En undersøgelse af estimerede risici for visse uønskede hændelser hos voksne med Von Willebrands sygdom (VWD) behandlet med Veyvondi
30. august 2023 opdateret af: Takeda
Estimering af risikoen for udvalgte uønskede hændelser hos patienter med Von Willebrands sygdom behandlet med VEYVONDI® (Vonicog Alfa; Rekombinant Von Willebrand-faktor)
Hovedformålet med denne undersøgelse er at vurdere risikoen for visse bivirkninger hos voksne med Von Willebrands sygdom behandlet med VEYVONDI. Ingen undersøgelsesmedicin vil blive udleveret til deltagere i denne undersøgelse.
Data fra lægejournaler fra deltagere diagnosticeret med Von Willebrands sygdom og behandlet med VEYVONDI vil blive evalueret i løbet af denne undersøgelse.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
102
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Hessen
-
Bad Homburg vor der Höhe, Hessen, Tyskland, 61352
- MVZ Gerinnungszentrum Hochtaunus
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Deltagere, der er blevet diagnosticeret med VWD og fik ordineret VEYVONDI i Europa.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltagere på 18 år eller derover
- Deltagere med diagnosen medfødt VWD.
- Deltagerne modtog VEYVONDI med eller uden et FVIII-koncentrat.
- Deltagerne skal have mindst 7 dages observationstid efter indeksdosis.
- Giver informeret samtykke, hvis det kræves, i overensstemmelse med lokale etiske og institutionelle krav. Alle journaldata vil blive abstraheret med tilbagevirkende kraft; derfor vil der blive anmodet om dispensation eller frafald af informeret samtykke fra alle tilknyttede uafhængige etiske komiteer (IEC'er) og institutionelle revisionsnævn (IRB'er).
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med enhver anden koagulations- eller blodpladesygdom (herunder erhvervet VWD).
- Anamnese med neutraliserende antistoffer/hæmmere mod VWF eller FVIII.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Deltagere diagnosticeret med VWD
Deltagere, der er blevet diagnosticeret med VWD og ordineret VEYVONDI til de godkendte indikationer for indeksinfusionen (første kvalificerede VEYVONDI-infusion), vil blive vurderet ved hjælp af sekundære data indhentet fra medicinske journaler for at evaluere sikkerheden af VEYVONDI i den virkelige kliniske praksis.
Alle undersøgelsesdata vil retrospektivt blive abstraheret fra lægejournaler af dedikeret klinisk forskningspersonale i samarbejde med den behandlende læge.
Datavinduet for denne undersøgelse begynder den 1. januar 2019 og slutter en dag før webstedsaktivering på hvert websted.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af deltagere med overfølsomhedsreaktioner
Tidsramme: Fra 1. januar 2019 op til en dag før aktivering af webstedet på hvert websted (op til ca. 4 år)
|
Overfølsomhedsreaktioner er akutte hændelser og betragtes som en bivirkning af særlig interesse (AESI) i denne undersøgelse, hvis de opstår inden for 7 dage efter infusionen (inklusive dagen for den første VEYVONDI-infusion).
|
Fra 1. januar 2019 op til en dag før aktivering af webstedet på hvert websted (op til ca. 4 år)
|
|
Procentdel af deltagere med tromboemboliske hændelser
Tidsramme: Fra 1. januar 2019 op til en dag før aktivering af webstedet på hvert websted (op til ca. 4 år)
|
Trombotiske hændelser betragtes som en AESI, hvis de diagnosticeres i løbet af 30 dage efter en VEYVONDI-infusion.
Tromboemboliske hændelser omfatter venøs trombose, arteriel trombose, lungeemboli og cerebral arterietrombose.
|
Fra 1. januar 2019 op til en dag før aktivering af webstedet på hvert websted (op til ca. 4 år)
|
|
Procentdel af deltagere med dannelse af VWF eller faktor VIII (FVIII) hæmmer
Tidsramme: Fra 1. januar 2019 op til en dag før aktivering af webstedet på hvert websted (op til ca. 4 år)
|
Procentdel af deltagere med VWF- eller FVIII-hæmmerdannelse vil blive rapporteret.
|
Fra 1. januar 2019 op til en dag før aktivering af webstedet på hvert websted (op til ca. 4 år)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Study Director, Takeda
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
8. juni 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
6. april 2023
Studieafslutning (Faktiske)
6. april 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
2. marts 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
2. marts 2022
Først opslået (Faktiske)
3. marts 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
31. august 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
30. august 2023
Sidst verificeret
1. august 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- TAK-577-4005
- EUPAS45617 (Registry Identifier: EUPAS Register)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.
IPD-delingsadgangskriterier
IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/
For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .