Une étude sur les risques estimés de certains événements indésirables chez les adultes atteints de la maladie de von Willebrand (VWD) traités par Veyvondi
30 août 2023 mis à jour par: Takeda
Estimation du risque d'événements indésirables sélectionnés chez les patients atteints de la maladie de von Willebrand traités par VEYVONDI® (Vonicog Alfa ; facteur de von Willebrand recombinant)
L'objectif principal de cette étude est d'estimer les risques de certains événements indésirables chez les adultes atteints de la maladie de von Willebrand traités par VEYVONDI. Aucun médicament à l'étude ne sera fourni aux participants à cette étude.
Les données des dossiers médicaux des participants diagnostiqués avec la maladie de von Willebrand et traités par VEYVONDI seront évaluées au cours de cette étude.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
102
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Hessen
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Bad Homburg vor der Höhe, Hessen, Allemagne, 61352
- MVZ Gerinnungszentrum Hochtaunus
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Les participants qui ont reçu un diagnostic de maladie de von Willebrand et qui se sont vu prescrire VEYVONDI en Europe.
La description
Critère d'intégration:
- Participants âgés de 18 ans ou plus
- Participants avec un diagnostic de maladie de von Willebrand congénitale.
- Les participants ont reçu VEYVONDI avec ou sans concentré de FVIII.
- Les participants doivent avoir au moins 7 jours de temps d'observation après la dose index.
- Fournit un consentement éclairé, si nécessaire, conformément aux exigences éthiques et institutionnelles locales. Toutes les données du dossier médical seront extraites rétrospectivement ; par conséquent, une exemption ou une renonciation au consentement éclairé sera demandée à tous les comités d'éthique indépendants (IEC) et comités d'examen institutionnels (IRB) associés.
Critère d'exclusion:
- Antécédents de tout autre trouble de la coagulation ou des plaquettes (y compris la maladie de von Willebrand acquise).
- Antécédents d'anticorps neutralisants / inhibiteurs du VWF ou du FVIII.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Rétrospective
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Participants diagnostiqués avec la maladie de von Willebrand
Les participants qui ont reçu un diagnostic de maladie de von Willebrand et qui ont reçu VEYVONDI pour les indications approuvées pour la perfusion index (première perfusion VEYVONDI éligible) seront évalués à l'aide de données secondaires obtenues à partir de dossiers médicaux afin d'évaluer la sécurité de VEYVONDI dans la pratique clinique réelle.
Toutes les données de l'étude seront extraites rétrospectivement des dossiers médicaux par un personnel de recherche clinique dédié en partenariat avec le médecin traitant.
La fenêtre de données pour cette étude commencera le 1er janvier 2019 et se terminera un jour avant l'activation du site sur chaque site.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de participants présentant des réactions d'hypersensibilité
Délai: Du 01 janvier 2019 jusqu'à un jour avant l'activation du site sur chaque site (jusqu'à environ 4 ans)
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Les réactions d'hypersensibilité sont des événements aigus et sont considérées comme des événements indésirables d'intérêt particulier (ESSI) dans cette étude si elles surviennent dans les 7 jours suivant la perfusion (y compris le jour de la perfusion initiale de VEYVONDI).
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Du 01 janvier 2019 jusqu'à un jour avant l'activation du site sur chaque site (jusqu'à environ 4 ans)
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Pourcentage de participants présentant des événements thromboemboliques
Délai: Du 01 janvier 2019 jusqu'à un jour avant l'activation du site sur chaque site (jusqu'à environ 4 ans)
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Evènements thrombotiques considérés comme des EIAS s'ils sont diagnostiqués dans les 30 jours suivant une perfusion de VEYVONDI.
Les événements thromboemboliques comprennent la thrombose veineuse, la thrombose artérielle, l'embolie pulmonaire et la thrombose de l'artère cérébrale.
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Du 01 janvier 2019 jusqu'à un jour avant l'activation du site sur chaque site (jusqu'à environ 4 ans)
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Pourcentage de participants avec formation d'inhibiteurs du VWF ou du facteur VIII (FVIII)
Délai: Du 01 janvier 2019 jusqu'à un jour avant l'activation du site sur chaque site (jusqu'à environ 4 ans)
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Le pourcentage de participants présentant une formation d'inhibiteurs du VWF ou du FVIII sera indiqué.
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Du 01 janvier 2019 jusqu'à un jour avant l'activation du site sur chaque site (jusqu'à environ 4 ans)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Study Director, Takeda
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
8 juin 2022
Achèvement primaire (Réel)
6 avril 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
6 avril 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
2 mars 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
2 mars 2022
Première publication (Réel)
3 mars 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
31 août 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
30 août 2023
Dernière vérification
1 août 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- TAK-577-4005
- EUPAS45617 (Identificateur de registre: EUPAS Register)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.
Critères d'accès au partage IPD
Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/
Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .