Studie ter beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van valbenazine voor de behandeling van dyskinesie als gevolg van hersenverlamming
23 april 2026 bijgewerkt door: Neurocrine Biosciences
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van valbenazine voor de behandeling van dyskinesie als gevolg van hersenverlamming te beoordelen
Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid van valbenazine versus placebo bij het verbeteren van chorea bij deelnemers van 6 tot 70 jaar die dyskinesie hebben als gevolg van cerebrale parese (DCP) met choreiforme bewegingen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
86
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Buenos Aires, Argentinië, C1425EFD
- Neurocrine Clinical Site
-
Buenos Aires, Argentinië, C1060AAF
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Brussels, België, 1200
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Brasília, Brazilië, 70684-831
- Neurocrine Clinical Site
-
Curitiba, Brazilië, 80250-060
- Neurocrine Clinical Site
-
Porto Alegre, Brazilië, 90035-001
- Neurocrine Clinical Site
-
Porto Alegre, Brazilië, 90050-170
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Ẕerifin, Israël, 7030000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Calambrone, Italië, 56128
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Italië, 3. 20162
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Mexico
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-389
- Neurocrine Clinical Site
-
Krakow, Polen, 30-539
- Neurocrine Clinical Site
-
Oświęcim, Polen, 32-600
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1169-045
- Neurocrine Clinical Site
-
Lisbon, Portugal, 1649-035
- Neurocrine Clinical Site
-
Porto, Portugal, 4050-651
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08038
- Neurocrine Clinical Site
-
Madrid, Spanje, 28006
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Connecticut
-
Stamford, Connecticut, Verenigde Staten, 06905
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Verenigde Staten, 32561
- Neurocrine Clinical Site
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
- Neurocrine Clinical Site
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Verenigde Staten, 48334
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55101
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10003
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Neurocrine Clinical Site
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73120
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390-8857
- Neurocrine Clinical Site
-
Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
- Neurocrine Clinical Site
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar tot 70 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Medisch bevestigde diagnose van DCP (d.w.z. een hyperkinetische bewegingsstoornis als gevolg van cerebrale parese [CP]) met choreiforme bewegingen.
- De medische toestand is stabiel en zal naar verwachting stabiel blijven tijdens het onderzoek.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
Deelnemers worden uitgesloten van het onderzoek als ze aan een van de volgende criteria voldoen:
- Zwanger bent of borstvoeding geeft.
- Een klinische diagnose of voorgeschiedenis van dyskinesie hebben als gevolg van een andere aandoening dan CP.
- Niet in staat zijn om zachte vaste stoffen door te slikken, tenzij medicijnen kunnen worden toegediend via een gastrostomiesonde.
- Suïcidaal gedrag of suïcidale gedachten hebben in het jaar voorafgaand aan de screening of op dag 1.
- Is een middelenmisbruiker van welke verbinding dan ook.
- Bekende voorgeschiedenis van lang-QT-syndroom of cardiale tachyaritmie, of klinisch significante afwijkingen op het elektrocardiogram (ECG).
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo toegediend gedurende 14 weken (dubbelblinde behandelingsperiode), gevolgd door open-label behandeling met valbenazine. Deelnemers kunnen ervoor kiezen om deel te nemen aan een open-label verlengingsfase van de behandeling met valbenazine. |
Capsule, eenmaal daags oraal toegediend of via gastrostomie/gastrojejunostomiesonde
Capsule, eenmaal daags oraal toegediend of via gastrostomie/gastrojejunostomiesonde
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Valbenazine
Valbenazine toegediend gedurende 14 weken (dubbelblinde behandelingsperiode), gevolgd door een open-label behandeling met valbenazine. Deelnemers kunnen ervoor kiezen om deel te nemen aan een open-label verlengingsfase van de behandeling met valbenazine. |
Capsule, eenmaal daags oraal toegediend of via gastrostomie/gastrojejunostomiesonde
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering in de Totale Maximale Chorea (TMC)-score van de Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) van baseline naar het gemiddelde van de beoordelingen van week 12 en week 14
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 en week 14
|
Basislijn, week 12 en week 14
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering in de Clinical Global Impression of Severity (CGI-S)-score vanaf de uitgangswaarde tot week 14
Tijdsspanne: Basislijn, week 14
|
Basislijn, week 14
|
|
Verandering in de bewegingsstoornissen - Childhood Rating Scale (MD-CRS) Deel I Score van baseline tot het gemiddelde van de beoordelingen van week 12 en week 14
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 en week 14
|
Basislijn, week 12 en week 14
|
|
Verandering in de totale maximale dystonie (TMD)-score van de UHDRS van baseline naar het gemiddelde van de beoordelingen van week 12 en week 14
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 en week 14
|
Basislijn, week 12 en week 14
|
|
Patiënt Global Impression of Improvement (PGI-I)-score in week 14
Tijdsspanne: Week 14
|
Week 14
|
|
Zorgverlener Global Impression of Improvement (CaGI-I) Score in week 14
Tijdsspanne: Week 14
|
Week 14
|
|
Klinische Global Impression of Improvement (CGI-I)-score in week 14
Tijdsspanne: Week 14
|
Week 14
|
|
Goal Attainment Score in week 14 met behulp van de Goal Attainment Scale (GAS)
Tijdsspanne: Week 14
|
Week 14
|
|
Verandering in pijnbeoordeling vanaf baseline tot week 14 met behulp van de Faces Pain Scale-Revised (FPS-R)
Tijdsspanne: Basislijn, week 14
|
Basislijn, week 14
|
|
Verandering in de UHDRS Total Motor Score (TMS) van de uitgangswaarde naar het gemiddelde van de beoordelingen van week 12 en week 14
Tijdsspanne: Basislijn, week 12 en week 14
|
Basislijn, week 12 en week 14
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
15 april 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
16 oktober 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 maart 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 januari 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 januari 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
25 januari 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
29 april 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
23 april 2026
Laatst geverifieerd
1 februari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- NBI-98854-DCP3018
- EUCT (Andere identificatie: 2022-502713-29-00)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .