14
Vecka 14
Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I) poäng vid vecka 14
Tidsram: Vecka 14
Vecka 14
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) poäng vid vecka 14
Tidsram: Vecka 14
Vecka 14
Måluppfyllelse i vecka 14 med hjälp av måluppfyllelseskalan (GAS)
Tidsram: Vecka 14
Vecka 14
Förändring i smärtbedömning från baslinje till vecka 14 med Faces Pain Scale-Revised (FPS-R)
Tidsram: Baslinje, vecka 14
Baslinje, vecka 14
Förändring i UHDRS Total Motor Score (TMS) från baslinje till genomsnittet för vecka 12 och vecka 14 bedömningar
Tidsram: Baslinje, vecka 12 och vecka 14
Baslinje, vecka 12 och vecka 14

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Utredare

  • Studierektor: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 april 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 januari 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 januari 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 januari 2022

Första postat (Faktisk)

25 januari 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NBI-98854-DCP3018
  • EUCT (Annan identifierare: 2022-502713-29-00)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cerebral pares

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera