Effekten av Romiplostim ved behandling av SAA hos voksne tidligere ubehandlet med eller motstandsdyktig mot immunsuppressiv terapi
28. september 2023 oppdatert av: Amgen
To-armsbrostudie for å evaluere effektiviteten av Romiplostim ved behandling av voksne alvorlig aplastisk anemi-deltakere som enten tidligere er ubehandlet med IST eller refraktære mot IST
Romiplostim har blitt brukt i kliniske studier for behandling av alvorlig og svært alvorlig aplastisk anemi (SAA/vSAA) hos asiatiske deltakere som enten tidligere er ubehandlet med immunsuppressiv terapi (IST) eller refraktære overfor IST. Denne studien vil evaluere effekten av romiplostim i behandlingen av deltakere med SAA/vSAA.
Hovedmålene med denne studien er å:
Arm 1: Evaluer effekten av romiplostim og IST hos voksne SAA/vSAA-deltakere som tidligere er ubehandlet med IST (1L)
Arm 2: Evaluer effekten av romiplostimbehandling hos voksne SAA/vSAA-deltakere som er refraktære mot IST (2L+)
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder ≥ 18 år ved påmelding
- Diagnose av SAA/vSAA bekreftet av blod, benmarg og cytogenetiske studier
- En resultatstatusscore for Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) på 0 til 1 ved screening
- Kun arm 1: deltaker krever initial behandling for SAA/vSAA, ingen matchet relatert donor er tilgjengelig for allogen hematopoietisk celletransplantasjon (HCT) og vil begynne IST med antitymocyttglobulin og CsA
- Kun arm 2: motstandsdyktig mot minst én kur med immunsuppressiv terapi inkludert hest eller kanin ATG; eller ikke kvalifisert for ATG-behandling og refraktær overfor CsA
Ekskluderingskriterier:
- Diagnostisert å ha medfødt aplastisk anemi (AA) (Fanconi-anemi, medfødt dyseratose, etc)
- Anamnese med annen malignitet de siste 5 årene, med unntak.
- Aplastisk anemi med hemolytisk paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) (hemolytisk dominerende er definert som laktatdehydrogenase (LDH) > 1,5 x den øvre grensen for stedsnormalen
- Kun arm 1: Tidligere behandlet med ATG, CsA eller Alemtuzumab
- Tidligere behandlet med PEGylert rekombinant human megakaryocyttvekst- og utviklingsfaktor (PEG-rHuMGDF), rekombinant humant trombopoietinprotein (TPO), romiplostim og annen TPO-reseptoragonist (eltrombopag, etc)
- Pasienter som er kvalifisert for allogen HCT og har en tilgjengelig matchet relatert donor
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Arm 1: Tidligere ubehandlet IST
Deltakere med SAA/vSAA som tidligere er ubehandlet med IST.
|
Administreres som en subkutan injeksjon.
Andre navn:
Heste- eller kaninantitymocyttglobulin administrert som en intravenøs infusjon.
Administreres oralt.
|
|
Eksperimentell: Arm 2: Ildfast IST
Deltakere med SAA/vSAA som er refraktære overfor IST.
|
Administreres som en subkutan injeksjon.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Arm 1 og 2: andel av deltakerne som oppnår hematologisk respons ved uke 14
Tidsramme: Uke 14
|
Andel deltakere som oppnår hematologisk respons ved uke 14 basert på responskriterier:
|
Uke 14
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Arm 1: antall deltakere som oppnår en fullstendig respons (CR) eller delvis respons (PR) ved uke 14
Tidsramme: Uke 14
|
Uke 14
|
|
|
Arm 1 og 2: antall deltakere som har en reduksjon i frekvensen av blodplate- og/eller røde blodlegemer (RBC), eller som blir uavhengige av blodplate- og/eller RBC-transfusjon ved uke 14
Tidsramme: Uke 14
|
Uke 14
|
|
|
Arm 1 og 2: antall deltakere med alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
|
Arm 1 og 2: antall deltakere med klinisk signifikante endringer i laboratorieverdier
Tidsramme: 24 uker
|
24 uker
|
|
|
Arm 1 og 2: endring fra baseline i Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto (GIMEMA) blødningsskala ved uke 14
Tidsramme: Grunnlinje og uke 14
|
Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto er som følger: 0: Ingen blødning
|
Grunnlinje og uke 14
|
|
Arm 1 og 2: bunnkonsentrasjoner av romiplostim i serum
Tidsramme: Før romiplostim-administrasjon i uke 1, 2, 4, 5, 9, 13 og 24
|
Før romiplostim-administrasjon i uke 1, 2, 4, 5, 9, 13 og 24
|
|
|
Arm 1 og 2: maksimal serumkonsentrasjon (Cmax) av romiplostim
Tidsramme: Uke 1, 2, 4, 5, 9, 13 og 24
|
Uke 1, 2, 4, 5, 9, 13 og 24
|
|
|
Arm 1 og 2: område under kurven (AUC) til romiplostim
Tidsramme: Uke 1, 2, 4, 5, 9, 13 og 24
|
Uke 1, 2, 4, 5, 9, 13 og 24
|
|
|
Arm 1 og 2: tid for å nå maksimal konsentrasjon (tmax) av romiplostim
Tidsramme: Uke 1, 2, 4, 5, 9, 13 og 24
|
Uke 1, 2, 4, 5, 9, 13 og 24
|
|
|
Arm 1 og 2: halveringstid (t1/2) for romiplostim
Tidsramme: Uke 1, 2, 4, 5, 9, 13 og 24
|
Uke 1, 2, 4, 5, 9, 13 og 24
|
|
|
Arm 1 og 2: antall deltakere med anti-romiplostim-antistoffer
Tidsramme: Før romiplostim-administrasjon i uke 1 og 13
|
Før romiplostim-administrasjon i uke 1 og 13
|
|
|
Arm 1 og 2: antall deltakere med antistoffer mot trombopoietin
Tidsramme: Før romiplostim-administrasjon i uke 1 og 13
|
Før romiplostim-administrasjon i uke 1 og 13
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: MD, Amgen
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
31. august 2023
Primær fullføring (Antatt)
25. februar 2025
Studiet fullført (Antatt)
25. februar 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. april 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. april 2022
Først lagt ut (Faktiske)
12. april 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
29. september 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. september 2023
Sist bekreftet
1. september 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Benmargssykdommer
- Hematologiske sykdommer
- Benmargssviktforstyrrelser
- Anemi
- Anemi, aplastisk
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-infeksjonsmidler
- Enzymhemmere
- Antirevmatiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Dermatologiske midler
- Antifungale midler
- Calcineurin-hemmere
- Antilymfocyttserum
- Syklosporin
- Syklosporiner
Andre studie-ID-numre
- 20210112
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Avidentifiserte individuelle pasientdata for variabler som er nødvendige for å løse det spesifikke forskningsspørsmålet i en godkjent forespørsel om datadeling.
IPD-delingstidsramme
Forespørsler om datadeling knyttet til denne studien vil bli vurdert med start 18 måneder etter at studien er avsluttet og enten 1) produktet og indikasjonen har fått markedsføringstillatelse i både USA og Europa eller 2) klinisk utvikling for produktet og/eller indikasjonen avbrytes og dataene vil ikke bli sendt til regulerende myndigheter.
Det er ingen sluttdato for kvalifisering til å sende inn en forespørsel om datadeling for denne studien.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Kvalifiserte forskere kan sende inn en forespørsel som inneholder forskningsmålene, Amgen-produktet(e) og Amgen-studien/studiene i omfang, endepunkter/resultater av interesse, statistisk analyseplan, datakrav, publiseringsplan og kvalifikasjonene til forskeren(e).
Generelt innvilger ikke Amgen eksterne forespørsler om individuelle pasientdata med det formål å revurdere sikkerhets- og effektspørsmål som allerede er behandlet i produktmerkingen.
Forespørsler vurderes av en komité med interne rådgivere.
Hvis den ikke blir godkjent, vil et uavhengig granskningspanel for datadeling dømme og ta den endelige avgjørelsen.
Ved godkjenning vil informasjon som er nødvendig for å løse forskningsspørsmålet, gis i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.
Dette kan inkludere anonymiserte individuelle pasientdata og/eller tilgjengelige støttedokumenter, som inneholder fragmenter av analysekode der det er gitt i analysespesifikasjonene.
Ytterligere detaljer er tilgjengelig på URL-en nedenfor.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .