Účinnost romiplostimu v léčbě SAA u dospělých dříve neléčených nebo refrakterních na imunosupresivní terapii
28. září 2023 aktualizováno: Amgen
Studie dvouramenného přemostění k vyhodnocení účinnosti romiplostimu při léčbě dospělých účastníků těžké aplastické anémie, kteří byli buď dříve neléčení IST, nebo refrakterní na IST
Romiplostim byl použit v klinických studiích k léčbě těžké a velmi těžké aplastické anémie (SAA/vSAA) u asijských účastníků, kteří buď nebyli dříve léčeni imunosupresivní terapií (IST), nebo jsou na IST refrakterní. Tato studie bude hodnotit účinnost romiplostimu při léčbě účastníků s SAA/vSAA.
Primární cíle této studie jsou:
Rameno 1: Zhodnoťte účinnost romiplostimu a IST u dospělých účastníků SAA/vSAA, kteří dříve nebyli léčeni IST (1 l)
Rameno 2: Zhodnoťte účinnost léčby romiplostimem u dospělých účastníků SAA/vSAA, kteří jsou refrakterní na IST (2L+)
Přehled studie
Postavení
Staženo
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk ≥ 18 let v době zápisu
- Diagnóza SAA/vSAA potvrzená studiem krve, kostní dřeně a cytogenetickými studiemi
- Skóre stavu výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 až 1 při screeningu
- Pouze rameno 1: účastník vyžaduje počáteční léčbu SAA/vSAA, pro alogenní transplantaci hematopoetických buněk (HCT) není k dispozici žádný odpovídající příbuzný dárce a zahájí IST antithymocytárním globulinem a CsA
- Pouze rameno 2: refrakterní na alespoň jeden cyklus imunosupresivní terapie včetně koňského nebo králičího ATG; nebo nezpůsobilé pro léčbu ATG a odolné vůči CsA
Kritéria vyloučení:
- Diagnostikována jako kongenitální aplastická anémie (AA) (Fanconiho anémie, vrozená dyskeratóza atd.)
- Anamnéza jiných malignit v posledních 5 letech, s výjimkami.
- Aplastická anémie s hemolytickou paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH) (hemolytická převaha je definována jako laktátdehydrogenáza (LDH) > 1,5 x horní hranice normálního místa
- Pouze rameno 1: Dříve léčeno ATG, CsA nebo Alemtuzumabem
- Dříve léčené PEGylovaným rekombinantním lidským růstovým a vývojovým faktorem megakaryocytů (PEG-rHuMGDF), rekombinantním lidským trombopoetinovým proteinem (TPO), romiplostimem a jiným agonistou TPO-receptoru (eltrombopag atd.)
- Pacienti, kteří jsou způsobilí pro alogenní HCT a mají dostupného příbuzného dárce
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Rameno 1: Dříve neléčená IST
Účastníci s SAA/vSAA, kteří dříve nebyli léčeni IST.
|
Podává se jako subkutánní injekce.
Ostatní jména:
Koňský nebo králičí antithymocytární globulin podávaný jako intravenózní infuze.
Podává se ústně.
|
|
Experimentální: Rameno 2: Refrakterní IST
Účastníci s SAA/vSAA, kteří jsou odolní vůči IST.
|
Podává se jako subkutánní injekce.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Ramena 1 a 2: podíl účastníků, kteří dosáhli jakékoli hematologické odpovědi v týdnu 14
Časové okno: 14. týden
|
Podíl účastníků, kteří dosáhli jakékoli hematologické odpovědi v týdnu 14 na základě kritérií odpovědi:
|
14. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Rameno 1: počet účastníků, kteří dosáhli kompletní odpovědi (CR) nebo částečné odpovědi (PR) v týdnu 14
Časové okno: 14. týden
|
14. týden
|
|
|
Ramena 1 a 2: počet účastníků, kteří mají sníženou frekvenci transfuzí krevních destiček a/nebo červených krvinek (RBC) nebo se stali nezávislými na krevních destičkách a/nebo erytrocytech v týdnu 14
Časové okno: 14. týden
|
14. týden
|
|
|
Ramena 1 a 2: počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky
Časové okno: 24 týdnů
|
24 týdnů
|
|
|
Ramena 1 a 2: počet účastníků s klinicky významnými změnami laboratorních hodnot
Časové okno: 24 týdnů
|
24 týdnů
|
|
|
Ramena 1 a 2: změna od výchozí hodnoty ve stupnici krvácení Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto (GIMEMA) ve 14. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a týden 14
|
Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto je následující: 0: Žádné krvácení
|
Výchozí stav a týden 14
|
|
Ramena 1 a 2: minimální koncentrace romiplostimu v séru
Časové okno: Před podáním romiplostimu v týdnech 1, 2, 4, 5, 9, 13 a 24
|
Před podáním romiplostimu v týdnech 1, 2, 4, 5, 9, 13 a 24
|
|
|
Ramena 1 a 2: maximální sérová koncentrace (Cmax) romiplostimu
Časové okno: Týdny 1, 2, 4, 5, 9, 13 a 24
|
Týdny 1, 2, 4, 5, 9, 13 a 24
|
|
|
Ramena 1 a 2: oblast pod křivkou (AUC) romiplostimu
Časové okno: Týdny 1, 2, 4, 5, 9, 13 a 24
|
Týdny 1, 2, 4, 5, 9, 13 a 24
|
|
|
Ramena 1 a 2: čas k dosažení maximální koncentrace (tmax) romiplostimu
Časové okno: Týdny 1, 2, 4, 5, 9, 13 a 24
|
Týdny 1, 2, 4, 5, 9, 13 a 24
|
|
|
Ramena 1 a 2: poločas (t1/2) romiplostimu
Časové okno: Týdny 1, 2, 4, 5, 9, 13 a 24
|
Týdny 1, 2, 4, 5, 9, 13 a 24
|
|
|
Ramena 1 a 2: počet účastníků s protilátkami proti romiplostimu
Časové okno: Před podáním romiplostimu v 1. a 13. týdnu
|
Před podáním romiplostimu v 1. a 13. týdnu
|
|
|
Ramena 1 a 2: počet účastníků s protilátkami proti trombopoetinu
Časové okno: Před podáním romiplostimu v 1. a 13. týdnu
|
Před podáním romiplostimu v 1. a 13. týdnu
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: MD, Amgen
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
31. srpna 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
25. února 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
25. února 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. dubna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. dubna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
12. dubna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. září 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. září 2023
Naposledy ověřeno
1. září 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Poruchy selhání kostní dřeně
- Anémie
- Anémie, Aplastic
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antiinfekční látky
- Inhibitory enzymů
- Antirevmatika
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Dermatologická činidla
- Antifungální látky
- Inhibitory kalcineurinu
- Antilymfocytární sérum
- Cyklosporin
- Cyklosporiny
Další identifikační čísla studie
- 20210112
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Ve schválené žádosti o sdílení dat byly odstraněny údaje o jednotlivých pacientech pro proměnné nezbytné k řešení konkrétní výzkumné otázky.
Časový rámec sdílení IPD
Žádosti o sdílení údajů související s touto studií budou zvažovány počínaje 18 měsíci po ukončení studie a buď 1) produktu a indikaci bylo uděleno povolení k uvedení na trh v USA i Evropě, nebo 2) klinický vývoj produktu a/nebo indikace bude ukončen a údaje nebudou předloženy regulačním orgánům.
Neexistuje žádné konečné datum pro způsobilost k odeslání žádosti o sdílení údajů pro tuto studii.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou předložit žádost obsahující výzkumné cíle, produkt(y) Amgen a studii/studie Amgen v rozsahu, sledované sledované cíle/výsledky, plán statistické analýzy, požadavky na data, plán publikace a kvalifikaci výzkumného pracovníka(ů).
Společnost Amgen obecně neschvaluje externí žádosti o údaje o jednotlivých pacientech za účelem přehodnocení otázek bezpečnosti a účinnosti, které již byly uvedeny v označení produktu.
Žádosti posuzuje výbor interních poradců.
Pokud nebude schválen, rozhodne nezávislý kontrolní panel sdílení dat a učiní konečné rozhodnutí.
Po schválení budou poskytnuty informace nezbytné k řešení výzkumné otázky za podmínek dohody o sdílení dat.
To může zahrnovat anonymizované údaje o jednotlivých pacientech a/nebo dostupné podpůrné dokumenty obsahující fragmenty kódu analýzy, pokud jsou uvedeny ve specifikacích analýzy.
Další podrobnosti jsou k dispozici na níže uvedené adrese URL.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .