Estudo para Avaliar a Eficácia, Segurança e Tolerabilidade da Valbenazina no Tratamento da Discinesia Devido à Paralisia Cerebral
23 de abril de 2026 atualizado por: Neurocrine Biosciences
Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade da valbenazina para o tratamento da discinesia devido à paralisia cerebral
O objetivo principal deste estudo é avaliar a eficácia da valbenazina versus placebo na melhora da coreia em participantes com idades entre 6 e 70 anos que apresentam discinesia devido à paralisia cerebral (DCP) com movimentos coreiformes.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
86
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Buenos Aires, Argentina, C1425EFD
- Neurocrine Clinical Site
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Buenos Aires, Argentina, C1060AAF
- Neurocrine Clinical Site
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Brasília, Brasil, 70684-831
- Neurocrine Clinical Site
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Curitiba, Brasil, 80250-060
- Neurocrine Clinical Site
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Porto Alegre, Brasil, 90035-001
- Neurocrine Clinical Site
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Porto Alegre, Brasil, 90050-170
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Brussels, Bélgica, 1200
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Barcelona, Espanha, 08038
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Madrid, Espanha, 28006
- Neurocrine Clinical Site
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Neurocrine Clinical Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Neurocrine Clinical Site
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Connecticut
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Stamford, Connecticut, Estados Unidos, 06905
- Neurocrine Clinical Site
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Florida
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Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
- Neurocrine Clinical Site
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Neurocrine Clinical Site
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Neurocrine Clinical Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Neurocrine Clinical Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Neurocrine Clinical Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Neurocrine Clinical Site
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, Estados Unidos, 48334
- Neurocrine Clinical Site
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
- Neurocrine Clinical Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10003
- Neurocrine Clinical Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Neurocrine Clinical Site
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Neurocrine Clinical Site
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73120
- Neurocrine Clinical Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Neurocrine Clinical Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-8857
- Neurocrine Clinical Site
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Neurocrine Clinical Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Neurocrine Clinical Site
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Ẕerifin, Israel, 7030000
- Neurocrine Clinical Site
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Calambrone, Itália, 56128
- Neurocrine Clinical Site
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Milan, Itália, 3. 20162
- Neurocrine Clinical Site
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Aguascalientes, México
- Neurocrine Clinical Site
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Gdansk, Polônia, 80-389
- Neurocrine Clinical Site
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Krakow, Polônia, 30-539
- Neurocrine Clinical Site
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Oświęcim, Polônia, 32-600
- Neurocrine Clinical Site
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Lisbon, Portugal, 1169-045
- Neurocrine Clinical Site
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Lisbon, Portugal, 1649-035
- Neurocrine Clinical Site
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Porto, Portugal, 4050-651
- Neurocrine Clinical Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 70 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Diagnóstico clinicamente confirmado de DCP (isto é, um distúrbio do movimento hipercinético devido à paralisia cerebral [PC]) com movimentos coreiformes.
- As condições médicas são estáveis e espera-se que permaneçam estáveis durante todo o estudo.
Principais Critérios de Exclusão:
Os participantes serão excluídos do estudo se atenderem a qualquer um dos seguintes critérios:
- Está grávida ou amamentando.
- Ter um diagnóstico clínico ou histórico de discinesia devido a outra condição que não seja PC.
- Têm incapacidade de engolir sólidos moles, a menos que medicamentos possam ser administrados por meio de um tubo de gastrostomia.
- Ter qualquer comportamento suicida ou ideação suicida no ano anterior à triagem ou no primeiro dia.
- É um abusador de substâncias de qualquer composto.
- História conhecida de síndrome do QT longo ou taquiarritmia cardíaca, ou anormalidades eletrocardiográficas (ECG) clinicamente significativas.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Placebo
Placebo administrado por 14 semanas (período de tratamento duplo-cego) seguido de tratamento aberto com valbenazina. Os participantes podem optar por entrar em uma fase aberta de extensão do tratamento com valbenazina. |
Cápsula, administrada uma vez ao dia por via oral ou via tubo de gastrostomia/gastrojejunostomia
Cápsula, administrada uma vez ao dia por via oral ou via tubo de gastrostomia/gastrojejunostomia
Outros nomes:
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Experimental: Valbenazina
Valbenazina administrada por 14 semanas (período de tratamento duplo-cego) seguida de tratamento aberto com valbenazina. Os participantes podem optar por entrar em uma fase aberta de extensão do tratamento com valbenazina. |
Cápsula, administrada uma vez ao dia por via oral ou via tubo de gastrostomia/gastrojejunostomia
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração na pontuação da Coreia Total Máxima (TMC) da Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington (UHDRS) desde a Linha de Base até à Média das avaliações da Semana 12 e Semana 14
Prazo: Linha de base, semana 12 e semana 14
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Linha de base, semana 12 e semana 14
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Alteração na pontuação da impressão clínica global de gravidade (CGI-S) desde o início até a semana 14
Prazo: Linha de base, semana 14
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Linha de base, semana 14
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Mudança nos Distúrbios do Movimento - Escala de Avaliação da Infância (MD-CRS) Parte I Pontuação da Linha de Base até a Média das Avaliações da Semana 12 e Semana 14
Prazo: Linha de base, semana 12 e semana 14
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Linha de base, semana 12 e semana 14
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Mudança na pontuação de distonia máxima total (TMD) do UHDRS desde a linha de base até a média das avaliações da semana 12 e da semana 14
Prazo: Linha de base, semana 12 e semana 14
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Linha de base, semana 12 e semana 14
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Pontuação de Impressão Global de Melhoria do Paciente (PGI-I) na Semana 14
Prazo: Semana 14
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Semana 14
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Pontuação de Impressão Global de Melhoria do Cuidador (CaGI-I) na Semana 14
Prazo: Semana 14
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Semana 14
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Pontuação de Impressão Clínica Global de Melhoria (CGI-I) na Semana 14
Prazo: Semana 14
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Semana 14
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Pontuação de cumprimento de metas na semana 14 usando a escala de cumprimento de metas (GAS)
Prazo: Semana 14
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Semana 14
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Mudança na avaliação da dor desde o início até a semana 14 usando a Faces Pain Scale-Revised (FPS-R)
Prazo: Linha de base, semana 14
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Linha de base, semana 14
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Mudança na pontuação motora total (TMS) UHDRS da linha de base para a média das avaliações da semana 12 e da semana 14
Prazo: Linha de base, semana 12 e semana 14
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Linha de base, semana 12 e semana 14
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
15 de abril de 2022
Conclusão Primária (Real)
16 de outubro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
31 de março de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de janeiro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de janeiro de 2022
Primeira postagem (Real)
25 de janeiro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de abril de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NBI-98854-DCP3018
- EUCT (Outro identificador: 2022-502713-29-00)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .