En studie om estimerte risikoer for visse uønskede hendelser hos voksne med Von Willebrands sykdom (VWD) behandlet med Veyvondi
30. august 2023 oppdatert av: Takeda
Estimering av risiko for utvalgte bivirkninger hos pasienter med Von Willebrand-sykdom behandlet med VEYVONDI® (Vonicog Alfa; Rekombinant Von Willebrand-faktor)
Hovedmålet med denne studien er å estimere risikoen for visse bivirkninger hos voksne med Von Willebrands sykdom behandlet med VEYVONDI. Ingen studiemedisiner vil bli gitt til deltakere i denne studien.
Data fra medisinske journaler til deltakere diagnostisert med Von Willebrands sykdom og behandlet med VEYVONDI vil bli evaluert i løpet av denne studien.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
102
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Hessen
-
Bad Homburg vor der Höhe, Hessen, Tyskland, 61352
- MVZ Gerinnungszentrum Hochtaunus
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Deltakere som har blitt diagnostisert med VWD og ble foreskrevet VEYVONDI i Europa.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere med 18 år eller eldre
- Deltakere med diagnosen medfødt VWD.
- Deltakerne fikk VEYVONDI med eller uten FVIII-konsentrat.
- Deltakerne må ha minst 7 dagers observasjonstid etter indeksdosen.
- Gir informert samtykke, om nødvendig, i samsvar med lokale etiske og institusjonelle krav. Alle journaldata vil bli abstrahert i ettertid; derfor vil det bli søkt om unntak eller fraskrivelse av informert samtykke fra alle tilknyttede uavhengige etiske komiteer (IECs) og institusjonelle vurderingsråd (IRBs).
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese med andre koagulasjons- eller blodplateforstyrrelser (inkludert ervervet VWD).
- Historie med nøytraliserende antistoffer/hemmere mot VWF eller FVIII.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Retrospektiv
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Deltakere diagnostisert med VWD
Deltakere som har blitt diagnostisert med VWD og foreskrevet VEYVONDI for de godkjente indikasjonene for indeksinfusjonen (første kvalifiserte VEYVONDI-infusjon) vil bli vurdert ved å bruke sekundære data hentet fra medisinske journaler for å evaluere sikkerheten til VEYVONDI i klinisk praksis.
Alle studiedata vil bli abstrahert retrospektivt fra medisinske journaler av dedikert klinisk forskningspersonell i samarbeid med den behandlende legen.
Datavinduet for denne studien vil begynne 1. januar 2019 og avsluttes én dag før nettstedaktivering på hvert nettsted.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakere med overfølsomhetsreaksjoner
Tidsramme: Fra 1. januar 2019 opptil én dag før nettstedaktivering på hvert nettsted (opptil ca. 4 år)
|
Overfølsomhetsreaksjoner er akutte hendelser og anses som en bivirkning av spesiell interesse (AESI) i denne studien hvis de oppstår innen 7 dager etter infusjonen (inkludert dagen for den første VEYVONDI-infusjonen).
|
Fra 1. januar 2019 opptil én dag før nettstedaktivering på hvert nettsted (opptil ca. 4 år)
|
|
Prosentandel av deltakere med tromboemboliske hendelser
Tidsramme: Fra 1. januar 2019 opptil én dag før nettstedaktivering på hvert nettsted (opptil ca. 4 år)
|
Trombotiske hendelser betraktet som en AESI hvis diagnostisert i løpet av 30 dager etter en VEYVONDI-infusjon.
Tromboemboliske hendelser inkluderer venøs trombose, arteriell trombose, lungeemboli og cerebral arterietrombose.
|
Fra 1. januar 2019 opptil én dag før nettstedaktivering på hvert nettsted (opptil ca. 4 år)
|
|
Prosentandel av deltakere med VWF- eller faktor VIII (FVIII)-hemmerdannelse
Tidsramme: Fra 1. januar 2019 opptil én dag før nettstedaktivering på hvert nettsted (opptil ca. 4 år)
|
Prosentandel av deltakere med VWF- eller FVIII-hemmerdannelse vil bli rapportert.
|
Fra 1. januar 2019 opptil én dag før nettstedaktivering på hvert nettsted (opptil ca. 4 år)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Study Director, Takeda
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
8. juni 2022
Primær fullføring (Faktiske)
6. april 2023
Studiet fullført (Faktiske)
6. april 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
2. mars 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. mars 2022
Først lagt ut (Faktiske)
3. mars 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
31. august 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. august 2023
Sist bekreftet
1. august 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- TAK-577-4005
- EUPAS45617 (Registeridentifikator: EUPAS Register)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/
For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .