Uno studio sui rischi stimati di alcuni eventi avversi negli adulti con malattia di Von Willebrand (VWD) trattati con Veyvondi
30 agosto 2023 aggiornato da: Takeda
Stima del rischio di eventi avversi selezionati in pazienti con malattia di Von Willebrand trattati con VEYVONDI® (Vonicog Alfa; fattore di Von Willebrand ricombinante)
Lo scopo principale di questo studio è stimare i rischi di determinati eventi avversi negli adulti con malattia di Von Willebrand trattati con VEYVONDI. Nessun medicinale dello studio verrà fornito ai partecipanti a questo studio.
Durante questo studio saranno valutati i dati delle cartelle cliniche dei partecipanti con diagnosi di malattia di Von Willebrand e trattati con VEYVONDI.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
102
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Hessen
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Bad Homburg vor der Höhe, Hessen, Germania, 61352
- MVZ Gerinnungszentrum Hochtaunus
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Partecipanti a cui è stata diagnosticata la VWD e a cui è stato prescritto VEYVONDI in Europa.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Partecipanti di età pari o superiore a 18 anni
- Partecipanti con diagnosi di VWD congenita.
- I partecipanti hanno ricevuto VEYVONDI con o senza un concentrato di FVIII.
- I partecipanti devono avere almeno 7 giorni di tempo di osservazione dopo la dose indice.
- Fornisce il consenso informato, se richiesto, in conformità con i requisiti etici e istituzionali locali. Tutti i dati della cartella clinica saranno estratti retrospettivamente; pertanto, sarà richiesta un'esenzione o una rinuncia al consenso informato da parte di tutti i comitati etici indipendenti (IEC) e dei comitati di revisione istituzionale (IRB) associati.
Criteri di esclusione:
- Anamnesi di qualsiasi altro disturbo della coagulazione o delle piastrine (inclusa la VWD acquisita).
- Storia di anticorpi neutralizzanti/inibitori del VWF o del FVIII.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Retrospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Partecipanti con diagnosi di VWD
I partecipanti a cui è stata diagnosticata la VWD e a cui è stato prescritto VEYVONDI per le indicazioni approvate per l'infusione indice (prima infusione di VEYVONDI idonea) saranno valutati utilizzando dati secondari ottenuti dalle cartelle cliniche per valutare la sicurezza di VEYVONDI nella pratica clinica del mondo reale.
Tutti i dati dello studio saranno estratti retrospettivamente dalle cartelle cliniche da personale di ricerca clinica dedicato in collaborazione con il medico curante.
La finestra dei dati per questo studio inizierà il 1° gennaio 2019 e terminerà un giorno prima dell'attivazione del sito in ciascun sito.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di partecipanti con reazioni di ipersensibilità
Lasso di tempo: Dal 01 gennaio 2019 fino a un giorno prima dell'attivazione del sito presso ogni sito (fino a circa 4 anni)
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Le reazioni di ipersensibilità sono eventi acuti e sono considerate eventi avversi di particolare interesse (AESI) in questo studio se si verificano entro 7 giorni dall'infusione (compreso il giorno dell'infusione iniziale di VEYVONDI).
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Dal 01 gennaio 2019 fino a un giorno prima dell'attivazione del sito presso ogni sito (fino a circa 4 anni)
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Percentuale di partecipanti con eventi tromboembolici
Lasso di tempo: Dal 01 gennaio 2019 fino a un giorno prima dell'attivazione del sito presso ogni sito (fino a circa 4 anni)
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Eventi trombotici considerati AESI se diagnosticati durante i 30 giorni successivi a un'infusione di VEYVONDI.
Gli eventi tromboembolici includono trombosi venosa, trombosi arteriosa, embolia polmonare e trombosi dell'arteria cerebrale.
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Dal 01 gennaio 2019 fino a un giorno prima dell'attivazione del sito presso ogni sito (fino a circa 4 anni)
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Percentuale di partecipanti con formazione di inibitori del VWF o del fattore VIII (FVIII).
Lasso di tempo: Dal 01 gennaio 2019 fino a un giorno prima dell'attivazione del sito presso ogni sito (fino a circa 4 anni)
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Verrà riportata la percentuale di partecipanti con formazione di inibitori del VWF o del FVIII.
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Dal 01 gennaio 2019 fino a un giorno prima dell'attivazione del sito presso ogni sito (fino a circa 4 anni)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Study Director, Takeda
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
8 giugno 2022
Completamento primario (Effettivo)
6 aprile 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
6 aprile 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 marzo 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 marzo 2022
Primo Inserito (Effettivo)
3 marzo 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
31 agosto 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 agosto 2023
Ultimo verificato
1 agosto 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- TAK-577-4005
- EUPAS45617 (Identificatore di registro: EUPAS Register)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritto su https://vivli.org/ourmember/takeda/
Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .