Romiplostim 治疗既往未接受免疫抑制治疗或免疫抑制治疗难治的成人 SAA 的疗效
2023年9月28日 更新者：Amgen
评估 Romiplostim 治疗既往未接受 IST 治疗或对 IST 难治的成人严重再生障碍性贫血参与者疗效的双臂桥接研究
Romiplostim 已用于治疗重度和极重度再生障碍性贫血 (SAA/vSAA) 的临床试验，受试者既往未接受免疫抑制疗法 (IST) 治疗或 IST 难治。 本研究将评估 romiplostim 在治疗 SAA/vSAA 参与者中的疗效。
本研究的主要目标是：
第 1 组：评估 romiplostim 和 IST 在以前未接受 IST 治疗的成年 SAA/vSAA 参与者中的疗效 (1L)
第 2 组：评估 romiplostim 治疗对 IST 难治性成年 SAA/vSAA 参与者的疗效 (2L+)
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Amgen Call Center
- 电话号码：866-572-6436
- 邮箱：medinfo@amgen.com
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 入学时年龄≥18岁
- 通过血液、骨髓和细胞遗传学研究证实的 SAA/vSAA 诊断
- 筛选时东部肿瘤合作组 (ECOG) 体能状态评分为 0 至 1
- 仅第 1 组：参与者需要对 SAA/vSAA 进行初始治疗，没有匹配的相关供体可用于同种异体造血细胞移植 (HCT)，并且将使用抗胸腺细胞球蛋白和 CsA 开始 IST
- 仅第 2 组：对至少一个疗程的免疫抑制治疗无效，包括马或兔 ATG；或不符合 ATG 治疗条件且 CsA 难治
排除标准：
- 诊断为先天性再生障碍性贫血（AA）（范可尼贫血、先天性角化不良等）
- 过去 5 年内有其他恶性肿瘤病史，但有例外。
- 伴有溶血性阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 的再生障碍性贫血（溶血性为主的定义为乳酸脱氢酶 (LDH) > 1.5 x 部位正常值上限
- 仅第 1 组：之前接受过 ATG、CsA 或阿仑单抗治疗
- 以前用聚乙二醇化重组人巨核细胞生长发育因子（PEG-rHuMGDF）、重组人血小板生成素蛋白（TPO）、romiplostim和其他TPO受体激动剂（eltrombopag等）治疗
- 符合同种异体 HCT 条件且有匹配的相关供体的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：第 1 组：先前未治疗的 IST
先前未接受 IST 治疗的 SAA/vSAA 参与者。
|
作为皮下注射给药。
其他名称：
马或兔抗胸腺细胞球蛋白作为静脉输注给药。
口服给药。
|
|
实验性的：第 2 组：难治性 IST
患有 SAA/vSAA 的参与者对 IST 难以控制。
|
作为皮下注射给药。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
第 1 组和第 2 组：在第 14 周达到任何血液学反应的参与者比例
大体时间：第 14 周
|
根据反应标准，在第 14 周达到任何血液学反应的参与者比例：
|
第 14 周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
第 1 组：在第 14 周达到完全缓解 (CR) 或部分缓解 (PR) 的参与者人数
大体时间：第 14 周
|
第 14 周
|
|
|
第 1 组和第 2 组：血小板和/或红细胞 (RBC) 输注频率降低，或在第 14 周时不再需要血小板和/或红细胞输注的参与者人数
大体时间：第 14 周
|
第 14 周
|
|
|
第 1 和第 2 组：发生严重不良事件的参与者人数
大体时间：24周
|
24周
|
|
|
第 1 和第 2 组：实验室值发生临床显着变化的参与者人数
大体时间：24周
|
24周
|
|
|
第 1 组和第 2 组：第 14 周时 Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto (GIMEMA) 出血量表相对于基线的变化
大体时间：基线和第 14 周
|
Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto 如下： 0：无出血
|
基线和第 14 周
|
|
第 1 和第 2 组：血清 romiplostim 谷浓度
大体时间：在第 1、2、4、5、9、13 和 24 周给予 romiplostim 之前
|
在第 1、2、4、5、9、13 和 24 周给予 romiplostim 之前
|
|
|
第 1 和第 2 组：romiplostim 的最大血清浓度 (Cmax)
大体时间：第 1、2、4、5、9、13 和 24 周
|
第 1、2、4、5、9、13 和 24 周
|
|
|
第 1 和第 2 组：romiplostim 的曲线下面积 (AUC)
大体时间：第 1、2、4、5、9、13 和 24 周
|
第 1、2、4、5、9、13 和 24 周
|
|
|
第 1 和第 2 组：romiplostim 达到最大浓度 (tmax) 的时间
大体时间：第 1、2、4、5、9、13 和 24 周
|
第 1、2、4、5、9、13 和 24 周
|
|
|
第 1 和第 2 臂：romiplostim 的半衰期 (t1/2)
大体时间：第 1、2、4、5、9、13 和 24 周
|
第 1、2、4、5、9、13 和 24 周
|
|
|
第 1 和第 2 组：具有抗 romiplostim 抗体的参与者人数
大体时间：在第 1 周和第 13 周给予 romiplostim 之前
|
在第 1 周和第 13 周给予 romiplostim 之前
|
|
|
第 1 和第 2 组：具有血小板生成素抗体的参与者人数
大体时间：在第 1 周和第 13 周给予 romiplostim 之前
|
在第 1 周和第 13 周给予 romiplostim 之前
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：MD、Amgen
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2023年8月31日
初级完成 (估计的)
2025年2月25日
研究完成 (估计的)
2025年2月25日
研究注册日期
首次提交
2022年4月5日
首先提交符合 QC 标准的
2022年4月5日
首次发布 (实际的)
2022年4月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年9月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年9月28日
最后验证
2023年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 20210112
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
在已批准的数据共享请求中，为解决特定研究问题所需的变量取消识别个体患者数据。
IPD 共享时间框架
与本研究相关的数据共享请求将在研究结束后 18 个月开始考虑，并且 1) 产品和适应症已在美国和欧洲获得上市许可，或 2) 产品和/或适应症的临床开发停止并且数据不会提交给监管机构。
没有资格为本研究提交数据共享请求的截止日期。
IPD 共享访问标准
合格的研究人员可以提交包含研究目标、Amgen 产品和 Amgen 研究/研究范围、终点/感兴趣的结果、统计分析计划、数据要求、出版计划和研究人员资格的请求。
一般而言，安进公司不会出于重新评估产品标签中已解决的安全性和有效性问题的目的而批准对个别患者数据的外部请求。
请求由内部顾问委员会审查。
如果未获批准，数据共享独立审查小组将进行仲裁并做出最终决定。
经批准后，将根据数据共享协议的条款提供解决研究问题所需的信息。
这可能包括匿名的个体患者数据和/或可用的支持文件，其中包含分析规范中提供的分析代码片段。
更多详细信息，请访问以下 URL。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
罗米司亭的临床试验
-
Gesellschaft fur Medizinische Innovation - Hamatologie...Amgen完全的
-
Amgen完全的骨髓增生异常综合征 | 血小板减少症 | 材料数据表 | 血液学
-
Seoul National University HospitalKyowa Kirin Korea Co., Ltd.未知
-
Fundación Pública Andaluza para la gestión de la...招聘中