Studie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til valbenazin for behandling av dyskinesi på grunn av cerebral parese
23. april 2026 oppdatert av: Neurocrine Biosciences
En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til valbenazin for behandling av dyskinesi på grunn av cerebral parese
Hovedmålet med denne studien er å evaluere effekten av valbenazin versus placebo på å forbedre chorea hos deltakere i alderen 6 til 70 år som har dyskinesi på grunn av cerebral parese (DCP) med choreiforme bevegelser.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
86
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
- Neurocrine Clinical Site
-
Buenos Aires, Argentina, C1060AAF
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Brasília, Brasil, 70684-831
- Neurocrine Clinical Site
-
Curitiba, Brasil, 80250-060
- Neurocrine Clinical Site
-
Porto Alegre, Brasil, 90035-001
- Neurocrine Clinical Site
-
Porto Alegre, Brasil, 90050-170
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Forente stater, 92123
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Connecticut
-
Stamford, Connecticut, Forente stater, 06905
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Forente stater, 32561
- Neurocrine Clinical Site
-
Miami, Florida, Forente stater, 33155
- Neurocrine Clinical Site
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32806
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Forente stater, 48334
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55101
- Neurocrine Clinical Site
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10003
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Neurocrine Clinical Site
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73120
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390-8857
- Neurocrine Clinical Site
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
- Neurocrine Clinical Site
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Ẕerifin, Israel, 7030000
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Calambrone, Italia, 56128
- Neurocrine Clinical Site
-
Milan, Italia, 3. 20162
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Mexico
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-389
- Neurocrine Clinical Site
-
Krakow, Polen, 30-539
- Neurocrine Clinical Site
-
Oświęcim, Polen, 32-600
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1169-045
- Neurocrine Clinical Site
-
Lisbon, Portugal, 1649-035
- Neurocrine Clinical Site
-
Porto, Portugal, 4050-651
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08038
- Neurocrine Clinical Site
-
Madrid, Spania, 28006
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år til 70 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Medisinsk bekreftet diagnose av DCP (det vil si en hyperkinetisk bevegelsesforstyrrelse på grunn av cerebral parese [CP]) med choreiforme bevegelser.
- Medisinske tilstander er stabile og forventes å forbli stabile gjennom hele studien.
Nøkkelekskluderingskriterier:
Deltakere vil bli ekskludert fra studien hvis de oppfyller noen av følgende kriterier:
- Er gravid eller ammer.
- Har en klinisk diagnose eller historie med dyskinesi på grunn av annen tilstand enn CP.
- Har manglende evne til å svelge myke faste stoffer, med mindre medisiner kan administreres via en gastrostomisonde.
- Har selvmordsatferd eller selvmordstanker i året før screening eller på dag 1.
- Er en rusmisbruker av en hvilken som helst forbindelse.
- Kjent historie med lang QT-syndrom eller hjertetakyarytmi, eller klinisk signifikante elektrokardiogram (EKG) abnormiteter.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo dosert i 14 uker (dobbeltblind behandlingsperiode) etterfulgt av åpen behandling med valbenazin. Deltakere kan velge å gå inn i en åpen forlengelsesfase for valbenazinbehandling. |
Kapsel, administrert én gang daglig oralt eller via gastrostomi/gastrojejunostomisonde
Kapsel, administrert én gang daglig oralt eller via gastrostomi/gastrojejunostomisonde
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Valbenazin
Valbenazin dosert i 14 uker (dobbeltblind behandlingsperiode) etterfulgt av åpen behandling med valbenazin. Deltakere kan velge å gå inn i en åpen forlengelsesfase for valbenazinbehandling. |
Kapsel, administrert én gang daglig oralt eller via gastrostomi/gastrojejunostomisonde
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i Total Maximal Chorea (TMC)-score for Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) fra baseline til gjennomsnittet for uke 12 og uke 14.
Tidsramme: Baseline, uke 12 og uke 14
|
Baseline, uke 12 og uke 14
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i den kliniske globale inntrykk av alvorlighetsgrad (CGI-S) fra baseline til uke 14
Tidsramme: Baseline, uke 14
|
Baseline, uke 14
|
|
Endring i bevegelsesforstyrrelser - Childhood Rating Scale (MD-CRS) Del I-poengsum fra baseline til gjennomsnittet for uke 12 og uke 14 vurderinger
Tidsramme: Baseline, uke 12 og uke 14
|
Baseline, uke 12 og uke 14
|
|
Endring i total maksimal dystoni (TMD)-poengsum for UHDRS fra baseline til gjennomsnittet for uke 12 og uke 14 vurderinger
Tidsramme: Baseline, uke 12 og uke 14
|
Baseline, uke 12 og uke 14
|
|
Patient Global Impression of Improvement (PGI-I)-poengsum ved uke 14
Tidsramme: Uke 14
|
Uke 14
|
|
Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I)-poengsum ved uke 14
Tidsramme: Uke 14
|
Uke 14
|
|
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)-poengsum ved uke 14
Tidsramme: Uke 14
|
Uke 14
|
|
Måloppnåelsespoeng i uke 14 ved å bruke måloppnåelsesskalaen (GAS)
Tidsramme: Uke 14
|
Uke 14
|
|
Endring i smertevurdering fra baseline til uke 14 ved bruk av Faces Pain Scale-Revised (FPS-R)
Tidsramme: Baseline, uke 14
|
Baseline, uke 14
|
|
Endring i UHDRS Total Motor Score (TMS) fra baseline til gjennomsnittet for uke 12 og uke 14 vurderinger
Tidsramme: Baseline, uke 12 og uke 14
|
Baseline, uke 12 og uke 14
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
15. april 2022
Primær fullføring (Faktiske)
16. oktober 2025
Studiet fullført (Faktiske)
31. mars 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. januar 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. januar 2022
Først lagt ut (Faktiske)
25. januar 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
29. april 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. april 2026
Sist bekreftet
1. februar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NBI-98854-DCP3018
- EUCT (Annen identifikator: 2022-502713-29-00)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .