Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​Romiplostim til behandling af SAA hos voksne, der tidligere ikke er behandlet med eller modstandsdygtig over for immunsuppressiv terapi

28. september 2023 opdateret af: Amgen

To-armsbrostudie til evaluering af Romiplostims effektivitet i behandlingen af ​​voksne deltagere i svær aplastisk anæmi, som enten tidligere er ubehandlet med IST eller er refraktære over for IST

Romiplostim er blevet brugt i kliniske forsøg til behandling af svær og meget svær aplastisk anæmi (SAA/vSAA) hos asiatiske deltagere, som enten tidligere er ubehandlet med immunsuppressiv terapi (IST) eller refraktære over for IST. Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten af ​​romiplostim i behandlingen af ​​deltagere med SAA/vSAA.

De primære mål med denne undersøgelse er at:

Arm 1: Evaluer effektiviteten af ​​romiplostim og IST hos voksne SAA/vSAA-deltagere, som tidligere er ubehandlet med IST (1L)

Arm 2: Evaluer effektiviteten af ​​romiplostim-behandling hos voksne SAA/vSAA-deltagere, som er refraktære over for IST (2L+)

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥ 18 år på tidspunktet for tilmelding
  • Diagnose af SAA/vSAA bekræftet af blod, knoglemarv og cytogenetiske undersøgelser
  • En Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatusscore på 0 til 1 ved screening
  • Kun arm 1: deltager kræver initial behandling for SAA/vSAA, ingen matchet relateret donor er tilgængelig til allogen hæmatopoietisk celletransplantation (HCT) og vil begynde IST med antithymocytglobulin og CsA
  • Kun arm 2: refraktær over for mindst ét ​​forløb med immunsuppressiv terapi, herunder heste- eller kanin-ATG; eller ikke kvalificeret til ATG-behandling og refraktær over for CsA

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnosticeret med medfødt aplastisk anæmi (AA) (Fanconi anæmi, medfødt dyseratose osv.)
  • Anamnese med anden malignitet inden for de seneste 5 år, med undtagelser.
  • Aplastisk anæmi med hæmolytisk paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) (hæmolytisk dominerende er defineret som lactatdehydrogenase (LDH) > 1,5 x den øvre grænse for det normale sted
  • Kun arm 1: Tidligere behandlet med ATG, CsA eller Alemtuzumab
  • Tidligere behandlet med PEGyleret rekombinant human megakaryocytvækst- og udviklingsfaktor (PEG-rHuMGDF), rekombinant humant trombopoietinprotein (TPO), romiplostim og anden TPO-receptoragonist (eltrombopag osv.)
  • Patienter, der er kvalificerede til allogen HCT og har en tilgængelig matchet relateret donor

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm 1: Tidligere ubehandlet IST
Deltagere med SAA/vSAA, der tidligere er ubehandlet med IST.
Medicin: Romiplostim
Indgives som en subkutan injektion.
Andre navne:
  • Nplate®
Medicin: Antithymocyt globulin
Heste- eller kaninantithymocytglobulin indgivet som en intravenøs infusion.
Medicin: Cyclosporin A
Indgives oralt.
Eksperimentel: Arm 2: Ildfast IST
Deltagere med SAA/vSAA, der er refraktære over for IST.
Medicin: Romiplostim
Indgives som en subkutan injektion.
Andre navne:
  • Nplate®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Arm 1 og 2: andel af deltagere, der opnår et hæmatologisk respons i uge 14
Tidsramme: Uge 14

Andel af deltagere, der opnår et hæmatologisk respons i uge 14 baseret på responskriterier:

  • Blodpladereaktion
  • Erythroid respons
  • Antal røde blodlegemer
  • Hæmoglobinkoncentration
  • Neutrofil respons
Uge 14

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Arm 1: antal deltagere, der opnår en komplet respons (CR) eller delvis respons (PR) i uge 14
Tidsramme: Uge 14
Uge 14
Arm 1 og 2: antal deltagere, der har et fald i hyppigheden af ​​blodplade- og/eller røde blodlegemer (RBC) transfusioner, eller som bliver blodplade- og/eller RBC-transfusionsuafhængige i uge 14
Tidsramme: Uge 14
Uge 14
Arm 1 og 2: antal deltagere med alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Arm 1 og 2: antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i laboratorieværdier
Tidsramme: 24 uger
24 uger
Arm 1 og 2: ændring fra baseline i Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto (GIMEMA) blødningsskala i uge 14
Tidsramme: Baseline og uge 14

Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto er som følger:

0: Ingen blødning

  1. Petecjoae eller slimhinde- eller nethindeblødninger, der ikke krævede transfusion af røde blodlegemer
  2. Melena, hæmatemese, hæmaturi eller hæmotyse
  3. Enhver blødning, der krævede transfusion af røde blodlegemer
  4. Nethindeblødning ledsaget af synsnedsættelse
  5. Ikke-dødelig cerebral blødning
  6. Fatal cerebral blødning
  7. Fatal noncerebral blødning
Baseline og uge 14
Arm 1 og 2: lavkoncentrationer af romiplostim i serum
Tidsramme: Før administration af romiplostim i uge 1, 2, 4, 5, 9, 13 og 24
Før administration af romiplostim i uge 1, 2, 4, 5, 9, 13 og 24
Arm 1 og 2: maksimal serumkoncentration (Cmax) af romiplostim
Tidsramme: Uge 1, 2, 4, 5, 9, 13 og 24
Uge 1, 2, 4, 5, 9, 13 og 24
Arm 1 og 2: område under kurven (AUC) af romiplostim
Tidsramme: Uge 1, 2, 4, 5, 9, 13 og 24
Uge 1, 2, 4, 5, 9, 13 og 24
Arm 1 og 2: tid til at nå maksimal koncentration (tmax) af romiplostim
Tidsramme: Uge 1, 2, 4, 5, 9, 13 og 24
Uge 1, 2, 4, 5, 9, 13 og 24
Arm 1 og 2: halveringstid (t1/2) for romiplostim
Tidsramme: Uge 1, 2, 4, 5, 9, 13 og 24
Uge 1, 2, 4, 5, 9, 13 og 24
Arm 1 og 2: antal deltagere med anti-romiplostim-antistoffer
Tidsramme: Før administration af romiplostim i uge 1 og 13
Før administration af romiplostim i uge 1 og 13
Arm 1 og 2: antal deltagere med antistoffer mod trombopoietin
Tidsramme: Før administration af romiplostim i uge 1 og 13
Før administration af romiplostim i uge 1 og 13

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amgen

Efterforskere

  • Studieleder: MD, Amgen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

31. august 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

25. februar 2025

Studieafslutning (Anslået)

25. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. april 2022

Først opslået (Faktiske)

12. april 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20210112

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede individuelle patientdata for variabler, der er nødvendige for at løse det specifikke forskningsspørgsmål i en godkendt anmodning om datadeling.

IPD-delingstidsramme

Anmodninger om datadeling i forbindelse med denne undersøgelse vil blive overvejet begyndende 18 måneder efter, at undersøgelsen er afsluttet, og enten 1) produktet og indikationen er blevet udstedt markedsføringstilladelse i både USA og Europa eller 2) den kliniske udvikling af produktet og/eller indikationen ophører og dataene vil ikke blive indsendt til de regulerende myndigheder. Der er ingen slutdato for berettigelse til at indsende en anmodning om datadeling for denne undersøgelse.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende en anmodning, der indeholder forskningsmålene, Amgen-produktet/-erne og Amgen-undersøgelsen/-undersøgelserne i omfang, endepunkter/resultater af interesse, statistisk analyseplan, datakrav, publikationsplan og forskerens/forskernes kvalifikationer. Generelt imødekommer Amgen ikke eksterne anmodninger om individuelle patientdata med det formål at revurdere sikkerheds- og effektivitetsspørgsmål, der allerede er behandlet i produktmærkningen. Anmodninger gennemgås af et udvalg af interne rådgivere. Hvis den ikke godkendes, vil et uafhængigt datadelingspanel mægle og træffe den endelige beslutning. Efter godkendelse vil oplysninger, der er nødvendige for at løse forskningsspørgsmålet, blive leveret i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale. Dette kan omfatte anonymiserede individuelle patientdata og/eller tilgængelige understøttende dokumenter, der indeholder fragmenter af analysekode, hvor det er angivet i analysespecifikationerne. Yderligere detaljer er tilgængelige på URL'en nedenfor.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner